Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Indvirkning af 2 transfusionsstrategier på livskvaliteten for multitransfunderede patienter med lavrisiko myelodysplastisk syndrom (SMD-transfu)

21. juni 2023 opdateret af: Lille Catholic University

Indvirkning af 2 transfusionsstrategier på livskvaliteten for multitransfunderede patienter med lavrisiko myelodysplastisk syndrom: Multicenter randomiseret forsøg, der sammenligner et liberalt vs. restriktivt transfusionsregime

Myelodysplastiske syndromer (MDS) er heterogene maligne knoglemarvssygdomme karakteriseret ved ineffektiv hæmatopoiese, perifere blodcytopenier og variabel risiko for leukæmitransformation.

Anæmi er den mest almindelige manifestation af knoglemarvssvigt ved MDS. Efter svigt af førstelinjebehandling med Erythropoietin overlever patienter i gennemsnit 5 år under langvarig blodtransfusion. Modaliteter for blodtransfusion er ikke klart defineret.

Derefter er formålet med denne randomiserede komparative multicentriske undersøgelse at sammenligne to modaliteter for tærskel for transfusion:

  • Restriktiv gruppe: Hb < 80g/L og Hb holder mellem 80 og 100g/L
  • Liberal gruppe: Hb < 100g/L og Hb holder mellem 100 og 120g/L

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Myelodysplastiske syndromer (MDS) er heterogene maligne knoglemarvssygdomme karakteriseret ved ineffektiv hæmatopoiese, perifere blodcytopenier og variabel risiko for leukæmitransformation. Medianalderen ved diagnosen er 75 år. Incidensen er omkring 30 pr. 100.000 over 70 år. Ætiologi er ukendt i mere end 85% af tilfældene, kemo-inducerede årsager og familietilfælde er velindividualiserede.

Diagnose, prognose og klassifikation (WHO) er baseret på fælles cytologisk analyse af perifert blod, knoglemarv og spinal cytogenetisk analyse. De vigtigste terapeutiske mål ved lav-risiko MDS er at korrigere cytopenier, forbedre livskvaliteten og forhindre forværring af følgesygdomme.

Anæmi er den mest almindelige manifestation af knoglemarvssvigt ved MDS. Det ses i 80% af tilfældene ved diagnosen og forekommer næsten altid i udviklingen af ​​sygdommen. Dets tilstedeværelse og betydning har en nedsættende prognostisk værdi, men det er ikke klart, om denne anæmi er tegn på en mere alvorlig klonal sygdom, eller om det er følgerne af anæmi, der fører til en mere alvorlig prognose. Efter svigt af førstelinjebehandling med Erythropoietin (EPO), overlever patienter i gennemsnit 5 år under langvarig blodtransfusion. Modaliteter for blodtransfusion er ikke klart defineret.

Undersøgelser i den almene geriatriske befolkning og i tilfælde af akut anæmi går ind for et restriktivt transfusionsregime (tærskelværdi omkring 70 g/L), mens erfaringer under MDS med EPO tyder på, at opretholdelse af et højere hæmoglobintal kan have en gunstig indvirkning på kvaliteten af liv, fysisk ydeevne eller endda overlevelse for patienter med MDS.

Derefter er formålet med denne randomiserede komparative multicentriske undersøgelse at sammenligne to modaliteter for tærskel for transfusion:

  • Restriktiv gruppe: Hb < 80g/L og Hb holder mellem 80 og 100g/L
  • Liberal gruppe: Hb < 100g/L og Hb holder mellem 100 og 120g/L

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Abbeville, Frankrig, 80142
        • Abbeville CH
      • Amiens, Frankrig, 80054
        • Amiens Chu
      • Arras, Frankrig, 62000
        • Arras CH
      • Avignon, Frankrig, 84000
        • Henri Duffaut CH
      • Besançon, Frankrig, 25030
        • Besançon CHU
      • Bordeaux, Frankrig, 33604
        • Bordeaux CHU
      • Caen, Frankrig, 14033
        • Cote de Nacre CHU
      • Clermont-Ferrand, Frankrig, 63000
        • Clermont-Ferrand CHU
      • Dunkerque, Frankrig, 59140
        • Dunkerque CH
      • Grenoble, Frankrig, 38043
        • Grenoble Chu
      • Le Mans, Frankrig, 72037
        • Le Mans CH
      • Lens, Frankrig, 62307
        • Lens CH
      • Lille, Frankrig, 59020
        • St-Vincent Hospital
      • Limoges, Frankrig, 87042
        • Limoges CHRU
      • Meaux, Frankrig, 77104
        • Meaux CH
      • Nice, Frankrig, 06202
        • Archet 1 Hospital
      • Paris, Frankrig, 75475
        • Saint-Louis Hospital, APHP
      • Rennes, Frankrig, 35033
        • Pontchaillou Hospital
      • Roubaix, Frankrig, 59100
        • roubaix CH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med lav risiko eller mellemrisiko MDS: Revideret International Prognostic Scoring System (IPSS-R) mindre end eller lig med 4,5
  • Tilbagefald eller svigt efter behandling med erythropoiesis-stimulerende middel (ESA) eller andre behandlinger (lenalidomid, thalidomid, 5-azacytidin, antithymocytglobulin (ATG), luspatercept, decitabin, allograft)
  • Transfusionsafhængig: i gennemsnit mindst 3 transfusionsepisoder inden for de sidste 6 måneder og i alt pakkede røde blodlegemer (PRBC): mere end 8 i de sidste 12 måneder og mindre end 150 i alt.
  • ≥ 18 år
  • The Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) score < 4
  • Forventet levetid > 12 måneder
  • Patienter, der er villige til at deltage i undersøgelsen, og som har underskrevet den informerede samtykkeerklæring

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med sygdomsmodificerende midler til deres MDS såsom: ESA-terapi, Lenalidomid, Thalidomide revlimid, Vidaza, Allograft, antithymocytglobulin (ATG), Luspatercept, Decitabin, eksperimentelle midler, andre kliniske forsøg, taget inden for 3 måneder før inklusion (chelatorer er accepteret)
  • Ifølge lægen: ude af stand til at tolerere restriktive eller liberale transfusionstærskler for røde blodlegemer (f. klinisk signifikant kardio-respiratorisk svigt)
  • Kognitiv ændring (manglende evne til at fuldføre QUALMS)
  • Manglende evne til at udføre den fysiske præstationstest Time-up and go test
  • Splenomegali > 3 cm under kystmarginen
  • Alvorligt nyresvigt med kreatininclearance < 30ml/min
  • Patienter med aktiv blødning eller tegn på betydelig hæmolyse
  • Patient under værgemål eller kuratorskab

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Restriktiv gruppe
Transfusion med: Hb < 80g/L og Hb holder mellem 80 og 100g/L
Andet: Transfusion
Transfusion med Hb opretholder mellem 80 og 100g/L eller Hb mellem 100 og 120g/L
Eksperimentel: Liberal gruppe
Transfusion med: Hb < 100g/L og Hb holder mellem 100 og 120g/L
Andet: Transfusion
Transfusion med Hb opretholder mellem 80 og 100g/L eller Hb mellem 100 og 120g/L

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Livskvalitet efter Myelodysplasia Scale (QUALMS) score
Tidsramme: seks måneder efter randomisering
Livskvalitet vurderet ved en specifik valideret og tilpasset sygdomsskala: Livskvalitet ved Myelodysplasia Scale (QUALMS) score seks måneder efter randomisering. QUALMS består af 38 emner og tager mindre end 10 minutter at gennemføre. Score på en skala fra 0 til 100 højere score er korreleret med bedre MDS-specifik livskvalitet.
seks måneder efter randomisering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Livskvalitet efter Myelodysplasia Scale (QUALMS) score i løbet af de tolv måneders opfølgning
Tidsramme: 3, 6, 12 måneder
Udvikling af QUALMS-scoren i løbet af de tolv måneders opfølgning. Score på en skala fra 0 til 100 højere score er korreleret med bedre MDS-specifik livskvalitet.
3, 6, 12 måneder
Timed up and go test i løbet af de tolv måneders opfølgning
Tidsramme: 3, 6, 12 måneder
Udvikling af fysisk ydeevne (den tid, der kræves til Timed up and go-testen) seks måneder efter randomisering og over de tolv måneders opfølgning
3, 6, 12 måneder
Transfusionshændelser rate i løbet af de tolv måneders opfølgning
Tidsramme: 3, 6, 12 måneder
Antallet af transfusionshændelser i løbet af de 12 måneders opfølgning blandt allo-immunisering, hospitalsindlæggelse for pulmonal overbelastning, jernoverbelastning (ferritin, transferrinmætning), TRALI (transfusionsrelateret akut lungeskade)
3, 6, 12 måneder
Transfusionsomkostninger i løbet af de tolv måneders opfølgning
Tidsramme: 3, 6, 12 måneder
Transfusionsomkostninger (antal pakkede røde blodlegemer (PRBC) brugt) i løbet af de tolv måneders opfølgning
3, 6, 12 måneder
Tidspunkt for forekomst af diagnose af hjerte- og leverskader på grund af transfusionsjernoverbelastning i løbet af tolv måneders opfølgning
Tidsramme: 3, 6, 12 måneder
Tidspunkt for forekomst af diagnose af hjerte- og leverskade på grund af transfusionsjernoverbelastning over tolv måneders opfølgning. Diagnosen stilles i henhold til standardproceduren baseret på årlig MR, især ved at måle LIC (leverjernkoncentration), MIC (myokardiejernkoncentration) og hjerte-T2*-værdien.
3, 6, 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Lille Catholic University

Efterforskere

  • Studieleder: Laurent Pascal, MD, GHICL

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. marts 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. september 2022

Studieafslutning (Faktiske)

22. marts 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. august 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. august 2018

Først opslået (Faktiske)

22. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. juni 2023

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RC-P0071

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer

Kliniske forsøg med Transfusion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner