Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at udforske virkningen af ​​Lumacaftor/Ivacaftor på sygdomsprogression hos forsøgspersoner i alderen 2 til 5 år med cystisk fibrose, homozygot for F508del

6. oktober 2022 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En eksplorativ fase 2, 2-delt, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse med en langsigtet, åben-label periode for at udforske virkningen af ​​Lumacaftor/Ivacaftor på sygdomsprogression hos forsøgspersoner i alderen 2 til 5 år med cystisk fibrose , Homozygot for F508del

Denne undersøgelse vil undersøge virkningen af ​​lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) på sygdomsprogression hos personer i alderen 2 til 5 år med cystisk fibrose (CF), homozygot for F508del (F/F).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

51

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Giessen, Tyskland
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Tyskland
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Tyskland
        • Heidelberg Cystic Fibrosis Center
      • Lubeck, Tyskland
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Personer med bekræftet diagnose af CF.
  • Homozygot for F508del (F/F).
  • Forsøgspersoner, der vejer ≥8 kg uden sko og iført let tøj ved screeningsbesøget.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Alle klinisk signifikante laboratorieabnormiteter ved screeningsbesøget, der ville forstyrre undersøgelsesvurderingerne eller udgøre en unødig risiko for forsøgspersonen.
  • Fast organ eller hæmatologisk transplantation.
  • Historie om enhver sygdom eller komorbiditet, der blev gennemgået ved screeningsbesøget, og som efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen.

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Del 1: Placebo
Deltagerne modtog placebo matchet til LUM/IVA i en placebokontrolleret periode i 48 uger.
Medicin: Placebo
Placebo matchet med LUM/IVA til oral administration.
Eksperimentel: Del 1: LUM/IVA
Deltagere, der vejede mindre end (<)14 kg (kg) ved screening modtog LUM 100 milligram (mg)/IVA 125 mg fast-dosis kombination (FDC) hver 12. time (q12h) i placebokontrolleret periode i 48 uger. Deltagere, der vejede større end eller lig med (>=)14 kg ved screening, modtog LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC hver 12. time i en placebokontrolleret periode i 48 uger.
Medicin: LUM/IVA
FDC tabletter eller granulat til oral administration.
Andre navne:
  • VX-809/VX-770
  • Lumacaftor/Ivacaftor
Medicin: LUM/IVA
FDC granulat til oral administration.
Andre navne:
  • VX-809/VX-770
  • Lumacaftor/Ivacaftor
Eksperimentel: Del 2: Samlet LUM/IVA
Deltagere, der modtog enten placebo eller LUM/IVA i en placebokontrolleret periode, fik LUM/IVA (enten LUM 100 mg/IVA 125 mg FDC q12h eller LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h ifølge deres kropsvægt for deltagere <6 år med alder ved uge 48 og LUM 200 mg/IVA 250 mg FDC q12h uanset deres kropsvægt for deltagere >=6 år i uge 48) i open-label periode i 48 uger.
Medicin: LUM/IVA
FDC tabletter eller granulat til oral administration.
Andre navne:
  • VX-809/VX-770
  • Lumacaftor/Ivacaftor
Medicin: LUM/IVA
FDC granulat til oral administration.
Andre navne:
  • VX-809/VX-770
  • Lumacaftor/Ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Absolut ændring fra baseline i MRI Global Chest Score i uge 48
Tidsramme: Fra baseline i uge 48
MR-scanninger vurderet semikvantitativt via et standardiseret bryst-MR-scoringssystem. Hver deltager fik scoret 6 lapper ved hjælp af 7 scoringsparametre: 1) Bronkiektasi/vægfortykkelse 2) Slimtilstopning 3) Abscesser/sacculations 4) Konsolideringer 5) Særlige fund 6) Mosaikmønster 7) Perfusionsabnormiteter. For hver af 7 parameter var der scores på 6 lapper (score for hver lobe: 0 = normal værdi, 1 = <50% af lobe involveret og 2 = >=50% af lobe involveret). MRI global score blev beregnet som summen af ​​parametre 1 til 7. MRI total score er varieret fra 0-84. Højere score indikerer mere lobe involvering.
Fra baseline i uge 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Absolut ændring i lungeclearance-indeks2.5 (LCI2.5) til og med uge 48
Tidsramme: Fra baseline til uge 48
LCI2.5 repræsenterer antallet af lungeomsætninger, der kræves for at reducere koncentrationen af ​​inert gas ved endetiden til 1/40 af dens startværdi.
Fra baseline til uge 48
Del 1: Absolut ændring i vægt-for-alder Z-score i uge 48
Tidsramme: Fra baseline i uge 48
Z-score er et statistisk mål til at beskrive, om en værdi var over eller under standarden. En z-score på 0 er lig med standarden. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end standarden, og højere tal angiver værdier, der er højere end standarden.
Fra baseline i uge 48
Del 1: Absolut ændring i statur for alder Z-score i uge 48
Tidsramme: Fra baseline i uge 48
Z-score er et statistisk mål til at beskrive, om en værdi var over eller under standarden. En z-score på 0 er lig med standarden. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end standarden, og højere tal angiver værdier, der er højere end standarden.
Fra baseline i uge 48
Del 1: Absolut ændring i kropsmasseindeks (BMI) - for alders Z-score i uge 48
Tidsramme: Fra baseline i uge 48
BMI blev defineret som vægt i kilogram (kg) divideret med kvadrateret højde i meter (m^2). Z-score er et statistisk mål til at beskrive, om en værdi var over eller under standarden. En z-score på 0 er lig med standarden. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end standarden, og højere tal angiver værdier, der er højere end standarden.
Fra baseline i uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. august 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. oktober 2020

Studieafslutning (Faktiske)

7. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. august 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. august 2018

Først opslået (Faktiske)

10. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. november 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. oktober 2022

Sidst verificeret

1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX16-809-121
  • 2017-003761-99 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner