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Impact de 2 stratégies transfusionnelles sur la qualité de vie des patients multitransfusés atteints de syndrome myélodysplasique à faible risque (SMD-transfu)

21 juin 2023 mis à jour par: Lille Catholic University

Impact de 2 stratégies transfusionnelles sur la qualité de vie de patients multi-transfusés atteints d'un syndrome myélodysplasique à faible risque : essai multicentrique randomisé comparant un régime de transfusion libéral à un régime de transfusion restrictif

Les syndromes myélodysplasiques (SMD) sont des troubles hétérogènes malins de la moelle osseuse caractérisés par une hématopoïèse inefficace, des cytopénies du sang périphérique et un risque variable de transformation leucémique.

L'anémie est la manifestation la plus courante de l'insuffisance médullaire dans le SMD. Après échec du traitement de première intention par l'érythropoïétine, les patients survivent en moyenne 5 ans sous transfusion sanguine au long cours. Les modalités de la transfusion sanguine ne sont pas clairement définies.

Ensuite, l'objectif de cette étude multicentrique comparative randomisée est de comparer deux modalités de seuil à la transfusion :

  • Groupe restrictif : Hb < 80g/L et Hb maintenue entre 80 et 100g/L
  • Groupe libéral : Hb < 100g/L et Hb maintenue entre 100 et 120g/L

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les syndromes myélodysplasiques (SMD) sont des troubles hétérogènes malins de la moelle osseuse caractérisés par une hématopoïèse inefficace, des cytopénies du sang périphérique et un risque variable de transformation leucémique. L'âge médian au diagnostic est de 75 ans. L'incidence est d'environ 30 pour 100 000, sur 70 ans. L'étiologie est inconnue dans plus de 85% des cas, les causes chimio-induites et les cas familiaux sont bien individualisés.

Le diagnostic, le pronostic et la classification (OMS) sont basés sur l'analyse cytologique conjointe du sang périphérique, de la moelle osseuse et l'analyse cytogénétique de la colonne vertébrale. Les principaux objectifs thérapeutiques dans les SMD à bas risque sont de corriger les cytopénies, d'améliorer la qualité de vie et de prévenir l'aggravation des comorbidités.

L'anémie est la manifestation la plus courante de l'insuffisance médullaire dans le SMD. Elle est rencontrée dans 80 % des cas au moment du diagnostic et survient presque toujours au cours de la progression de la maladie. Sa présence et son importance ont une valeur pronostique péjorative, mais il n'est pas clair si cette anémie est révélatrice d'une maladie clonale plus grave ou si ce sont les répercussions de l'anémie qui conduisent à un pronostic plus sévère. Après échec du traitement de première intention par l'érythropoïétine (EPO), les patients survivent en moyenne 5 ans sous transfusion sanguine au long cours. Les modalités de la transfusion sanguine ne sont pas clairement définies.

Des études en population générale gériatrique et en cas d'anémie aiguë sont en faveur d'un schéma transfusionnel restrictif (seuil autour de 70 g/L), alors que l'expérience lors de SMD avec EPO suggère que le maintien d'un taux d'hémoglobine plus élevé pourrait avoir un impact favorable sur la qualité de la vie, les performances physiques ou même la survie des patients atteints de SMD.

Ensuite, l'objectif de cette étude multicentrique comparative randomisée est de comparer deux modalités de seuil à la transfusion :

  • Groupe restrictif : Hb < 80g/L et Hb maintenue entre 80 et 100g/L
  • Groupe libéral : Hb < 100g/L et Hb maintenue entre 100 et 120g/L

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

11

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Abbeville, France, 80142
        • Abbeville CH
      • Amiens, France, 80054
        • Amiens Chu
      • Arras, France, 62000
        • Arras CH
      • Avignon, France, 84000
        • Henri Duffaut CH
      • Besançon, France, 25030
        • Besançon CHU
      • Bordeaux, France, 33604
        • Bordeaux CHU
      • Caen, France, 14033
        • Cote de Nacre CHU
      • Clermont-Ferrand, France, 63000
        • Clermont-Ferrand CHU
      • Dunkerque, France, 59140
        • Dunkerque CH
      • Grenoble, France, 38043
        • Grenoble Chu
      • Le Mans, France, 72037
        • Le Mans CH
      • Lens, France, 62307
        • Lens CH
      • Lille, France, 59020
        • St-Vincent Hospital
      • Limoges, France, 87042
        • Limoges CHRU
      • Meaux, France, 77104
        • Meaux CH
      • Nice, France, 06202
        • Archet 1 Hospital
      • Paris, France, 75475
        • Saint-Louis Hospital, APHP
      • Rennes, France, 35033
        • Pontchaillou Hospital
      • Roubaix, France, 59100
        • roubaix CH

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients présentant un SMD à faible risque ou à risque intermédiaire : système de notation pronostique international révisé (IPSS-R) inférieur ou égal à 4,5
  • Rechute ou échec après traitement par agent stimulant l'érythropoïèse (ASE) ou autres traitements (lénalidomide, thalidomide, 5-azacytidine, globuline antithymocyte (ATG), luspatercept, décitabine, allogreffe)
  • Transfusion dépendant : en moyenne au moins 3 épisodes transfusionnels au cours des 6 derniers mois et total des culots globulaires (PRBC) : plus de 8 au cours des 12 derniers mois et moins de 150 au total.
  • ≥ 18 ans
  • Score de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) < 4
  • Espérance de vie > 12 Mois
  • Patients souhaitant participer à l'étude et ayant signé le formulaire de consentement éclairé

Critère d'exclusion:

  • Patients ayant des agents modificateurs de la maladie pour leur SMD tels que : thérapie ESA, lénalidomide, thalidomide revlimid, Vidaza, allogreffe, globuline antithymocyte (ATG), luspatercept, décitabine, agents expérimentaux, autre essai clinique, pris dans les 3 mois précédant l'inclusion (les chélateurs sont accepté)
  • Selon le médecin : incapable de tolérer des seuils de transfusion de globules rouges restrictifs ou libéraux (p. insuffisance cardio-respiratoire cliniquement significative)
  • Altération cognitive (incapacité à terminer QUALMS)
  • Incapacité à effectuer le test de performance physique Timed up and go test
  • Splénomégalie > 3 cm sous le rebord costal
  • Insuffisance rénale sévère avec clairance de la créatinine < 30ml/min
  • Patients présentant des saignements actifs ou des signes d'hémolyse importante
  • Patient sous tutelle ou curatelle

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe restrictif
Transfusion avec : Hb < 80g/L et Hb maintenue entre 80 et 100g/L
Autre: Transfusion
Transfusion avec Hb maintenue entre 80 et 100g/L ou Hb maintenue entre 100 et 120g/L
Expérimental: Groupe libéral
Transfusion avec : Hb < 100g/L et Hb maintenue entre 100 et 120g/L
Autre: Transfusion
Transfusion avec Hb maintenue entre 80 et 100g/L ou Hb maintenue entre 100 et 120g/L

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score QUALMS (Quality of Life by Myelodysplasia Scale)
Délai: six mois après la randomisation
Qualité de vie évaluée par une échelle de maladie spécifique validée et adaptée : score QUALMS (Quality of Life by Myelodysplasia Scale) à six mois post-randomisation. Le QUALMS se compose de 38 éléments et prend moins de 10 minutes à remplir. Évalué sur une échelle de 0 à 100, un score plus élevé est corrélé à une meilleure qualité de vie spécifique au MDS.
six mois après la randomisation

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score QUALMS (Quality of Life by Myelodysplasia Scale) sur les douze mois de suivi
Délai: 3, 6, 12 mois
Evolution du score QUALMS sur les douze mois de suivi. Évalué sur une échelle de 0 à 100, un score plus élevé est corrélé à une meilleure qualité de vie spécifique au MDS.
3, 6, 12 mois
Chronométré et go test sur les douze mois de suivi
Délai: 3, 6, 12 mois
Évolution des performances physiques (temps nécessaire au test Timed up and go) à six mois post-randomisation et sur les douze mois de suivi
3, 6, 12 mois
Taux d'incidents transfusionnels sur les douze mois de suivi
Délai: 3, 6, 12 mois
Taux d'incidents transfusionnels au cours des douze mois de suivi parmi allo-immunisation, hospitalisation pour surcharge pulmonaire, surcharge en fer (ferritine, saturation de la transferrine), TRALI (Transfusion-Related Acute Lung Injury)
3, 6, 12 mois
Coûts transfusionnels sur les douze mois de suivi
Délai: 3, 6, 12 mois
Frais de transfusion (nombre de concentrés de globules rouges (PRBC) utilisés) au cours des douze mois de suivi
3, 6, 12 mois
Moment de survenue du diagnostic de lésions cardiaques et hépatiques dues à une surcharge en fer transfusionnelle sur douze mois de suivi
Délai: 3, 6, 12 mois
Moment de survenue du diagnostic de lésions cardiaques et hépatiques dues à une surcharge en fer transfusionnelle sur douze mois de suivi. Le diagnostic sera établi selon la procédure standard basée sur l'IRM annuelle, notamment en mesurant la LIC (concentration hépatique en fer), la CMI (concentration myocardique en fer) et la valeur du T2* cardiaque.
3, 6, 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Lille Catholic University

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Laurent Pascal, MD, GHICL

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 mars 2021

Achèvement primaire (Réel)

21 septembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

22 mars 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 août 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 août 2018

Première publication (Réel)

22 août 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 juin 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 juin 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RC-P0071

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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