Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til TAK-935 (OV935) som en tilleggsterapi hos pediatriske deltakere med utviklingsmessige og/eller epileptiske encefalopatier (ELEKTRA)

19. august 2026 oppdatert av: Takeda

En fase 2, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til TAK-935 (OV935) som en tilleggsterapi hos pediatriske pasienter med utviklingsmessige og/eller epileptiske encefalopatier

Hensikten med denne studien er å undersøke effekten på frekvensen av alle anfall (konvulsive og fall) hos deltakere behandlet med TAK-935 sammenlignet med placebo.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Legemidlet som testes i denne studien heter TAK-935 (OV935). Denne randomiserte, dobbeltblinde studien vil vurdere effekten av TAK-935 (OV935), sammenlignet med placebo, på effekt, sikkerhet og toleranse hos pediatriske deltakere med Dravet syndrom (DS) eller Lennox Gastaut syndrom (LGS). Denne multisenterforsøket vil bli gjennomført over hele verden og vil registrere omtrent 126 deltakere.

Deltakerne vil bli randomisert basert på deres diagnose i 2 kategorier; DS eller LGS. Studien vil bestå av 2 perioder: Screeningperiode og Behandlingsperiode. Den totale varigheten av behandlingsperioden er opptil 20 uker, inkludert 8 ukers doseoptimeringsperiode og 12 ukers vedlikeholdsperiode. Den totale tiden til deltakere i denne studien er omtrent 30 uker.

Deltakere som fullfører denne studien vil ha muligheten til å melde seg på den åpne utvidelsesstudien, under en egen protokoll.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

141

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg West, Victoria, Australia, 3081
        • Austin Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32819
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross, Georgia, Forente stater, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Israel
      • Bear Sheva, Israel, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon, Israel, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
    • Ramat Gan
      • Tel Litwinsky, Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center-PPDS
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Kina, 100045
        • Capital Medical University (CMU) - Beijing Children's Hospital
      • Beijing, Kina, 100069
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Changsha, Kina, 410078
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, Kina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Kina, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne - PPDS
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Kielce, Świętokrzyskie Voivodeship, Polen, 25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4050-651
        • Largo da Maternidade de Julio DinisCentro Materno Infantil do Norte
  • Spania
      • Granada, Spania, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid, Spania, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spania, 31008
        • Clinica Universidad Navarra

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige og kvinnelige deltakere i alderen større enn eller lik (>=) 2 og under eller lik (<=) 17 år
  2. Klinisk diagnose av DS eller LGS
  3. Vekt >=10 kilogram (kg) ved screeningbesøket
  4. Tar for tiden 1 til 4 antiepileptika (AEDs) i en stabil dose
  5. Klarte ikke å bli og forbli anfallsfri med forsøk på minst 2 AED-er

Ekskluderingskriterier:

  1. Har vært innlagt på et medisinsk anlegg og intubert for behandling av status epilepticus 2 eller flere ganger i løpet av de 3 månedene rett før screeningbesøket
  2. Ikke-epileptiske hendelser som ikke kan skilles pålitelig fra epileptiske anfall
  3. Deltakelse i en klinisk studie som involverer et annet studiemedisin i forrige måned

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
TAK-935 placebo-matchende tabletter, oralt eller via gastrostomisonde (G-rør)/perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG), to ganger daglig (BID) opp til uke 20.
Legemiddel: Placebo
TAK-935 placebo-matchende tabletter eller minitabletter.
Eksperimentell: TAK-935
TAK-935 tabletter oralt eller via G-rør/PEG-rør, BID. Deltakere som veide <60 kg fikk total daglig dose av studiemedikamentet beregnet basert på kroppsvekt. Deltakere som veide ≥60 kg ved baseline, ble administrert med 200 mg/dag etterfulgt av 400 mg/dag, deretter 600 mg/dag, opp til uke 20.
Legemiddel: TAK-935
TAK-935 tabletter eller minitabletter.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i anfallsfrekvens per 28 dager i løpet av vedlikeholdsperioden
Tidsramme: Grunnlinje; Vedlikeholdsperiode: Uke 9 til 20
Anfallsfrekvens per 28 dager er definert som totalt antall anfall (konvulsive anfall for DS, drop anfall for LGS) rapportert i perioden delt på antall dager i perioden anfall ble vurdert multiplisert med 28. Prosentvis endring fra baseline er definert som (hyppighet av anfall per 28 dager i vedlikeholdsperioden - frekvens av anfall per 28 dager ved baseline) delt på frekvens av anfall per 28 dager ved baseline multiplisert med 100. Negativ prosentvis endring fra baseline indikerer forbedring.
Grunnlinje; Vedlikeholdsperiode: Uke 9 til 20

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i anfallsfrekvens per 28 dager i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Grunnlinje; Behandlingsperiode: Uke 0 til 20
Anfallsfrekvens per 28 dager er definert som totalt antall anfall rapportert (konvulsive anfall for DS, drop anfall for LGS) i perioden delt på antall dager i perioden anfall ble vurdert multiplisert med 28. Prosent endring fra baseline er definert som (hyppighet av anfall per 28 dager i behandlingsperioden - frekvens av anfall per 28 dager ved baseline) delt på frekvens av anfall per 28 dager ved baseline multiplisert med 100. Negativ prosentvis endring fra baseline indikerer forbedring.
Grunnlinje; Behandlingsperiode: Uke 0 til 20
Prosentvis endring fra baseline i konvulsive anfallsfrekvens per 28 dager hos deltakere med Dravet Syndrome Stratum i løpet av vedlikeholdsperioden
Tidsramme: Grunnlinje; Vedlikeholdsperiode: Uke 9 til 20
Hyppighet av krampeanfall per 28 dager er definert som totalt antall rapporterte krampeanfall i perioden delt på antall dager i perioden anfall ble vurdert multiplisert med 28. Prosentvis endring fra baseline (%) er definert som [(Vedlikeholdsperiode konvulsive anfallsfrekvens - Baseline Period Convulsive Seizure Frequency) delt på Baseline Convulsive Seizure Frequency] multiplisert med 100. Negativ prosentvis endring fra baseline indikerer forbedring.
Grunnlinje; Vedlikeholdsperiode: Uke 9 til 20
Prosentvis endring fra baseline i dråpeanfallsfrekvens per 28 dager hos deltakere med Lennox-Gastaut syndrom (LGS) Stratum under vedlikeholdsperioden
Tidsramme: Grunnlinje; Vedlikeholdsperiode: Uke 9 til 20
Dråpeanfallsfrekvens per 28 dager er definert som totalt antall fallanfall rapportert i perioden delt på antall dager i perioden anfall ble vurdert multiplisert med 28. Prosentvis endring fra baseline (%) er definert som [(Vedlikeholdsperiode drop anfallsfrekvens - baseline periode drop anfallsfrekvens) delt på baseline drop anfallsfrekvens] multiplisert med 100. Negativ prosentvis endring fra baseline indikerer forbedring.
Grunnlinje; Vedlikeholdsperiode: Uke 9 til 20
Prosentandel av deltakere med LGS-stratum som anses som behandlingsrespondenter gjennom vedlikeholdsperioden
Tidsramme: Vedlikeholdsperiode: Uke 9 til 20
Responders er definert til å ha over 50 % reduksjon av fallanfall sammenlignet med baseline. Prosent reduksjon fra baseline (%) er definert som [(Vedlikeholdsperiode drop anfallsfrekvens - baseline periode drop anfallsfrekvens) delt på baseline drop anfallsfrekvens] multiplisert med 100. Data rapporteres som en reduksjon på 25 %, 50 %, 75 % og 100 % eller mer i dråpeanfall fra baseline.
Vedlikeholdsperiode: Uke 9 til 20
Prosentandel av deltakere med Dravet Syndrome Stratum som betraktes som behandlingsrespondenter gjennom vedlikeholdsperioden
Tidsramme: Vedlikeholdsperiode: Uke 9 til 20
Responders er definert som å ha over 50 % reduksjon av konvulsive anfall sammenlignet med baseline. Prosent reduksjon fra baseline (%) er definert som [(Vedlikeholdsperiode konvulsive anfallsfrekvens - Baseline Period Convulsive Seizure Frequency) delt på Baseline Convulsive Seizure Frequency] multiplisert med 100. Data rapporteres som en reduksjon på 25 %, 50 %, 75 % og 100 % eller mer i dråpeanfall fra baseline.
Vedlikeholdsperiode: Uke 9 til 20
Endring fra baseline i klinikerens kliniske globale inntrykk av alvorlighetsgrad (CGI-S) svar fra etterforsker rapportert inntrykk av effektivitet og tolerabilitet av studiemedisin
Tidsramme: Grunnlinje og uke 20
CGI-Severity (CGI-S) fokuserer på klinikeres observasjoner av deltakerens kognitive, funksjonelle og atferdsmessige ytelse siden begynnelsen av studien. CGI-S er vurdert på en 7-punkts skala, med alvorlighetsgradsskalaen ved hjelp av en rekke svar fra 1 (normal) til 7 (blant de mest alvorlig syke deltakerne). En negativ endring fra Baseline indikerer bedring.
Grunnlinje og uke 20
Prosentandel av deltakere med kliniske globale inntrykk av endring (CGI-C) svar i henhold til etterforskeren rapportert inntrykk av effektivitet og tolerabilitet TAK-935
Tidsramme: Uke 20
CGI-Change (CGI-C) behandlingsresponsvurderinger bør ta hensyn til både terapeutisk effekt og behandlingsrelaterte bivirkninger. Hver komponent i CGI er vurdert separat; instrumentet gir ikke en global poengsum. CGI-C er vurdert på en 7-punkts skala, der 0 = Markert forbedring og ingen bivirkninger, 1 = Markert forbedring og minimale bivirkninger, 2 = Ingen endring, 3 = Minimal forbedring og markerte bivirkninger og 4 = Uendret eller verre og bivirkninger oppveier den terapeutiske effekten. Lavere skårer indikerte forbedring.
Uke 20
Prosentandel av deltakere med omsorgsgivers globale inntrykk av endring (Care GI-C) svar i henhold til foreldre/familie rapportert inntrykk av effektivitet og tolerabilitet av TAK-935
Tidsramme: Uke 20
Care GI-C er vurdert på en 7-punkts skala, med alvorlighetsgradsskalaen hvor 1 = Svært mye bedre, 2 = Mye forbedret, 3 = Litt forbedret, 4 = Ingen endring, 5 = Litt dårligere, 6 = Mye verre og 7 = Mye verre. Lavere skårer indikerte forbedring.
Uke 20
Endring fra baseline i plasma 24S-hydroksykolesterol (24HC) nivåer hos deltakere behandlet med TAK-935 som en tilleggsterapi
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
En negativ endring fra Baseline indikerer bedring.
Utgangspunkt og uke 24
Endring fra baseline i anfallsfrekvens hos deltakere behandlet med TAK-935 som tilleggsterapi
Tidsramme: Grunnlinje og uke 20
Anfallsfrekvensen var basert på krampeanfall for deltakerne på Dravet Syndrome Indikasjon og Drop Anfall for deltakerne i LGS Indikasjonen. Anfallsfrekvens per 28 dager = (totalt antall anfall rapportert i perioden) / (antall dager i perioden anfall ble vurdert) * 28. En negativ endring fra Baseline indikerer bedring.
Grunnlinje og uke 20

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Samarbeidspartnere

Healx AI

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director Clinical Science, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. august 2018

Primær fullføring (Faktiske)

9. juni 2020

Studiet fullført (Faktiske)

20. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. august 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. august 2018

Først lagt ut (Faktiske)

28. august 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-935-2002
  • 2018 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • U1111-1206-5522 (Annen identifikator: World Health Organization)
  • 2018-002484-25 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere