Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de impact van Lumacaftor/Ivacaftor op ziekteprogressie te onderzoeken bij proefpersonen van 2 tot en met 5 jaar met cystische fibrose, homozygoot voor F508del

6 oktober 2022 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een verkennend tweedelig, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek met een langdurige, open-labelperiode om de impact van Lumacaftor/Ivacaftor op ziekteprogressie te onderzoeken bij proefpersonen van 2 tot en met 5 jaar met cystische fibrose , Homozygoot voor F508del

Deze studie onderzoekt de impact van lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) op ziekteprogressie bij personen van 2 tot en met 5 jaar met cystic fibrosis (CF), homozygoot voor F508del (F/F).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

51

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Giessen, Duitsland
        • Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Duitsland
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Duitsland
        • Heidelberg Cystic Fibrosis Center
      • Lubeck, Duitsland
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 5 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Proefpersonen met bevestigde diagnose van CF.
  • Homozygoot voor F508del (V/V).
  • Proefpersonen die ≥8 kg wegen zonder schoenen en lichte kleding dragen bij het screeningsbezoek.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Alle klinisch significante laboratoriumafwijkingen tijdens het screeningsbezoek die de onderzoeksbeoordelingen zouden verstoren of een onnodig risico voor de proefpersoon zouden vormen.
  • Vaste orgaan- of hematologische transplantatie.
  • Geschiedenis van een ziekte of comorbiditeit die tijdens het screeningsbezoek is beoordeeld en die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren.

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Deel 1: Placebo
Deelnemers kregen gedurende 48 weken placebo gematcht met LUM/IVA in een placebogecontroleerde periode.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo afgestemd op LUM/IVA voor orale toediening.
Experimenteel: Deel 1: LUM/IVA
Deelnemers die bij de screening minder dan (<)14 kilogram (kg) wogen, kregen LUM 100 milligram (mg)/IVA 125 mg vaste-dosiscombinatie (FDC) elke 12 uur (q12h) in een placebogecontroleerde periode gedurende 48 weken. Deelnemers die bij de screening meer dan of gelijk aan (>=) 14 kg wogen, kregen LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC om de 12 uur in een placebogecontroleerde periode gedurende 48 weken.
Geneesmiddel: LUM/IVA
FDC-tabletten of -korrels voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-809/VX-770
  • Lumacaftor/Ivacaftor
Geneesmiddel: LUM/IVA
FDC-korrels voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-809/VX-770
  • Lumacaftor/Ivacaftor
Experimenteel: Deel 2: Algehele LUM/IVA
Deelnemers die placebo of LUM/IVA kregen in de placebogecontroleerde periode kregen LUM/IVA toegediend (ofwel LUM 100 mg/IVA 125 mg FDC om de 12 uur of LUM 150 mg/IVA 188 mg FDC om de 12 uur volgens hun lichaamsgewicht voor deelnemers <6 jaar leeftijd in week 48 en LUM 200 mg/IVA 250 mg FDC elke 12 uur ongeacht hun lichaamsgewicht voor deelnemers >=6 jaar in week 48) in open-label periode gedurende 48 weken.
Geneesmiddel: LUM/IVA
FDC-tabletten of -korrels voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-809/VX-770
  • Lumacaftor/Ivacaftor
Geneesmiddel: LUM/IVA
FDC-korrels voor orale toediening.
Andere namen:
  • VX-809/VX-770
  • Lumacaftor/Ivacaftor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel 1: Absolute verandering ten opzichte van baseline in MRI Global Chest Score in week 48
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 48
MRI-scans worden semi-kwantitatief beoordeeld via een gestandaardiseerd MRI-scoresysteem op de borst. Elke deelnemer had 6 lobben die werden gescoord met behulp van 7 scoreparameters: 1) Bronchiëctasie/wandverdikking 2) Slijmophoping 3) Abcessen/sacculaties 4) Consolidaties 5) Speciale bevindingen 6) Mozaïekpatroon 7) Perfusieafwijkingen. Voor elk van de 7 parameters waren er scores van 6 lobben (score van elke lob: 0= normale waarde, 1 = <50% van de betrokken lob en 2 = >=50% van de betrokken lob). De globale MRI-score werd berekend als de som van parameters 1 tot 7. De totale MRI-score varieert van 0-84. Een hogere score duidt op meer betrokkenheid van de kwab.
Vanaf baseline in week 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel 1: Absolute verandering in longklaring Index2.5 (LCI2.5) tot en met week 48
Tijdsspanne: Van baseline tot en met week 48
LCI2.5 vertegenwoordigt het aantal longturnovers dat nodig is om de eind-tidal inert gasconcentratie te verlagen tot 1/40ste van de startwaarde.
Van baseline tot en met week 48
Deel 1: Absolute verandering in gewicht-voor-leeftijd Z-score in week 48
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 48
De z-score is een statistische maatstaf om te beschrijven of een waarde boven of onder de norm lag. Een z-score van 0 is gelijk aan de norm. Lagere cijfers geven waarden aan die lager zijn dan de norm en hogere cijfers geven waarden aan die hoger zijn dan de norm.
Vanaf baseline in week 48
Deel 1: Absolute verandering in gestalte-voor-leeftijd Z-score in week 48
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 48
De z-score is een statistische maatstaf om te beschrijven of een waarde boven of onder de norm lag. Een z-score van 0 is gelijk aan de norm. Lagere cijfers geven waarden aan die lager zijn dan de norm en hogere cijfers geven waarden aan die hoger zijn dan de norm.
Vanaf baseline in week 48
Deel 1: Absolute verandering in Body Mass Index (BMI)-For-age Z-score in week 48
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 48
BMI werd gedefinieerd als het gewicht in kilogram (kg) gedeeld door de lengte in het kwadraat in meters (m^2). De z-score is een statistische maatstaf om te beschrijven of een waarde boven of onder de norm lag. Een z-score van 0 is gelijk aan de norm. Lagere cijfers geven waarden aan die lager zijn dan de norm en hogere cijfers geven waarden aan die hoger zijn dan de norm.
Vanaf baseline in week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 augustus 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 oktober 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 oktober 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 augustus 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 augustus 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 augustus 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 november 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 oktober 2022

Laatst geverifieerd

1 oktober 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX16-809-121
  • 2017-003761-99 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren