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Estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de TAK-935 (OV935) como terapia adyuvante en participantes pediátricos con encefalopatías del desarrollo y/o epilépticas (ELEKTRA)

19 de agosto de 2026 actualizado por: Takeda

Estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de TAK-935 (OV935) como terapia adyuvante en pacientes pediátricos con encefalopatías del desarrollo y/o epilépticas

El propósito de este estudio es investigar el efecto sobre la frecuencia de todas las convulsiones (convulsivas y caídas) en los participantes tratados con TAK-935 en comparación con el placebo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El fármaco que se está probando en este estudio se llama TAK-935 (OV935). Este estudio aleatorizado y doble ciego evaluará los efectos de TAK-935 (OV935), en comparación con el placebo, sobre la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad en participantes pediátricos con síndrome de Dravet (SD) o síndrome de Lennox Gastaut (SLG). Este ensayo multicéntrico se llevará a cabo en todo el mundo e inscribirá a aproximadamente 126 participantes.

Los participantes serán asignados al azar según su diagnóstico en 2 categorías; DS o LGS. El estudio constará de 2 períodos: período de selección y período de tratamiento. La duración total del período de tratamiento es de hasta 20 semanas, incluido el período de optimización de dosis de 8 semanas y el período de mantenimiento de 12 semanas. El tiempo total para los participantes en este estudio es de aproximadamente 30 semanas.

Los participantes que completen este estudio tendrán la opción de inscribirse en el estudio de extensión de etiqueta abierta, bajo un protocolo separado.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

141

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg West, Victoria, Australia, 3081
        • Austin Hospital
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • España
      • Granada, España, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid, España, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, España, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32819
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross, Georgia, Estados Unidos, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Israel
      • Bear Sheva, Israel, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon, Israel, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
    • Ramat Gan
      • Tel Litwinsky, Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center-PPDS
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Polonia, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polonia, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polonia, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne - PPDS
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Kielce, Świętokrzyskie Voivodeship, Polonia, 25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Porcelana, 100045
        • Capital Medical University (CMU) - Beijing Children's Hospital
      • Beijing, Porcelana, 100069
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Changsha, Porcelana, 410078
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, Porcelana, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Porcelana, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4050-651
        • Largo da Maternidade de Julio DinisCentro Materno Infantil do Norte

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Participantes masculinos y femeninos con edad mayor o igual a (>=) 2 y menor o igual a (<=) 17 años
  2. Diagnóstico clínico de SD o LGS
  3. Peso de >=10 kilogramos (kg) en la visita de selección
  4. Actualmente toma de 1 a 4 medicamentos antiepilépticos (FAE) en una dosis estable
  5. No pudo convertirse y permanecer libre de convulsiones con pruebas de al menos 2 AED

Criterio de exclusión:

  1. Ha sido ingresado en un centro médico e intubado para el tratamiento del estado epiléptico 2 o más veces en los 3 meses inmediatamente anteriores a la visita de selección.
  2. Eventos no epilépticos que no pueden distinguirse de forma fiable de las crisis epilépticas
  3. Participación en un estudio clínico con otro fármaco del estudio en el mes anterior

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
TAK-935 comprimidos equivalentes a placebo, por vía oral o mediante sonda de gastrostomía (sonda G)/gastrostomía endoscópica percutánea (PEG), dos veces al día (BID) hasta la semana 20.
Droga: Placebo
TAK-935 tabletas o mini-tabletas equivalentes a placebo.
Experimental: TAK-935
Tabletas TAK-935 por vía oral o a través de un tubo G/tubo PEG, dos veces al día. Los participantes que pesaban <60 kg recibieron la dosis diaria total del fármaco del estudio calculada en función del peso corporal. A los participantes que pesaban ≥60 kg al inicio se les administró 200 mg/día seguidos de 400 mg/día, luego 600 mg/día, hasta la semana 20.
Droga: TAK-935
TAK-935 tabletas o mini-tabletas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de convulsiones por 28 días durante el período de mantenimiento
Periodo de tiempo: Base; Período de mantenimiento: Semanas 9 a 20
La frecuencia de convulsiones por 28 días se define como el número total de convulsiones (crisis convulsivas para DS, convulsiones caídas para LGS) notificadas durante el período dividido por el número de días durante el período en que se evaluaron las convulsiones multiplicado por 28. El cambio porcentual desde el inicio se define como (frecuencia de convulsiones por 28 días durante el período de mantenimiento - frecuencia de convulsiones por 28 días al inicio) dividida por frecuencia de convulsiones por 28 días al inicio multiplicada por 100. El cambio porcentual negativo desde la línea de base indica una mejora.
Base; Período de mantenimiento: Semanas 9 a 20

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de convulsiones por 28 días durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: Base; Período de tratamiento: Semanas 0 a 20
La frecuencia de convulsiones por 28 días se define como el número total de convulsiones informadas (convulsiones convulsivas para DS, convulsiones caídas para LGS) durante el período dividido por el número de días durante el período en que se evaluaron las convulsiones multiplicado por 28. El cambio porcentual desde el inicio se define como (frecuencia de convulsiones por 28 días durante el período de tratamiento - frecuencia de convulsiones por 28 días al inicio) dividida por frecuencia de convulsiones por 28 días al inicio multiplicada por 100. El cambio porcentual negativo desde la línea de base indica una mejora.
Base; Período de tratamiento: Semanas 0 a 20
Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de ataques convulsivos por 28 días en participantes con estrato de síndrome de Dravet durante el período de mantenimiento
Periodo de tiempo: Base; Período de mantenimiento: Semanas 9 a 20
La frecuencia de ataques convulsivos por 28 días se define como el número total de ataques convulsivos informados durante el período dividido por el número de días durante el período en que se evaluaron los ataques multiplicado por 28. El cambio porcentual con respecto al valor inicial (%) se define como [(frecuencia de ataques convulsivos del período de mantenimiento - frecuencia de ataques convulsivos del período inicial) dividido por la frecuencia de ataques convulsivos del período inicial] multiplicado por 100. El cambio porcentual negativo desde la línea de base indica una mejora.
Base; Período de mantenimiento: Semanas 9 a 20
Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de convulsiones de gotas cada 28 días en participantes con el estrato del síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) durante el período de mantenimiento
Periodo de tiempo: Base; Período de mantenimiento: Semanas 9 a 20
La frecuencia de las incautaciones de gotas por 28 días se define como el número total de incautaciones de gotas notificadas durante el período dividido por el número de días durante el período en que se evaluaron las incautaciones multiplicado por 28. El cambio porcentual con respecto al valor inicial (%) se define como [(Frecuencia de disminución de convulsiones en el período de mantenimiento - Frecuencia de disminución de convulsiones en el período de referencia) dividida por Frecuencia de disminución de convulsiones en el período de referencia] multiplicado por 100. El cambio porcentual negativo desde la línea de base indica una mejora.
Base; Período de mantenimiento: Semanas 9 a 20
Porcentaje de participantes con LGS Stratum considerados respondedores al tratamiento durante todo el período de mantenimiento
Periodo de tiempo: Período de mantenimiento: Semanas 9 a 20
Los respondedores se definen por tener más del 50 % de reducción de las convulsiones por caída en comparación con la línea de base. El porcentaje de reducción desde la línea de base (%) se define como [(frecuencia de caída de convulsiones del período de mantenimiento - frecuencia de caída de convulsiones del período de referencia) dividida por frecuencia de caída de convulsiones de referencia] multiplicada por 100. Los datos se informan como una reducción del 25 %, 50 %, 75 % y 100 % o más en las incautaciones de gotas desde el valor inicial.
Período de mantenimiento: Semanas 9 a 20
Porcentaje de participantes con síndrome de Dravet Estrato considerados respondedores al tratamiento durante todo el período de mantenimiento
Periodo de tiempo: Período de mantenimiento: Semanas 9 a 20
Los respondedores se definen como aquellos que tienen más del 50 % de reducción de ataques convulsivos en comparación con el valor inicial. El porcentaje de reducción con respecto al valor inicial (%) se define como [(frecuencia de ataques convulsivos del período de mantenimiento - frecuencia de ataques convulsivos del período inicial) dividido por la frecuencia de ataques convulsivos del período inicial] multiplicado por 100. Los datos se informan como una reducción del 25 %, 50 %, 75 % y 100 % o más en las incautaciones de gotas desde el valor inicial.
Período de mantenimiento: Semanas 9 a 20
Cambio desde el inicio en la impresión clínica global de gravedad (CGI-S) del médico Respuestas de la impresión de eficacia y tolerabilidad informada por el investigador del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 20
El CGI-Severity (CGI-S) se centra en las observaciones de los médicos sobre el rendimiento cognitivo, funcional y conductual del participante desde el comienzo del estudio. El CGI-S se califica en una escala de 7 puntos, con la escala de gravedad de la enfermedad utilizando un rango de respuestas de 1 (normal) a 7 (entre los participantes más gravemente enfermos). Un cambio negativo desde la línea de base indica una mejora.
Línea de base y semana 20
Porcentaje de participantes con respuestas de impresión clínica global de cambio (CGI-C) según la impresión de eficacia y tolerabilidad informada por el investigador TAK-935
Periodo de tiempo: Semana 20
Las calificaciones de respuesta al tratamiento CGI-Change (CGI-C) deben tener en cuenta tanto la eficacia terapéutica como los EA relacionados con el tratamiento. Cada componente del CGI se clasifica por separado; el instrumento no produce una puntuación global. El CGI-C se califica en una escala de 7 puntos, donde, 0 = Mejora marcada y sin efectos secundarios, 1 = Mejora marcada y efectos secundarios mínimos, 2 = Sin cambios, 3 = Mejora mínima y efectos secundarios marcados y 4 = Sin cambios o peor y los efectos secundarios superan el efecto terapéutico. Las puntuaciones más bajas indicaron una mejora.
Semana 20
Porcentaje de participantes con respuestas de impresión global de cambio del cuidador (Care GI-C) según la impresión de eficacia y tolerabilidad informada por los padres/familia de TAK-935
Periodo de tiempo: Semana 20
El Care GI-C se califica en una escala de 7 puntos, con la escala de gravedad de la enfermedad donde, 1 = Mucho mejor, 2 = Mucho mejor, 3 = Ligeramente mejor, 4 = Sin cambios, 5 = Ligeramente peor, 6 = Mucho peor y 7 = Mucho peor. Las puntuaciones más bajas indicaron una mejora.
Semana 20
Cambio desde el inicio en los niveles plasmáticos de 24S-hidroxicolesterol (24HC) en participantes tratados con TAK-935 como terapia adyuvante
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 24
Un cambio negativo desde la línea de base indica una mejora.
Línea de base y semana 24
Cambio desde el inicio en la frecuencia de convulsiones en participantes tratados con TAK-935 como terapia complementaria
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 20
La frecuencia de las convulsiones se basó en las convulsiones de los participantes en la Indicación para el síndrome de Dravet y en las Convulsiones de caída para los participantes en la Indicación LGS. Frecuencia de convulsiones por 28 días = (número total de convulsiones notificadas durante el período) / (número de días durante el período en que se evaluaron las convulsiones) * 28. Un cambio negativo desde la línea de base indica una mejora.
Línea de base y semana 20

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Takeda

Colaboradores

Healx AI

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director Clinical Science, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de agosto de 2018

Finalización primaria (Actual)

9 de junio de 2020

Finalización del estudio (Actual)

20 de julio de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de agosto de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de agosto de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

28 de agosto de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-935-2002
  • 2018 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U1111-1206-5522 (Otro identificador: World Health Organization)
  • 2018-002484-25 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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