Impatto di 2 strategie trasfusionali sulla qualità della vita dei pazienti multitrasfusi con sindrome mielodisplastica a basso rischio (SMD-transfu)
Impatto di 2 strategie trasfusionali sulla qualità della vita di pazienti multitrasfusi con sindrome mielodisplastica a basso rischio: studio randomizzato multicentrico che confronta un regime trasfusionale liberale rispetto a uno restrittivo
Le sindromi mielodisplastiche (MDS) sono malattie maligne eterogenee del midollo osseo caratterizzate da emopoiesi inefficace, citopenie del sangue periferico e rischio variabile di trasformazione leucemica.
L'anemia è la manifestazione più comune di insufficienza midollare nelle MDS. Dopo il fallimento del trattamento di prima linea con eritropoietina, i pazienti sopravvivono in media 5 anni con trasfusioni di sangue a lungo termine. Le modalità di trasfusione di sangue non sono chiaramente definite.
Quindi, l'obiettivo di questo studio multicentrico comparativo randomizzato è confrontare due modalità di soglia per la trasfusione:
- Gruppo restrittivo: Hb < 80 g/L e Hb mantenuta tra 80 e 100 g/L
- Gruppo liberale: Hb < 100 g/L e Hb mantenuto tra 100 e 120 g/L
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Le sindromi mielodisplastiche (MDS) sono malattie maligne eterogenee del midollo osseo caratterizzate da emopoiesi inefficace, citopenie del sangue periferico e rischio variabile di trasformazione leucemica. L'età media alla diagnosi è di 75 anni. L'incidenza è di circa 30 su 100.000, oltre i 70 anni. L'eziologia è sconosciuta in oltre l'85% dei casi, le cause indotte da chemio ei casi familiari sono ben individuati.
La diagnosi, la prognosi e la classificazione (OMS) si basano sull'analisi citologica congiunta del sangue periferico, del midollo osseo e dell'analisi citogenetica spinale. I principali obiettivi terapeutici nelle SMD a basso rischio sono la correzione delle citopenie, il miglioramento della qualità della vita e la prevenzione dell'aggravamento delle comorbilità.
L'anemia è la manifestazione più comune di insufficienza midollare nelle MDS. Si riscontra nell'80% dei casi alla diagnosi e si verifica quasi sempre nella progressione della malattia. La sua presenza e importanza hanno un valore prognostico peggiorativo, ma non è chiaro se questa anemia sia indicativa di una malattia clonale più grave o se siano le ripercussioni dell'anemia a portare a una prognosi più severa. Dopo il fallimento del trattamento di prima linea con eritropoietina (EPO), i pazienti sopravvivono in media 5 anni con trasfusioni di sangue a lungo termine. Le modalità di trasfusione di sangue non sono chiaramente definite.
Gli studi nella popolazione geriatrica generale e nei casi di anemia acuta sono a favore di un regime trasfusionale restrittivo (soglia intorno ai 70 g/L), mentre l'esperienza durante MDS con EPO suggerisce che il mantenimento di una conta emoglobinica più elevata potrebbe avere un impatto favorevole sulla qualità del vita, prestazioni fisiche o persino sopravvivenza dei pazienti con MDS.
Quindi, l'obiettivo di questo studio multicentrico comparativo randomizzato è confrontare due modalità di soglia per la trasfusione:
- Gruppo restrittivo: Hb < 80 g/L e Hb mantenuta tra 80 e 100 g/L
- Gruppo liberale: Hb < 100 g/L e Hb mantenuto tra 100 e 120 g/L
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Abbeville, Francia, 80142
- Abbeville CH
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Amiens, Francia, 80054
- Amiens Chu
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Arras, Francia, 62000
- Arras CH
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Avignon, Francia, 84000
- Henri Duffaut CH
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Besançon, Francia, 25030
- Besançon CHU
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Bordeaux, Francia, 33604
- Bordeaux CHU
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Caen, Francia, 14033
- Cote de Nacre CHU
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Clermont-Ferrand, Francia, 63000
- Clermont-Ferrand CHU
-
Dunkerque, Francia, 59140
- Dunkerque CH
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Grenoble, Francia, 38043
- Grenoble Chu
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Le Mans, Francia, 72037
- Le Mans CH
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Lens, Francia, 62307
- Lens CH
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Lille, Francia, 59020
- St-Vincent Hospital
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Limoges, Francia, 87042
- Limoges CHRU
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Meaux, Francia, 77104
- Meaux CH
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Nice, Francia, 06202
- Archet 1 Hospital
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Paris, Francia, 75475
- Saint-Louis Hospital, APHP
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Rennes, Francia, 35033
- Pontchaillou Hospital
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Roubaix, Francia, 59100
- roubaix CH
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con MDS a rischio basso o intermedio: Sistema di punteggio prognostico internazionale rivisto (IPSS-R) inferiore o uguale a 4,5
- Recidiva o fallimento dopo terapia con agente stimolante l'eritropoiesi (ESA) o altri trattamenti (lenalidomide, talidomide, 5-azacitidina, globulina antitimocitica (ATG), Luspatercept, decitabina, allotrapianto)
- Trasfusione dipendente: in media almeno 3 episodi trasfusionali negli ultimi 6 mesi e totale di globuli rossi concentrati (PRBC): più di 8 negli ultimi 12 mesi e meno di 150 in totale.
- ≥ 18 anni di età
- Punteggio dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) <4
- Aspettativa di vita > 12 mesi
- Pazienti disposti a partecipare allo studio e che hanno firmato il modulo di consenso informato
Criteri di esclusione:
- Pazienti con agenti modificanti la malattia per la loro MDS come: terapia ESA, Lenalidomide, Thalidomide revlimid, Vidaza, Allotrapianto, globulina antitimocitica (ATG), Luspatercept, Decitabina, agenti sperimentali, altri studi clinici, assunti entro 3 mesi prima dell'inclusione (i chelanti sono accettato)
- Secondo il medico: incapace di tollerare soglie di trasfusione di globuli rossi restrittive o liberali (ad es. insufficienza cardiorespiratoria clinicamente significativa)
- Alterazione cognitiva (incapacità di completare QUALMS)
- Impossibilità di eseguire il test delle prestazioni fisiche Timed up and go test
- Splenomegalia > 3 cm sotto il margine costale
- Grave insufficienza renale con clearance della creatinina < 30 ml/min
- Pazienti che presentano sanguinamento attivo o evidenza di emolisi significativa
- Paziente sotto tutela o curatela
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Prevenzione
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Gruppo restrittivo
Trasfusione con: Hb < 80g/L e Hb mantenuta tra 80 e 100g/L
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Trasfusione con mantenimento di Hb tra 80 e 100 g/L o mantenimento di Hb tra 100 e 120 g/L
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Sperimentale: Gruppo Liberale
Trasfusione con: Hb < 100g/L e Hb mantenuta tra 100 e 120g/L
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Trasfusione con mantenimento di Hb tra 80 e 100 g/L o mantenimento di Hb tra 100 e 120 g/L
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Punteggio Quality of Life by Myelodysplasia Scale (QUALMS).
Lasso di tempo: sei mesi dopo la randomizzazione
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Qualità della vita valutata da una specifica scala di malattia convalidata e adattata: punteggio Quality of Life by Myelodysplasia Scale (QUALMS) a sei mesi dopo la randomizzazione.
Il QUALMS è composto da 38 elementi e richiede meno di 10 minuti per essere completato.
Segnato su una scala da 0 a 100, il punteggio più alto è correlato a una migliore qualità della vita specifica per MDS.
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sei mesi dopo la randomizzazione
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Punteggio Quality of Life by Myelodysplasia Scale (QUALMS) nei dodici mesi di follow-up
Lasso di tempo: 3, 6, 12 mesi
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Evoluzione del punteggio QUALMS nei dodici mesi di follow-up.
Segnato su una scala da 0 a 100, il punteggio più alto è correlato a una migliore qualità della vita specifica per MDS.
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3, 6, 12 mesi
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Cronometrato e vai a testare nei dodici mesi di follow-up
Lasso di tempo: 3, 6, 12 mesi
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Evoluzione delle prestazioni fisiche (il tempo richiesto per il test Timed up and go) a sei mesi dopo la randomizzazione e nei dodici mesi di follow-up
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3, 6, 12 mesi
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Tasso di incidenti trasfusionali nei dodici mesi di follow-up
Lasso di tempo: 3, 6, 12 mesi
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Tasso di incidenti trasfusionali durante i dodici mesi di follow-up tra allo-immunizzazione, ricovero per sovraccarico polmonare, sovraccarico di ferro (ferritina, saturazione della transferrina), TRALI (danno polmonare acuto correlato alla trasfusione)
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3, 6, 12 mesi
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Costi trasfusionali nei dodici mesi di follow-up
Lasso di tempo: 3, 6, 12 mesi
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Costi trasfusionali (numero di globuli rossi concentrati (PRBC) utilizzati) durante i dodici mesi di follow-up
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3, 6, 12 mesi
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Tempo di insorgenza della diagnosi di danno cardiaco ed epatico dovuto a sovraccarico di ferro trasfusionale in dodici mesi di follow-up
Lasso di tempo: 3, 6, 12 mesi
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Tempo di insorgenza della diagnosi di danno cardiaco ed epatico dovuto a sovraccarico di ferro trasfusionale in dodici mesi di follow-up.
La diagnosi sarà stabilita secondo la procedura standard basata sulla RM annuale, in particolare misurando il LIC (concentrazione di ferro nel fegato), la MIC (concentrazione di ferro nel miocardio) e il valore di T2* cardiaco.
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3, 6, 12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Laurent Pascal, MD, GHICL
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RC-P0071
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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