Impacto de 2 estratégias de transfusão na qualidade de vida de pacientes multitransfundidos com síndrome mielodisplásica de baixo risco (SMD-transfu)
Impacto de 2 estratégias de transfusão na qualidade de vida de pacientes multitransfundidos com síndrome mielodisplásica de baixo risco: estudo randomizado multicêntrico comparando um regime transfusional liberal versus restritivo
As síndromes mielodisplásicas (SMD) são distúrbios malignos heterogêneos da medula óssea caracterizados por hematopoiese ineficaz, citopenias no sangue periférico e risco variável de transformação leucêmica.
A anemia é a manifestação mais comum da falência da medula óssea na SMD. Após falha no tratamento de primeira linha com Eritropoetina, os pacientes sobrevivem em média 5 anos sob transfusão sanguínea de longa duração. As modalidades de transfusão de sangue não estão claramente definidas.
Assim, o objetivo deste estudo multicêntrico comparativo randomizado é comparar duas modalidades de limiar para transfusão:
- Grupo restritivo: Hb < 80g/L e Hb manter entre 80 e 100g/L
- Grupo liberal: Hb < 100g/L e Hb manter entre 100 e 120g/L
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
As síndromes mielodisplásicas (SMD) são distúrbios malignos heterogêneos da medula óssea caracterizados por hematopoiese ineficaz, citopenias no sangue periférico e risco variável de transformação leucêmica. A idade média ao diagnóstico é de 75 anos. A incidência é de cerca de 30 por 100.000, acima de 70 anos. A etiologia é desconhecida em mais de 85% dos casos, as causas quimioinduzidas e os casos familiares são bem individualizados.
Diagnóstico, prognóstico e classificação (OMS) são baseados na análise citológica conjunta do sangue periférico, medula óssea e análise citogenética da coluna vertebral. Os principais objetivos terapêuticos na SMD de baixo risco são corrigir citopenias, melhorar a qualidade de vida e prevenir o agravamento de comorbilidades.
A anemia é a manifestação mais comum da falência da medula óssea na SMD. É encontrada em 80% dos casos ao diagnóstico e quase sempre ocorre na progressão da doença. Sua presença e importância têm valor prognóstico pejorativo, mas não está claro se essa anemia é indicativa de doença clonal mais grave ou se são as repercussões da anemia que levam a um prognóstico mais grave. Após falha no tratamento de primeira linha com Eritropoietina (EPO), os pacientes sobrevivem em média 5 anos sob transfusão sanguínea de longo prazo. As modalidades de transfusão de sangue não estão claramente definidas.
Estudos na população geriátrica em geral e em casos de anemia aguda são a favor de um regime transfusional restritivo (limiar em torno de 70 g/L), enquanto a experiência durante MDS com EPO sugere que a manutenção de uma contagem de hemoglobina mais alta pode ter um impacto favorável na qualidade do tratamento. vida, desempenho físico ou mesmo sobrevida de pacientes com SMD.
Assim, o objetivo deste estudo multicêntrico comparativo randomizado é comparar duas modalidades de limiar para transfusão:
- Grupo restritivo: Hb < 80g/L e Hb manter entre 80 e 100g/L
- Grupo liberal: Hb < 100g/L e Hb manter entre 100 e 120g/L
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Abbeville, França, 80142
- Abbeville CH
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Amiens, França, 80054
- Amiens Chu
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Arras, França, 62000
- Arras CH
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Avignon, França, 84000
- Henri Duffaut CH
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Besançon, França, 25030
- Besançon CHU
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Bordeaux, França, 33604
- Bordeaux CHU
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Caen, França, 14033
- Cote de Nacre CHU
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Clermont-Ferrand, França, 63000
- Clermont-Ferrand CHU
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Dunkerque, França, 59140
- Dunkerque CH
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Grenoble, França, 38043
- Grenoble Chu
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Le Mans, França, 72037
- Le Mans CH
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Lens, França, 62307
- Lens CH
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Lille, França, 59020
- St-Vincent Hospital
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Limoges, França, 87042
- Limoges CHRU
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Meaux, França, 77104
- Meaux CH
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Nice, França, 06202
- Archet 1 Hospital
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Paris, França, 75475
- Saint-Louis Hospital, APHP
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Rennes, França, 35033
- Pontchaillou Hospital
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Roubaix, França, 59100
- roubaix CH
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com SMD de baixo risco ou risco intermediário: Sistema Internacional de Pontuação de Prognóstico Revisado (IPSS-R) menor ou igual a 4,5
- Recaída ou falha após terapia com Agente Estimulante da Eritropoiese (AEE) ou outros tratamentos (Lenalidomida, Talidomida, 5-Azacitidina, Antitimócito globulina (ATG), Luspatercepte, Decitabina, aloenxerto)
- Dependente de transfusão: em média pelo menos 3 episódios transfusionais nos últimos 6 meses e total de concentrados de hemácias (PRBC): mais de 8 nos últimos 12 meses e menos de 150 no total.
- ≥ 18 anos de idade
- A pontuação do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) < 4
- Expectativa de vida > 12 meses
- Pacientes dispostos a participar do estudo e que assinaram o termo de consentimento informado
Critério de exclusão:
- Pacientes com agentes modificadores da doença para sua SMD, como: terapia com ESA, Lenalidomida, talidomida revlimida, Vidaza, Allograft, globulina antitimócito (ATG), Luspatercept, Decitabina, agentes experimentais, outros estudos clínicos, tomados dentro de 3 meses antes da inclusão (quelantes são aceitaram)
- De acordo com o médico: incapaz de tolerar limites de transfusão de hemácias restritivos ou liberais (p. insuficiência cardiorrespiratória clinicamente significativa)
- Alteração cognitiva (incapacidade de completar QUALMS)
- Incapacidade de realizar o teste de desempenho físico Timed up and go test
- Esplenomegalia > 3 cm abaixo do rebordo costal
- Insuficiência renal grave com depuração de creatinina < 30ml/min
- Pacientes apresentando sangramento ativo ou evidência de hemólise significativa
- Paciente sob tutela ou curatela
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo restritivo
Transfusão com: Hb < 80g/L e Hb manter entre 80 e 100g/L
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Transfusão com Hb manter entre 80 e 100g/L ou Hb manter entre 100 e 120g/L
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Experimental: Grupo liberal
Transfusão com: Hb < 100g/L e Hb manter entre 100 e 120g/L
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Transfusão com Hb manter entre 80 e 100g/L ou Hb manter entre 100 e 120g/L
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pontuação da Escala de Qualidade de Vida por Mielodisplasia (QUALMS)
Prazo: seis meses após a randomização
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Qualidade de vida avaliada por uma escala de doença específica validada e adaptada: pontuação de qualidade de vida pela escala de mielodisplasia (QUALMS) seis meses após a randomização.
O QUALMS consiste em 38 itens e leva menos de 10 minutos para ser concluído.
Pontuado em uma escala de 0 a 100, a pontuação mais alta está correlacionada com melhor qualidade de vida específica para MDS.
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seis meses após a randomização
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pontuação da Quality of Life by Myelodysplasia Scale (QUALMS) ao longo dos doze meses de acompanhamento
Prazo: 3, 6, 12 meses
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Evolução do escore QUALMS ao longo dos doze meses de acompanhamento.
Pontuado em uma escala de 0 a 100, a pontuação mais alta está correlacionada com melhor qualidade de vida específica para MDS.
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3, 6, 12 meses
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Cronometrado e teste ao longo dos doze meses de acompanhamento
Prazo: 3, 6, 12 meses
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Evolução do desempenho físico (tempo necessário para o teste Timed up and go) seis meses após a randomização e ao longo dos doze meses de acompanhamento
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3, 6, 12 meses
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Taxa de incidentes transfusionais ao longo dos doze meses de acompanhamento
Prazo: 3, 6, 12 meses
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Taxa de incidentes transfusionais durante os doze meses de acompanhamento entre aloimunização, hospitalização por sobrecarga pulmonar, sobrecarga de ferro (ferritina, saturação de transferrina), TRALI (Trauma pulmonar agudo relacionado à transfusão)
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3, 6, 12 meses
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Custos de transfusão ao longo dos doze meses de acompanhamento
Prazo: 3, 6, 12 meses
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Custos de transfusão (número de concentrados de hemácias (PRBC) usados) durante os doze meses de acompanhamento
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3, 6, 12 meses
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Tempo de ocorrência do diagnóstico de lesão cardíaca e hepática por sobrecarga transfusional de ferro em doze meses de seguimento
Prazo: 3, 6, 12 meses
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Tempo de ocorrência do diagnóstico de lesão cardíaca e hepática por sobrecarga transfusional de ferro em doze meses de seguimento.
O diagnóstico será estabelecido de acordo com o procedimento padrão baseado na ressonância magnética anual, em particular medindo o LIC (concentração de ferro no fígado), o MIC (concentração de ferro no miocárdio) e o valor cardíaco T2*.
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3, 6, 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Laurent Pascal, MD, GHICL
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RC-P0071
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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