Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio per esplorare l'impatto di Lumacaftor/Ivacaftor sulla progressione della malattia in soggetti di età compresa tra 2 e 5 anni affetti da fibrosi cistica, omozigote per F508del

6 ottobre 2022 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio esplorativo di fase 2, in 2 parti, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, con un periodo in aperto a lungo termine per esplorare l'impatto di Lumacaftor/Ivacaftor sulla progressione della malattia in soggetti di età compresa tra 2 e 5 anni affetti da fibrosi cistica , Omozigote per F508del

Questo studio esplorerà l'impatto di lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) sulla progressione della malattia in soggetti di età compresa tra 2 e 5 anni affetti da fibrosi cistica (CF), omozigoti per F508del (F/F).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

51

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Giessen, Germania
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Germania
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Germania
        • Heidelberg Cystic Fibrosis Center
      • Lubeck, Germania
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Soggetti con diagnosi confermata di FC.
  • Omozigote per F508del (F/F).
  • Soggetti che pesano ≥8 kg senza scarpe e indossano abiti leggeri alla visita di screening.

Criteri chiave di esclusione:

  • Eventuali anomalie di laboratorio clinicamente significative durante la visita di screening che interferirebbero con le valutazioni dello studio o rappresenterebbero un rischio eccessivo per il soggetto.
  • Trapianto di organo solido o ematologico.
  • Storia di qualsiasi malattia o comorbidità esaminata durante la visita di screening che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Parte 1: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato a LUM/IVA in un periodo controllato con placebo per 48 settimane.
Droga: Placebo
Placebo abbinato a LUM/IVA per somministrazione orale.
Sperimentale: Parte 1: LUM/IVA
I partecipanti che pesavano meno di (<) 14 chilogrammi (kg) allo screening hanno ricevuto LUM 100 milligrammi (mg)/IVA 125 mg di combinazione a dose fissa (FDC) ogni 12 ore (q12h) in un periodo controllato con placebo per 48 settimane. I partecipanti con un peso maggiore o uguale a (>=) 14 kg allo screening hanno ricevuto LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h in un periodo controllato con placebo per 48 settimane.
Droga: LUM/IVA
FDC compresse o granuli per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-809/VX-770
  • Lumacaftor/Ivacaftor
Droga: LUM/IVA
FDC granuli per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-809/VX-770
  • Lumacaftor/Ivacaftor
Sperimentale: Parte 2: LUM/IVA complessivi
I partecipanti che hanno ricevuto placebo o LUM/IVA nel periodo controllato con placebo somministrato LUM/IVA (LUM 100 mg/IVA 125 mg FDC q12h o LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h in base al loro peso corporeo per i partecipanti <6 anni di età età alla settimana 48 e LUM 200 mg/IVA 250 mg FDC q12h indipendentemente dal loro peso corporeo per i partecipanti >=6 anni di età alla settimana 48) nel periodo in aperto per 48 settimane.
Droga: LUM/IVA
FDC compresse o granuli per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-809/VX-770
  • Lumacaftor/Ivacaftor
Droga: LUM/IVA
FDC granuli per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-809/VX-770
  • Lumacaftor/Ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1: variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio toracico globale MRI alla settimana 48
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
Scansioni MRI valutate in modo semi-quantitativo tramite un sistema di punteggio MRI toracico standardizzato. Ogni partecipante aveva 6 lobi valutati utilizzando 7 parametri di punteggio: 1) Bronchiectasie/ispessimento della parete 2) Ostruzione del muco 3) Ascessi/sacculazioni 4) Consolidamenti 5) Reperti speciali 6) Motivo a mosaico 7) Anomalie della perfusione. Per ognuno dei 7 parametri, c'erano punteggi di 6 lobi (punteggio di ciascun lobo: 0= valore normale, 1 = <50% del lobo coinvolto e 2 = >=50% del lobo coinvolto). Il punteggio globale della risonanza magnetica è stato calcolato come somma dei parametri da 1 a 7. Il punteggio totale della risonanza magnetica è compreso tra 0 e 84. Un punteggio più alto indica un maggiore coinvolgimento dei lobi.
Dal basale alla settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 1: Variazione assoluta dell'indice di clearance polmonare 2,5 (LCI2,5) fino alla settimana 48
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
LCI2.5 rappresenta il numero di rotazioni polmonari necessarie per ridurre la concentrazione di gas inerte di fine espirazione a 1/40 del suo valore iniziale.
Dal basale alla settimana 48
Parte 1: variazione assoluta del punteggio Z in base all'età alla settimana 48
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
Il punteggio z è una misura statistica per descrivere se un valore era al di sopra o al di sotto dello standard. Un punteggio z di 0 è uguale allo standard. I numeri più bassi indicano valori inferiori allo standard e i numeri più alti indicano valori superiori allo standard.
Dal basale alla settimana 48
Parte 1: cambiamento assoluto del punteggio Z statura per età alla settimana 48
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
Il punteggio z è una misura statistica per descrivere se un valore era al di sopra o al di sotto dello standard. Un punteggio z di 0 è uguale allo standard. I numeri più bassi indicano valori inferiori allo standard e i numeri più alti indicano valori superiori allo standard.
Dal basale alla settimana 48
Parte 1: Variazione assoluta dell'indice di massa corporea (BMI) - Punteggio Z per età alla settimana 48
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 48
Il BMI è stato definito come il peso in chilogrammi (kg) diviso per l'altezza al quadrato in metri (m^2). Il punteggio z è una misura statistica per descrivere se un valore era al di sopra o al di sotto dello standard. Un punteggio z di 0 è uguale allo standard. I numeri più bassi indicano valori inferiori allo standard e i numeri più alti indicano valori superiori allo standard.
Dal basale alla settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 agosto 2018

Completamento primario (Effettivo)

9 ottobre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

7 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

10 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 novembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 ottobre 2022

Ultimo verificato

1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX16-809-121
  • 2017-003761-99 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi