Um estudo para explorar o impacto do Lumacaftor/Ivacaftor na progressão da doença em indivíduos de 2 a 5 anos com fibrose cística, homozigotos para F508del
6 de outubro de 2022 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo exploratório de fase 2, em 2 partes, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo com um período aberto de longo prazo para explorar o impacto de Lumacaftor/Ivacaftor na progressão da doença em indivíduos com idade entre 2 e 5 anos com fibrose cística , Homozigoto para F508del
Este estudo explorará o impacto do lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) na progressão da doença em indivíduos de 2 a 5 anos com fibrose cística (FC), homozigotos para F508del (F/F).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
51
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Berlin, Alemanha
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Giessen, Alemanha
- Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Hannover, Alemanha
- Hannover Medical School
-
Heidelberg, Alemanha
- Heidelberg Cystic Fibrosis Center
-
Lubeck, Alemanha
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 5 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Indivíduos com diagnóstico confirmado de FC.
- Homozigoto para F508del (F/F).
- Indivíduos que pesam ≥8 kg sem sapatos e vestindo roupas leves na visita de triagem.
Principais Critérios de Exclusão:
- Quaisquer anormalidades laboratoriais clinicamente significativas na visita de triagem que possam interferir nas avaliações do estudo ou representar um risco indevido para o sujeito.
- Transplante de órgão sólido ou hematológico.
- Histórico de qualquer doença ou comorbidade revisada na visita de triagem que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo.
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador de Placebo: Parte 1: Placebo
Os participantes receberam placebo combinado com LUM/IVA em período controlado por placebo por 48 semanas.
|
Placebo compatível com LUM/IVA para administração oral.
|
|
Experimental: Parte 1: LUM/IVA
Os participantes com peso inferior a (<)14 quilogramas (kg) na triagem receberam LUM 100 miligramas (mg)/IVA 125 mg combinação de dose fixa (FDC) a cada 12 horas (q12h) em período controlado por placebo por 48 semanas.
Os participantes com peso maior ou igual a (>=) 14 kg na triagem receberam LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h em período controlado por placebo por 48 semanas.
|
FDC comprimidos ou grânulos para administração oral.
Outros nomes:
FDC grânulos para administração oral.
Outros nomes:
|
|
Experimental: Parte 2: LUM/IVA geral
Os participantes que receberam placebo ou LUM/IVA no período controlado por placebo administraram LUM/IVA (LUM 100 mg/IVA 125 mg FDC q12h ou LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h conforme seu peso corporal para participantes <6 anos de idade na semana 48 e LUM 200 mg/IVA 250 mg FDC q12h independentemente de seu peso corporal para participantes >=6 anos de idade na semana 48) em período aberto por 48 semanas.
|
FDC comprimidos ou grânulos para administração oral.
Outros nomes:
FDC grânulos para administração oral.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Parte 1: Alteração absoluta da linha de base na pontuação global do tórax da ressonância magnética na semana 48
Prazo: Da linha de base na semana 48
|
Exames de ressonância magnética avaliados semi-quantitativamente por meio de um sistema padronizado de pontuação de ressonância magnética de tórax.
Cada participante teve 6 lobos pontuados usando 7 parâmetros de pontuação: 1) Bronquiectasia/espessamento da parede 2) Tampões de muco 3) Abscessos/saculações 4) Consolidações 5) Achados especiais 6) Padrão em mosaico 7) Anormalidades de perfusão.
Para cada um dos 7 parâmetros, havia pontuações de 6 lobos (pontuação de cada lobo: 0= valor normal, 1 = <50% do lobo envolvido e 2 = >=50% do lobo envolvido).
A pontuação global da RM foi calculada como a soma dos parâmetros 1 a 7. A pontuação total da RM varia de 0 a 84.
Escores mais altos indicam mais envolvimento do lobo.
|
Da linha de base na semana 48
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Parte 1: Alteração absoluta no índice de depuração pulmonar 2,5 (LCI 2,5) até a semana 48
Prazo: Da linha de base até a semana 48
|
LCI2.5 representa o número de rotações pulmonares necessárias para reduzir a concentração de gás inerte expirado para 1/40 de seu valor inicial.
|
Da linha de base até a semana 48
|
|
Parte 1: Alteração absoluta no escore Z de peso para idade na semana 48
Prazo: Da linha de base na semana 48
|
O z-score é uma medida estatística para descrever se um valor estava acima ou abaixo do padrão.
Um escore z de 0 é igual ao padrão.
Números menores indicam valores abaixo do padrão e números maiores indicam valores acima do padrão.
|
Da linha de base na semana 48
|
|
Parte 1: Mudança absoluta no escore Z de estatura para idade na semana 48
Prazo: Da linha de base na semana 48
|
O z-score é uma medida estatística para descrever se um valor estava acima ou abaixo do padrão.
Um escore z de 0 é igual ao padrão.
Números menores indicam valores abaixo do padrão e números maiores indicam valores acima do padrão.
|
Da linha de base na semana 48
|
|
Parte 1: Mudança Absoluta no Índice de Massa Corporal (IMC)-Pontuação Z para a idade na Semana 48
Prazo: Da linha de base na semana 48
|
O IMC foi definido como o peso em quilograma (kg) dividido pela altura ao quadrado em metros (m^2).
O z-score é uma medida estatística para descrever se um valor estava acima ou abaixo do padrão.
Um escore z de 0 é igual ao padrão.
Números menores indicam valores abaixo do padrão e números maiores indicam valores acima do padrão.
|
Da linha de base na semana 48
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de agosto de 2018
Conclusão Primária (Real)
9 de outubro de 2020
Conclusão do estudo (Real)
7 de outubro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de agosto de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de agosto de 2018
Primeira postagem (Real)
10 de agosto de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de novembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de outubro de 2022
Última verificação
1 de outubro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Atributos da doença
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Progressão da doença
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas dos Canais de Cloro
- Ivacaftor
Outros números de identificação do estudo
- VX16-809-121
- 2017-003761-99 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .