Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

2 transzfúziós stratégia hatása az alacsony kockázatú myelodysplasiás szindrómában szenvedő, többszörösen transzfúziót kapott betegek életminőségére (SMD-transfu)

2023. június 21. frissítette: Lille Catholic University

2 transzfúziós stratégia hatása az alacsony kockázatú mielodiszpláziás szindrómában szenvedő, többszörösen átoltott betegek életminőségére: Multicentrikus, randomizált vizsgálat, a liberális és a korlátozó transzfúziós rend összehasonlítása

A myelodysplasiás szindrómák (MDS) heterogén rosszindulatú csontvelő-rendellenességek, amelyeket nem hatékony vérképzés, perifériás vér citopéniája és a leukémia átalakulásának változó kockázata jellemez.

Az anémia a csontvelő-elégtelenség leggyakoribb megnyilvánulása MDS-ben. Az első vonalbeli eritropoetin-kezelés sikertelensége után a betegek átlagosan 5 évig élnek túl hosszú távú vérátömlesztés alatt. A vérátömlesztés módjai nincsenek egyértelműen meghatározva.

Ezután ennek a randomizált összehasonlító multicentrikus vizsgálatnak a célja a transzfúziós küszöb két módozatának összehasonlítása:

  • Korlátozó csoport: Hb < 80 g/l és Hb 80 és 100 g/l között marad
  • Liberális csoport: Hb < 100 g/l és Hb 100 és 120 g/l között tartja

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A myelodysplasiás szindrómák (MDS) heterogén rosszindulatú csontvelő-rendellenességek, amelyeket nem hatékony vérképzés, perifériás vér citopéniája és a leukémia átalakulásának változó kockázata jellemez. A diagnózis felállításának átlagéletkora 75 év. Az előfordulás körülbelül 30/100 000, 70 év felett. Az esetek több mint 85%-ában az etiológia ismeretlen, a kemo-indukált okok és a családi esetek jól egyénre szabottak.

A diagnózis, prognózis és osztályozás (WHO) a perifériás vér, a csontvelő és a gerinc citogenetikai elemzésén alapul. Az alacsony kockázatú MDS fő terápiás céljai a citopéniák korrigálása, az életminőség javítása és a társbetegségek súlyosbodásának megelőzése.

Az anémia a csontvelő-elégtelenség leggyakoribb megnyilvánulása MDS-ben. Az esetek 80% -ában a diagnózis felállítása során fordul elő, és szinte mindig a betegség progressziójában fordul elő. Jelenléte és jelentősége pejoratív prognosztikai értékkel bír, de nem világos, hogy ez a vérszegénység súlyosabb klonális betegségre utal, vagy a vérszegénység következményei vezetnek súlyosabb prognózishoz. Az eritropoetin (EPO) első vonalbeli kezelés sikertelensége után a betegek átlagosan 5 évig élnek túl hosszú távú vérátömlesztés alatt. A vérátömlesztés módjai nincsenek egyértelműen meghatározva.

Az általános geriátriai populáción és akut vérszegénység esetén végzett vizsgálatok a restrikciós transzfúziós rend mellett szólnak (70 g/l körüli küszöbérték), míg az EPO-val végzett MDS során szerzett tapasztalatok arra utalnak, hogy a magasabb hemoglobinszám fenntartása kedvező hatással lehet a vércukor minőségére. az MDS-ben szenvedő betegek élete, fizikai teljesítménye vagy akár túlélése.

Ezután ennek a randomizált összehasonlító multicentrikus vizsgálatnak a célja a transzfúziós küszöb két módozatának összehasonlítása:

  • Korlátozó csoport: Hb < 80 g/l és Hb 80 és 100 g/l között marad
  • Liberális csoport: Hb < 100 g/l és Hb 100 és 120 g/l között tartja

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

11

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Abbeville, Franciaország, 80142
        • Abbeville CH
      • Amiens, Franciaország, 80054
        • Amiens CHU
      • Arras, Franciaország, 62000
        • Arras CH
      • Avignon, Franciaország, 84000
        • Henri Duffaut CH
      • Besançon, Franciaország, 25030
        • Besançon CHU
      • Bordeaux, Franciaország, 33604
        • Bordeaux CHU
      • Caen, Franciaország, 14033
        • Cote de Nacre CHU
      • Clermont-Ferrand, Franciaország, 63000
        • Clermont-Ferrand CHU
      • Dunkerque, Franciaország, 59140
        • Dunkerque CH
      • Grenoble, Franciaország, 38043
        • Grenoble CHU
      • Le Mans, Franciaország, 72037
        • Le Mans CH
      • Lens, Franciaország, 62307
        • Lens CH
      • Lille, Franciaország, 59020
        • St-Vincent Hospital
      • Limoges, Franciaország, 87042
        • Limoges CHRU
      • Meaux, Franciaország, 77104
        • Meaux CH
      • Nice, Franciaország, 06202
        • Archet 1 Hospital
      • Paris, Franciaország, 75475
        • Saint-Louis Hospital, APHP
      • Rennes, Franciaország, 35033
        • Pontchaillou Hospital
      • Roubaix, Franciaország, 59100
        • roubaix CH

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Alacsony vagy közepes kockázatú MDS-ben szenvedő betegek: felülvizsgált nemzetközi prognosztikus pontozási rendszer (IPSS-R) 4,5 vagy annál kisebb
  • Relapszus vagy sikertelenség eritropoézist stimuláló szerrel (ESA) végzett kezelés vagy más kezelések (lenalidomid, talidomid, 5-azacitidin, antitimocita globulin (ATG), luspatercept, decitabin, allograft) után
  • Transzfúziófüggő: átlagosan legalább 3 transzfúziós epizód az elmúlt 6 hónapban, és az összes vörösvértest (PRBC): több mint 8 az elmúlt 12 hónapban, és összesen kevesebb, mint 150.
  • ≥ 18 éves kor
  • Az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pontszáma < 4
  • Várható élettartam > 12 hónap
  • Azok a betegek, akik hajlandóak részt venni a vizsgálatban, és aláírták a beleegyező nyilatkozatot

Kizárási kritériumok:

  • Betegek, akiknek MDS-ükhöz betegségmódosító szerek, például: ESA-terápia, lenalidomid, talidomid-revlimid, Vidaza, allograft, antitimocita globulin (ATG), luspatercept, decitabin, kísérleti szerek, egyéb klinikai vizsgálatok, a felvételt megelőző 3 hónapon belül (kelátképzők) elfogadott)
  • Orvos szerint: nem képes elviselni a korlátozó vagy liberális vörösvértest-transzfúziós küszöbértékeket (pl. klinikailag jelentős szív-légzési elégtelenség)
  • Kognitív elváltozás (képtelenség a QUALMS teljesítésére)
  • Képtelenség végrehajtani a fizikai teljesítménytesztet Időzített és menj teszt
  • Splenomegalia > 3 cm-rel a bordahatár alatt
  • Súlyos veseelégtelenség, kreatinin-clearance < 30 ml/perc
  • Aktív vérzést vagy jelentős hemolízis jeleit mutató betegek
  • Gyámság vagy gondnokság alatt álló beteg

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Korlátozó csoport
Transzfúzió: Hb < 80 g/l és Hb 80 és 100 g/l között tartva
Egyéb: Transzfúzió
A Hb transzfúziója 80 és 100 g/l között, vagy Hb 100 és 120 g/l között tart
Kísérleti: Liberális csoport
Transzfúzió: Hb < 100 g/l és Hb 100 és 120 g/l között tartva
Egyéb: Transzfúzió
A Hb transzfúziója 80 és 100 g/l között, vagy Hb 100 és 120 g/l között tart

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Életminőség myelodysplasia skála (QUALMS) pontszám alapján
Időkeret: hat hónappal a randomizálás után
Az életminőség egy specifikus validált és adaptált betegségskálával értékelve: Életminőség myelodysplasia Skála (QUALMS) pontszáma hat hónappal a randomizálást követően. A QUALMS 38 tételből áll, és kevesebb mint 10 percet vesz igénybe. A 0-tól 100-ig terjedő skálán elért magasabb pontszám korrelál a jobb MDS-specifikus életminőséggel.
hat hónappal a randomizálás után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az életminőség myelodysplasia skála (QUALMS) pontszáma a tizenkét hónapos követés során
Időkeret: 3, 6, 12 hónap
A QUALMS-pontszám alakulása a tizenkét hónapos követés során. A 0-tól 100-ig terjedő skálán elért magasabb pontszám korrelál a jobb MDS-specifikus életminőséggel.
3, 6, 12 hónap
Időzített, és menjen tesztelni a tizenkét hónapos követés során
Időkeret: 3, 6, 12 hónap
A fizikai teljesítmény alakulása (az időzített fel és menj teszthez szükséges idő) hat hónappal a randomizálás után és a tizenkét hónapos nyomon követés során
3, 6, 12 hónap
A transzfúziós incidensek aránya a tizenkét hónapos nyomon követés során
Időkeret: 3, 6, 12 hónap
Transzfúziós incidensek aránya a tizenkét hónapos követés során az alloimmunizálás, a tüdőtúlterhelés miatti kórházi kezelés, a vastúlterhelés (ferritin, transzferrin szaturáció), a TRALI (transzfúzióval összefüggő akut tüdősérülés) körében
3, 6, 12 hónap
Transzfúzió költségei a tizenkét hónapos nyomon követés során
Időkeret: 3, 6, 12 hónap
Transzfúziós költségek (a felhasznált vörösvértestek (PRBC) száma) a nyomon követés tizenkét hónapja alatt
3, 6, 12 hónap
A transzfúziós vastúlterhelés miatti szív- és májkárosodás diagnosztizálásának időpontja tizenkét hónapos követés alatt
Időkeret: 3, 6, 12 hónap
A transzfúziós vastúlterhelés miatti szív- és májkárosodás diagnosztizálásának időpontja tizenkét hónapos követés során. A diagnózist az éves MRI-n alapuló standard eljárás szerint állítják fel, különösen a LIC (máj vaskoncentráció), a MIC (miokardiális vaskoncentráció) és a szív T2* értékének mérésével.
3, 6, 12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Lille Catholic University

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Laurent Pascal, MD, GHICL

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. március 24.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. szeptember 21.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. március 22.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. augusztus 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. augusztus 21.

Első közzététel (Tényleges)

2018. augusztus 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. június 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 21.

Utolsó ellenőrzés

2023. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RC-P0071

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mielodiszpláziás szindrómák

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Luxembourg

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel