Влияние 2 стратегий трансфузии на качество жизни пациентов с множественными трансфузиями с миелодиспластическим синдромом низкого риска (SMD-transfu)
Влияние 2 стратегий трансфузии на качество жизни пациентов с множественными трансфузиями с миелодиспластическим синдромом низкого риска: многоцентровое рандомизированное исследование, сравнивающее либеральный и рестриктивный режимы трансфузии
Миелодиспластические синдромы (МДС) представляют собой гетерогенные злокачественные заболевания костного мозга, характеризующиеся неэффективным гемопоэзом, цитопениями периферической крови и переменным риском лейкозной трансформации.
Анемия является наиболее частым проявлением недостаточности костного мозга при МДС. После неэффективности терапии первой линии эритропоэтином пациенты выживают в среднем 5 лет при длительном переливании крови. Способы переливания крови четко не определены.
Затем целью этого рандомизированного сравнительного многоцентрового исследования является сравнение двух модальностей порога переливания:
- Ограничительная группа: Hb < 80 г/л и Hb поддерживается в диапазоне от 80 до 100 г/л.
- Либеральная группа: Hb < 100 г/л и Hb поддерживается на уровне от 100 до 120 г/л.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Миелодиспластические синдромы (МДС) представляют собой гетерогенные злокачественные заболевания костного мозга, характеризующиеся неэффективным гемопоэзом, цитопениями периферической крови и переменным риском лейкозной трансформации. Средний возраст при постановке диагноза составляет 75 лет. Заболеваемость составляет около 30 на 100 000 населения старше 70 лет. Этиология неизвестна более чем в 85% случаев, химиоиндуцированные причины и семейные случаи хорошо индивидуализированы.
Диагностика, прогноз и классификация (ВОЗ) основаны на совместном цитологическом анализе периферической крови, костного мозга и спинальном цитогенетическом анализе. Основными терапевтическими задачами при МДС низкого риска являются коррекция цитопении, улучшение качества жизни и предотвращение обострения сопутствующих заболеваний.
Анемия является наиболее частым проявлением недостаточности костного мозга при МДС. Встречается в 80% случаев при постановке диагноза и почти всегда возникает при прогрессировании заболевания. Его присутствие и важность имеют уничижительное прогностическое значение, но неясно, свидетельствует ли эта анемия о более серьезном клональном заболевании или это последствия анемии, которые приводят к более тяжелому прогнозу. После неэффективности терапии первой линии эритропоэтином (ЭПО) пациенты выживают в среднем 5 лет при длительном переливании крови. Способы переливания крови четко не определены.
Исследования в общей гериатрической популяции и в случаях острой анемии говорят в пользу ограничительного режима переливания (порог около 70 г/л), в то время как опыт лечения МДС с ЭПО предполагает, что поддержание более высокого уровня гемоглобина может иметь благоприятное влияние на качество гемотрансфузии. жизнь, физическую работоспособность или даже выживаемость пациентов с МДС.
Затем целью этого рандомизированного сравнительного многоцентрового исследования является сравнение двух модальностей порога переливания:
- Ограничительная группа: Hb < 80 г/л и Hb поддерживается в диапазоне от 80 до 100 г/л.
- Либеральная группа: Hb < 100 г/л и Hb поддерживается на уровне от 100 до 120 г/л.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Abbeville, Франция, 80142
- Abbeville CH
-
Amiens, Франция, 80054
- Amiens Chu
-
Arras, Франция, 62000
- Arras CH
-
Avignon, Франция, 84000
- Henri Duffaut CH
-
Besançon, Франция, 25030
- Besançon CHU
-
Bordeaux, Франция, 33604
- Bordeaux CHU
-
Caen, Франция, 14033
- Cote de Nacre CHU
-
Clermont-Ferrand, Франция, 63000
- Clermont-Ferrand CHU
-
Dunkerque, Франция, 59140
- Dunkerque CH
-
Grenoble, Франция, 38043
- Grenoble Chu
-
Le Mans, Франция, 72037
- Le Mans CH
-
Lens, Франция, 62307
- Lens CH
-
Lille, Франция, 59020
- St-Vincent Hospital
-
Limoges, Франция, 87042
- Limoges CHRU
-
Meaux, Франция, 77104
- Meaux CH
-
Nice, Франция, 06202
- Archet 1 Hospital
-
Paris, Франция, 75475
- Saint-Louis Hospital, APHP
-
Rennes, Франция, 35033
- Pontchaillou Hospital
-
Roubaix, Франция, 59100
- roubaix CH
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с МДС низкого или промежуточного риска: пересмотренная международная прогностическая система оценки (IPSS-R) меньше или равна 4,5
- Рецидив или неудача после терапии стимуляторами эритропоэза (ESA) или другими методами лечения (леналидомид, талидомид, 5-азацитидин, антитимоцитарный глобулин (АТГ), луспатерцепт, децитабин, аллотрансплантат)
- Зависимость от переливания: в среднем не менее 3 эпизодов переливания за последние 6 месяцев и общее количество эритроцитарной массы (PRBC): более 8 за последние 12 месяцев и менее 150 в целом.
- ≥ 18 лет
- Оценка Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) < 4
- Ожидаемая продолжительность жизни> 12 месяцев
- Пациенты, желающие участвовать в исследовании и подписавшие форму информированного согласия.
Критерий исключения:
- Пациенты с препаратами, модифицирующими заболевание для их МДС, такими как: терапия ЭСС, леналидомид, талидомид ревлимид, видаза, аллотрансплантат, антитимоцитарный глобулин (АТГ), луспатерцепт, децитабин, экспериментальные препараты, другие клинические испытания, принимаемые в течение 3 месяцев до включения (хелаторы принято)
- По мнению врача: не может переносить ограничительные или либеральные пороги переливания эритроцитарной массы (например, клинически значимая сердечно-дыхательная недостаточность)
- Когнитивное изменение (неспособность завершить QUALMS)
- Невозможность выполнить тест на физическую работоспособность Время истекло и приступайте к тесту
- Спленомегалия > 3 см ниже края реберной дуги
- Тяжелая почечная недостаточность с клиренсом креатинина < 30 мл/мин.
- Пациенты с активным кровотечением или признаками значительного гемолиза
- Пациент, находящийся под опекой или попечительством
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Профилактика
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Ограничительная группа
Переливание при: Hb < 80 г/л и Hb поддерживается на уровне от 80 до 100 г/л.
|
Переливание с поддержанием уровня гемоглобина от 80 до 100 г/л или уровня гемоглобина от 100 до 120 г/л
|
|
Экспериментальный: Либеральная группа
Переливание при: Hb < 100 г/л и Hb поддерживается на уровне от 100 до 120 г/л.
|
Переливание с поддержанием уровня гемоглобина от 80 до 100 г/л или уровня гемоглобина от 100 до 120 г/л
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка качества жизни по шкале миелодисплазии (QUALMS)
Временное ограничение: шесть месяцев после рандомизации
|
Качество жизни, оцененное по специальной утвержденной и адаптированной шкале заболеваний: оценка качества жизни по шкале миелодисплазии (QUALMS) через шесть месяцев после рандомизации.
QUALMS состоит из 38 пунктов и занимает менее 10 минут.
По шкале от 0 до 100 более высокий балл коррелирует с лучшим качеством жизни, характерным для МДС.
|
шесть месяцев после рандомизации
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка качества жизни по шкале миелодисплазии (QUALMS) в течение двенадцати месяцев наблюдения
Временное ограничение: 3, 6, 12 месяцев
|
Эволюция оценки QUALMS в течение двенадцати месяцев наблюдения.
По шкале от 0 до 100 более высокий балл коррелирует с лучшим качеством жизни, характерным для МДС.
|
3, 6, 12 месяцев
|
|
Пришло время и приступайте к тестированию в течение двенадцати месяцев наблюдения.
Временное ограничение: 3, 6, 12 месяцев
|
Эволюция физической работоспособности (время, необходимое для теста Timed up and go) через шесть месяцев после рандомизации и в течение двенадцати месяцев наблюдения.
|
3, 6, 12 месяцев
|
|
Частота случаев переливания крови в течение двенадцати месяцев наблюдения
Временное ограничение: 3, 6, 12 месяцев
|
Частота случаев трансфузии в течение двенадцати месяцев наблюдения среди аллоиммунизации, госпитализации по поводу легочной перегрузки, перегрузки железом (ферритин, насыщение трансферрина), TRALI (острая травма легких, связанная с трансфузией)
|
3, 6, 12 месяцев
|
|
Затраты на переливание в течение двенадцати месяцев наблюдения
Временное ограничение: 3, 6, 12 месяцев
|
Затраты на переливание крови (количество использованных эритроцитарной массы) в течение двенадцати месяцев наблюдения
|
3, 6, 12 месяцев
|
|
Время постановки диагноза поражения сердца и печени из-за трансфузионной перегрузки железом в течение двенадцати месяцев наблюдения
Временное ограничение: 3, 6, 12 месяцев
|
Время постановки диагноза поражения сердца и печени из-за трансфузионной перегрузки железом в течение двенадцати месяцев наблюдения.
Диагноз будет установлен в соответствии со стандартной процедурой на основе ежегодной МРТ, в частности, путем измерения LIC (концентрация железа в печени), MIC (концентрация железа в миокарде) и значения сердечного T2*.
|
3, 6, 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Laurent Pascal, MD, GHICL
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- RC-P0071
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .