Tutkimus lumakaftorin/ivakaftorin vaikutuksen selvittämiseksi taudin etenemiseen 2–5 vuoden ikäisillä potilailla, joilla on kystinen fibroosi, homotsygoottinen F508delille
torstai 6. lokakuuta 2022 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Tutkiva vaihe 2, 2-osainen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa on pitkäaikainen, avoin jakso, jossa tutkitaan lumakaftorin/ivakaftorin vaikutusta taudin etenemiseen 2–5 vuoden ikäisillä potilailla, joilla on kystinen fibroosi , Homotsygoottinen F508del:lle
Tässä tutkimuksessa tutkitaan lumakaftorin/ivakaftorin (LUM/IVA) vaikutusta taudin etenemiseen 2–5-vuotiailla potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), homotsygoottinen F508del:lle (F/F).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
51
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Berlin, Saksa
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Giessen, Saksa
- Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Hannover, Saksa
- Hannover Medical School
-
Heidelberg, Saksa
- Heidelberg Cystic Fibrosis Center
-
Lubeck, Saksa
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 5 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Koehenkilöt, joilla on vahvistettu CF-diagnoosi.
- Homotsygoottinen F508delille (F/F).
- Koehenkilöt, jotka painavat ≥8 kg ilman kenkiä ja kevyitä vaatteita seulontakäynnillä.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Kaikki kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat seulontakäynnillä, jotka häiritsisivät tutkimusarvioita tai aiheuttaisivat kohtuuttoman riskin tutkittavalle.
- Kiinteän elimen tai hematologinen siirto.
- Seulontakäynnillä tarkasteltujen sairauksien tai liitännäissairauksien historia, jotka tutkijan mielestä voivat sekoittaa tutkimuksen tuloksia.
Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Osa 1: Placebo
Osallistujat saivat lumelääkettä ja LUM/IVA:ta lumekontrolloidulla jaksolla 48 viikon ajan.
|
Plasebo yhdistettiin LUM/IVA:han suun kautta annettavaksi.
|
|
Kokeellinen: Osa 1: LUM/IVA
Osallistujat, jotka painoivat alle (<)14 kilogrammaa (kg) seulonnassa, saivat LUM 100 milligrammaa (mg)/IVA 125 mg kiinteän annoksen yhdistelmää (FDC) 12 tunnin välein (q12h) lumelääkekontrolloidulla jaksolla 48 viikon ajan.
Osallistujat, jotka painoivat yli (>=)14 kg seulonnan aikana, saivat LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h lumelääkekontrolloidulla jaksolla 48 viikon ajan.
|
FDC-tabletit tai rakeet suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
FDC-rakeet suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Osa 2: Yleinen LUM/IVA
Osallistujat, jotka saivat joko lumelääkettä tai LUM/IVA:ta lumekontrolloidun ajanjakson aikana, saivat LUM/IVA:ta (joko LUM 100 mg/IVA 125 mg FDC q12h tai LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h painonsa mukaan alle 6-vuotiaille osallistujille ikä viikolla 48 ja LUM 200 mg/IVA 250 mg FDC q12h riippumatta heidän ruumiinpainostaan osallistujille, jotka ovat >=6-vuotiaita viikolla 48) avoimessa jaksossa 48 viikon ajan.
|
FDC-tabletit tai rakeet suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
FDC-rakeet suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa 1: Absoluuttinen muutos lähtötasosta MRI:n maailmanlaajuisessa rintakehän pistemäärässä viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 48
|
MRI-skannaukset arvioitiin puolikvantitatiivisesti standardoidulla rinnan MRI-pisteytysjärjestelmällä.
Jokaisella osallistujalla oli 6 lohkoa, jotka pisteytettiin käyttämällä 7 pisteytysparametria: 1) Keuhkoputkentulehdus/seinän paksuuntuminen 2) Liman tukkeutuminen 3) Paiseet/sakkulaatiot 4) Konsolidaatiot 5) Erikoislöydöt 6) Mosaiikkikuvio 7) Perfuusiohäiriöt.
Jokaiselle 7 parametrille oli 6 lohkoa (kunkin lohkon pistemäärä: 0 = normaaliarvo, 1 = < 50 % lohkosta ja 2 = > = 50 % lohkosta).
MRI:n kokonaispistemäärä laskettiin parametrien 1-7 summana. MRI-kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-84.
Korkeampi pistemäärä osoittaa enemmän lohkon osallistumista.
|
Lähtötilanteesta viikolla 48
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa 1: Absoluuttinen muutos keuhkojen puhdistumaindeksissä 2,5 (LCI2,5) viikon 48 aikana
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48
|
LCI2.5 edustaa keuhkojen kierrosten määrää, joka vaaditaan inerttikaasun lopun pitoisuuden vähentämiseksi 1/40:sosaan sen alkuarvosta.
|
Perustasosta viikkoon 48
|
|
Osa 1: Absoluuttinen muutos painon ja ikäsuhteen Z-pisteissä viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 48
|
Z-piste on tilastollinen mitta, joka kuvaa, oliko arvo standardia suurempi vai pienempi.
Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin standardi.
Pienemmät numerot tarkoittavat standardia pienempiä arvoja ja suuremmat luvut standardia korkeampia arvoja.
|
Lähtötilanteesta viikolla 48
|
|
Osa 1: Absoluuttinen muutos iän mukaan Z-pisteessä viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 48
|
Z-piste on tilastollinen mitta, joka kuvaa, oliko arvo standardia suurempi vai pienempi.
Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin standardi.
Pienemmät numerot tarkoittavat standardia pienempiä arvoja ja suuremmat luvut standardia korkeampia arvoja.
|
Lähtötilanteesta viikolla 48
|
|
Osa 1: Absoluuttinen muutos kehon massaindeksissä (BMI) - Iän Z-pisteet viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 48
|
BMI määriteltiin painona kilogrammoina (kg) jaettuna pituuden neliöllä metreinä (m^2).
Z-piste on tilastollinen mitta, joka kuvaa, oliko arvo standardia suurempi vai pienempi.
Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin standardi.
Pienemmät numerot tarkoittavat standardia pienempiä arvoja ja suuremmat luvut standardia korkeampia arvoja.
|
Lähtötilanteesta viikolla 48
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 10. elokuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 9. lokakuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 7. lokakuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 7. elokuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. elokuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 10. elokuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 2. marraskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. lokakuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. lokakuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Sairauden ominaisuudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Sairauden eteneminen
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Ivakaftori
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX16-809-121
- 2017-003761-99 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .