2가지 수혈 전략이 저위험 골수이형성증후군 환자의 삶의 질에 미치는 영향 (SMD-transfu)
2가지 수혈 전략이 저위험 골수이형성 증후군이 있는 다중 수혈 환자의 삶의 질에 미치는 영향: 자유 수혈 요법과 제한적 수혈 요법을 비교하는 다기관 무작위 시험
골수이형성 증후군(MDS)은 비효율적인 조혈, 말초 혈액 혈구 감소증 및 다양한 백혈병 변형 위험을 특징으로 하는 이종 악성 골수 장애입니다.
빈혈은 MDS에서 골수 부전의 가장 흔한 징후입니다. Erythropoietin에 의한 1차 치료 실패 후, 환자는 장기간 수혈을 받으면 평균 5년 동안 생존합니다. 수혈 방식은 명확하게 정의되어 있지 않습니다.
그런 다음 이 무작위 비교 다기관 연구의 목적은 수혈에 대한 두 가지 역치 양식을 비교하는 것입니다.
- 제한군: Hb < 80g/L 및 Hb는 80~100g/L 사이 유지
- 자유 그룹: Hb < 100g/L 및 Hb는 100~120g/L 사이를 유지
연구 개요
상세 설명
골수이형성 증후군(MDS)은 비효율적인 조혈, 말초 혈액 혈구 감소증 및 다양한 백혈병 변형 위험을 특징으로 하는 이종 악성 골수 장애입니다. 진단 시 평균 연령은 75세입니다. 발병률은 70년 이상, 100,000명당 약 30명입니다. 85% 이상의 경우에서 병인을 알 수 없으며, 화학요법 유발 원인 및 가족 사례는 잘 개별화되어 있습니다.
진단, 예후 및 분류(WHO)는 말초 혈액, 골수 및 척추 세포유전학적 분석의 관절 세포학적 분석을 기반으로 합니다. 저위험 MDS의 주요 치료 목표는 혈구 감소증을 교정하고 삶의 질을 개선하며 동반 질환의 악화를 예방하는 것입니다.
빈혈은 MDS에서 골수 부전의 가장 흔한 징후입니다. 진단 시 사례의 80%에서 발생하며 거의 항상 질병의 진행 중에 발생합니다. 그것의 존재와 중요성은 경멸적인 예후 가치를 갖지만, 이 빈혈이 더 심각한 클론성 질환을 나타내는지 또는 더 심각한 예후를 초래하는 빈혈의 영향인지는 명확하지 않습니다. 에리스로포이에틴(EPO)에 의한 1차 치료 실패 후 환자는 장기 수혈 시 평균 5년 생존한다. 수혈 방식은 명확하게 정의되어 있지 않습니다.
일반 노인 인구 및 급성 빈혈의 경우에 대한 연구는 제한적인 수혈 요법(임계값 약 70g/L)을 선호하는 반면, EPO를 사용한 MDS 동안의 경험은 더 높은 헤모글로빈 수치를 유지하는 것이 수혈의 질에 유리한 영향을 미칠 수 있음을 시사합니다. MDS 환자의 삶, 신체적 성능 또는 생존까지.
그런 다음 이 무작위 비교 다기관 연구의 목적은 수혈에 대한 두 가지 역치 양식을 비교하는 것입니다.
- 제한군: Hb < 80g/L 및 Hb는 80~100g/L 사이 유지
- 자유 그룹: Hb < 100g/L 및 Hb는 100~120g/L 사이를 유지
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Abbeville, 프랑스, 80142
- Abbeville CH
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Amiens, 프랑스, 80054
- Amiens Chu
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Arras, 프랑스, 62000
- Arras CH
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Avignon, 프랑스, 84000
- Henri Duffaut CH
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Besançon, 프랑스, 25030
- Besançon CHU
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Bordeaux, 프랑스, 33604
- Bordeaux CHU
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Caen, 프랑스, 14033
- Cote de Nacre CHU
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Clermont-Ferrand, 프랑스, 63000
- Clermont-Ferrand CHU
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Dunkerque, 프랑스, 59140
- Dunkerque CH
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Grenoble, 프랑스, 38043
- Grenoble Chu
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Le Mans, 프랑스, 72037
- Le Mans CH
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Lens, 프랑스, 62307
- Lens CH
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Lille, 프랑스, 59020
- St-Vincent Hospital
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Limoges, 프랑스, 87042
- Limoges CHRU
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Meaux, 프랑스, 77104
- Meaux CH
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Nice, 프랑스, 06202
- Archet 1 Hospital
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Paris, 프랑스, 75475
- Saint-Louis Hospital, APHP
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Rennes, 프랑스, 35033
- Pontchaillou Hospital
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Roubaix, 프랑스, 59100
- roubaix CH
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 저위험 또는 중간 위험 MDS 환자: 개정된 국제 예후 점수 시스템(IPSS-R) 4.5 이하
- 적혈구 생성 자극제(ESA) 요법 또는 기타 치료(레날리도마이드, 탈리도마이드, 5-아자시티딘, 항흉선세포 글로불린(ATG), Luspatercept, 데시타빈, 동종이식) 후 재발 또는 실패
- 수혈 의존성: 지난 6개월 동안 평균 3회 이상의 수혈 에피소드 및 총 적혈구(PRBC): 지난 12개월 동안 8회 이상 총 150회 미만.
