Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv 2 transfuzních strategií na kvalitu života pacientů s vícenásobnou transfuzí s nízkorizikovým myelodysplastickým syndromem (SMD-transfu)

21. června 2023 aktualizováno: Lille Catholic University

Vliv 2 transfuzních strategií na kvalitu života pacientů s vícenásobnou transfuzí s myelodysplastickým syndromem s nízkým rizikem: multicentrická randomizovaná studie srovnávající liberální vs. restriktivní transfuzní režim

Myelodysplastické syndromy (MDS) jsou heterogenní maligní onemocnění kostní dřeně charakterizované neúčinnou krvetvorbou, cytopeniemi periferní krve a proměnlivým rizikem transformace leukémie.

Anémie je nejčastějším projevem selhání kostní dřeně u MDS. Po selhání léčby první linie erytropoetinem přežívají pacienti při dlouhodobé transfuzi krve v průměru 5 let. Způsoby krevní transfuze nejsou jasně definovány.

Potom je cílem této randomizované srovnávací multicentrické studie porovnat dvě modality prahu pro transfuzi:

  • Omezující skupina: Hb < 80 g/l a Hb se udržuje mezi 80 a 100 g/l
  • Liberální skupina: Hb < 100 g/l a Hb se udržuje mezi 100 a 120 g/l

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Myelodysplastické syndromy (MDS) jsou heterogenní maligní onemocnění kostní dřeně charakterizované neúčinnou krvetvorbou, cytopeniemi periferní krve a proměnlivým rizikem transformace leukémie. Střední věk v době diagnózy je 75 let. Incidence je asi 30 na 100 000 během 70 let. Etiologie je neznámá ve více než 85 % případů, chemo-indukované příčiny a rodinné případy jsou dobře individualizovány.

Diagnóza, prognóza a klasifikace (WHO) jsou založeny na společné cytologické analýze periferní krve, kostní dřeně a spinální cytogenetické analýze. Hlavními terapeutickými cíli u MDS s nízkým rizikem jsou korekce cytopenií, zlepšení kvality života a prevence zhoršení komorbidit.

Anémie je nejčastějším projevem selhání kostní dřeně u MDS. Setkáváme se s ní v 80 % případů při diagnóze a téměř vždy se vyskytuje v progresi onemocnění. Její přítomnost a význam má pejorativní prognostickou hodnotu, není však jasné, zda tato anémie svědčí pro závažnější klonální onemocnění, nebo zda jsou to důsledky anémie, které vedou k závažnější prognóze. Po selhání léčby první volby erytropoetinem (EPO) přežívají pacienti při dlouhodobé krevní transfuzi v průměru 5 let. Způsoby krevní transfuze nejsou jasně definovány.

Studie v obecné geriatrické populaci a v případech akutní anémie jsou ve prospěch restriktivního transfuzního režimu (práh kolem 70 g/l), zatímco zkušenosti během MDS s EPO naznačují, že udržení vyššího počtu hemoglobinu by mohlo mít příznivý dopad na kvalitu života, fyzické výkonnosti nebo dokonce přežití pacientů s MDS.

Potom je cílem této randomizované srovnávací multicentrické studie porovnat dvě modality prahu pro transfuzi:

  • Omezující skupina: Hb < 80 g/l a Hb se udržuje mezi 80 a 100 g/l
  • Liberální skupina: Hb < 100 g/l a Hb se udržuje mezi 100 a 120 g/l

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Abbeville, Francie, 80142
        • Abbeville CH
      • Amiens, Francie, 80054
        • Amiens Chu
      • Arras, Francie, 62000
        • Arras CH
      • Avignon, Francie, 84000
        • Henri Duffaut CH
      • Besançon, Francie, 25030
        • Besançon CHU
      • Bordeaux, Francie, 33604
        • Bordeaux CHU
      • Caen, Francie, 14033
        • Cote de Nacre CHU
      • Clermont-Ferrand, Francie, 63000
        • Clermont-Ferrand CHU
      • Dunkerque, Francie, 59140
        • Dunkerque CH
      • Grenoble, Francie, 38043
        • Grenoble Chu
      • Le Mans, Francie, 72037
        • Le Mans CH
      • Lens, Francie, 62307
        • Lens CH
      • Lille, Francie, 59020
        • St-Vincent Hospital
      • Limoges, Francie, 87042
        • Limoges CHRU
      • Meaux, Francie, 77104
        • Meaux CH
      • Nice, Francie, 06202
        • Archet 1 Hospital
      • Paris, Francie, 75475
        • Saint-Louis Hospital, APHP
      • Rennes, Francie, 35033
        • Pontchaillou Hospital
      • Roubaix, Francie, 59100
        • roubaix CH

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s nízkým nebo středním rizikem MDS: Revidovaný mezinárodní prognostický skórovací systém (IPSS-R) menší nebo rovný 4,5
  • Relaps nebo selhání po terapii látkou stimulující erytropoézu (ESA) nebo jiné léčbě (lenalidomid, thalidomid, 5-azacytidin, antithymocytární globulin (ATG), luspatercept, decitabin, aloštěp)
  • Závislost na transfuzi: v průměru alespoň 3 epizody transfuze za posledních 6 měsíců a celkový počet červených krvinek (PRBC): více než 8 za posledních 12 měsíců a méně než 150 celkem.
  • ≥ 18 let
  • Skóre východní kooperativní onkologické skupiny (ECOG) < 4
  • Předpokládaná délka života > 12 měsíců
  • Pacienti, kteří jsou ochotni se studie zúčastnit a kteří podepsali formulář informovaného souhlasu

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s látkami modifikujícími onemocnění pro jejich MDS, jako jsou: ESA terapie, Lenalidomid, Thalidomid revlimid, Vidaza, Allograft, antithymocytární globulin (ATG), Luspatercept, Decitabin, experimentální látky, jiné klinické studie, užívané do 3 měsíců před zařazením (chelátory jsou přijat)
  • Podle lékaře: není schopen tolerovat restriktivní nebo liberální prahové hodnoty transfuze červených krvinek (např. klinicky významné kardiorespirační selhání)
  • Kognitivní změna (neschopnost dokončit QUALMS)
  • Neschopnost provést test fyzické výkonnosti Čas vypršel a jděte na test
  • Splenomegalie > 3 cm pod žeberním okrajem
  • Těžké selhání ledvin s clearance kreatininu < 30 ml/min
  • Pacienti s aktivním krvácením nebo prokázanou významnou hemolýzou
  • Pacient v opatrovnictví nebo kurátorství

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Omezující skupina
Transfuze s: Hb < 80 g/l a Hb udržujte mezi 80 a 100 g/l
Jiný: Transfúze
Transfuze s Hb udržujte mezi 80 a 100 g/l nebo Hb udržujte mezi 100 a 120 g/l
Experimentální: Liberální skupina
Transfuze s: Hb < 100 g/l a Hb udržujte mezi 100 a 120 g/l
Jiný: Transfúze
Transfuze s Hb udržujte mezi 80 a 100 g/l nebo Hb udržujte mezi 100 a 120 g/l

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre kvality života podle stupnice myelodysplazie (QUALMS).
Časové okno: šest měsíců po randomizaci
Kvalita života hodnocená pomocí specifické validované a přizpůsobené škály onemocnění: skóre kvality života podle škály myelodysplazie (QUALMS) šest měsíců po randomizaci. QUALMS se skládá z 38 položek a jeho dokončení zabere méně než 10 minut. Vyšší skóre na stupnici od 0 do 100 koreluje s lepší kvalitou života specifickou pro MDS.
šest měsíců po randomizaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre kvality života podle stupnice myelodysplazie (QUALMS) během dvanácti měsíců sledování
Časové okno: 3, 6, 12 měsíců
Vývoj skóre QUALMS během dvanácti měsíců sledování. Vyšší skóre na stupnici od 0 do 100 koreluje s lepší kvalitou života specifickou pro MDS.
3, 6, 12 měsíců
Načasováno a jděte na test během dvanácti měsíců sledování
Časové okno: 3, 6, 12 měsíců
Vývoj fyzické výkonnosti (doba potřebná pro test Timed up and go) šest měsíců po randomizaci a během dvanácti měsíců sledování
3, 6, 12 měsíců
Počet případů transfuze během dvanácti měsíců sledování
Časové okno: 3, 6, 12 měsíců
Míra transfuzních incidentů během dvanácti měsíců sledování mezi alloimunizací, hospitalizací pro plicní přetížení, přetížením železem (feritin, saturace transferinu), TRALI (akutní poranění plic související s transfuzí)
3, 6, 12 měsíců
Náklady na transfuzi během dvanácti měsíců sledování
Časové okno: 3, 6, 12 měsíců
Náklady na transfuzi (počet použitých sbalených červených krvinek (PRBC)) během dvanácti měsíců sledování
3, 6, 12 měsíců
Doba výskytu diagnózy poškození srdce a jater v důsledku přetížení transfuzním železem během dvanácti měsíců sledování
Časové okno: 3, 6, 12 měsíců
Doba výskytu diagnózy poškození srdce a jater v důsledku přetížení transfuzním železem během dvanácti měsíců sledování. Diagnóza bude stanovena standardním postupem na základě roční MRI, zejména měřením LIC (koncentrace železa v játrech), MIC (koncentrace železa v myokardu) a srdeční hodnoty T2*.
3, 6, 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Lille Catholic University

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Laurent Pascal, MD, GHICL

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. března 2021

Primární dokončení (Aktuální)

21. září 2022

Dokončení studie (Aktuální)

22. března 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. srpna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

22. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RC-P0071

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelodysplastické syndromy

Klinické studie na Transfúze

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit