Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kahden verensiirtostrategian vaikutus monisiirtopotilaiden elämänlaatuun, joilla on matalariskinen myelodysplastinen oireyhtymä (SMD-transfu)

keskiviikko 21. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Lille Catholic University

Kahden verensiirtostrategian vaikutus usean verensiirron saaneiden potilaiden elämänlaatuun, joilla on alhaisen riskin myelodysplastinen oireyhtymä: Monikeskustutkimus, jossa verrataan liberaalia vs. rajoittavaa verensiirtohoitoa

Myelodysplastiset oireyhtymät (MDS) ovat heterogeenisiä pahanlaatuisia luuydinsairauksia, joille on ominaista tehoton hematopoieesi, perifeerisen veren sytopeniat ja vaihteleva leukemian transformaatioriski.

Anemia on yleisin luuytimen vajaatoiminnan ilmentymä MDS:ssä. Erytropoietiinin ensilinjan hoidon epäonnistumisen jälkeen potilaat elävät keskimäärin 5 vuotta pitkäaikaisessa verensiirrossa. Verensiirron menetelmiä ei ole määritelty selkeästi.

Sitten tämän satunnaistetun vertailevan monikeskisen tutkimuksen tavoitteena on verrata kahta verensiirron kynnysmenetelmää:

  • Rajoittava ryhmä: Hb < 80g/l ja Hb pitää välillä 80-100g/l
  • Liberaali ryhmä: Hb < 100g/l ja Hb pitää välillä 100-120g/l

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Myelodysplastiset oireyhtymät (MDS) ovat heterogeenisiä pahanlaatuisia luuydinsairauksia, joille on ominaista tehoton hematopoieesi, perifeerisen veren sytopeniat ja vaihteleva leukemian transformaatioriski. Diagnoosin mediaani-ikä on 75 vuotta. Ilmaantuvuus on noin 30 tapausta 100 000 kohden yli 70 vuoden aikana. Etiologia on tuntematon yli 85 prosentissa tapauksista, kemo-indusoidut syyt ja perhetapaukset ovat hyvin yksilöllisiä.

Diagnoosi, ennuste ja luokittelu (WHO) perustuvat perifeerisen veren, luuytimen ja selkärangan sytologiseen analyysiin. Matalan riskin MDS:n tärkeimmät terapeuttiset tavoitteet ovat sytopenioiden korjaaminen, elämänlaadun parantaminen ja muiden sairauksien pahenemisen estäminen.

Anemia on yleisin luuytimen vajaatoiminnan ilmentymä MDS:ssä. Se esiintyy 80 prosentissa tapauksista diagnoosin yhteydessä ja lähes aina taudin edetessä. Sen läsnäololla ja tärkeydellä on halventava ennustearvo, mutta ei ole selvää, onko tämä anemia osoitus vakavammasta kloonisairaudesta vai johtavatko anemian vaikutukset vakavampaan ennusteeseen. Erytropoietiini (EPO) -hoidon epäonnistumisen jälkeen potilaat elävät keskimäärin 5 vuotta pitkäaikaisessa verensiirrossa. Verensiirron menetelmiä ei ole määritelty selkeästi.

Yleisellä iäkkäällä väestöllä ja akuutin anemian tapauksissa tehdyt tutkimukset puoltavat rajoittavaa verensiirto-ohjelmaa (kynnys noin 70 g/l), kun taas kokemukset MDS:stä EPO:n kanssa viittaavat siihen, että korkeamman hemoglobiinimäärän ylläpitämisellä voi olla suotuisa vaikutus veren laatuun. MDS-potilaiden elämää, fyysistä suorituskykyä tai jopa eloonjäämistä.

Sitten tämän satunnaistetun vertailevan monikeskisen tutkimuksen tavoitteena on verrata kahta verensiirron kynnysmenetelmää:

  • Rajoittava ryhmä: Hb < 80g/l ja Hb pitää välillä 80-100g/l
  • Liberaali ryhmä: Hb < 100g/l ja Hb pitää välillä 100-120g/l

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Abbeville, Ranska, 80142
        • Abbeville CH
      • Amiens, Ranska, 80054
        • Amiens Chu
      • Arras, Ranska, 62000
        • Arras CH
      • Avignon, Ranska, 84000
        • Henri Duffaut CH
      • Besançon, Ranska, 25030
        • Besançon CHU
      • Bordeaux, Ranska, 33604
        • Bordeaux CHU
      • Caen, Ranska, 14033
        • Cote de Nacre CHU
      • Clermont-Ferrand, Ranska, 63000
        • Clermont-Ferrand CHU
      • Dunkerque, Ranska, 59140
        • Dunkerque CH
      • Grenoble, Ranska, 38043
        • Grenoble Chu
      • Le Mans, Ranska, 72037
        • Le Mans CH
      • Lens, Ranska, 62307
        • Lens CH
      • Lille, Ranska, 59020
        • St-Vincent Hospital
      • Limoges, Ranska, 87042
        • Limoges CHRU
      • Meaux, Ranska, 77104
        • Meaux CH
      • Nice, Ranska, 06202
        • Archet 1 Hospital
      • Paris, Ranska, 75475
        • Saint-Louis Hospital, APHP
      • Rennes, Ranska, 35033
        • Pontchaillou Hospital
      • Roubaix, Ranska, 59100
        • roubaix CH

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on pieni tai keskimääräinen riski MDS: tarkistettu kansainvälinen ennustepistejärjestelmä (IPSS-R) on pienempi tai yhtä suuri kuin 4,5
  • Relapsi tai epäonnistuminen erytropoieesia stimuloivalla aineella (ESA) tai muiden hoitojen jälkeen (lenalidomidi, talidomidi, 5-atsasytidiini, antitymosyyttiglobuliini (ATG), luspatersepti, desitabiini, allografti)
  • Verisiirrosta riippuvainen: keskimäärin vähintään 3 verensiirtojaksoa viimeisen 6 kuukauden aikana ja pakatut punasolut (PRBC) yhteensä: yli 8 viimeisen 12 kuukauden aikana ja yhteensä alle 150.
  • ≥ 18 vuotta
  • Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) pistemäärä < 4
  • Elinajanodote > 12 kuukautta
  • Potilaat, jotka ovat halukkaita osallistumaan tutkimukseen ja jotka ovat allekirjoittaneet tietoisen suostumuslomakkeen

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on sairautta modifioivia aineita MDS:ään, kuten: ESA-hoito, lenalidomidi, talidomidirevlimidi, Vidaza, allograft, antitymosyyttiglobuliini (ATG), luspatersepti, desitabiini, kokeelliset aineet, muut kliiniset tutkimukset, otettu 3 kuukauden sisällä ennen sisällyttämistä (kelaatit ovat hyväksytty)
  • Lääkärin mukaan: ei voi sietää rajoittavia tai liberaaleja punasolujen siirtokynnyksiä (esim. kliinisesti merkittävä sydän-hengityksen vajaatoiminta)
  • Kognitiivinen muutos (kyvyttömyys suorittaa QUALMS:ia)
  • Kyvyttömyys suorittaa fyysisen suorituskyvyn testiä Ajastettu ja mene testi
  • Splenomegalia > 3 cm kylkirajan alapuolella
  • Vaikea munuaisten vajaatoiminta, jonka kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min
  • Potilaat, joilla on aktiivista verenvuotoa tai merkkejä merkittävästä hemolyysistä
  • Potilas holhouksen tai huoltajan alaisuudessa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Rajoittava ryhmä
Verensiirto: Hb < 80g/l ja Hb pitää välillä 80-100g/l
Muut: Verensiirto
Verensiirto Hb:llä pysyy välillä 80 - 100 g/l tai Hb välillä 100 - 120 g/l
Kokeellinen: Liberaali ryhmä
Verensiirto: Hb < 100g/l ja Hb pitää välillä 100-120g/l
Muut: Verensiirto
Verensiirto Hb:llä pysyy välillä 80 - 100 g/l tai Hb välillä 100 - 120 g/l

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elämänlaatu myelodysplasia-asteikon (QUALMS) pistemäärän mukaan
Aikaikkuna: kuusi kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Elämänlaatu arvioituna tietyllä validoidulla ja mukautetulla sairausasteikolla: Elämänlaatu myelodysplasia-asteikolla (QUALMS) kuuden kuukauden kuluttua satunnaistamisen jälkeen. QUALMS koostuu 38 kohdasta, ja sen suorittaminen kestää alle 10 minuuttia. Asteikolla 0-100 korkeampi pistemäärä korreloi parempaan MDS-spesifiseen elämänlaatuun.
kuusi kuukautta satunnaistamisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elämänlaatu myelodysplasia-asteikon (QUALMS) pistemäärän mukaan 12 kuukauden seurannan aikana
Aikaikkuna: 3, 6, 12 kuukautta
QUALMS-pisteiden kehitys kahdentoista seurantakuukauden aikana. Asteikolla 0-100 korkeampi pistemäärä korreloi parempaan MDS-spesifiseen elämänlaatuun.
3, 6, 12 kuukautta
Ajastettu ja mene testaamaan kahdentoista kuukauden seurannan aikana
Aikaikkuna: 3, 6, 12 kuukautta
Fyysisen suorituskyvyn kehitys (aika, joka tarvitaan Timed up and go -testiin) kuuden kuukauden kuluttua satunnaistamisesta ja 12 kuukauden seurannan aikana
3, 6, 12 kuukautta
Verensiirtotapausten määrä kahdentoista seurantakuukauden aikana
Aikaikkuna: 3, 6, 12 kuukautta
Verensiirtotapausten määrä 12 kuukauden seurannan aikana: allo-immunisaatio, sairaalahoito keuhkojen ylikuormituksen vuoksi, raudan ylikuormitus (ferritiini, transferriini saturaatio), TRALI (transfuusioon liittyvä akuutti keuhkovaurio)
3, 6, 12 kuukautta
Verensiirto maksaa 12 kuukauden seurannan aikana
Aikaikkuna: 3, 6, 12 kuukautta
Transfuusiokustannukset (käytettyjen punasolujen (PRBC) lukumäärä) 12 kuukauden seurantajakson aikana
3, 6, 12 kuukautta
Verensiirron raudan ylikuormituksen aiheuttaman sydän- ja maksavaurion diagnoosin esiintymisaika 12 kuukauden seurannan aikana
Aikaikkuna: 3, 6, 12 kuukautta
Verensiirron raudan ylikuormituksen aiheuttaman sydän- ja maksavaurion diagnoosin esiintymisaika 12 kuukauden seurannan aikana. Diagnoosi vahvistetaan standardimenettelyn mukaisesti, joka perustuu vuosittaiseen magneettikuvaukseen, erityisesti mittaamalla LIC (maksan rautapitoisuus), MIC (sydänlihan rautapitoisuus) ja sydämen T2*-arvo.
3, 6, 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Lille Catholic University

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Laurent Pascal, MD, GHICL

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 24. maaliskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 21. syyskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 22. maaliskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 21. elokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. elokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 22. elokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 23. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RC-P0071

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myelodysplastiset oireyhtymät

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Oman

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa