Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Impact van 2 transfusiestrategieën op de kwaliteit van leven van multitransfusiepatiënten met myelodysplastisch syndroom met een laag risico (SMD-transfu)

21 juni 2023 bijgewerkt door: Lille Catholic University

Impact van twee transfusiestrategieën op de kwaliteit van leven van multi-transfusiepatiënten met myelodysplastisch syndroom met een laag risico: gerandomiseerde multicenter-studie waarin een liberaal versus restrictief transfusieregime wordt vergeleken

Myelodysplastische syndromen (MDS) zijn heterogene maligne beenmergaandoeningen die worden gekenmerkt door ineffectieve hematopoëse, perifere bloedcytopenieën en een variabel risico op transformatie van leukemie.

Bloedarmoede is de meest voorkomende manifestatie van beenmergfalen bij MDS. Nadat eerstelijnsbehandeling met erytropoëtine heeft gefaald, overleven patiënten gemiddeld 5 jaar onder langdurige bloedtransfusie. Modaliteiten van bloedtransfusie zijn niet duidelijk gedefinieerd.

Vervolgens is het doel van deze gerandomiseerde vergelijkende multicentrische studie om twee modaliteiten van drempel voor transfusie te vergelijken:

  • Restrictieve groep: Hb < 80 g/L en Hb tussen 80 en 100 g/L
  • Liberale groep: Hb < 100 g/L en Hb tussen 100 en 120 g/L

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Myelodysplastische syndromen (MDS) zijn heterogene maligne beenmergaandoeningen die worden gekenmerkt door ineffectieve hematopoëse, perifere bloedcytopenieën en een variabel risico op transformatie van leukemie. De mediane leeftijd bij diagnose is 75 jaar. De incidentie is ongeveer 30 per 100.000, gedurende 70 jaar. Etiologie is onbekend in meer dan 85% van de gevallen, chemo-geïnduceerde oorzaken en familiale gevallen zijn goed geïndividualiseerd.

Diagnose, prognose en classificatie (WHO) zijn gebaseerd op gezamenlijke cytologische analyse van perifeer bloed, beenmerg en spinale cytogenetische analyse. De belangrijkste therapeutische doelstellingen bij MDS met een laag risico zijn het corrigeren van cytopenieën, het verbeteren van de kwaliteit van leven en het voorkomen van verergering van comorbiditeit.

Bloedarmoede is de meest voorkomende manifestatie van beenmergfalen bij MDS. Het wordt in 80% van de gevallen aangetroffen bij de diagnose en komt bijna altijd voor tijdens de progressie van de ziekte. De aanwezigheid en het belang ervan hebben een ongunstige prognostische waarde, maar het is niet duidelijk of deze bloedarmoede een aanwijzing is voor een ernstiger klonale ziekte of dat het de gevolgen van bloedarmoede zijn die tot een ernstiger prognose leiden. Nadat eerstelijnsbehandeling met erytropoëtine (EPO) heeft gefaald, overleven patiënten gemiddeld 5 jaar onder langdurige bloedtransfusie. Modaliteiten van bloedtransfusie zijn niet duidelijk gedefinieerd.

Studies bij de algemene geriatrische populatie en in gevallen van acute anemie pleiten voor een restrictief transfusieregime (drempel rond 70 g/l), terwijl ervaring tijdens MDS met EPO suggereert dat het aanhouden van een hoger hemoglobinegehalte een gunstige invloed kan hebben op de kwaliteit van de behandeling. leven, fysieke prestaties of zelfs overleving van patiënten met MDS.

Vervolgens is het doel van deze gerandomiseerde vergelijkende multicentrische studie om twee modaliteiten van drempel voor transfusie te vergelijken:

  • Restrictieve groep: Hb < 80 g/L en Hb tussen 80 en 100 g/L
  • Liberale groep: Hb < 100 g/L en Hb tussen 100 en 120 g/L

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

11

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Abbeville, Frankrijk, 80142
        • Abbeville CH
      • Amiens, Frankrijk, 80054
        • Amiens Chu
      • Arras, Frankrijk, 62000
        • Arras CH
      • Avignon, Frankrijk, 84000
        • Henri Duffaut CH
      • Besançon, Frankrijk, 25030
        • Besançon CHU
      • Bordeaux, Frankrijk, 33604
        • Bordeaux CHU
      • Caen, Frankrijk, 14033
        • Cote de Nacre CHU
      • Clermont-Ferrand, Frankrijk, 63000
        • Clermont-Ferrand CHU
      • Dunkerque, Frankrijk, 59140
        • Dunkerque CH
      • Grenoble, Frankrijk, 38043
        • Grenoble Chu
      • Le Mans, Frankrijk, 72037
        • Le Mans CH
      • Lens, Frankrijk, 62307
        • Lens CH
      • Lille, Frankrijk, 59020
        • St-Vincent Hospital
      • Limoges, Frankrijk, 87042
        • Limoges CHRU
      • Meaux, Frankrijk, 77104
        • Meaux CH
      • Nice, Frankrijk, 06202
        • Archet 1 Hospital
      • Paris, Frankrijk, 75475
        • Saint-Louis Hospital, APHP
      • Rennes, Frankrijk, 35033
        • Pontchaillou Hospital
      • Roubaix, Frankrijk, 59100
        • roubaix CH

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met MDS met een laag of gemiddeld risico: herzien internationaal prognostisch scoresysteem (IPSS-R) kleiner dan of gelijk aan 4,5
  • Terugval of falen na therapie met erytropoëse-stimulerend middel (ESA) of andere behandelingen (Lenalidomide, Thalidomide, 5-Azacytidine, antithymocytglobuline (ATG), Luspatercept, Decitabine, allograft)
  • Transfusieafhankelijk: gemiddeld minimaal 3 transfusie-episodes in de afgelopen 6 maanden en totaal aantal rode bloedcellen (PRBC): meer dan 8 in de afgelopen 12 maanden en minder dan 150 in totaal.
  • ≥ 18 jaar
  • De Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)-score < 4
  • Levensverwachting > 12 Maanden
  • Patiënten die bereid zijn deel te nemen aan het onderzoek en die het toestemmingsformulier hebben ondertekend

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met ziektemodificerende middelen voor hun MDS zoals: ESA-therapie, Lenalidomide, Thalidomide revlimid, Vidaza, Allograft, antithymocytenglobuline (ATG), Luspatercept, Decitabine, experimentele middelen, andere klinische onderzoeken, ingenomen binnen 3 maanden voorafgaand aan opname (chelatoren zijn geaccepteerd)
  • Volgens arts: niet in staat om beperkende of liberale transfusiedrempels voor rode bloedcellen te tolereren (bijv. klinisch significant cardiorespiratoir falen)
  • Cognitieve verandering (onvermogen om QUALMS te voltooien)
  • Onvermogen om de fysieke prestatietest uit te voeren Timed up and go test
  • Splenomegalie > 3 cm onder de ribbenboog
  • Ernstig nierfalen met creatinineklaring < 30ml/min
  • Patiënten met actieve bloedingen of tekenen van significante hemolyse
  • Patiënt onder curatele of curatele

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Beperkende groep
Transfusie met: Hb < 80g/L en Hb tussen 80 en 100g/L
Ander: Transfusie
Transfusie met Hb handhaven tussen 80 en 100g/L of Hb handhaven tussen 100 en 120g/L
Experimenteel: Liberale fractie
Transfusie met: Hb < 100g/L en Hb tussen 100 en 120g/L
Ander: Transfusie
Transfusie met Hb handhaven tussen 80 en 100g/L of Hb handhaven tussen 100 en 120g/L

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kwaliteit van leven op basis van Myelodysplasia Scale (QUALMS)-score
Tijdsspanne: zes maanden na randomisatie
Kwaliteit van leven beoordeeld door een specifieke gevalideerde en aangepaste ziekteschaal: Quality of Life by Myelodysplasia Scale (QUALMS)-score zes maanden na randomisatie. De QUALMS bestaat uit 38 items en duurt minder dan 10 minuten om te voltooien. Gescoord op een schaal van 0 tot 100 is een hogere score gecorreleerd met een betere MDS-specifieke kwaliteit van leven.
zes maanden na randomisatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Quality of Life by Myelodysplasia Scale (QUALMS)-score gedurende twaalf maanden follow-up
Tijdsspanne: 3, 6, 12 maanden
Evolutie van de QUALMS-score gedurende twaalf maanden follow-up. Gescoord op een schaal van 0 tot 100 is een hogere score gecorreleerd met een betere MDS-specifieke kwaliteit van leven.
3, 6, 12 maanden
Getimed en ga testen gedurende de twaalf maanden van follow-up
Tijdsspanne: 3, 6, 12 maanden
Evolutie van fysieke prestaties (de tijd die nodig is voor de Timed up and go-test) zes maanden na randomisatie en gedurende de twaalf maanden van follow-up
3, 6, 12 maanden
Het percentage transfusie-incidenten gedurende de twaalf maanden van follow-up
Tijdsspanne: 3, 6, 12 maanden
Percentage transfusie-incidenten tijdens de twaalf maanden follow-up onder allo-immunisatie, ziekenhuisopname voor longoverbelasting, ijzerstapeling (ferritine, transferrineverzadiging), TRALI (Transfusion-Related Acute Lung Injury)
3, 6, 12 maanden
Transfusiekosten gedurende de twaalf maanden follow-up
Tijdsspanne: 3, 6, 12 maanden
Transfusiekosten (aantal gebruikte rode bloedcellen (PRBC)) tijdens de twaalf maanden follow-up
3, 6, 12 maanden
Tijdstip van optreden van de diagnose van hart- en leverbeschadiging als gevolg van transfusionele ijzerstapeling gedurende twaalf maanden follow-up
Tijdsspanne: 3, 6, 12 maanden
Tijdstip van optreden van de diagnose van hart- en leverbeschadiging als gevolg van transfusionele ijzerstapeling gedurende twaalf maanden follow-up. De diagnose wordt gesteld volgens de standaardprocedure op basis van jaarlijkse MRI, met name door meting van de LIC (leverijzerconcentratie), de MIC (myocardiale ijzerconcentratie) en de cardiale T2*-waarde.
3, 6, 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Lille Catholic University

Onderzoekers

  • Studie directeur: Laurent Pascal, MD, GHICL

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 maart 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 september 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 maart 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 augustus 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 augustus 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 augustus 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 juni 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 juni 2023

Laatst geverifieerd

1 juni 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RC-P0071

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Myelodysplastische syndromen

  • The Champ Foundation
    Children's Hospital of Philadelphia; The Cleveland Clinic
    Werving
    Pearson Syndrome Natural History Study
    Pearson-syndroom | Single Large Scale Mitochondrial DNA Deletion Syndromes (SLSMDS)
    Verenigde Staten

Klinische onderzoeken op Transfusie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Indonesia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren