Impacto de 2 estrategias transfusionales en la calidad de vida de pacientes multitransfundidos con síndrome mielodisplásico de bajo riesgo (SMD-transfu)
Impacto de 2 estrategias de transfusión en la calidad de vida de pacientes multitransfundidos con síndrome mielodisplásico de bajo riesgo: ensayo aleatorizado multicéntrico que compara un régimen de transfusión liberal versus restrictivo
Los síndromes mielodisplásicos (SMD) son trastornos heterogéneos malignos de la médula ósea caracterizados por hematopoyesis ineficaz, citopenias en sangre periférica y riesgo variable de transformación leucémica.
La anemia es la manifestación más común de insuficiencia de la médula ósea en los SMD. Después del fracaso del tratamiento de primera línea con eritropoyetina, los pacientes sobreviven en promedio 5 años con transfusiones de sangre a largo plazo. Las modalidades de transfusión de sangre no están claramente definidas.
Entonces, el objetivo de este estudio multicéntrico comparativo aleatorizado es comparar dos modalidades de umbral para transfusión:
- Grupo restrictivo: Hb < 80g/L y Hb mantener entre 80 y 100g/L
- Grupo liberal: Hb < 100g/L y Hb mantener entre 100 y 120g/L
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los síndromes mielodisplásicos (SMD) son trastornos heterogéneos malignos de la médula ósea caracterizados por hematopoyesis ineficaz, citopenias en sangre periférica y riesgo variable de transformación leucémica. La mediana de edad al diagnóstico es de 75 años. La incidencia es de alrededor de 30 por 100.000, mayores de 70 años. La etiología es desconocida en más del 85% de los casos, las causas quimioinducidas y los casos familiares están bien individualizados.
El diagnóstico, pronóstico y clasificación (OMS) se basan en el análisis citológico conjunto de sangre periférica, médula ósea y análisis citogenético espinal. Los principales objetivos terapéuticos en los SMD de bajo riesgo son corregir las citopenias, mejorar la calidad de vida y prevenir el agravamiento de las comorbilidades.
La anemia es la manifestación más común de insuficiencia de la médula ósea en los SMD. Se encuentra en el 80% de los casos en el momento del diagnóstico y casi siempre ocurre en la progresión de la enfermedad. Su presencia e importancia tienen un valor pronóstico peyorativo, pero no está claro si esta anemia es indicativa de una enfermedad clonal más grave o si son las repercusiones de la anemia las que condicionan un pronóstico más grave. Después del fracaso del tratamiento de primera línea con eritropoyetina (EPO), los pacientes sobreviven en promedio 5 años con transfusiones de sangre a largo plazo. Las modalidades de transfusión de sangre no están claramente definidas.
Los estudios en población general geriátrica y en casos de anemia aguda están a favor de un régimen de transfusión restrictivo (umbral alrededor de 70 g/L), mientras que la experiencia durante SMD con EPO sugiere que mantener un recuento de hemoglobina más alto podría tener un impacto favorable en la calidad de la la vida, el rendimiento físico o incluso la supervivencia de los pacientes con SMD.
Entonces, el objetivo de este estudio multicéntrico comparativo aleatorizado es comparar dos modalidades de umbral para transfusión:
- Grupo restrictivo: Hb < 80g/L y Hb mantener entre 80 y 100g/L
- Grupo liberal: Hb < 100g/L y Hb mantener entre 100 y 120g/L
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Abbeville, Francia, 80142
- Abbeville CH
-
Amiens, Francia, 80054
- Amiens Chu
-
Arras, Francia, 62000
- Arras CH
-
Avignon, Francia, 84000
- Henri Duffaut CH
-
Besançon, Francia, 25030
- Besançon CHU
-
Bordeaux, Francia, 33604
- Bordeaux CHU
-
Caen, Francia, 14033
- Cote de Nacre CHU
-
Clermont-Ferrand, Francia, 63000
- Clermont-Ferrand CHU
-
Dunkerque, Francia, 59140
- Dunkerque CH
-
Grenoble, Francia, 38043
- Grenoble Chu
-
Le Mans, Francia, 72037
- Le Mans CH
-
Lens, Francia, 62307
- Lens CH
-
Lille, Francia, 59020
- St-Vincent Hospital
-
Limoges, Francia, 87042
- Limoges CHRU
-
Meaux, Francia, 77104
- Meaux CH
-
Nice, Francia, 06202
- Archet 1 Hospital
-
Paris, Francia, 75475
- Saint-Louis Hospital, APHP
-
Rennes, Francia, 35033
- Pontchaillou Hospital
-
Roubaix, Francia, 59100
- roubaix CH
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con SMD de riesgo bajo o intermedio: Sistema de puntuación de pronóstico internacional revisado (IPSS-R) menor o igual a 4,5
- Recaída o fracaso después de la terapia con agente estimulante de la eritropoyesis (ESA) u otros tratamientos (lenalidomida, talidomida, 5-azacitidina, globulina antitimocítica (ATG), luspatercept, decitabina, aloinjerto)
- Dependiente de transfusión: en promedio al menos 3 episodios de transfusión en los últimos 6 meses y total de concentrados de glóbulos rojos (GR): más de 8 en los últimos 12 meses y menos de 150 en total.
- ≥ 18 años de edad
- La puntuación del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) < 4
- Esperanza de vida > 12 Meses
- Pacientes que deseen participar en el estudio y que hayan firmado el formulario de consentimiento informado
Criterio de exclusión:
- Pacientes con agentes modificadores de la enfermedad para su MDS como: terapia con ESA, lenalidomida, talidomida revlimid, Vidaza, aloinjerto, globulina antitimocítica (ATG), luspatercept, decitabina, agentes experimentales, otros ensayos clínicos, tomados dentro de los 3 meses anteriores a la inclusión (los quelantes son aceptado)
- Según el médico: incapaz de tolerar umbrales de transfusión de glóbulos rojos restrictivos o liberales (p. insuficiencia cardiorrespiratoria clínicamente significativa)
- Alteración cognitiva (incapacidad para completar QUALMS)
- Incapacidad para realizar la prueba de rendimiento físico Prueba de tiempo agotado y listo
- Esplenomegalia > 3 cm por debajo del margen costal
- Insuficiencia renal grave con aclaramiento de creatinina < 30ml/min
- Pacientes que presentan sangrado activo o evidencia de hemólisis significativa
- Paciente bajo tutela o curatela
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Grupo restrictivo
Transfusión con: Hb < 80g/L y Hb mantener entre 80 y 100g/L
|
Transfusión con Hb mantener entre 80 y 100g/L o Hb mantener entre 100 y 120g/L
|
|
Experimental: Grupo liberal
Transfusión con: Hb < 100g/L y Hb mantener entre 100 y 120g/L
|
Transfusión con Hb mantener entre 80 y 100g/L o Hb mantener entre 100 y 120g/L
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Puntuación de la escala de calidad de vida por mielodisplasia (QUALMS)
Periodo de tiempo: seis meses después de la aleatorización
|
Calidad de vida evaluada mediante una escala de enfermedad específica validada y adaptada: puntuación de la escala de calidad de vida por mielodisplasia (QUALMS) seis meses después de la aleatorización.
El QUALMS consta de 38 elementos y tarda menos de 10 minutos en completarse.
Con una puntuación en una escala de 0 a 100, una puntuación más alta se correlaciona con una mejor calidad de vida específica de SMD.
|
seis meses después de la aleatorización
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Puntuación de la Escala de calidad de vida por mielodisplasia (QUALMS) durante los doce meses de seguimiento
Periodo de tiempo: 3, 6, 12 Meses
|
Evolución de la puntuación QUALMS a lo largo de los doce meses de seguimiento.
Con una puntuación en una escala de 0 a 100, una puntuación más alta se correlaciona con una mejor calidad de vida específica de SMD.
|
3, 6, 12 Meses
|
|
Timed up and go test durante los doce meses de seguimiento
Periodo de tiempo: 3, 6, 12 Meses
|
Evolución del rendimiento físico (el tiempo requerido para la prueba Timed up and go) a los seis meses post-aleatorización y durante los doce meses de seguimiento
|
3, 6, 12 Meses
|
|
Tasa de incidentes transfusionales durante los doce meses de seguimiento
Periodo de tiempo: 3, 6, 12 Meses
|
Tasa de incidentes transfusionales durante los doce meses de seguimiento entre aloinmunización, hospitalización por sobrecarga pulmonar, sobrecarga de hierro (ferritina, saturación de transferrina), TRALI (Transfusion-Related Acute Lung Injury)
|
3, 6, 12 Meses
|
|
Costes de transfusión durante los doce meses de seguimiento
Periodo de tiempo: 3, 6, 12 Meses
|
Costos de transfusión (número de concentrados de glóbulos rojos (PRBC) utilizados) durante los doce meses de seguimiento
|
3, 6, 12 Meses
|
|
Tiempo de aparición del diagnóstico de daño cardíaco y hepático por sobrecarga transfusional de hierro durante doce meses de seguimiento
Periodo de tiempo: 3, 6, 12 Meses
|
Tiempo de ocurrencia del diagnóstico de daño cardíaco y hepático por sobrecarga transfusional de hierro durante doce meses de seguimiento.
El diagnóstico se establecerá según el procedimiento estándar basado en la resonancia magnética anual, en particular midiendo la LIC (concentración de hierro en el hígado), la MIC (concentración de hierro en el miocardio) y el valor T2* cardíaco.
|
3, 6, 12 Meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Laurent Pascal, MD, GHICL
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RC-P0071
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Transfusión
-
Fundación Universitaria de Ciencias de la SaludHospital de San JoseTerminado