F508del에 대한 동형 접합체인 낭포성 섬유증이 있는 2~5세 피험자의 질병 진행에 대한 Lumacaftor/Ivacaftor의 영향을 탐색하기 위한 연구
2022년 10월 6일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
루마카프터/이바카프터가 낭포성 섬유증이 있는 2~5세 피험자의 질병 진행에 미치는 영향을 탐색하기 위한 탐색적 2단계, 2부분, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구(장기간 공개 기간 포함) , F508del에 대한 동형접합체
이 연구는 F508del(F/F)에 대해 동형접합성인 낭포성 섬유증(CF)이 있는 2~5세 피험자의 질병 진행에 대한 루마카프터/이바카프터(LUM/IVA)의 영향을 조사할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
51
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Berlin, 독일
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Giessen, 독일
- Justus-Leibig-Universitat Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Hannover, 독일
- Hannover Medical School
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Heidelberg, 독일
- Heidelberg Cystic Fibrosis Center
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Lubeck, 독일
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- CF 진단이 확정된 피험자.
- F508del에 대한 동형접합체(F/F).
- 스크리닝 방문에서 신발을 신지 않고 가벼운 옷을 입은 ≥8 kg의 대상자.
주요 제외 기준:
- 스크리닝 방문에서 연구 평가를 방해하거나 피험자에게 과도한 위험을 초래하는 임의의 임상적으로 유의한 검사실 이상.
- 고형 장기 또는 혈액 이식.
- 연구자의 의견으로는 연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 스크리닝 방문에서 검토된 질병 또는 동반이환의 이력.
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 파트 1: 위약
참가자들은 48주 동안 위약 통제 기간에 LUM/IVA와 일치하는 위약을 받았습니다.
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위약은 경구 투여를 위해 LUM/IVA와 일치했습니다.
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실험적: 파트 1: LUM/IVA
스크리닝 시 체중이 (<)14kg(kg) 미만인 참가자는 48주 동안 위약 대조 기간에 12시간(q12h)마다 LUM 100mg(mg)/IVA 125mg 고정 용량 조합(FDC)을 받았습니다.
스크리닝 시 체중이 14kg 이상(>=)인 참가자는 48주 동안 위약 대조 기간에 LUM 150mg/IVA 188mg FDC q12h를 받았습니다.
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경구 투여용 FDC 정제 또는 과립.
다른 이름들:
경구 투여용 FDC 과립.
다른 이름들:
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실험적: 파트 2: 전반적인 LUM/IVA
LUM/IVA(LUM 100mg/IVA 125mg FDC q12h 또는 LUM 150mg/IVA 188mg FDC q12h를 투여한 위약 대조 기간에 위약 또는 LUM/IVA를 받은 참가자는 6세 미만 참가자의 체중에 따라 48주에 6세 이상인 참가자의 경우 체중에 관계없이 48주에 LUM 200 mg/IVA 250 mg FDC q12h) 공개 라벨 기간에서 48주 동안.
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경구 투여용 FDC 정제 또는 과립.
다른 이름들:
경구 투여용 FDC 과립.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1부: 48주차에 MRI 전체 흉부 점수의 기준선에서 절대적 변화
기간: 48주차 기준선에서
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MRI 스캔은 표준화된 흉부 MRI 채점 시스템을 통해 반정량적으로 평가되었습니다.
각 참가자는 7개의 채점 매개변수를 사용하여 6개의 엽을 채점했습니다.
7개의 매개변수 각각에 대해 6개의 엽에 대한 점수가 있었습니다(각 엽의 점수: 0=정상 값, 1=관련된 엽의 <50% 및 2=>=관련된 엽의 50%).
MRI 전체 점수는 매개변수 1에서 7까지의 합으로 계산되었습니다. MRI 총 점수의 범위는 0-84입니다.
점수가 높을수록 더 많은 엽 관여를 나타냅니다.
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48주차 기준선에서
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1부: 48주차까지 폐 청소율 지수 2.5(LCI2.5)의 절대 변화
기간: 기준선부터 48주차까지
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LCI2.5는 호기말 불활성 가스 농도를 시작 값의 1/40로 줄이는 데 필요한 폐 교체 횟수를 나타냅니다.
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기준선부터 48주차까지
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파트 1: 48주차에 연령 대비 체중 Z-점수의 절대 변화
기간: 48주차 기준선에서
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Z-점수는 값이 표준보다 높거나 낮음을 설명하는 통계적 척도입니다.
0의 z-점수는 표준과 같습니다.
낮은 숫자는 기준보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 기준보다 높은 값을 나타냅니다.
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48주차 기준선에서
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1부: 48주차 연령 대비 Z-점수의 절대적 변화
기간: 48주차 기준선에서
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Z-점수는 값이 표준보다 높거나 낮음을 설명하는 통계적 척도입니다.
0의 z-점수는 표준과 같습니다.
낮은 숫자는 기준보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 기준보다 높은 값을 나타냅니다.
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48주차 기준선에서
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파트 1: 48주차의 체질량 지수(BMI)-연령 Z-점수의 절대 변화
기간: 48주차 기준선에서
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BMI는 킬로그램 단위의 체중을 미터 단위의 키 제곱(m^2)으로 나눈 값으로 정의되었습니다.
z-점수는 값이 표준보다 높거나 낮음을 설명하는 통계적 척도입니다.
0의 z-점수는 표준과 같습니다.
낮은 숫자는 기준보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 기준보다 높은 값을 나타냅니다.
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48주차 기준선에서
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 8월 10일
기본 완료 (실제)
2020년 10월 9일
연구 완료 (실제)
2021년 10월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 8월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 8월 7일
처음 게시됨 (실제)
2018년 8월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 11월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 10월 6일
마지막으로 확인됨
2022년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX16-809-121
- 2017-003761-99 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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