발달 및/또는 간질성 뇌병증이 있는 소아 참가자의 보조 요법으로서 TAK-935(OV935)의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 2상, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구 (ELEKTRA)
2021년 2월 9일 업데이트: Takeda
발달 및/또는 간질성 뇌병증이 있는 소아 환자의 보조 요법으로서 TAK-935(OV935)의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 2상, 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
이 연구의 목적은 위약과 비교하여 TAK-935로 치료받은 참가자의 모든 발작(경련 및 강하) 빈도에 미치는 영향을 조사하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구에서 테스트 중인 약물은 TAK-935(OV935)입니다. 이 무작위, 이중 맹검 연구는 Dravet 증후군(DS) 또는 Lennox Gastaut 증후군(LGS)이 있는 소아 참가자의 효능, 안전성 및 내약성에 대한 위약과 비교하여 TAK-935(OV935)의 효과를 평가합니다. 이 다기관 시험은 전 세계적으로 실시되며 약 126명의 참가자가 등록됩니다.
참가자는 2가지 범주의 진단에 따라 무작위로 배정됩니다. DS 또는 LGS. 이 연구는 스크리닝 기간 및 치료 기간의 2가지 기간으로 구성됩니다. 전체 치료 기간은 8주 용량 최적화 기간과 12주 유지 기간을 포함하여 최대 20주입니다. 이 연구에 참여하는 전체 시간은 약 30주입니다.
이 연구를 완료하는 참가자는 별도의 프로토콜에 따라 공개 확장 연구에 등록할 수 있는 옵션이 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
141
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Colorado Children's Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, 미국, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Orlando, Florida, 미국, 32819
- Pediatric Neurology PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
Norcross, Georgia, 미국, 30093
- Center for Rare Neurological Diseases
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic - PPDS
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
- Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Granada, 스페인, 18008
- Hospital Vithas La Salud
-
Madrid, 스페인, 28034
- Hospital Ruber Internacional
-
Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, 스페인, 31008
- Clinica Universidad Navarra
-
-
-
-
-
Bear Sheva, 이스라엘, 84101
- Soroka University Medical Centre
-
Haifa, 이스라엘, 31048
- Bnai Zion Medical Center
-
Holon, 이스라엘, 58100
- Edith Wolfson Medical Center
-
Jerusalem, 이스라엘, 91120
- Hadassah Medical Center
-
Petach Tikva, 이스라엘, 49202
- Schneider Childrens Medical Center of Israel
-
Tel Aviv, 이스라엘, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
Ramat Gan
-
Tel Hashomer,, Ramat Gan, 이스라엘, 52621
- Sheba Medical Center-PPDS
-
-
-
-
-
Beijing, 중국, 100034
- Peking University first hospital
-
Beijing, 중국, 100045
- Capital Medical University (CMU) - Beijing Children's Hospital
-
Beijing, 중국, 100069
- Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
-
Changsha, 중국, 410078
- Xiangya Hospital Central South University
-
Shanghai, 중국, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shenzhen, 중국, 518026
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Lisboa, 포르투갈, 1169-045
- Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
-
Lisboa, 포르투갈, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
-
Porto, 포르투갈, 4050-651
- Largo da Maternidade de Julio DinisCentro Materno Infantil do Norte
-
-
-
-
-
Krakow, 폴란드, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
-
Warsaw, 폴란드, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
-
Warsaw, 폴란드, 04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
Pomorskie
-
Gdansk, Pomorskie, 폴란드, 80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne - PPDS
-
-
Swietokrzyskie
-
Kielce, Swietokrzyskie, 폴란드, 25-316
- NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
-
-
Wielkopolskie
-
Poznan, Wielkopolskie, 폴란드, 60-355
- Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
-
-
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, 호주, 3168
- Monash Children's Hospital
-
Heidelberg West, Victoria, 호주, 3081
- Austin Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 2세 이상(>=) 17세 이하(<=) 연령의 남성 및 여성 참가자
- DS 또는 LGS의 임상 진단
- 스크리닝 방문 시 >=10 킬로그램(kg)의 무게
- 현재 1~4개의 항경련제(AED)를 안정적인 용량으로 복용 중
- 최소 2개의 AED 시도로 발작이 없는 상태를 유지하는 데 실패했습니다.
제외 기준:
- 선별검사 방문 직전 3개월 동안 간질지속상태 치료를 위해 의료기관에 입원 및 삽관을 2회 이상 시행한 자
- 간질 발작과 확실하게 구별할 수 없는 비간질 사건
- 이전 달에 다른 연구 약물을 포함하는 임상 연구에 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
위약 비교기: 위약
TAK-935 위약 일치 정제, 경구 또는 위루형성관(G-tube)/경피적 내시경 위루형성술(PEG)을 통해 최대 20주차까지 1일 2회(BID).
|
TAK-935 플라시보-매칭 정제 또는 미니 정제.
|
|
실험적: 탁-935
TAK-935 정제 경구 또는 G-튜브/PEG 튜브를 통해, BID.
체중이 60kg 미만인 참가자는 체중을 기준으로 계산된 연구 약물의 총 일일 용량을 받았습니다.
기준선에서 체중이 ≥60kg인 참가자는 200mg/일에 이어 400mg/일, 그 다음 600mg/일을 최대 20주까지 투여했습니다.
|
TAK-935 태블릿 또는 미니 태블릿.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
유지 관리 기간 동안 28일당 발작 빈도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선 점검 기간: 9주차 ~ 20주차
|
28일당 발작 빈도는 해당 기간 동안 보고된 발작의 총 수(DS의 경우 경련성 발작, LGS의 경우 낙하 발작)를 발작을 평가한 기간 동안의 일수로 나눈 후 28을 곱한 값으로 정의됩니다.
기준선으로부터의 백분율 변화는 (유지 기간 동안 28일당 발작 빈도 - 기준선에서 28일당 발작 빈도)를 기준선에서 28일당 발작 빈도로 나눈 값에 100을 곱한 것으로 정의됩니다.
기준선에서 음수 백분율 변화는 개선을 나타냅니다.
|
기준선 점검 기간: 9주차 ~ 20주차
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
치료 기간 동안 28일당 발작 빈도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선 치료 기간: 0~20주
|
28일당 발작 빈도는 해당 기간 동안 보고된 발작의 총 수(DS의 경우 경련성 발작, LGS의 경우 낙상 발작)를 발작을 평가한 기간 동안의 일수로 나눈 후 28을 곱한 것으로 정의됩니다.
기준선으로부터 백분율 변화는 (치료 기간 동안 28일당 발작 빈도 - 기준선에서 28일당 발작 빈도)를 기준선에서 28일당 발작 빈도로 나눈 값에 100을 곱한 것으로 정의됩니다.
기준선에서 음수 백분율 변화는 개선을 나타냅니다.
|
기준선 치료 기간: 0~20주
|
|
유지 기간 동안 Dravet Syndrome Stratum이 있는 참가자의 28일당 경련 발작 빈도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선 점검 기간: 9주차 ~ 20주차
|
28일당 경련 발작 빈도는 해당 기간 동안 보고된 총 경련 발작 수를 발작이 평가된 기간 동안의 일수로 나눈 값에 28을 곱한 값으로 정의됩니다.
기준선으로부터의 백분율 변화(%)는 [(유지 기간 동안의 경련 발작 빈도 - 기준 기간 동안의 경련 발작 빈도) 나누기 기준선 경련 발작 빈도]에 100을 곱한 것으로 정의됩니다.
기준선에서 음수 백분율 변화는 개선을 나타냅니다.
|
기준선 점검 기간: 9주차 ~ 20주차
|
|
유지 기간 동안 레녹스-가스토 증후군(LGS) 계층이 있는 참가자의 28일당 드롭 발작 빈도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선 점검 기간: 9주차 ~ 20주차
|
28일당 드롭 발작 빈도는 해당 기간 동안 보고된 드롭 발작의 총 수를 발작이 평가된 기간 동안의 일수로 나눈 값에 28을 곱한 값으로 정의됩니다.
기준선으로부터의 백분율 변화(%)는 [(유지 관리 기간 중단 점유 빈도 - 기준선 기간 중단 점유 빈도) 나누기 기준선 중단 점유 빈도]에 100을 곱한 값으로 정의됩니다.
기준선에서 음수 백분율 변화는 개선을 나타냅니다.
|
기준선 점검 기간: 9주차 ~ 20주차
|
|
유지 기간 동안 치료 반응자로 간주되는 LGS Stratum이 있는 참가자의 비율
기간: 점검 기간: 9주차 ~ 20주차
|
반응자는 기준선과 비교하여 50% 이상의 낙상 발작 감소를 갖는 것으로 정의됩니다.
기준선에서 감소율(%)은 [(유지 관리 기간 중단 점유 빈도 - 기준선 기간 중단 점유 빈도) 나누기 기준선 중단 점유 빈도]에 100을 곱한 값으로 정의됩니다.
데이터는 베이스라인에서 드롭 발작이 25%, 50%, 75% 및 100% 이상 감소한 것으로 보고되었습니다.
|
점검 기간: 9주차 ~ 20주차
|
|
유지 기간 동안 치료 반응자로 간주되는 Dravet Syndrome Stratum이 있는 참가자의 비율
기간: 점검 기간: 9주차 ~ 20주차
|
반응자는 베이스라인과 비교하여 경련성 발작이 50% 이상 감소한 것으로 정의됩니다.
기준선으로부터 감소율(%)은 [(유지 기간 동안의 경련 발작 빈도 - 기준 기간 동안의 경련 발작 빈도) 나누기 기준선 경련 발작 빈도]에 100을 곱한 것으로 정의됩니다.
데이터는 베이스라인에서 드롭 발작이 25%, 50%, 75% 및 100% 이상 감소한 것으로 보고되었습니다.
|
점검 기간: 9주차 ~ 20주차
|
|
임상의의 임상적 전반적 중증도(CGI-S) 반응의 기준선에서 변경 조사자의 보고된 연구 약물의 효능 및 내약성 인상
기간: 기준선 및 20주차
|
CGI-Severity(CGI-S)는 연구 시작 이후 참가자의 인지, 기능 및 행동 수행에 대한 임상의의 관찰에 중점을 둡니다.
CGI-S는 7점 척도로 평가되며 질병의 중증도는 1(정상)에서 7(가장 심하게 아픈 참가자 중에서)까지의 응답 범위를 사용합니다.
기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다.
|
기준선 및 20주차
|
|
조사자가 보고한 효능 및 내약성 인상에 따른 CGI-C(Clinical Global Impression of Change) 응답을 받은 참가자의 비율 TAK-935
기간: 20주차
|
CGI-Change(CGI-C) 치료 반응 등급은 치료 효능과 치료 관련 AE를 모두 고려해야 합니다.
CGI의 각 구성 요소는 별도로 평가됩니다. 악기는 전체 점수를 산출하지 않습니다.
CGI-C는 7점 척도로 평가되며, 여기서 0 = 현저한 개선 및 부작용 없음, 1 = 현저한 개선 및 최소한의 부작용, 2 = 변화 없음, 3 = 최소한의 개선 및 현저한 부작용 및 4 = 변경되지 않았거나 악화되었으며 부작용이 치료 효과보다 컸습니다.
낮은 점수는 개선을 나타냅니다.
|
20주차
|
|
부모/가족이 보고한 TAK-935의 효능 및 내약성에 대한 인상에 따라 간병인의 전반적인 변화 인상(Care GI-C) 응답이 있는 참가자의 비율
기간: 20주차
|
Care GI-C는 7점 척도로 평가되며 질병의 중증도 척도는 1 = 매우 많이 개선됨, 2 = 많이 개선됨, 3 = 약간 개선됨, 4 = 변화 없음, 5 = 약간 악화됨, 6 = 훨씬 더 나쁘고 7 = 매우 훨씬 더 나쁩니다.
낮은 점수는 개선을 나타냅니다.
|
20주차
|
|
보조 요법으로 TAK-935로 치료받은 참가자의 혈장 24S-하이드록시콜레스테롤(24HC) 수치의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 24주차
|
기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다.
|
기준선 및 24주차
|
|
보조 요법으로 TAK-935로 치료받은 참가자의 발작 빈도가 기준선에서 변경됨
기간: 기준선 및 20주차
|
발작 빈도는 Dravet 증후군 적응증 참가자의 경련성 발작과 LGS 적응증 참가자의 강하 발작을 기반으로 했습니다.
28일당 발작 빈도 = (기간 동안 보고된 총 발작 수) / (발작이 평가된 기간 동안의 일수) * 28.
기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다.
|
기준선 및 20주차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 8월 8일
기본 완료 (실제)
2020년 6월 9일
연구 완료 (실제)
2020년 7월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 8월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 8월 27일
처음 게시됨 (실제)
2018년 8월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 2월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 2월 9일
마지막으로 확인됨
2021년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- TAK-935-2002
- U1111-1206-5522 (기타 식별자: World Health Organization)
- 2018-002484-25 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구 프로토콜
- 통계 분석 계획(SAP)
- 정보에 입각한 동의서(ICF)
- 임상 연구 보고서(CSR)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
위약에 대한 임상 시험
-
AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
-
University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로