低リスク骨髄異形成症候群の多回輸血患者の生活の質に対する2つの輸血戦略の影響 (SMD-transfu)
低リスク骨髄異形成症候群の多回輸血患者の生活の質に対する2つの輸血戦略の影響：リベラルと制限的な輸血レジメンを比較する多施設ランダム化試験
骨髄異形成症候群 (MDS) は、無効な造血、末梢血血球減少症、および白血病への変化のリスクを特徴とする異種の悪性骨髄疾患です。
貧血は、MDS における骨髄不全の最も一般的な症状です。 エリスロポエチンによる一次治療で失敗した後、患者は長期輸血下で平均5年生存します。 輸血の方法は明確に定義されていません。
次に、この無作為比較多施設研究の目的は、輸血の閾値の 2 つのモダリティを比較することです。
- 制限グループ: Hb < 80g/L および Hb が 80 ～ 100g/L を維持
- リベラルグループ: Hb < 100g/L および Hb は 100 ～ 120g/L を維持
調査の概要
詳細な説明
骨髄異形成症候群 (MDS) は、無効な造血、末梢血血球減少症、および白血病への変化のリスクを特徴とする異種の悪性骨髄疾患です。 診断時の年齢の中央値は 75 歳です。 発生率は、70 年間で 100,000 人あたり約 30 人です。 病因は症例の 85% 以上で不明であり、化学療法が原因であり、家族の症例は十分に個別化されています。
診断、予後、および分類 (WHO) は、末梢血、骨髄、および脊髄細胞遺伝学的分析の共同細胞学的分析に基づいています。 低リスク MDS の主な治療目的は、血球減少症を是正し、生活の質を改善し、合併症の悪化を防ぐことです。
貧血は、MDS における骨髄不全の最も一般的な症状です。 診断時に 80% の症例で発生し、ほとんどの場合、疾患の進行中に発生します。 その存在と重要性は予後を予見する価値がありますが、この貧血がより深刻なクローン性疾患を示しているのか、それとも貧血の影響がより深刻な予後をもたらすのかは明らかではありません. エリスロポエチン (EPO) による一次治療で失敗した後、患者は長期輸血下で平均 5 年生存します。 輸血の方法は明確に定義されていません。
一般の高齢者集団および急性貧血の症例における研究では、制限的な輸血レジメン (閾値は約 70 g/L) が支持されていますが、EPO を伴う MDS 中の経験は、より高いヘモグロビン数を維持することで輸血の質に好ましい影響を与える可能性があることを示唆しています。 MDS 患者の生命、身体能力、さらには生存に影響を与えます。
次に、この無作為比較多施設研究の目的は、輸血の閾値の 2 つのモダリティを比較することです。
- 制限グループ: Hb < 80g/L および Hb が 80 ～ 100g/L を維持
- リベラルグループ: Hb < 100g/L および Hb は 100 ～ 120g/L を維持
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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Abbeville、フランス、80142
- Abbeville CH
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Amiens、フランス、80054
- Amiens Chu
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Arras、フランス、62000
- Arras CH
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Avignon、フランス、84000
- Henri Duffaut CH
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Besançon、フランス、25030
- Besançon CHU
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Bordeaux、フランス、33604
- Bordeaux CHU
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Caen、フランス、14033
- Cote de Nacre CHU
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Clermont-Ferrand、フランス、63000
- Clermont-Ferrand CHU
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Dunkerque、フランス、59140
- Dunkerque CH
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Grenoble、フランス、38043
- Grenoble Chu
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Le Mans、フランス、72037
- Le Mans CH
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Lens、フランス、62307
- Lens CH
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Lille、フランス、59020
- St-Vincent Hospital
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Limoges、フランス、87042
- Limoges CHRU
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Meaux、フランス、77104
- Meaux CH
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Nice、フランス、06202
- Archet 1 Hospital
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Paris、フランス、75475
- Saint-Louis Hospital, APHP
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Rennes、フランス、35033
- Pontchaillou Hospital
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Roubaix、フランス、59100
- roubaix CH
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -低リスクまたは中リスクのMDSの患者：改訂国際予後スコアリングシステム（IPSS-R）が4.5以下
- Erythropoiesis-Stimulating Agent (ESA) 治療またはその他の治療 (レナリドマイド、サリドマイド、5-アザシチジン、抗胸腺細胞グロブリン (ATG)、Luspatercept、デシタビン、同種移植) 後の再発または失敗
- 輸血依存: 過去 6 か月間に平均で少なくとも 3 回の輸血があり、赤血球の総数 (PRBC): 過去 12 か月で 8 回以上、合計で 150 回未満。
- 18歳以上
- -Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) スコア < 4
- 平均余命 > 12ヶ月
- -研究への参加を希望し、インフォームドコンセントフォームに署名した患者
除外基準:
- ESA療法、レナリドマイド、サリドマイドレブリミド、Vidaza、同種移植片、抗胸腺細胞グロブリン（ATG）、Luspatercept、デシタビン、実験的薬剤、その他の臨床試験など、MDSの疾患修飾薬を使用している患者、含める前の3か月以内に服用（キレート剤は可）
- 医師によると：制限的または自由な赤血球輸血閾値に耐えることができない（例： 臨床的に重大な心肺不全)
- 認知の変化 (QUALMS を完了できない)
- 身体能力テストを実行できない タイムアップしてテストに行く
- 肋骨縁より3cm下を超える脾腫
- -クレアチニンクリアランスが30ml /分未満の重度の腎不全
- -活動的な出血または重大な溶血の証拠を呈する患者
- 後見または保佐中の患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：制限グループ
輸血: Hb < 80g/L かつ Hb が 80 ～ 100g/L を維持
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Hb を 80 ～ 100g/L に維持する輸血、または Hb を 100 ～ 120g/L に維持する輸血
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実験的：リベラル派
輸血: Hb < 100g/L かつ Hb が 100 ～ 120g/L を維持
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Hb を 80 ～ 100g/L に維持する輸血、または Hb を 100 ～ 120g/L に維持する輸血
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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骨髄異形成スケール (QUALMS) スコアによる生活の質
時間枠：無作為化後 6 か月
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特定の検証済みおよび適応疾患スケールによって評価された生活の質:無作為化後 6 か月の骨髄異形成スケール (QUALMS) スコアによる生活の質。
QUALMS は 38 項目で構成され、完了するのに 10 分もかかりません。
0 から 100 のスケールで採点され、スコアが高いほど MDS 固有の生活の質が向上します。
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無作為化後 6 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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12か月のフォローアップにおける骨髄異形成スケール（QUALMS）スコアによる生活の質
時間枠：3、6、12ヶ月
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12 か月のフォローアップにおける QUALMS スコアの変化。
0 から 100 のスケールで採点され、スコアが高いほど MDS 固有の生活の質が向上します。
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3、6、12ヶ月
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タイムアップして、12 か月のフォローアップでテストに行く
時間枠：3、6、12ヶ月
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無作為化後 6 か月および 12 か月のフォローアップにおける身体能力の変化 (Timed up and go テストに必要な時間)
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3、6、12ヶ月
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12か月のフォローアップにおける輸血率
時間枠：3、6、12ヶ月
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同種免疫、肺過剰症による入院、鉄過剰症（フェリチン、トランスフェリン飽和）、TRALI（輸血関連の急性肺損傷）の 12 か月間のフォローアップ中の輸血発生率
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3、6、12ヶ月
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フォローアップの12か月にわたる輸血費用
時間枠：3、6、12ヶ月
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12か月のフォローアップ中の輸血費用（使用したパック赤血球（PRBC）の数）
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3、6、12ヶ月
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12か月のフォローアップでの輸血による鉄過剰による心臓および肝臓の損傷の診断の発生時期
時間枠：3、6、12ヶ月
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12か月のフォローアップでの輸血による鉄過剰による心臓および肝臓の損傷の診断の発生時期。
診断は、特にLIC（肝臓の鉄濃度）、MIC（心筋の鉄濃度）、および心臓のT2 *値を測定することにより、毎年のMRIに基づく標準的な手順に従って確立されます。
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3、6、12ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター：Laurent Pascal, MD、GHICL
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
骨髄異形成症候群の臨床試験
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