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Einfluss von 2 Transfusionsstrategien auf die Lebensqualität von mehrfach transfundierten Patienten mit myelodysplastischem Syndrom mit niedrigem Risiko (SMD-transfu)

21. Juni 2023 aktualisiert von: Lille Catholic University

Einfluss von 2 Transfusionsstrategien auf die Lebensqualität von mehrfach transfundierten Patienten mit myelodysplastischem Syndrom mit niedrigem Risiko: Multizentrische randomisierte Studie zum Vergleich eines liberalen vs. restriktiven Transfusionsregimes

Myelodysplastische Syndrome (MDS) sind heterogene maligne Knochenmarkerkrankungen, die durch ineffektive Hämatopoese, periphere Blutzytopenien und ein unterschiedliches Risiko einer Leukämietransformation gekennzeichnet sind.

Anämie ist die häufigste Manifestation von Knochenmarkversagen bei MDS. Nach Versagen der Erstlinienbehandlung mit Erythropoetin überleben Patienten im Durchschnitt 5 Jahre unter Langzeitbluttransfusion. Modalitäten der Bluttransfusion sind nicht klar definiert.

Dann ist das Ziel dieser randomisierten vergleichenden multizentrischen Studie, zwei Modalitäten der Schwelle für die Transfusion zu vergleichen:

  • Restriktive Gruppe: Hb < 80 g/l und Hb bleibt zwischen 80 und 100 g/l
  • Liberale Gruppe: Hb < 100 g/l und Hb bleibt zwischen 100 und 120 g/l

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Myelodysplastische Syndrome (MDS) sind heterogene maligne Knochenmarkerkrankungen, die durch ineffektive Hämatopoese, periphere Blutzytopenien und ein unterschiedliches Risiko einer Leukämietransformation gekennzeichnet sind. Das mittlere Alter bei der Diagnose beträgt 75 Jahre. Die Inzidenz beträgt etwa 30 pro 100.000, über 70 Jahre. Die Ätiologie ist in mehr als 85 % der Fälle unbekannt, chemoinduzierte Ursachen und familiäre Fälle sind gut individualisiert.

Diagnose, Prognose und Klassifikation (WHO) basieren auf einer gemeinsamen zytologischen Analyse von peripherem Blut, Knochenmark und einer zytogenetischen Analyse des Rückenmarks. Die wichtigsten therapeutischen Ziele bei Niedrigrisiko-MDS sind die Korrektur von Zytopenien, die Verbesserung der Lebensqualität und die Verhinderung einer Verschlimmerung von Komorbiditäten.

Anämie ist die häufigste Manifestation von Knochenmarkversagen bei MDS. Sie tritt in 80 % der Fälle bei der Diagnose auf und tritt fast immer im Verlauf der Erkrankung auf. Sein Vorhandensein und seine Bedeutung haben einen abwertenden prognostischen Wert, aber es ist nicht klar, ob diese Anämie auf eine schwerwiegendere klonale Erkrankung hinweist oder ob es die Auswirkungen der Anämie sind, die zu einer schwerwiegenderen Prognose führen. Nach Versagen der Erstlinienbehandlung mit Erythropoietin (EPO) überleben Patienten im Durchschnitt 5 Jahre unter Langzeit-Bluttransfusion. Modalitäten der Bluttransfusion sind nicht klar definiert.

Studien in der geriatrischen Allgemeinbevölkerung und bei akuter Anämie sprechen für ein restriktives Transfusionsregime (Grenzwert um 70 g/L), während Erfahrungen während MDS mit EPO darauf hindeuten, dass die Aufrechterhaltung einer höheren Hämoglobinzahl einen günstigen Einfluss auf die Qualität von haben könnte Leben, körperliche Leistungsfähigkeit oder sogar das Überleben von Patienten mit MDS.

Dann ist das Ziel dieser randomisierten vergleichenden multizentrischen Studie, zwei Modalitäten der Schwelle für die Transfusion zu vergleichen:

  • Restriktive Gruppe: Hb < 80 g/l und Hb bleibt zwischen 80 und 100 g/l
  • Liberale Gruppe: Hb < 100 g/l und Hb bleibt zwischen 100 und 120 g/l

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Abbeville, Frankreich, 80142
        • Abbeville CH
      • Amiens, Frankreich, 80054
        • Amiens Chu
      • Arras, Frankreich, 62000
        • Arras CH
      • Avignon, Frankreich, 84000
        • Henri Duffaut CH
      • Besançon, Frankreich, 25030
        • Besançon CHU
      • Bordeaux, Frankreich, 33604
        • Bordeaux CHU
      • Caen, Frankreich, 14033
        • Cote de Nacre CHU
      • Clermont-Ferrand, Frankreich, 63000
        • Clermont-Ferrand CHU
      • Dunkerque, Frankreich, 59140
        • Dunkerque CH
      • Grenoble, Frankreich, 38043
        • Grenoble Chu
      • Le Mans, Frankreich, 72037
        • Le Mans CH
      • Lens, Frankreich, 62307
        • Lens CH
      • Lille, Frankreich, 59020
        • St-Vincent Hospital
      • Limoges, Frankreich, 87042
        • Limoges CHRU
      • Meaux, Frankreich, 77104
        • Meaux CH
      • Nice, Frankreich, 06202
        • Archet 1 Hospital
      • Paris, Frankreich, 75475
        • Saint-Louis Hospital, APHP
      • Rennes, Frankreich, 35033
        • Pontchaillou Hospital
      • Roubaix, Frankreich, 59100
        • roubaix CH

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit MDS mit niedrigem oder mittlerem Risiko: Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) kleiner oder gleich 4,5
  • Rückfall oder Versagen nach Therapie mit Erythropoese-stimulierenden Mitteln (ESA) oder anderen Behandlungen (Lenalidomid, Thalidomid, 5-Azacytidin, Antithymozytenglobulin (ATG), Luspatercept, Decitabin, Allograft)
  • Transfusionsabhängig: im Durchschnitt mindestens 3 Transfusionsepisoden in den letzten 6 Monaten und Gesamtzahl der Erythrozytenkonzentrate (PRBC): mehr als 8 in den letzten 12 Monaten und weniger als 150 insgesamt.
  • ≥ 18 Jahre alt
  • Der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)-Score < 4
  • Lebenserwartung > 12 Monate
  • Patienten, die zur Teilnahme an der Studie bereit sind und die Einwilligungserklärung unterschrieben haben

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit krankheitsmodifizierenden Wirkstoffen für ihre MDS, wie z akzeptiert)
  • Laut Arzt: nicht in der Lage, restriktive oder liberale Transfusionsschwellen für Erythrozyten zu tolerieren (z. klinisch signifikantes kardiorespiratorisches Versagen)
  • Kognitive Veränderung (Unfähigkeit, QUALMS abzuschließen)
  • Unfähigkeit, den Test der körperlichen Leistungsfähigkeit durchzuführen Timed up and go test
  • Splenomegalie > 3 cm unterhalb des Rippenrandes
  • Schweres Nierenversagen mit einer Kreatinin-Clearance < 30 ml/min
  • Patienten mit aktiver Blutung oder Anzeichen einer signifikanten Hämolyse
  • Patient unter Vormundschaft oder Pflegschaft

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Restriktive Gruppe
Transfusion mit: Hb < 80 g/L und Hb zwischen 80 und 100 g/L
Sonstiges: Transfusion
Transfusion mit Hb zwischen 80 und 100 g/l oder Hb zwischen 100 und 120 g/l
Experimental: Liberale Gruppe
Transfusion mit: Hb < 100 g/L und Hb zwischen 100 und 120 g/L
Sonstiges: Transfusion
Transfusion mit Hb zwischen 80 und 100 g/l oder Hb zwischen 100 und 120 g/l

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Quality of Life by Myelodysplasia Scale (QUALMS)-Score
Zeitfenster: sechs Monate nach der Randomisierung
Bewertung der Lebensqualität anhand einer spezifischen validierten und angepassten Krankheitsskala: Lebensqualität nach Myelodysplasie-Skala (QUALMS)-Score sechs Monate nach der Randomisierung. Der QUALMS besteht aus 38 Elementen und dauert weniger als 10 Minuten. Auf einer Skala von 0 bis 100 bewertet, korreliert ein höherer Wert mit einer besseren MDS-spezifischen Lebensqualität.
sechs Monate nach der Randomisierung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Quality of Life by Myelodysplasia Scale (QUALMS)-Score über die zwölf Monate der Nachbeobachtung
Zeitfenster: 3, 6, 12 Monate
Entwicklung des QUALMS-Scores über die zwölf Monate der Nachbeobachtung. Auf einer Skala von 0 bis 100 bewertet, korreliert ein höherer Wert mit einer besseren MDS-spezifischen Lebensqualität.
3, 6, 12 Monate
Timed-up und Go-Test über die zwölf Monate des Follow-up
Zeitfenster: 3, 6, 12 Monate
Entwicklung der körperlichen Leistungsfähigkeit (die für den Timed-up-and-go-Test erforderliche Zeit) sechs Monate nach der Randomisierung und über die zwölf Monate der Nachbeobachtung
3, 6, 12 Monate
Transfusionsvorfälle werden über die zwölf Monate des Follow-up gemeldet
Zeitfenster: 3, 6, 12 Monate
Rate der Transfusionsvorfälle während der zwölf Monate der Nachsorge bei Allo-Immunisierung, Krankenhausaufenthalt wegen Lungenüberladung, Eisenüberladung (Ferritin, Transferrinsättigung), TRALI (Transfusion-Related Acute Lung Injury)
3, 6, 12 Monate
Transfusionskosten über die zwölf Monate der Nachbeobachtung
Zeitfenster: 3, 6, 12 Monate
Transfusionskosten (Anzahl der verwendeten gepackten roten Blutkörperchen (PRBC)) während der zwölf Monate der Nachbeobachtung
3, 6, 12 Monate
Zeitpunkt des Auftretens der Diagnose einer Herz- und Leberschädigung durch transfusionsbedingte Eisenüberladung über zwölf Monate Nachbeobachtung
Zeitfenster: 3, 6, 12 Monate
Zeitpunkt des Auftretens der Diagnose einer Herz- und Leberschädigung durch transfusionsbedingte Eisenüberladung über zwölf Monate Nachbeobachtung. Die Diagnosestellung erfolgt nach dem Standardverfahren anhand der jährlichen MRT, insbesondere durch Messung der LIC (Eisenkonzentration in der Leber), der MHK (Eisenkonzentration im Myokard) und des kardialen T2*-Wertes.
3, 6, 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Lille Catholic University

Ermittler

  • Studienleiter: Laurent Pascal, MD, GHICL

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. März 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. September 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. März 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. August 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. August 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. August 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Juni 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RC-P0071

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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