Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av 2 transfusjonsstrategier på livskvaliteten til multitransfunderte pasienter med lavrisiko myelodysplastisk syndrom (SMD-transfu)

21. juni 2023 oppdatert av: Lille Catholic University

Effekten av 2 transfusjonsstrategier på livskvaliteten til multitransfunderte pasienter med lavrisiko myelodysplastisk syndrom: multisenter randomisert studie som sammenligner et liberalt versus restriktivt transfusjonsregime

Myelodysplastiske syndromer (MDS) er heterogene ondartede benmargssykdommer karakterisert ved ineffektiv hematopoiesis, perifere blodcytopenier og variabel risiko for leukemitransformasjon.

Anemi er den vanligste manifestasjonen av benmargssvikt ved MDS. Etter svikt med førstelinjebehandling med erytropoietin, overlever pasienter i gjennomsnitt 5 år under langvarig blodtransfusjon. Modaliteter for blodoverføring er ikke klart definert.

Deretter er målet med denne randomiserte komparative multisentriske studien å sammenligne to terskelmodaliteter for transfusjon:

  • Restriktiv gruppe: Hb < 80g/L og Hb holder mellom 80 og 100g/L
  • Liberal gruppe: Hb < 100g/L og Hb holder mellom 100 og 120g/L

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Myelodysplastiske syndromer (MDS) er heterogene ondartede benmargssykdommer karakterisert ved ineffektiv hematopoiesis, perifere blodcytopenier og variabel risiko for leukemitransformasjon. Median alder ved diagnose er 75 år. Forekomsten er omtrent 30 per 100 000, over 70 år. Etiologi er ukjent i mer enn 85 % av tilfellene, kjemo-induserte årsaker og familietilfeller er godt individualisert.

Diagnose, prognose og klassifisering (WHO) er basert på leddcytologisk analyse av perifert blod, benmarg og spinal cytogenetisk analyse. De viktigste terapeutiske målene ved lavrisiko MDS er å korrigere cytopenier, forbedre livskvaliteten og forhindre forverring av komorbiditeter.

Anemi er den vanligste manifestasjonen av benmargssvikt ved MDS. Det opptrer i 80 % av tilfellene ved diagnose og forekommer nesten alltid i utviklingen av sykdommen. Dens tilstedeværelse og betydning har en nedsettende prognostisk verdi, men det er ikke klart om denne anemien er indikasjon på en mer alvorlig klonal sykdom eller om det er følgene av anemi som fører til en mer alvorlig prognose. Etter svikt med førstelinjebehandling med erytropoietin (EPO), overlever pasienter i gjennomsnitt 5 år under langvarig blodoverføring. Modaliteter for blodoverføring er ikke klart definert.

Studier i den generelle geriatriske befolkningen og i tilfeller av akutt anemi går inn for et restriktivt transfusjonsregime (terskel rundt 70 g/L), mens erfaring under MDS med EPO tyder på at opprettholdelse av et høyere hemoglobinantall kan ha en gunstig innvirkning på kvaliteten på liv, fysisk ytelse eller til og med overlevelse av pasienter med MDS.

Deretter er målet med denne randomiserte komparative multisentriske studien å sammenligne to terskelmodaliteter for transfusjon:

  • Restriktiv gruppe: Hb < 80g/L og Hb holder mellom 80 og 100g/L
  • Liberal gruppe: Hb < 100g/L og Hb holder mellom 100 og 120g/L

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

11

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Abbeville, Frankrike, 80142
        • Abbeville CH
      • Amiens, Frankrike, 80054
        • Amiens Chu
      • Arras, Frankrike, 62000
        • Arras CH
      • Avignon, Frankrike, 84000
        • Henri Duffaut CH
      • Besançon, Frankrike, 25030
        • Besançon CHU
      • Bordeaux, Frankrike, 33604
        • Bordeaux CHU
      • Caen, Frankrike, 14033
        • Cote de Nacre CHU
      • Clermont-Ferrand, Frankrike, 63000
        • Clermont-Ferrand CHU
      • Dunkerque, Frankrike, 59140
        • Dunkerque CH
      • Grenoble, Frankrike, 38043
        • Grenoble Chu
      • Le Mans, Frankrike, 72037
        • Le Mans CH
      • Lens, Frankrike, 62307
        • Lens CH
      • Lille, Frankrike, 59020
        • St-Vincent Hospital
      • Limoges, Frankrike, 87042
        • Limoges CHRU
      • Meaux, Frankrike, 77104
        • Meaux CH
      • Nice, Frankrike, 06202
        • Archet 1 Hospital
      • Paris, Frankrike, 75475
        • Saint-Louis Hospital, APHP
      • Rennes, Frankrike, 35033
        • Pontchaillou Hospital
      • Roubaix, Frankrike, 59100
        • roubaix CH

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med lav risiko eller middels risiko MDS: Revidert International Prognostic Scoring System (IPSS-R) mindre enn eller lik 4,5
  • Tilbakefall eller svikt etter behandling med erytropoiesis-stimulerende middel (ESA) eller andre behandlinger (lenalidomid, thalidomid, 5-azacytidin, antitymocyttglobulin (ATG), luspatercept, decitabin, allograft)
  • Transfusjonsavhengig: i gjennomsnitt minst 3 transfusjonsepisoder de siste 6 månedene og totalt pakkede røde blodlegemer (PRBC): mer enn 8 de siste 12 månedene og mindre enn 150 totalt.
  • ≥ 18 år
  • The Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score < 4
  • Forventet levealder > 12 måneder
  • Pasienter som er villige til å delta i studien og som har signert skjemaet for informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med sykdomsmodifiserende midler for deres MDS som: ESA-behandling, Lenalidomide, Thalidomide revlimid, Vidaza, Allograft, antitymocyttglobulin (ATG), Luspatercept, Decitabin, eksperimentelle midler, andre kliniske studier, tatt innen 3 måneder før inkludering (chelatorer er akseptert)
  • Ifølge legen: ikke i stand til å tolerere restriktive eller liberale transfusjonsterskler for røde blodlegemer (f. klinisk signifikant kardio-respirasjonssvikt)
  • Kognitiv endring (manglende evne til å fullføre QUALMS)
  • Manglende evne til å utføre den fysiske ytelsestesten Tidsbestemt og gå-test
  • Splenomegali > 3 cm under costal margin
  • Alvorlig nyresvikt med kreatininclearance < 30ml/min
  • Pasienter med aktiv blødning eller tegn på betydelig hemolyse
  • Pasient under vergemål eller kuratorskap

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Restriktiv gruppe
Transfusjon med: Hb < 80g/L og Hb holder mellom 80 og 100g/L
Annen: Transfusjon
Transfusjon med Hb opprettholder mellom 80 og 100g/L eller Hb opprettholder mellom 100 og 120g/L
Eksperimentell: Liberal gruppe
Transfusjon med: Hb < 100g/L og Hb holder mellom 100 og 120g/L
Annen: Transfusjon
Transfusjon med Hb opprettholder mellom 80 og 100g/L eller Hb opprettholder mellom 100 og 120g/L

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Livskvalitet etter Myelodysplasia Scale (QUALMS) poengsum
Tidsramme: seks måneder etter randomisering
Livskvalitet vurdert av en spesifikk validert og tilpasset sykdomsskala: Livskvalitet etter Myelodysplasia Scale (QUALMS) poengsum seks måneder etter randomisering. QUALMS består av 38 elementer, og tar mindre enn 10 minutter å fullføre. Scoring på en skala fra 0 til 100 høyere poengsum er korrelert med bedre MDS-spesifikk livskvalitet.
seks måneder etter randomisering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Livskvalitet etter Myelodysplasia Scale (QUALMS) poengsum over de tolv månedene med oppfølging
Tidsramme: 3, 6, 12 måneder
Evolusjon av QUALMS-poengsummen i løpet av de tolv månedene med oppfølging. Scoring på en skala fra 0 til 100 høyere poengsum er korrelert med bedre MDS-spesifikk livskvalitet.
3, 6, 12 måneder
Tidsbestemt og gå test over de tolv månedene med oppfølging
Tidsramme: 3, 6, 12 måneder
Evolusjon av fysisk ytelse (tiden som kreves for Timed up and go-testen) seks måneder etter randomisering og over de tolv månedene med oppfølging
3, 6, 12 måneder
Antall transfusjonshendelser i løpet av de tolv månedene med oppfølging
Tidsramme: 3, 6, 12 måneder
Antall transfusjonshendelser i løpet av de tolv månedene med oppfølging blant allo-immunisering, sykehusinnleggelse for pulmonal overbelastning, jernoverskudd (ferritin, transferrinmetning), TRALI (transfusjonsrelatert akutt lungeskade)
3, 6, 12 måneder
Transfusjonskostnader over de tolv månedene med oppfølging
Tidsramme: 3, 6, 12 måneder
Transfusjonskostnader (antall pakkede røde blodlegemer (PRBC) brukt) i løpet av de tolv månedene med oppfølging
3, 6, 12 måneder
Tidspunkt for forekomst av diagnose av hjerte- og leverskade på grunn av transfusjonal jernoverbelastning i løpet av tolv måneders oppfølging
Tidsramme: 3, 6, 12 måneder
Tidspunkt for forekomst av diagnose av hjerte- og leverskade på grunn av transfusjonell jernoverbelastning over tolv måneders oppfølging. Diagnosen vil bli satt i henhold til standardprosedyre basert på årlig MR, spesielt ved å måle LIC (leverjernkonsentrasjon), MIC (myokardiell jernkonsentrasjon) og hjerte T2*-verdi.
3, 6, 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Lille Catholic University

Etterforskere

  • Studieleder: Laurent Pascal, MD, GHICL

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. mars 2021

Primær fullføring (Faktiske)

21. september 2022

Studiet fullført (Faktiske)

22. mars 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. august 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. august 2018

Først lagt ut (Faktiske)

22. august 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. juni 2023

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RC-P0071

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myelodysplastiske syndromer

Kliniske studier på Transfusjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Austria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere