一项探索 Lumacaftor/Ivacaftor 对 2 至 5 岁囊性纤维化受试者疾病进展影响的研究，F508del 纯合子
2022年10月6日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项探索性第 2 期、2 部分、随机、双盲、安慰剂对照研究，具有长期、开放标签期，以探索 Lumacaftor/Ivacaftor 对 2 至 5 岁囊性纤维化受试者疾病进展的影响, F508del 的纯合子
本研究将探讨 lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) 对 2 至 5 岁患有囊性纤维化 (CF)、F508del (F/F) 纯合子受试者疾病进展的影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
51
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Berlin、德国
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Giessen、德国
- Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Hannover、德国
- Hannover Medical School
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Heidelberg、德国
- Heidelberg Cystic Fibrosis Center
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Lubeck、德国
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 5年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 确诊为 CF 的受试者。
- F508del (F/F) 的纯合子。
- 体重 ≥ 8 kg 的受试者在筛选访问时不穿鞋并穿着轻便的衣服。
关键排除标准：
- 筛选访视时任何具有临床意义的实验室异常，这些异常会干扰研究评估或对受试者造成不当风险。
- 实体器官或血液移植。
- 在筛选访问中审查的任何疾病或合并症的历史，在研究者看来，可能会混淆研究的结果。
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：第 1 部分：安慰剂
参与者在安慰剂对照期间接受了与 LUM/IVA 相匹配的安慰剂，为期 48 周。
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安慰剂与 LUM/IVA 匹配用于口服给药。
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实验性的：第 1 部分：LUM/IVA
筛选时体重小于 (<)14 公斤 (kg) 的参与者在安慰剂对照期间每 12 小时 (q12h) 接受 LUM 100 毫克 (mg)/IVA 125 mg 固定剂量组合 (FDC)，持续 48 周。
筛选时体重大于或等于 (>=)14 kg 的参与者在安慰剂对照期间接受 LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h，持续 48 周。
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口服 FDC 片剂或颗粒剂。
其他名称：
口服 FDC 颗粒。
其他名称：
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实验性的：第 2 部分：总体 LUM/IVA
在安慰剂对照期间接受安慰剂或 LUM/IVA 的参与者给予 LUM/IVA（LUM 100 mg/IVA 125 mg FDC q12h 或 LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC q12h，根据参与者体重<6 岁第 48 周时的年龄和 LUM 200 mg/IVA 250 mg FDC q12h，无论参与者的体重如何，第 48 周时>=6 岁）在开放标签期 48 周。
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口服 FDC 片剂或颗粒剂。
其他名称：
口服 FDC 颗粒。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 1 部分：第 48 周时 MRI 全球胸部评分相对于基线的绝对变化
大体时间：从第 48 周的基线
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通过标准化的胸部 MRI 评分系统对 MRI 扫描进行半定量评估。
每个参与者使用 7 个评分参数对 6 个肺叶进行评分：1) 支气管扩张/管壁增厚 2) 粘液堵塞 3) 脓肿/囊肿 4) 实变 5) 特殊发现 6) 马赛克模式 7) 灌注异常。
对于 7 个参数中的每一个，有 6 个肺叶的分数（每个肺叶的分数：0 = 正常值，1 = <50% 涉及的肺叶和 2 = >=50% 涉及的肺叶）。
MRI 整体评分计算为参数 1 至 7 的总和。MRI 总评分范围为 0-84。
较高的分数表示更多的肺叶受累。
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从第 48 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 1 部分：第 48 周肺清除指数 2.5 (LCI2.5) 的绝对变化
大体时间：从基线到第 48 周
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LCI2.5 表示将呼气末惰性气体浓度降低至其起始值的 1/40 所需的肺周转次数。
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从基线到第 48 周
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第 1 部分：第 48 周时年龄别体重 Z 值的绝对变化
大体时间：从第 48 周的基线
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Z 分数是一种统计量度，用于描述一个值是高于还是低于标准。
z 得分为 0 等于标准。
较低的数字表示低于标准的值，较高的数字表示高于标准的值。
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从第 48 周的基线
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第 1 部分：第 48 周时年龄别身高 Z 值的绝对变化
大体时间：从第 48 周的基线
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Z 分数是一种统计量度，用于描述一个值是高于还是低于标准。
z 得分为 0 等于标准。
较低的数字表示低于标准的值，较高的数字表示高于标准的值。
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从第 48 周的基线
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第 1 部分：体重指数 (BMI) 的绝对变化 - 第 48 周的年龄别 Z 分数
大体时间：从第 48 周的基线
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BMI 定义为以千克 (kg) 为单位的体重除以以米为单位的身高平方 (m^2)。
z 分数是一种统计量度，用于描述一个值是高于还是低于标准。
z 得分为 0 等于标准。
较低的数字表示低于标准的值，较高的数字表示高于标准的值。
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从第 48 周的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年8月10日
初级完成 (实际的)
2020年10月9日
研究完成 (实际的)
2021年10月7日
研究注册日期
首次提交
2018年8月7日
首先提交符合 QC 标准的
2018年8月7日
首次发布 (实际的)
2018年8月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年11月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年10月6日
最后验证
2022年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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