En studie for å utforske virkningen av Lumacaftor/Ivacaftor på sykdomsprogresjon hos personer i alderen 2 til 5 år med cystisk fibrose, homozygot for F508del
6. oktober 2022 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En utforskende fase 2, 2-delt, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie med en langsiktig, åpen periode for å utforske virkningen av Lumacaftor/Ivacaftor på sykdomsprogresjon hos personer i alderen 2 til 5 år med cystisk fibrose , Homozygot for F508del
Denne studien vil utforske virkningen av lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) på sykdomsprogresjon hos personer i alderen 2 til 5 år med cystisk fibrose (CF), homozygot for F508del (F/F).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
51
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Giessen, Tyskland
- Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Hannover, Tyskland
- Hannover Medical School
-
Heidelberg, Tyskland
- Heidelberg Cystic Fibrosis Center
-
Lubeck, Tyskland
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 5 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Personer med bekreftet diagnose av CF.
- Homozygot for F508del (F/F).
- Forsøkspersoner som veier ≥8 kg uten sko og iført lette klær på visningsbesøket.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Eventuelle klinisk signifikante laboratorieavvik ved screeningbesøket som ville forstyrre studievurderingene eller utgjøre en unødig risiko for forsøkspersonen.
- Solid organ eller hematologisk transplantasjon.
- Historie om sykdom eller komorbiditet som ble gjennomgått ved screeningbesøket som, etter etterforskerens oppfatning, kan forvirre resultatene av studien.
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Del 1: Placebo
Deltakerne fikk placebo matchet med LUM/IVA i placebokontrollert periode i 48 uker.
|
Placebo matchet med LUM/IVA for oral administrering.
|
|
Eksperimentell: Del 1: LUM/IVA
Deltakere som veide mindre enn (<)14 kilogram (kg) ved screening fikk LUM 100 milligram (mg)/IVA 125 mg fastdosekombinasjon (FDC) hver 12. time (q12h) i en placebokontrollert periode i 48 uker.
Deltakere som veide større enn eller lik (>=)14 kg ved screening fikk LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC 12h i placebokontrollert periode i 48 uker.
|
FDC tabletter eller granulat for oral administrering.
Andre navn:
FDC granulat for oral administrering.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Del 2: Samlet LUM/IVA
Deltakere som fikk enten placebo eller LUM/IVA i en placebokontrollert periode, administrerte LUM/IVA (enten LUM 100 mg/IVA 125 mg FDC 12h eller LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h i henhold til deres kroppsvekt for deltakere <6 år med alder ved uke 48 og LUM 200 mg/IVA 250 mg FDC q12h uavhengig av kroppsvekt for deltakere >=6 år ved uke 48) i åpen periode i 48 uker.
|
FDC tabletter eller granulat for oral administrering.
Andre navn:
FDC granulat for oral administrering.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del 1: Absolutt endring fra baseline i MR Global Chest Score ved uke 48
Tidsramme: Fra baseline i uke 48
|
MR-skanninger vurdert semi-kvantitativt via et standardisert bryst MR-skåringssystem.
Hver deltaker fikk 6 lapper skåret ved bruk av 7 skåringsparametere: 1) Bronkiektasi/veggfortykkelse 2) Slimtilstopping 3) Abscesser/sakkulasjoner 4) Konsolideringer 5) Spesielle funn 6) Mosaikkmønster 7) Perfusjonsavvik.
For hver av 7 parametere var det skårer på 6 lober (poengsum for hver lobe: 0 = normal verdi, 1 = <50% av lobe involvert og 2 = >=50% av lobe involvert).
Global MR-score ble beregnet som summen av parametere 1 til 7. Total MR-skåre varierer fra 0-84.
Høyere poengsum indikerer mer lobinvolvering.
|
Fra baseline i uke 48
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del 1: Absolutt endring i lungeclearance-indeks2.5 (LCI2.5) gjennom uke 48
Tidsramme: Fra baseline til uke 48
|
LCI2.5 representerer antallet lungeomsetninger som kreves for å redusere konsentrasjonen av inertgass ved endetiden til 1/40 av startverdien.
|
Fra baseline til uke 48
|
|
Del 1: Absolutt endring i vekt-for-alder Z-score ved uke 48
Tidsramme: Fra baseline i uke 48
|
Z-score er et statistisk mål for å beskrive om en verdi var over eller under standarden.
En z-score på 0 er lik standarden.
Lavere tall indikerer verdier lavere enn standarden og høyere tall indikerer verdier høyere enn standarden.
|
Fra baseline i uke 48
|
|
Del 1: Absolutt endring i statur for alder Z-poengsum ved uke 48
Tidsramme: Fra baseline i uke 48
|
Z-score er et statistisk mål for å beskrive om en verdi var over eller under standarden.
En z-score på 0 er lik standarden.
Lavere tall indikerer verdier lavere enn standarden og høyere tall indikerer verdier høyere enn standarden.
|
Fra baseline i uke 48
|
|
Del 1: Absolutt endring i kroppsmasseindeks (BMI) - For alder Z-score ved uke 48
Tidsramme: Fra baseline i uke 48
|
BMI ble definert som vekt i kilogram (kg) delt på kvadratisk høyde i meter (m^2).
Z-score er et statistisk mål for å beskrive om en verdi var over eller under standarden.
En z-score på 0 er lik standarden.
Lavere tall indikerer verdier lavere enn standarden og høyere tall indikerer verdier høyere enn standarden.
|
Fra baseline i uke 48
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. august 2018
Primær fullføring (Faktiske)
9. oktober 2020
Studiet fullført (Faktiske)
7. oktober 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. august 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. august 2018
Først lagt ut (Faktiske)
10. august 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. november 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. oktober 2022
Sist bekreftet
1. oktober 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Sykdomsattributter
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Pankreassykdommer
- Fibrose
- Sykdomsprogresjon
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
Andre studie-ID-numre
- VX16-809-121
- 2017-003761-99 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .