Un estudio para explorar el impacto de lumacaftor/ivacaftor en la progresión de la enfermedad en sujetos de 2 a 5 años de edad con fibrosis quística, homocigotos para F508del

Comparador de placebos: Parte 1: Placebo

Los participantes recibieron placebo combinado con LUM/IVA en un período controlado con placebo durante 48 semanas.

Droga: Placebo

Placebo emparejado con LUM/IVA para administración oral.

Experimental: Parte 1: LUM/IVA

Los participantes que pesaban menos de (<)14 kilogramos (kg) en la selección recibieron una combinación de dosis fija (FDC) de 100 miligramos (mg) de LUM/125 mg de IVA cada 12 horas (q12h) en un período controlado con placebo durante 48 semanas. Los participantes que pesaban más o igual a (>=) 14 kg en la selección recibieron LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC cada 12 h en un período controlado con placebo durante 48 semanas.

Droga: LUM/IVA

Comprimidos o gránulos de FDC para administración oral.

Otros nombres:

• VX-809/VX-770
• Lumacaftor/ivacaftor

Droga: LUM/IVA

Gránulos de FDC para administración oral.

Otros nombres:

• VX-809/VX-770
• Lumacaftor/ivacaftor

Experimental: Parte 2: LUM/IVA general

A los participantes que recibieron placebo o LUM/IVA en el período controlado con placebo se les administró LUM/IVA (ya sea LUM 100 mg/IVA 125 mg FDC cada 12 h o LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC cada 12 h según su peso corporal para participantes <6 años de edad en la semana 48 y LUM 200 mg/IVA 250 mg FDC cada 12 h independientemente de su peso corporal para participantes >=6 años de edad en la semana 48) en un período abierto de 48 semanas.

Droga: LUM/IVA

Comprimidos o gránulos de FDC para administración oral.

Otros nombres:

• VX-809/VX-770
• Lumacaftor/ivacaftor

Droga: LUM/IVA

Gránulos de FDC para administración oral.

Otros nombres:

• VX-809/VX-770
• Lumacaftor/ivacaftor

Parte 1: cambio absoluto desde el inicio en la puntuación global del tórax en la resonancia magnética en la semana 48

Imágenes de resonancia magnética evaluadas semicuantitativamente a través de un sistema de puntuación de resonancia magnética de tórax estandarizado. A cada participante se le puntuaron 6 lóbulos utilizando 7 parámetros de puntuación: 1) Bronquiectasia/engrosamiento de la pared 2) Obstrucción de moco 3) Abscesos/saculaciones 4) Consolidaciones 5) Hallazgos especiales 6) Patrón de mosaico 7) Anomalías de perfusión. Para cada uno de los 7 parámetros, hubo puntuaciones de 6 lóbulos (puntuación de cada lóbulo: 0 = valor normal, 1 = <50 % del lóbulo afectado y 2 = >= 50 % del lóbulo afectado). La puntuación global de la RM se calculó como la suma de los parámetros 1 a 7. La puntuación total de la RM oscila entre 0 y 84. Una puntuación más alta indica una mayor participación del lóbulo.

Parte 1: cambio absoluto en el índice de depuración pulmonar 2,5 (LCI2,5) hasta la semana 48

LCI2.5 representa el número de recambios pulmonares necesarios para reducir la concentración de gas inerte al final de la espiración a 1/40 de su valor inicial.

Parte 1: Cambio absoluto en la puntuación Z del peso para la edad en la semana 48

El puntaje z es una medida estadística para describir si un valor estaba por encima o por debajo del estándar. Una puntuación z de 0 es igual al estándar. Los números más bajos indican valores más bajos que el estándar y los números más altos indican valores más altos que el estándar.

Parte 1: Cambio absoluto en la puntuación Z de estatura para la edad en la semana 48

El puntaje z es una medida estadística para describir si un valor estaba por encima o por debajo del estándar. Una puntuación z de 0 es igual al estándar. Los números más bajos indican valores más bajos que el estándar y los números más altos indican valores más altos que el estándar.

Parte 1: Cambio absoluto en el índice de masa corporal (IMC) - Puntuación Z para la edad en la semana 48

El IMC se definió como el peso en kilogramos (kg) dividido por la altura al cuadrado en metros (m ^ 2). El puntaje z es una medida estadística para describir si un valor estaba por encima o por debajo del estándar. Una puntuación z de 0 es igual al estándar. Los números más bajos indican valores más bajos que el estándar y los números más altos indican valores más altos que el estándar.