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発達性および/またはてんかん性脳症の小児参加者における補助療法としてのTAK-935（OV935）の有効性、安全性、および忍容性を評価するための第2相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験 (ELEKTRA)

2026年8月19日 更新者：Takeda

発達性および/またはてんかん性脳症の小児患者における補助療法としてのTAK-935（OV935）の有効性、安全性、および忍容性を評価するための第2相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験

この研究の目的は、プラセボと比較して、TAK-935で治療された参加者のすべての発作（痙攣および落下）の頻度に対する効果を調査することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究でテストされている薬は、TAK-935 (OV935) と呼ばれます。 この無作為二重盲検試験では、ドラベ症候群（DS）またはレノックス・ガストー症候群（LGS）の小児参加者における有効性、安全性、忍容性に対するTAK-935（OV935）の効果をプラセボと比較して評価します。 この多施設試験は世界中で実施され、約 126 人の参加者が登録されます。

参加者は、診断に基づいて 2 つのカテゴリに無作為に割り付けられます。 DSまたはLGS。 研究は、スクリーニング期間と治療期間の2つの期間で構成されます。 治療期間の全体的な期間は、8 週間の用量最適化期間と 12 週間の維持期間を含めて最大 20 週間です。 この研究の参加者への全体的な時間は約 30 週間です。

この研究を完了した参加者は、別のプロトコルの下で、非盲検延長研究に登録するオプションがあります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

141

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando、Florida、アメリカ、32819
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross、Georgia、アメリカ、30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Medical Center
  • イスラエル
      • Bear Sheva、イスラエル、84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa、イスラエル、31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon、イスラエル、58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Jerusalem、イスラエル、91120
        • Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva、イスラエル、49202
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel
      • Tel Aviv、イスラエル、64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
    • Ramat Gan
      • Tel Litwinsky、Ramat Gan、イスラエル、52621
        • Sheba Medical Center-PPDS
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg West、Victoria、オーストラリア、3081
        • Austin Hospital
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • スペイン
      • Granada、スペイン、18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid、スペイン、28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Valencia、スペイン、46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona、Navarre、スペイン、31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • ポルトガル
      • Lisbon、ポルトガル、1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisbon、ポルトガル、1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Porto、ポルトガル、4050-651
        • Largo da Maternidade de Julio DinisCentro Materno Infantil do Norte
  • ポーランド
      • Krakow、ポーランド、30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw、ポーランド、02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
      • Warsaw、ポーランド、04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan、Greater Poland Voivodeship、ポーランド、60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk、Pomeranian Voivodeship、ポーランド、80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne - PPDS
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Kielce、Świętokrzyskie Voivodeship、ポーランド、25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
  • 中国
      • Beijing、中国、100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing、中国、100045
        • Capital Medical University (CMU) - Beijing Children's Hospital
      • Beijing、中国、100069
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Changsha、中国、410078
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai、中国、201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen、中国、518026
        • Shenzhen Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 2歳以上（>=）17歳以下の男女の参加者
  2. DSまたはLGSの臨床診断
  3. スクリーニング来院時の体重 >=10 キログラム (kg)
  4. 現在、1～4 種類の抗てんかん薬（AED）を安定した用量で服用している
  5. 少なくとも 2 つの AED の試行で、発作のない状態を維持できなかった

除外基準:

  1. -医療施設に入院し、てんかん重積症の治療のために挿管されている スクリーニング訪問の直前の3か月で2回以上
  2. てんかん発作と確実に区別できない非てんかん性イベント
  3. 前月に別の治験薬を含む臨床試験に参加した

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
TAK-935 プラセボ対応錠剤、経口または胃瘻チューブ（G-tube）/経皮内視鏡的胃瘻（PEG）を介して、1 日 2 回（BID）、20 週目まで。
薬：プラセボ
TAK-935 プラセボ マッチング タブレットまたはミニ タブレット。
実験的：TAK-935
TAK-935 錠剤を経口または G-tube/PEG チューブ経由で BID。 体重が 60 kg 未満の参加者は、体重に基づいて計算された 1 日あたりの総投与量の治験薬を投与されました。 ベースライン時の体重が 60 kg 以上の参加者には、200 mg/日、続いて 400 mg/日、600 mg/日を 20 週目まで投与しました。
薬：TAK-935
TAK-935 錠剤またはミニ錠剤。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
メンテナンス期間中の 28 日あたりの発作頻度のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン;メンテナンス期間: 9 ～ 20 週
28日あたりの発作頻度は、期間中に報告された発作の総数（DSの場合はけいれん発作、LGSの場合は落下発作）を、発作が評価された期間の日数で割り、28を掛けたものとして定義されます。 ベースラインからの変化率は、(維持期間中の 28 日あたりの発作の頻度 - ベースラインでの 28 日あたりの発作の頻度) をベースラインでの 28 日あたりの発作の頻度で割って 100 を掛けたものとして定義されます。 ベースラインからのマイナスの変化率は改善を示します。
ベースライン;メンテナンス期間: 9 ～ 20 週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療期間中の28日あたりの発作頻度のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン;治療期間：0～20週
28 日あたりの発作頻度は、期間中に報告された発作の総数 (DS ではけいれん発作、LGS では落下発作) を、発作が評価された期間の日数で割り、28 を掛けたものとして定義されます。 ベースラインからの変化率は、(治療期間中の 28 日あたりの発作の頻度 - ベースラインでの 28 日あたりの発作の頻度) をベースラインでの 28 日あたりの発作の頻度で割り、100 を掛けたものとして定義されます。 ベースラインからのマイナスの変化率は改善を示します。
ベースライン;治療期間：0～20週
維持期間中のドラベ症候群層を持つ参加者の28日あたりのけいれん発作頻度のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン;メンテナンス期間: 9 ～ 20 週
28日あたりのけいれん発作の頻度は、期間中に報告されたけいれん発作の総数を、発作が評価された期間中の日数で割り、28を掛けたものとして定義されます。 ベースラインからの変化率 (%) は、[(維持期間のけいれん発作頻度 - ベースライン期間のけいれん発作頻度) をベースラインけいれん発作頻度で割った値] に 100 を掛けたものとして定義されます。 ベースラインからのマイナスの変化率は改善を示します。
ベースライン;メンテナンス期間: 9 ～ 20 週
メンテナンス期間中のレノックス・ガストー症候群（LGS）層の参加者における28日あたりの落下発作頻度のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン;メンテナンス期間: 9 ～ 20 週
28 日あたりの滴発作の頻度は、期間中に報告された滴発作の総数を、発作が評価された期間の日数で割り、28 を掛けたものとして定義されます。 ベースラインからの変化率 (%) は、[(メンテナンス期間の落下発作頻度 - ベースライン期間の落下発作頻度) をベースラインの落下発作頻度で割った値] に 100 を掛けたものとして定義されます。 ベースラインからのマイナスの変化率は改善を示します。
ベースライン;メンテナンス期間: 9 ～ 20 週
維持期間を通して治療レスポンダーと見なされる LGS Stratum を持つ参加者の割合
時間枠：メンテナンス期間: 9 ～ 20 週
レスポンダーは、ベースラインと比較して 50% を超える落下発作の減少があると定義されます。 ベースラインからの減少率 (%) は、[(メンテナンス期間の落下発作頻度 - ベースライン期間の落下発作頻度) をベースラインの落下発作頻度で割った値] に 100 を掛けたものとして定義されます。 データは、ベースラインからの落下発作の 25%、50%、75%、および 100% 以上の減少として報告されています。
メンテナンス期間: 9 ～ 20 週
維持期間を通じて治療応答者と見なされるドラベ症候群層を持つ参加者の割合
時間枠：メンテナンス期間: 9 ～ 20 週
応答者は、ベースラインと比較して 50% を超える痙攣発作の減少があると定義されます。 ベースラインからの減少率 (%) は、[(メンテナンス期間のけいれん発作頻度 - ベースライン期間のけいれん発作頻度) をベースラインけいれん発作頻度で割った値] に 100 を掛けたものとして定義されます。 データは、ベースラインからの落下発作の 25%、50%、75%、および 100% 以上の減少として報告されています。
メンテナンス期間: 9 ～ 20 週
臨床医の重症度の臨床全体印象（CGI-S）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと20週目
CGI-Severity (CGI-S) は、研究開始以降の参加者の認知、機能、および行動のパフォーマンスに関する臨床医の観察に焦点を当てています。 CGI-S は 7 段階で評価され、病気の重症度は 1 (正常) から 7 (最も重症の参加者) までの範囲の回答を使用して評価されます。 ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
ベースラインと20週目
治験責任医師が報告した有効性と忍容性の印象 TAK-935 による臨床的全体的変化の印象 (CGI-C) 応答を持つ参加者の割合
時間枠：20週目
CGI-Change (CGI-C) 治療反応評価では、治療効果と治療関連の AE の両方を考慮する必要があります。 CGI の各コンポーネントは個別に評価されます。インストゥルメントはグローバル スコアを生成しません。 CGI-C は 7 段階で評価されます。ここで、0 = 顕著な改善と副作用なし、1 = 顕著な改善と最小限の副作用、2 = 変化なし、3 = 最小限の改善と顕著な副作用、 4 = 変わらないか悪化し、副作用が治療効果を上回る。 低いスコアは改善を示します。
20週目
親/家族が報告したTAK-935の有効性と忍容性の印象に従って、介護者の全体的な変化の印象（Care GI-C）の応答を持つ参加者の割合
時間枠：20週目
Care GI-C は 7 段階で評価され、1 = 非常に改善された、2 = 非常に改善された、3 = わずかに改善された、4 = 変化なし、5 = わずかに悪化した、6 = わずかに悪化した、6 =かなり悪く、7 = かなり悪い。 低いスコアは改善を示します。
20週目
補助療法としてTAK-935で治療された参加者の血漿24S-ヒドロキシコレステロール（24HC）レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと24週目
ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
ベースラインと24週目
補助療法としてTAK-935で治療された参加者の発作頻度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと20週目
発作の頻度は、ドラベ症候群の適応症の参加者のけいれん発作と、LGSの適応症の参加者の落下発作に基づいていました。 28 日あたりの発作頻度 = (期間中に報告された発作の総数) / (発作が評価された期間中の日数) * 28. ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
ベースラインと20週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Takeda

協力者

Healx AI

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director Clinical Science、Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年8月8日

一次修了 (実際)

2020年6月9日

研究の完了 (実際)

2020年7月20日

試験登録日

最初に提出

2018年8月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年8月27日

最初の投稿 (実際)

2018年8月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月19日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TAK-935-2002
  • 2018 (米国 NIH グラント/契約)
  • U1111-1206-5522 (その他の識別子：World Health Organization)
  • 2018-002484-25 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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