2 种输血策略对多次输血低危骨髓增生异常综合征患者生活质量的影响 (SMD-transfu)
2 种输血策略对低风险骨髓增生异常综合征多次输血患者生活质量的影响：比较自由输血方案与限制性输血方案的多中心随机试验
骨髓增生异常综合征 (MDS) 是异质性恶性骨髓疾病，其特征是无效造血、外周血细胞减少和白血病转化的不同风险。
贫血是 MDS 骨髓衰竭最常见的表现。 促红细胞生成素一线治疗失败后，患者在长期输血下平均存活5年。 输血方式没有明确定义。
然后，这项随机比较多中心研究的目的是比较两种输血阈值方式：
- 限制组：Hb < 80g/L且Hb维持在80-100g/L之间
- 自由组：Hb < 100g/L 和 Hb 维持在 100 和 120g/L 之间
研究概览
详细说明
骨髓增生异常综合征 (MDS) 是异质性恶性骨髓疾病，其特征是无效造血、外周血细胞减少和白血病转化的不同风险。 诊断时的中位年龄为 75 岁。 发病率约为每10万人30人，超过70年。 超过 85% 的病例病因不明，化疗引起的原因和家庭病例具有很好的个体化。
诊断、预后和分类 (WHO) 是基于外周血、骨髓和脊髓细胞遗传学分析的联合细胞学分析。 低危 MDS 的主要治疗目标是纠正血细胞减少症、改善生活质量和防止合并症加重。
贫血是 MDS 骨髓衰竭最常见的表现。 80% 的病例在诊断时会遇到，并且几乎总是在疾病的进展过程中发生。 它的存在和重要性具有负面的预后价值，但尚不清楚这种贫血是否预示着更严重的克隆性疾病，或者贫血的影响是否导致更严重的预后。 促红细胞生成素 (EPO) 一线治疗失败后，患者在长期输血下平均可存活 5 年。 输血方式没有明确定义。
对一般老年人群和急性贫血病例的研究支持限制性输血方案（阈值约为 70 g/L），而 MDS 期间使用 EPO 的经验表明，维持较高的血红蛋白计数可能对输血质量产生有利影响MDS 患者的生命、身体机能，甚至生存。
然后，这项随机比较多中心研究的目的是比较两种输血阈值方式：
- 限制组：Hb < 80g/L且Hb维持在80-100g/L之间
- 自由组：Hb < 100g/L 和 Hb 维持在 100 和 120g/L 之间
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
-
-
-
Abbeville、法国、80142
- Abbeville CH
-
Amiens、法国、80054
- Amiens CHU
-
Arras、法国、62000
- Arras CH
-
Avignon、法国、84000
- Henri Duffaut CH
-
Besançon、法国、25030
- Besançon CHU
-
Bordeaux、法国、33604
- Bordeaux CHU
-
Caen、法国、14033
- Cote de Nacre CHU
-
Clermont-Ferrand、法国、63000
- Clermont-Ferrand CHU
-
Dunkerque、法国、59140
- Dunkerque CH
-
Grenoble、法国、38043
- Grenoble CHU
-
Le Mans、法国、72037
- Le Mans CH
-
Lens、法国、62307
- Lens CH
-
Lille、法国、59020
- St-Vincent Hospital
-
Limoges、法国、87042
- Limoges CHRU
-
Meaux、法国、77104
- Meaux CH
-
Nice、法国、06202
- Archet 1 Hospital
-
Paris、法国、75475
- Saint-Louis Hospital, APHP
-
Rennes、法国、35033
- Pontchaillou Hospital
-
Roubaix、法国、59100
- roubaix CH
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 低危或中危 MDS 患者：修订后的国际预后评分系统 (IPSS-R) 小于或等于 4.5
- 促红细胞生成剂 (ESA) 治疗或其他治疗（来那度胺、沙利度胺、5-氮杂胞苷、抗胸腺细胞球蛋白 (ATG)、Luspatercept、地西他滨、同种异体移植物）后复发或失败
- 输血依赖性：过去 6 个月内平均至少输血 3 次，红细胞总数 (PRBC)：过去 12 个月内超过 8 个且总数少于 150 个。
- ≥ 18 岁
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 评分 < 4
- 预期寿命 > 12 个月
- 愿意参加研究并签署知情同意书的患者
排除标准：
- 患有 MDS 疾病调节剂的患者，例如：ESA 疗法、来那度胺、沙利度胺 revlimid、Vidaza、Allograft、抗胸腺细胞球蛋白 (ATG)、Luspatercept、地西他滨、实验药物、其他临床试验，在纳入前 3 个月内服用（螯合剂是公认）
- 根据医生的说法：无法忍受限制性或宽松的红细胞输血阈值（例如 有临床意义的心肺衰竭）
- 认知改变（无法完成 QUALMS）
- 无法执行体能测试
- 脾肿大 > 肋缘以下 3 cm
- 肌酐清除率 < 30ml / min 的严重肾功能衰竭
- 出现活动性出血或明显溶血证据的患者
- 受监护或监管的患者
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：限制组
输血： Hb < 80g/L 和 Hb 维持在 80 和 100g/L 之间
|
输血时 Hb 维持在 80 至 100g/L 或 Hb 维持在 100 至 120g/L
|
|
实验性的：自由派
输血： Hb < 100g/L 和 Hb 维持在 100 和 120g/L 之间
|
输血时 Hb 维持在 80 至 100g/L 或 Hb 维持在 100 至 120g/L
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
骨髓增生异常量表 (QUALMS) 评分的生活质量
大体时间：随机分组后六个月
|
通过特定的经过验证和调整的疾病量表评估生活质量：随机化后六个月的骨髓增生异常量表 (QUALMS) 评分的生活质量。
QUALMS 由 38 个项目组成，只需不到 10 分钟即可完成。
在 0 到 100 的范围内评分，较高的分数与更好的 MDS 特定生活质量相关。
|
随机分组后六个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
十二个月随访期间骨髓增生异常量表 (QUALMS) 评分的生活质量
大体时间：3、6、12 个月
|
QUALMS 分数在十二个月的随访中的演变。
在 0 到 100 的范围内评分，较高的分数与更好的 MDS 特定生活质量相关。
|
3、6、12 个月
|
|
在十二个月的跟进中计时并进行测试
大体时间：3、6、12 个月
|
随机分组后六个月和十二个月随访期间身体表现的演变（Timed up and go test 所需的时间）
|
3、6、12 个月
|
|
十二个月随访期间的输血事件发生率
大体时间：3、6、12 个月
|
同种异体免疫接种、因肺超载住院、铁超载（铁蛋白、转铁蛋白饱和度）、TRALI（输血相关急性肺损伤）之间十二个月的输血事件发生率
|
3、6、12 个月
|
|
十二个月随访期间的输血费用
大体时间：3、6、12 个月
|
十二个月随访期间的输血费用（使用的浓缩红细胞 (PRBC) 数量）
|
3、6、12 个月
|
|
在超过 12 个月的随访期间，由于输血铁过载而导致心脏和肝脏损害的诊断发生时间
大体时间：3、6、12 个月
|
在超过 12 个月的随访期间，由于输血铁过载而导致心脏和肝脏损害的诊断发生时间。
诊断将根据基于年度 MRI 的标准程序确定，特别是通过测量 LIC（肝铁浓度）、MIC（心肌铁浓度）和心脏 T2* 值。
|
3、6、12 个月
|
合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Laurent Pascal, MD、GHICL
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.