- ≥ 18세
- 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 점수 < 4
- 기대 수명 > 12개월
- 연구에 참여할 의향이 있고 정보에 입각한 동의서에 서명한 환자
제외 기준:
- 포함 전 3개월 이내에 복용한 ESA 요법, Lenalidomide, Thalidomide revlimid, Vidaza, Allograft, 항흉선세포 글로불린(ATG), Luspatercept, Decitabine, 실험적 제제, 기타 임상 시험과 같은 MDS용 질병 조절제를 사용하는 환자(킬레이터는 허용)
- 의사에 따르면: 제한적이거나 자유로운 적혈구 수혈 역치(예: 임상적으로 심각한 심폐 기능 장애)
- 인지 변화(QUALMS를 완료할 수 없음)
- 물리적 성능 테스트를 수행할 수 없음 시간 초과 및 테스트 진행
- 비장 비대 > 늑골 가장자리 아래 3cm
- 크레아티닌 청소율이 < 30ml/분인 중증 신부전
- 활동성 출혈 또는 유의한 용혈의 증거가 있는 환자
- 후견인 또는 큐레이터인 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 제한적 그룹
수혈: Hb < 80g/L 및 Hb는 80~100g/L 사이 유지
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Hb 수혈은 80~100g/L 사이를 유지하거나 Hb는 100~120g/L 사이를 유지합니다.
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실험적: 자유주의 그룹
수혈: Hb < 100g/L 및 Hb는 100~120g/L 사이로 유지
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Hb 수혈은 80~100g/L 사이를 유지하거나 Hb는 100~120g/L 사이를 유지합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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골수이형성 척도(QUALMS) 점수에 의한 삶의 질
기간: 무작위화 후 6개월
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특정 검증 및 조정된 질병 척도에 의해 평가되는 삶의 질:무작위화 후 6개월에 골수이형성 척도(QUALMS) 점수에 의한 삶의 질.
QUALMS는 38개 항목으로 구성되어 있으며 완료하는 데 10분도 채 걸리지 않습니다.
0~100점 척도로 점수가 높을수록 더 나은 MDS 특정 삶의 질과 상관관계가 있습니다.
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무작위화 후 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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12개월의 후속 조치 동안 골수이형성 척도(QUALMS) 점수에 의한 삶의 질
기간: 3, 6, 12개월
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12개월의 후속 조치 동안 QUALMS 점수의 진화.
0~100점 척도로 점수가 높을수록 더 나은 MDS 특정 삶의 질과 상관관계가 있습니다.
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3, 6, 12개월
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12개월의 후속 조치 동안 시간 초과 및 테스트 이동
기간: 3, 6, 12개월
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무작위 배정 후 6개월 및 후속 조치의 12개월 동안 신체 성능의 진화(Timed up and go test에 필요한 시간)
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3, 6, 12개월
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수혈 사고는 12개월의 추적 조사 기간 동안 발생했습니다.
기간: 3, 6, 12개월
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동종 면역, 폐 과부하로 인한 입원, 철분 과부하(페리틴, 트랜스페린 포화), TRALI(수혈 관련 급성 폐 손상) 중에서 12개월의 추적 기간 동안 수혈 사고 비율
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3, 6, 12개월
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12개월의 후속 조치 동안 수혈 비용
기간: 3, 6, 12개월
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추적 조사 12개월 동안의 수혈 비용(사용된 포장 적혈구(PRBC) 수)
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3, 6, 12개월
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12개월 추적관찰 기간 동안 수혈 철분 과부하로 인한 심장 및 간 손상 진단 발생 시점
기간: 3, 6, 12개월
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추시 12개월 동안 수혈 철분 과부하로 인한 심장 및 간 손상 진단 발생 시간.
진단은 특히 LIC(간 철 농도), MIC(심근 철 농도) 및 심장 T2* 값을 측정하여 연간 MRI를 기반으로 하는 표준 절차에 따라 확립됩니다.
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3, 6, 12개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Laurent Pascal, MD, GHICL
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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