Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 2, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​TAK-935 (OV935) som en supplerende terapi hos pædiatriske deltagere med udviklingsmæssige og/eller epileptiske encefalopatier (ELEKTRA)

9. februar 2021 opdateret af: Takeda

En fase 2, multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​TAK-935 (OV935) som en supplerende terapi hos pædiatriske patienter med udviklingsmæssige og/eller epileptiske encefalopatier

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effekten på frekvensen af ​​alle anfald (kramper og fald) hos deltagere behandlet med TAK-935 sammenlignet med placebo.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Lægemidlet, der testes i denne undersøgelse, hedder TAK-935 (OV935). Denne randomiserede, dobbeltblinde undersøgelse vil vurdere virkningerne af TAK-935 (OV935), sammenlignet med placebo, på effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet hos pædiatriske deltagere med Dravet syndrom (DS) eller Lennox Gastaut syndrom (LGS). Dette multicenter-forsøg vil blive gennemført over hele verden og vil tilmelde cirka 126 deltagere.

Deltagerne vil blive randomiseret baseret på deres diagnose i 2 kategorier; DS eller LGS. Undersøgelsen vil bestå af 2 perioder: Screeningsperiode og Behandlingsperiode. Den samlede varighed af behandlingsperioden er op til 20 uger inklusive 8-ugers dosisoptimeringsperiode og 12-ugers vedligeholdelsesperiode. Den samlede tid til deltagere i denne undersøgelse er cirka 30 uger.

Deltagere, der gennemfører denne undersøgelse, vil have mulighed for at tilmelde sig det åbne forlængelsesstudie under en separat protokol.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

141

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg West, Victoria, Australien, 3081
        • Austin Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32819
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross, Georgia, Forenede Stater, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Israel
      • Bear Sheva, Israel, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon, Israel, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer,, Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center-PPDS
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Kina, 100045
        • Capital Medical University (CMU) - Beijing Children's Hospital
      • Beijing, Kina, 100069
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Changsha, Kina, 410078
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, Kina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Kina, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
    • Pomorskie
      • Gdansk, Pomorskie, Polen, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne - PPDS
    • Swietokrzyskie
      • Kielce, Swietokrzyskie, Polen, 25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
    • Wielkopolskie
      • Poznan, Wielkopolskie, Polen, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4050-651
        • Largo da Maternidade de Julio DinisCentro Materno Infantil do Norte
  • Spanien
      • Granada, Spanien, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanien, 31008
        • Clinica Universidad Navarra

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige deltagere i alderen større end eller lig med (>=) 2 og under eller lig med (<=) 17 år
  2. Klinisk diagnose af DS eller LGS
  3. Vægt på >=10 kg (kg) ved screeningsbesøget
  4. Tager i øjeblikket 1 til 4 antiepileptika (AED'er) i en stabil dosis
  5. Kunne ikke blive og forblive anfaldsfri med forsøg på mindst 2 AED'er

Ekskluderingskriterier:

  1. Har været indlagt på en medicinsk facilitet og intuberet til behandling af status epilepticus 2 eller flere gange i de 3 måneder umiddelbart forud for screeningsbesøget
  2. Ikke-epileptiske hændelser, der ikke pålideligt kan skelnes fra epileptiske anfald
  3. Deltagelse i en klinisk undersøgelse, der involverer et andet undersøgelseslægemiddel i den foregående måned

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
TAK-935 placebo-matchende tabletter, oralt eller via gastrostomisonde (G-rør)/perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG), to gange dagligt (BID) op til uge 20.
Medicin: Placebo
TAK-935 placebo-matchende tabletter eller mini-tabletter.
Eksperimentel: TAK-935
TAK-935 tabletter oralt eller via G-rør/PEG-rør, BID. Deltagere, der vejede <60 kg, modtog den samlede daglige dosis af undersøgelseslægemidlet beregnet på basis af kropsvægt. Deltagere, der vejede ≥60 kg ved baseline, blev administreret med 200 mg/dag efterfulgt af 400 mg/dag, derefter 600 mg/dag, op til uge 20.
Medicin: TAK-935
TAK-935 tabletter eller mini-tabletter.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i anfaldshyppighed pr. 28 dage i vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Baseline; Vedligeholdelsesperiode: Uge 9 til 20
Anfaldshyppighed pr. 28 dage er defineret som det samlede antal anfald (konvulsive anfald for DS, drop anfald for LGS) rapporteret i perioden divideret med antal dage i perioden anfald blev vurderet ganget med 28. Procent ændring fra baseline er defineret som (hyppighed af anfald pr. 28 dage i vedligeholdelsesperioden - hyppighed af anfald pr. 28 dage ved baseline) divideret med frekvens af anfald pr. 28 dage ved baseline ganget med 100. Negativ procentvis ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline; Vedligeholdelsesperiode: Uge 9 til 20

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i anfaldshyppighed pr. 28 dage i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline; Behandlingsperiode: Uge 0 til 20
Anfaldshyppighed pr. 28 dage er defineret som det samlede antal rapporterede anfald (konvulsive anfald for DS, drop-anfald for LGS) i perioden divideret med antal dage i perioden anfald blev vurderet ganget med 28. Procent ændring fra baseline er defineret som (hyppighed af anfald pr. 28 dage i behandlingsperioden - frekvens af anfald pr. 28 dage ved baseline) divideret med frekvens af anfald pr. 28 dage ved baseline ganget med 100. Negativ procentvis ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline; Behandlingsperiode: Uge 0 til 20
Procentvis ændring fra baseline i hyppighed af krampeanfald pr. 28 dage hos deltagere med Dravet Syndrome Stratum under vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Baseline; Vedligeholdelsesperiode: Uge 9 til 20
Hyppigheden af ​​krampeanfald pr. 28 dage er defineret som det samlede antal rapporterede krampeanfald i perioden divideret med antallet af dage i den periode, hvor anfaldene blev vurderet ganget med 28. Procent ændring fra baseline (%) er defineret som [(Vedligeholdelsesperiode for krampeanfaldshyppighed - Baselineperiode for krampeanfaldshyppighed) divideret med baseline for krampeanfaldshyppighed] ganget med 100. Negativ procentvis ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline; Vedligeholdelsesperiode: Uge 9 til 20
Procentvis ændring fra baseline i dråbeanfaldsfrekvens pr. 28 dage hos deltagere med Lennox-Gastaut syndrom (LGS) stratum i vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Baseline; Vedligeholdelsesperiode: Uge 9 til 20
Dråbeanfaldshyppighed pr. 28 dage er defineret som det samlede antal rapporterede faldanfald i perioden divideret med antallet af dage i den periode, hvor anfaldene blev vurderet ganget med 28. Procent ændring fra baseline (%) er defineret som [(Vedligeholdelsesperiode drop anfaldsfrekvens - baseline periode drop anfaldsfrekvens) divideret med baseline drop anfaldsfrekvens] ganget med 100. Negativ procentvis ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline; Vedligeholdelsesperiode: Uge 9 til 20
Procentdel af deltagere med LGS-stratum, der betragtes som behandlingsrespondenter i hele vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Vedligeholdelsesperiode: Uge 9 til 20
Responders er defineret som havende over 50 % reduktion af faldanfald sammenlignet med baseline. Procent reduktion fra baseline (%) er defineret som [(Vedligeholdelsesperiode drop anfaldsfrekvens - baseline periode drop anfaldsfrekvens) divideret med baseline drop anfaldsfrekvens] ganget med 100. Data rapporteres som en reduktion på 25 %, 50 %, 75 % og 100 % eller mere i faldanfald fra baseline.
Vedligeholdelsesperiode: Uge 9 til 20
Procentdel af deltagere med Dravet Syndrome Stratum, der betragtes som behandlingsrespondenter i hele vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Vedligeholdelsesperiode: Uge 9 til 20
Responders er defineret som havende over 50 % reduktion af krampeanfald sammenlignet med baseline. Procent reduktion fra baseline (%) er defineret som [(Vedligeholdelsesperiode konvulsiv anfaldshyppighed - baseline periode krampeanfaldshyppighed) divideret med baseline konvulsiv anfaldshyppighed] ganget med 100. Data rapporteres som en reduktion på 25 %, 50 %, 75 % og 100 % eller mere i faldanfald fra baseline.
Vedligeholdelsesperiode: Uge 9 til 20
Ændring fra baseline i klinikerens kliniske globale indtryk af sværhedsgrad (CGI-S) svar fra investigator rapporteret indtryk af effektivitet og tolerabilitet af undersøgelseslægemiddel
Tidsramme: Baseline og uge 20
CGI-Severity (CGI-S) fokuserer på klinikeres observationer af deltagerens kognitive, funktionelle og adfærdsmæssige præstation siden begyndelsen af ​​undersøgelsen. CGI-S er vurderet på en 7-punkts skala, hvor sværhedsgraden af ​​sygdom skalaen bruger en række svar fra 1 (normal) til 7 (blandt de mest alvorligt syge deltagere). En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline og uge 20
Procentdel af deltagere med kliniske globale indtryk af forandring (CGI-C) svar i henhold til efterforskerens rapporterede indtryk af effektivitet og tolerabilitet TAK-935
Tidsramme: Uge 20
CGI-Change (CGI-C) behandlingsresponsvurderinger bør tage hensyn til både terapeutisk effekt og behandlingsrelaterede bivirkninger. Hver komponent i CGI'en vurderes separat; instrumentet giver ikke en global score. CGI-C er vurderet på en 7-trins skala, hvor 0 = markant forbedring og ingen bivirkninger, 1 = markant forbedring og minimale bivirkninger, 2 = ingen ændring, 3 = minimal forbedring og markante bivirkninger og 4 = Uændret eller værre og bivirkninger opvejer den terapeutiske effekt. Lavere score indikerede forbedring.
Uge 20
Procentdel af deltagere med omsorgsgivers globale indtryk af forandring (Care GI-C) svar i henhold til forældre/familie rapporteret indtryk af effektivitet og tolerabilitet af TAK-935
Tidsramme: Uge 20
Care GI-C er vurderet på en 7-punkts skala med sygdoms sværhedsgrad skala, hvor 1 = Meget forbedret, 2 = Meget forbedret, 3 = Lidt forbedret, 4 = Ingen ændring, 5 = Lidt værre, 6 = Meget værre og 7 = Meget værre. Lavere score indikerede forbedring.
Uge 20
Ændring fra baseline i plasma 24S-Hydroxycholesterol (24HC) niveauer hos deltagere behandlet med TAK-935 som en supplerende terapi
Tidsramme: Baseline og uge 24
En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline og uge 24
Ændring fra baseline i anfaldshyppighed hos deltagere behandlet med TAK-935 som en supplerende terapi
Tidsramme: Baseline og uge 20
Anfaldshyppigheden var baseret på krampeanfald for deltagerne i Dravet Syndrom Indikationen og Drop Anfald for deltagerne i LGS Indikationen. Anfaldshyppighed pr. 28 dage = (samlet antal anfald rapporteret i perioden) / (antal dage i perioden anfald blev vurderet) * 28. En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline og uge 20

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Samarbejdspartnere

Ovid Therapeutics Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. august 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. juni 2020

Studieafslutning (Faktiske)

20. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. august 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. august 2018

Først opslået (Faktiske)

28. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. februar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. februar 2021

Sidst verificeret

1. januar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-935-2002
  • U1111-1206-5522 (Anden identifikator: World Health Organization)
  • 2018-002484-25 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner