Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 2, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję TAK-935 (OV935) jako terapii wspomagającej u uczestników pediatrii z encefalopatiami rozwojowymi i/lub padaczkowymi (ELEKTRA)

19 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Takeda

Wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję TAK-935 (OV935) jako terapii wspomagającej u dzieci i młodzieży z encefalopatiami rozwojowymi i/lub padaczkowymi

Celem tego badania jest zbadanie wpływu na częstość wszystkich napadów padaczkowych (konwulsyjnych i opadających) u uczestników leczonych TAK-935 w porównaniu z placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Lek testowany w tym badaniu nazywa się TAK-935 (OV935). To randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą oceni wpływ TAK-935 (OV935) w porównaniu z placebo na skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję u uczestników pediatrycznych z zespołem Dravet (DS) lub zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS). To wieloośrodkowe badanie zostanie przeprowadzone na całym świecie i obejmie około 126 uczestników.

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni na podstawie ich diagnozy do 2 kategorii; DS lub LGS. Badanie będzie składało się z 2 okresów: okresu przesiewowego i okresu leczenia. Całkowity czas trwania okresu leczenia wynosi do 20 tygodni, w tym 8-tygodniowy okres optymalizacji dawki i 12-tygodniowy okres leczenia podtrzymującego. Całkowity czas dla uczestników tego badania wynosi około 30 tygodni.

Uczestnicy, którzy ukończą to badanie, będą mieli możliwość zapisania się do otwartego badania uzupełniającego, zgodnie z odrębnym protokołem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

141

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg West, Victoria, Australia, 3081
        • Austin Hospital
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Chiny, 100045
        • Capital Medical University (CMU) - Beijing Children's Hospital
      • Beijing, Chiny, 100069
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Changsha, Chiny, 410078
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, Chiny, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Chiny, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Hiszpania
      • Granada, Hiszpania, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Hiszpania, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Izrael
      • Bear Sheva, Izrael, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, Izrael, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon, Izrael, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva, Izrael, 49202
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
    • Ramat Gan
      • Tel Litwinsky, Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Sheba Medical Center-PPDS
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Polska
      • Krakow, Polska, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Polska, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polska, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polska, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne - PPDS
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Kielce, Świętokrzyskie Voivodeship, Polska, 25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisbon, Portugalia, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugalia, 4050-651
        • Largo da Maternidade de Julio DinisCentro Materno Infantil do Norte
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32819
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross, Georgia, Stany Zjednoczone, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku co najmniej (>=) 2 i mniej niż lub równo (<=) 17 lat
  2. Rozpoznanie kliniczne DS lub LGS
  3. Waga >=10 kilogramów (kg) podczas wizyty przesiewowej
  4. Obecnie przyjmuje od 1 do 4 leków przeciwpadaczkowych (AED) w stałej dawce
  5. Nie udało się uzyskać i pozostać wolnym od napadów po próbach co najmniej 2 AED

Kryteria wyłączenia:

  1. Został przyjęty do placówki medycznej i zaintubowany w celu leczenia stanu padaczkowego 2 lub więcej razy w ciągu 3 miesięcy bezpośrednio poprzedzających wizytę przesiewową
  2. Zdarzenia niepadaczkowe, których nie można wiarygodnie odróżnić od napadów padaczkowych
  3. Udział w badaniu klinicznym z udziałem innego badanego leku w poprzednim miesiącu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
TAK-935 tabletki pasujące do placebo, doustnie lub przez rurkę gastrostomijną (G-rurka)/przezskórną gastrostomię endoskopową (PEG), dwa razy dziennie (BID) do tygodnia 20.
Lek: Placebo
TAK-935 pasujące do placebo tabletki lub minitabletki.
Eksperymentalny: TAK-935
TAK-935 tabletki doustnie lub przez rurkę G-tube/PEG, BID. Uczestnicy o masie ciała <60 kg otrzymywali całkowitą dzienną dawkę badanego leku obliczoną na podstawie masy ciała. Uczestnikom ważącym ≥60 kg na początku badania podawano 200 mg/dobę, następnie 400 mg/dobę, następnie 600 mg/dobę, aż do 20. tygodnia.
Lek: TAK-935
TAK-935 tabletki lub minitabletki.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana częstości napadów padaczkowych w stosunku do wartości wyjściowej w ciągu 28 dni w okresie leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Linia bazowa; Okres konserwacji: Tygodnie od 9 do 20
Częstość napadów w ciągu 28 dni definiuje się jako całkowitą liczbę napadów padaczkowych (napady konwulsyjne w przypadku ZD, napady padaczkowe w przypadku LGS) odnotowanych w okresie podzieloną przez liczbę dni w okresie, w którym oceniano napady, pomnożoną przez 28. Procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowej definiuje się jako (częstość napadów padaczkowych w ciągu 28 dni w okresie leczenia podtrzymującego – częstość napadów drgawkowych w ciągu 28 dni w punkcie wyjściowym) podzieloną przez częstość napadów w ciągu 28 dni w punkcie wyjściowym pomnożoną przez 100. Ujemna zmiana procentowa w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
Linia bazowa; Okres konserwacji: Tygodnie od 9 do 20

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana częstości napadów padaczkowych w stosunku do wartości wyjściowej w ciągu 28 dni w okresie leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa; Okres leczenia: Tygodnie od 0 do 20
Częstość napadów padaczkowych w ciągu 28 dni definiuje się jako całkowitą liczbę zgłoszonych napadów padaczkowych (napady konwulsyjne w przypadku ZD, napady padaczkowe w przypadku LGS) w okresie podzieloną przez liczbę dni w okresie oceny napadów pomnożoną przez 28. Procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowej definiuje się jako (częstość napadów padaczkowych w ciągu 28 dni w okresie leczenia — częstość napadów w ciągu 28 dni w punkcie wyjściowym) podzieloną przez częstość napadów w ciągu 28 dni w punkcie wyjściowym pomnożoną przez 100. Ujemna zmiana procentowa w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
Linia bazowa; Okres leczenia: Tygodnie od 0 do 20
Procentowa zmiana od wartości początkowej częstości napadów drgawkowych na 28 dni u uczestników z warstwą zespołu Dravet w okresie leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Linia bazowa; Okres konserwacji: Tygodnie od 9 do 20
Częstość napadów drgawkowych w ciągu 28 dni definiuje się jako całkowitą liczbę napadów drgawkowych zgłoszonych w okresie podzieloną przez liczbę dni w okresie oceniania napadów pomnożoną przez 28. Procentową zmianę w stosunku do wartości początkowej (%) definiuje się jako [(Częstość napadów drgawkowych w okresie leczenia podtrzymującego — Częstość napadów drgawkowych w okresie początkowym) podzieloną przez wyjściową częstość napadów drgawkowych] pomnożoną przez 100. Ujemna zmiana procentowa w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
Linia bazowa; Okres konserwacji: Tygodnie od 9 do 20
Procentowa zmiana w stosunku do wartości początkowej w spadku częstości napadów w ciągu 28 dni u uczestników z warstwą zespołu Lennoxa-Gastauta (LGS) w okresie leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Linia bazowa; Okres konserwacji: Tygodnie od 9 do 20
Częstość napadów padaczkowych w ciągu 28 dni definiuje się jako całkowitą liczbę napadów padaczkowych zgłoszonych w okresie podzieloną przez liczbę dni w okresie, w którym oceniano napady, pomnożoną przez 28. Procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowej (%) definiuje się jako [(Częstotliwość napadów padaczkowych w okresie leczenia podtrzymującego – Częstość napadów padaczkowych w okresie początkowym) podzielone przez wyjściową Częstość napadów padaczkowych] pomnożone przez 100. Ujemna zmiana procentowa w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
Linia bazowa; Okres konserwacji: Tygodnie od 9 do 20
Odsetek uczestników z warstwą LGS uznanych za reagujących na leczenie w całym okresie leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Okres konserwacji: Tygodnie od 9 do 20
Osoby reagujące są definiowane jako mające ponad 50% redukcję napadów padaczkowych w porównaniu z wartością wyjściową. Procentowe zmniejszenie w stosunku do wartości wyjściowej (%) definiuje się jako [(Częstotliwość napadów padaczkowych w okresie leczenia podtrzymującego – Częstość napadów padaczkowych w okresie początkowym) podzielone przez wyjściową Częstość napadów padaczkowych] pomnożone przez 100. Dane podano jako zmniejszenie liczby napadów padaczkowych o 25%, 50%, 75% i 100% lub więcej w porównaniu z wartością wyjściową.
Okres konserwacji: Tygodnie od 9 do 20
Odsetek uczestników z grupy z zespołem Dravet uznanych za reagujących na leczenie w całym okresie leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: Okres konserwacji: Tygodnie od 9 do 20
Osoby odpowiadające na leczenie definiuje się jako mające ponad 50% redukcję napadów drgawkowych w porównaniu z wartością wyjściową. Procentowe zmniejszenie w stosunku do wartości początkowej (%) definiuje się jako [(Częstość napadów drgawkowych w okresie leczenia podtrzymującego — Częstość napadów drgawkowych w okresie początkowym) podzielone przez wyjściową częstość napadów drgawkowych] pomnożone przez 100. Dane podano jako zmniejszenie liczby napadów padaczkowych o 25%, 50%, 75% i 100% lub więcej w porównaniu z wartością wyjściową.
Okres konserwacji: Tygodnie od 9 do 20
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w odpowiedziach klinicysty na ogólne wrażenie kliniczne dotyczące ciężkości (CGI-S) zgłaszanych przez badacza na temat skuteczności i tolerancji badanego leku
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 20
CGI-Severity (CGI-S) koncentruje się na obserwacjach klinicystów dotyczących poznawczych, funkcjonalnych i behawioralnych wyników uczestnika od początku badania. CGI-S jest oceniany na 7-punktowej skali, przy czym skala nasilenia choroby obejmuje zakres odpowiedzi od 1 (normalny) do 7 (wśród najciężej chorych uczestników). Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
Wartość bazowa i tydzień 20
Odsetek uczestników z odpowiedziami w zakresie ogólnego wrażenia zmiany klinicznej (CGI-C) zgodnie ze zgłoszonym przez badacza wrażeniem dotyczącym skuteczności i tolerancji TAK-935
Ramy czasowe: Tydzień 20
Oceny odpowiedzi na leczenie CGI-Change (CGI-C) powinny uwzględniać zarówno skuteczność terapeutyczną, jak i zdarzenia niepożądane związane z leczeniem. Każdy element CGI jest oceniany osobno; instrument nie daje wyniku globalnego. CGI-C ocenia się w 7-stopniowej skali, gdzie 0 = wyraźna poprawa i brak skutków ubocznych, 1 = wyraźna poprawa i minimalne skutki uboczne, 2 = brak zmian, 3 = minimalna poprawa i zaznaczone skutki uboczne i 4 = Bez zmian lub gorzej, a skutki uboczne przeważają nad efektem terapeutycznym. Niższe wyniki wskazywały na poprawę.
Tydzień 20
Odsetek uczestników z odpowiedziami opiekuna na temat ogólnego wrażenia zmiany (Care GI-C) zgodnie ze zgłaszanym przez rodzica/rodzinę wrażeniem dotyczącym skuteczności i tolerancji TAK-935
Ramy czasowe: Tydzień 20
Opieka GI-C jest oceniana na 7-stopniowej skali, ze skalą ciężkości choroby, gdzie 1 = bardzo duża poprawa, 2 = duża poprawa, 3 = niewielka poprawa, 4 = brak zmian, 5 = nieco gorzej, 6 = Znacznie gorzej, a 7 = Bardzo dużo gorzej. Niższe wyniki wskazywały na poprawę.
Tydzień 20
Zmiana poziomu 24S-hydroksycholesterolu (24HC) w osoczu w stosunku do wartości wyjściowych u uczestników leczonych TAK-935 jako terapią wspomagającą
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmiana częstości napadów w porównaniu z wartością wyjściową u uczestników leczonych TAK-935 jako terapią wspomagającą
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 20
Częstość napadów została oparta na napadach konwulsyjnych dla uczestników Wskazania Zespołu Dravet i napadach padaczkowych dla uczestników Wskazania LGS. Częstość napadów w ciągu 28 dni = (całkowita liczba napadów zgłoszonych w okresie) / (liczba dni w okresie, w którym oceniano napady) * 28. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
Wartość bazowa i tydzień 20

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Współpracownicy

Healx AI

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director Clinical Science, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 sierpnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 czerwca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 lipca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-935-2002
  • 2018 (Grant/umowa NIH USA)
  • U1111-1206-5522 (Inny identyfikator: World Health Organization)
  • 2018-002484-25 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj