Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att undersöka effekten av Lumacaftor/Ivacaftor på sjukdomsprogression hos personer i åldern 2 till 5 år med cystisk fibros, homozygot för F508del

6 oktober 2022 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En Exploratory Fas 2, 2-delad, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie med en långvarig, öppen period för att utforska Lumacaftors/Ivacaftors inverkan på sjukdomsprogression hos försökspersoner i åldern 2 till 5 år med cystisk fibros , Homozygot för F508del

Denna studie kommer att undersöka effekten av lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) på sjukdomsprogression hos personer i åldern 2 till 5 år med cystisk fibros (CF), homozygot för F508del (F/F).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

51

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Giessen, Tyskland
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Tyskland
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Tyskland
        • Heidelberg Cystic Fibrosis Center
      • Lubeck, Tyskland
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 5 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Patienter med bekräftad diagnos av CF.
  • Homozygot för F508del (F/F).
  • Försökspersoner som väger ≥8 kg utan skor och bär lätta kläder vid visningsbesöket.

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Alla kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser vid screeningbesöket som skulle störa studiebedömningarna eller utgöra en onödig risk för försökspersonen.
  • Fast organ eller hematologisk transplantation.
  • Historik om någon sjukdom eller samsjuklighet som granskats vid screeningbesöket som, enligt utredarens åsikt, kan förvirra resultaten av studien.

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Del 1: Placebo
Deltagarna fick placebo matchat med LUM/IVA under en placebokontrollerad period under 48 veckor.
Läkemedel: Placebo
Placebo matchade med LUM/IVA för oral administrering.
Experimentell: Del 1: LUM/IVA
Deltagare som vägde mindre än (<)14 kg (kg) vid screening fick LUM 100 milligram (mg)/IVA 125 mg fast doskombination (FDC) var 12:e timme (q12h) under en placebokontrollerad period under 48 veckor. Deltagare som vägde mer än eller lika med (>=)14 kg vid screening fick LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC 12h under en placebokontrollerad period under 48 veckor.
Läkemedel: LUM/IVA
FDC tabletter eller granulat för oral administrering.
Andra namn:
  • VX-809/VX-770
  • Lumacaftor/Ivacaftor
Läkemedel: LUM/IVA
FDC granulat för oral administrering.
Andra namn:
  • VX-809/VX-770
  • Lumacaftor/Ivacaftor
Experimentell: Del 2: Totalt LUM/IVA
Deltagare som fick antingen placebo eller LUM/IVA under en placebokontrollerad period administrerade LUM/IVA (antingen LUM 100 mg/IVA 125 mg FDC 12h eller LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h enligt deras kroppsvikt för deltagare <6 år av ålder vid vecka 48 och LUM 200 mg/IVA 250 mg FDC q12h oavsett deras kroppsvikt för deltagare >=6 år vid vecka 48) i öppen period under 48 veckor.
Läkemedel: LUM/IVA
FDC tabletter eller granulat för oral administrering.
Andra namn:
  • VX-809/VX-770
  • Lumacaftor/Ivacaftor
Läkemedel: LUM/IVA
FDC granulat för oral administrering.
Andra namn:
  • VX-809/VX-770
  • Lumacaftor/Ivacaftor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del 1: Absolut förändring från baslinjen i MRI Global Chest Score vid vecka 48
Tidsram: Från baslinjen vecka 48
MRT-undersökningar bedöms semikvantitativt via ett standardiserat bröst-MRI-poängsystem. Varje deltagare fick 6 lober poängsatta med hjälp av 7 poängparametrar: 1) Bronkiektasis/väggförtjockning 2) Slemtilltäppning 3) Bölder/sackulationer 4) Konsolideringar 5) Särskilda fynd 6) Mosaikmönster 7) Perfusionsavvikelser. För var och en av 7 parametrar fanns det poäng om 6 lober (poäng för varje lob: 0 = normalt värde, 1 = <50 % av loben involverad och 2 = >=50 % av loben involverad). MRT globala poäng beräknades som summan av parametrarna 1 till 7. MRT totalpoäng varierar från 0-84. Högre poäng indikerar mer lobinblandning.
Från baslinjen vecka 48

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del 1: Absolut förändring i lungclearanceindex 2,5 (LCI2,5) till och med vecka 48
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 48
LCI2.5 representerar antalet lungomsättningar som krävs för att reducera koncentrationen av inert gas i slutet av tidvatten till 1/40 av dess startvärde.
Från baslinjen till och med vecka 48
Del 1: Absolut förändring i vikt för ålder Z-poäng vid vecka 48
Tidsram: Från baslinjen vecka 48
Z-poängen är ett statistiskt mått för att beskriva om ett värde var över eller under standarden. En z-poäng på 0 är lika med standarden. Lägre siffror anger värden som är lägre än standarden och högre siffror anger värden högre än standarden.
Från baslinjen vecka 48
Del 1: Absolut förändring av Z-poäng för ålder för ålder vid vecka 48
Tidsram: Från baslinjen vecka 48
Z-poängen är ett statistiskt mått för att beskriva om ett värde var över eller under standarden. En z-poäng på 0 är lika med standarden. Lägre siffror anger värden som är lägre än standarden och högre siffror anger värden högre än standarden.
Från baslinjen vecka 48
Del 1: Absolut förändring i Body Mass Index (BMI) - För ålders Z-poäng vid vecka 48
Tidsram: Från baslinjen vecka 48
BMI definierades som vikt i kilogram (kg) dividerat med kvadratisk höjd i meter (m^2). Z-poängen är ett statistiskt mått för att beskriva om ett värde var över eller under standarden. En z-poäng på 0 är lika med standarden. Lägre siffror anger värden som är lägre än standarden och högre siffror anger värden högre än standarden.
Från baslinjen vecka 48

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 augusti 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

9 oktober 2020

Avslutad studie (Faktisk)

7 oktober 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 augusti 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 augusti 2018

Första postat (Faktisk)

10 augusti 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 november 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 oktober 2022

Senast verifierad

1 oktober 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX16-809-121
  • 2017-003761-99 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera