Исследование по изучению влияния лумакафтора/ивакафтора на прогрессирование заболевания у субъектов в возрасте от 2 до 5 лет с кистозным фиброзом, гомозиготных по F508del
6 октября 2022 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Исследовательская фаза 2, состоящая из 2 частей, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование с долгосрочным открытым периодом для изучения влияния лумакафтора/ивакафтора на прогрессирование заболевания у субъектов в возрасте от 2 до 5 лет с кистозным фиброзом , гомозиготный по F508del
В этом исследовании будет изучено влияние люмакафтора/ивакафтора (LUM/IVA) на прогрессирование заболевания у детей в возрасте от 2 до 5 лет с муковисцидозом (CF), гомозиготных по F508del (F/F).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
51
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Berlin, Германия
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Giessen, Германия
- Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Hannover, Германия
- Hannover Medical School
-
Heidelberg, Германия
- Heidelberg Cystic Fibrosis Center
-
Lubeck, Германия
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 5 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Ключевые критерии включения:
- Субъекты с подтвержденным диагнозом CF.
- Гомозиготны по F508del (F/F).
- Субъекты, которые весят ≥8 кг без обуви и в легкой одежде во время скринингового визита.
Ключевые критерии исключения:
- Любые клинически значимые лабораторные аномалии во время скринингового визита, которые могут помешать оценке исследования или создать чрезмерный риск для субъекта.
- Трансплантация солидных органов или гематологическая трансплантация.
- История любых заболеваний или сопутствующих заболеваний, рассмотренных во время скринингового визита, которые, по мнению исследователя, могут исказить результаты исследования.
Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Часть 1: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее LUM/IVA в плацебо-контролируемом периоде в течение 48 недель.
|
Плацебо соответствовало LUM/IVA для перорального введения.
|
|
Экспериментальный: Часть 1: ЛЮМ/ИВА
Участники с массой тела менее (<)14 кг (кг) при скрининге получали комбинацию LUM 100 мг (мг)/IVA 125 мг с фиксированной дозой (FDC) каждые 12 часов (каждые 12 часов) в плацебо-контролируемом периоде в течение 48 недель.
Участники с массой тела более или равной (>=) 14 кг при скрининге получали LUM 150 мг/IVA 188 мг FDC каждые 12 часов в плацебо-контролируемом периоде в течение 48 недель.
|
Таблетки или гранулы FDC для приема внутрь.
Другие имена:
Гранулы FDC для приема внутрь.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Часть 2: Общий LUM/IVA
Участники, получавшие либо плацебо, либо LUM/IVA в плацебо-контролируемый период, получали LUM/IVA (либо LUM 100 мг/IVA 125 мг FDC каждые 12 часов, либо LUM 150 мг/IVA 188 мг FDC каждые 12 часов в зависимости от их массы тела для участников младше 6 лет). возраст на 48-й неделе и LUM 200 мг/IVA 250 мг FDC каждые 12 часов независимо от их массы тела для участников старше 6 лет на 48-й неделе) в открытом периоде в течение 48 недель.
|
Таблетки или гранулы FDC для приема внутрь.
Другие имена:
Гранулы FDC для приема внутрь.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Часть 1: Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем общей оценки грудной клетки на МРТ на 48-й неделе
Временное ограничение: От исходного уровня на 48 неделе
|
МРТ-сканы оценивались полуколичественно с помощью стандартизированной системы подсчета очков МРТ грудной клетки.
У каждого участника было 6 долей, оцененных с использованием 7 параметров оценки: 1) бронхоэктазы/утолщение стенки 2) закупорка слизью 3) абсцессы/саккуляции 4) консолидации 5) особые данные 6) мозаичный паттерн 7) нарушения перфузии.
Для каждого из 7 параметров оценивались 6 долей (оценка каждой доли: 0 = нормальное значение, 1 = <50% вовлеченной доли и 2 = >=50% вовлеченной доли).
Общая оценка МРТ рассчитывалась как сумма параметров от 1 до 7. Общая оценка МРТ варьировалась от 0 до 84.
Более высокий балл указывает на большее вовлечение доли.
|
От исходного уровня на 48 неделе
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Часть 1: Абсолютное изменение индекса клиренса легких 2,5 (LCI2,5) в течение 48-й недели
Временное ограничение: От исходного уровня до 48 недели
|
LCI2,5 представляет собой количество оборотов легких, необходимое для снижения концентрации инертного газа в конце выдоха до 1/40 от исходного значения.
|
От исходного уровня до 48 недели
|
|
Часть 1: Абсолютное изменение Z-показателя массы тела к возрасту на 48-й неделе
Временное ограничение: От исходного уровня на 48 неделе
|
Z-оценка — это статистическая мера, описывающая, было ли значение выше или ниже стандарта.
Z-оценка 0 соответствует стандарту.
Меньшие числа указывают на значения ниже стандарта, а более высокие числа указывают на значения выше стандарта.
|
От исходного уровня на 48 неделе
|
|
Часть 1: Абсолютное изменение Z-показателя роста к возрасту на 48-й неделе
Временное ограничение: От исходного уровня на 48 неделе
|
Z-оценка — это статистическая мера, описывающая, было ли значение выше или ниже стандарта.
Z-оценка 0 соответствует стандарту.
Меньшие числа указывают на значения ниже стандарта, а более высокие числа указывают на значения выше стандарта.
|
От исходного уровня на 48 неделе
|
|
Часть 1: Абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ) в соответствии с возрастом Z-показателя на 48-й неделе
Временное ограничение: От исходного уровня на 48 неделе
|
ИМТ определялся как вес в килограммах (кг), деленный на квадрат роста в метрах (м^2).
Z-оценка — это статистическая мера, описывающая, было ли значение выше или ниже стандарта.
Z-оценка 0 соответствует стандарту.
Меньшие числа указывают на значения ниже стандарта, а более высокие числа указывают на значения выше стандарта.
|
От исходного уровня на 48 неделе
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 августа 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
9 октября 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
7 октября 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 августа 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 августа 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
10 августа 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
2 ноября 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 октября 2022 г.
Последняя проверка
1 октября 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания пищеварительной системы
- Патологические процессы
- Заболевания дыхательных путей
- Легочные заболевания
- Атрибуты болезни
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания поджелудочной железы
- Фиброз
- Прогрессирование болезни
- Муковисцидоз
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Модуляторы мембранного транспорта
- Агонисты хлоридных каналов
- Ивакафтор
Другие идентификационные номера исследования
- VX16-809-121
- 2017-003761-99 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .