Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti TAK-935 (OV935) jako doplňkové terapie u pediatrických účastníků s vývojovými a/nebo epileptickými encefalopatiemi (ELEKTRA)

19. srpna 2026 aktualizováno: Takeda

Fáze 2, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti TAK-935 (OV935) jako doplňkové terapie u dětských pacientů s vývojovými a/nebo epileptickými encefalopatiemi

Účelem této studie je prozkoumat účinek na frekvenci všech záchvatů (konvulzivních a pokleslých) u účastníků léčených TAK-935 ve srovnání s placebem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Lék testovaný v této studii se nazývá TAK-935 (OV935). Tato randomizovaná, dvojitě zaslepená studie bude hodnotit účinky TAK-935 (OV935) ve srovnání s placebem na účinnost, bezpečnost a snášenlivost u pediatrických účastníků s Dravetovým syndromem (DS) nebo Lennox Gastaut syndromem (LGS). Tato multicentrická studie bude probíhat po celém světě a bude se jí účastnit přibližně 126 účastníků.

Účastníci budou randomizováni na základě své diagnózy do 2 kategorií; DS nebo LGS. Studie se bude skládat ze 2 období: Období screeningu a Období léčby. Celková délka léčebného období je až 20 týdnů včetně 8týdenního období optimalizace dávky a 12týdenního udržovacího období. Celková doba pro účastníky této studie je přibližně 30 týdnů.

Účastníci, kteří dokončí tuto studii, budou mít možnost zapsat se do otevřené rozšířené studie podle samostatného protokolu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

141

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg West, Victoria, Austrálie, 3081
        • Austin Hospital
  • Izrael
      • Bear Sheva, Izrael, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, Izrael, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon, Izrael, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva, Izrael, 49202
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
    • Ramat Gan
      • Tel Litwinsky, Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Sheba Medical Center-PPDS
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Polsko, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
      • Warsaw, Polsko, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polsko, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polsko, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne - PPDS
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Kielce, Świętokrzyskie Voivodeship, Polsko, 25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisbon, Portugalsko, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugalsko, 4050-651
        • Largo da Maternidade de Julio DinisCentro Materno Infantil do Norte
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32819
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross, Georgia, Spojené státy, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Čína, 100045
        • Capital Medical University (CMU) - Beijing Children's Hospital
      • Beijing, Čína, 100069
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Changsha, Čína, 410078
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, Čína, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Čína, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Španělsko
      • Granada, Španělsko, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Španělsko, 31008
        • Clinica Universidad Navarra

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci mužského a ženského pohlaví ve věku větším nebo rovnajícím se (>=) 2 a nižším nebo rovnému (<=) 17 let
  2. Klinická diagnóza DS nebo LGS
  3. Hmotnost >=10 kilogramů (kg) při screeningové návštěvě
  4. V současné době užíváte 1 až 4 antiepileptika (AED) ve stabilní dávce
  5. Nepodařilo se stát a zůstat bez záchvatů při pokusech s alespoň 2 AED

Kritéria vyloučení:

  1. Byl přijat do zdravotnického zařízení a intubován pro léčbu status epilepticus 2krát nebo vícekrát během 3 měsíců bezprostředně před screeningovou návštěvou
  2. Neepileptické příhody, které nelze spolehlivě odlišit od epileptických záchvatů
  3. Účast na klinické studii zahrnující jiný studovaný lék v předchozím měsíci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
TAK-935 tablety odpovídající placebu, perorálně nebo prostřednictvím gastrostomické sondy (G-tube)/perkutánní endoskopické gastrostomie (PEG), dvakrát denně (BID) až do 20. týdne.
Lék: Placebo
TAK-935 tablety nebo minitablety odpovídající placebu.
Experimentální: TAK-935
Tablety TAK-935 perorálně nebo pomocí G-tuby/PEG zkumavky, BID. Účastníci vážící <60 kg dostávali celkovou denní dávku studovaného léku vypočítanou na základě tělesné hmotnosti. Účastníkům s hmotností ≥ 60 kg na začátku bylo podáváno 200 mg/den, následně 400 mg/den, poté 600 mg/den, až do týdne 20.
Lék: TAK-935
TAK-935 tablety nebo minitablety.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentní změna frekvence záchvatů oproti výchozí hodnotě za 28 dní během období údržby
Časové okno: Základní linie; Období údržby: 9. až 20. týden
Frekvence záchvatů za 28 dní je definována jako celkový počet záchvatů (konvulzivní záchvaty pro DS, poklesové záchvaty pro LGS) hlášených během období dělený počtem dní během období, kdy byly záchvaty hodnoceny vynásobené 28. Procentuální změna od výchozí hodnoty je definována jako (frekvence záchvatů za 28 dní během udržovacího období – frekvence záchvatů za 28 dní na začátku) děleno frekvencí záchvatů za 28 dní na začátku vynásobené 100. Záporná procentuální změna oproti základnímu stavu znamená zlepšení.
Základní linie; Období údržby: 9. až 20. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentní změna frekvence záchvatů oproti výchozí hodnotě za 28 dní během léčebného období
Časové okno: Základní linie; Období léčby: Týdny 0 až 20
Frekvence záchvatů za 28 dní je definována jako celkový počet hlášených záchvatů (konvulzivní záchvaty pro DS, poklesové záchvaty pro LGS) během období dělený počtem dní během období, kdy byly záchvaty hodnoceny vynásobené 28. Procentuální změna od výchozí hodnoty je definována jako (frekvence záchvatů za 28 dní během období léčby – frekvence záchvatů za 28 dní na začátku) děleno frekvencí záchvatů za 28 dní na začátku vynásobené 100. Záporná procentuální změna oproti základnímu stavu znamená zlepšení.
Základní linie; Období léčby: Týdny 0 až 20
Procentuální změna frekvence konvulzivních záchvatů za 28 dní u účastníků s dravetovým syndromem Stratum během udržovacího období oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Základní linie; Období údržby: 9. až 20. týden
Frekvence konvulzivních záchvatů za 28 dní je definována jako celkový počet konvulzivních záchvatů hlášených během období dělený počtem dní během období, kdy byly záchvaty hodnoceny, vynásobený 28. Procentuální změna od výchozí hodnoty (%) je definována jako [(frekvence křečových záchvatů v udržovací periodě – frekvence křečových záchvatů v základním období) děleno výchozí frekvencí konvulzivních záchvatů] vynásobené 100. Záporná procentuální změna oproti základnímu stavu znamená zlepšení.
Základní linie; Období údržby: 9. až 20. týden
Procentuální změna frekvence pokleslých záchvatů od výchozí hodnoty za 28 dní u účastníků s vrstvou Lennox-Gastautova syndromu (LGS) během udržovacího období
Časové okno: Základní linie; Období údržby: 9. až 20. týden
Frekvence záchvatů za 28 dní je definována jako celkový počet záchvatů hlášených během období dělený počtem dní během období, kdy byly záchvaty hodnoceny, vynásobený 28. Procentuální změna od výchozí hodnoty (%) je definována jako [(frekvence záchvatů poklesu v období údržby – frekvence záchvatů poklesu základního období) děleno frekvencí záchvatů poklesu základního stavu] vynásobené 100. Záporná procentuální změna oproti základnímu stavu znamená zlepšení.
Základní linie; Období údržby: 9. až 20. týden
Procento účastníků s LGS Stratum považovanými za reagující na léčbu během období údržby
Časové okno: Období údržby: 9. až 20. týden
Reagující osoby jsou definovány jako osoby s více než 50% snížením záchvatů poklesu ve srovnání se základní hodnotou. Procentní snížení od výchozí hodnoty (%) je definováno jako [(frekvence záchvatů poklesu v období údržby – frekvence záchvatů poklesu v základním období) děleno frekvencí záchvatů poklesu základního období] vynásobené 100. Údaje jsou hlášeny jako snížení o 25 %, 50 %, 75 % a 100 % nebo více u kapkových záchvatů oproti výchozí hodnotě.
Období údržby: 9. až 20. týden
Procento účastníků s Dravetovým syndromem Stratum považovaných za osoby reagující na léčbu během udržovacího období
Časové okno: Období údržby: 9. až 20. týden
Reagující osoby jsou definovány jako osoby, které mají více než 50% snížení konvulzivních záchvatů ve srovnání s výchozí hodnotou. Procentuální snížení od výchozí hodnoty (%) je definováno jako [(frekvence křečových záchvatů v udržovací periodě – frekvence křečových záchvatů v základním období) děleno výchozí frekvencí křečových záchvatů] vynásobené 100. Údaje jsou hlášeny jako snížení o 25 %, 50 %, 75 % a 100 % nebo více u kapkových záchvatů oproti výchozí hodnotě.
Období údržby: 9. až 20. týden
Změna od výchozího stavu v klinickém globálním dojmu závažnosti (CGI-S) klinického lékaře hlášeného zkoušejícím dojmem z účinnosti a snášenlivosti studovaného léku
Časové okno: Výchozí stav a týden 20
CGI-Severity (CGI-S) se zaměřuje na pozorování lékařů kognitivního, funkčního a behaviorálního výkonu účastníka od začátku studie. CGI-S je hodnocena na 7bodové škále se stupnicí závažnosti onemocnění pomocí rozsahu odpovědí od 1 (normální) až po 7 (mezi nejvážněji nemocnými účastníky). Negativní změna oproti základnímu stavu znamená zlepšení.
Výchozí stav a týden 20
Procento účastníků s klinickým globálním dojmem změny (CGI-C) odpovědí podle výzkumníka hlášeného dojmu z účinnosti a snášenlivosti TAK-935
Časové okno: 20. týden
Hodnocení léčebné odpovědi změny CGI (CGI-C) by mělo brát v úvahu jak terapeutickou účinnost, tak nežádoucí účinky související s léčbou. Každá složka CGI je hodnocena samostatně; nástroj nepřináší globální skóre. CGI-C se hodnotí na 7bodové škále, kde 0 = výrazné zlepšení a žádné vedlejší účinky, 1 = výrazné zlepšení a minimální vedlejší účinky, 2 = žádná změna, 3 = minimální zlepšení a výrazné vedlejší účinky a 4 = Nezměněné nebo horší a vedlejší účinky převažují nad terapeutickým účinkem. Nižší skóre naznačovalo zlepšení.
20. týden
Procento účastníků s globálním dojmem změny (Care GI-C) pečovatele podle dojmu hlášeného rodičem/rodinou ohledně účinnosti a snášenlivosti TAK-935
Časové okno: 20. týden
Care GI-C je hodnocena na 7bodové škále se stupnicí závažnosti onemocnění, kde 1 = velmi zlepšené, 2 = velmi zlepšené, 3 = mírně zlepšené, 4 = žádná změna, 5 = mírně horší, 6 = Mnohem horší a 7 = velmi mnohem horší. Nižší skóre naznačovalo zlepšení.
20. týden
Změna hladin 24S-hydroxycholesterolu (24HC) v plazmě od výchozích hodnot u účastníků léčených TAK-935 jako doplňková terapie
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Negativní změna oproti základnímu stavu znamená zlepšení.
Výchozí stav a týden 24
Změna frekvence záchvatů oproti výchozí hodnotě u účastníků léčených TAK-935 jako doplňková terapie
Časové okno: Výchozí stav a týden 20
Frekvence záchvatů byla založena na konvulzivních záchvatech u účastníků indikace Dravetova syndromu a kapkových záchvatech u účastníků v indikaci LGS. Frekvence záchvatů za 28 dní = (celkový počet záchvatů hlášených během období) / (počet dní během období, kdy byly záchvaty hodnoceny) * 28. Negativní změna oproti základnímu stavu znamená zlepšení.
Výchozí stav a týden 20

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Spolupracovníci

Healx AI

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director Clinical Science, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. srpna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

9. června 2020

Dokončení studie (Aktuální)

20. července 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. srpna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

28. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-935-2002
  • 2018 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U1111-1206-5522 (Jiný identifikátor: World Health Organization)
  • 2018-002484-25 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit