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Uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di TAK-935 (OV935) come terapia aggiuntiva nei partecipanti pediatrici con encefalopatie dello sviluppo e/o epilettiche (ELEKTRA)

9 febbraio 2021 aggiornato da: Takeda

Uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di TAK-935 (OV935) come terapia aggiuntiva in pazienti pediatrici con encefalopatie dello sviluppo e/o epilettiche

Lo scopo di questo studio è indagare l'effetto sulla frequenza di tutte le crisi (convulsive e cadute) nei partecipanti trattati con TAK-935 rispetto al placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il farmaco testato in questo studio si chiama TAK-935 (OV935). Questo studio randomizzato, in doppio cieco valuterà gli effetti di TAK-935 (OV935), rispetto al placebo, su efficacia, sicurezza e tollerabilità nei partecipanti pediatrici con sindrome di Dravet (DS) o sindrome di Lennox Gastaut (LGS). Questa sperimentazione multicentrica sarà condotta in tutto il mondo e arruolerà circa 126 partecipanti.

I partecipanti saranno randomizzati in base alla loro diagnosi in 2 categorie; DS o LG. Lo studio sarà composto da 2 periodi: Periodo di screening e Periodo di trattamento. La durata complessiva del Periodo di trattamento è fino a 20 settimane, compreso il Periodo di ottimizzazione della dose di 8 settimane e il Periodo di mantenimento di 12 settimane. Il tempo complessivo per i partecipanti a questo studio è di circa 30 settimane.

I partecipanti che completano questo studio avranno la possibilità di iscriversi allo studio di estensione in aperto, nell'ambito di un protocollo separato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

141

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg West, Victoria, Australia, 3081
        • Austin Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Cina, 100045
        • Capital Medical University (CMU) - Beijing Children's Hospital
      • Beijing, Cina, 100069
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Changsha, Cina, 410078
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, Cina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Cina, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Israele
      • Bear Sheva, Israele, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, Israele, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon, Israele, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikva, Israele, 49202
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer,, Ramat Gan, Israele, 52621
        • Sheba Medical Center-PPDS
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Polonia, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
    • Pomorskie
      • Gdansk, Pomorskie, Polonia, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne - PPDS
    • Swietokrzyskie
      • Kielce, Swietokrzyskie, Polonia, 25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
    • Wielkopolskie
      • Poznan, Wielkopolskie, Polonia, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
  • Portogallo
      • Lisboa, Portogallo, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisboa, Portogallo, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portogallo, 4050-651
        • Largo da Maternidade de Julio DinisCentro Materno Infantil do Norte
  • Spagna
      • Granada, Spagna, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spagna, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32819
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross, Georgia, Stati Uniti, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Partecipanti di sesso maschile e femminile di età superiore o uguale a (>=) 2 e inferiore o uguale a (<=) 17 anni
  2. Diagnosi clinica di DS o LGS
  3. Peso >=10 chilogrammi (kg) alla visita di screening
  4. Attualmente assume da 1 a 4 farmaci antiepilettici (AED) a una dose stabile
  5. Impossibile diventare e rimanere liberi da crisi con prove di almeno 2 AED

Criteri di esclusione:

  1. È stato ricoverato in una struttura medica e intubato per il trattamento dello stato epilettico 2 o più volte nei 3 mesi immediatamente precedenti la visita di screening
  2. Eventi non epilettici che non possono essere distinti in modo affidabile dalle crisi epilettiche
  3. Partecipazione a uno studio clinico che coinvolge un altro farmaco in studio nel mese precedente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
TAK-935 compresse corrispondenti al placebo, per via orale o tramite tubo gastrostomico (tubo G)/gastrostomia endoscopica percutanea (PEG), due volte al giorno (BID) fino alla settimana 20.
Droga: Placebo
Compresse o minicompresse corrispondenti al placebo TAK-935.
Sperimentale: TAK-935
TAK-935 compresse per via orale o tramite tubo G-tube/PEG, BID. I partecipanti di peso <60 kg hanno ricevuto la dose giornaliera totale del farmaco in studio calcolata in base al peso corporeo. Ai partecipanti con peso ≥60 kg al basale sono stati somministrati 200 mg/die seguiti da 400 mg/die, quindi 600 mg/die, fino alla settimana 20.
Droga: TAK-935
TAK-935 compresse o mini-compresse.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi per 28 giorni durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Linea di base; Periodo di mantenimento: settimane da 9 a 20
La frequenza delle crisi per 28 giorni è definita come il numero totale di crisi (crisi convulsive per DS, crisi di caduta per LGS) riportate durante il periodo diviso per il numero di giorni durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28. La variazione percentuale rispetto al basale è definita come (frequenza di crisi per 28 giorni durante il periodo di mantenimento - frequenza di crisi per 28 giorni al basale) divisa per frequenza di crisi per 28 giorni al basale moltiplicata per 100. Una variazione percentuale negativa rispetto al valore di base indica un miglioramento.
Linea di base; Periodo di mantenimento: settimane da 9 a 20

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi per 28 giorni durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Linea di base; Periodo di trattamento: settimane da 0 a 20
La frequenza delle crisi per 28 giorni è definita come il numero totale di crisi segnalate (crisi convulsive per DS, crisi di caduta per LGS) durante il periodo diviso per il numero di giorni durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28. La variazione percentuale rispetto al basale è definita come (frequenza di crisi per 28 giorni durante il periodo di trattamento - frequenza di crisi per 28 giorni al basale) divisa per frequenza di crisi per 28 giorni al basale moltiplicata per 100. Una variazione percentuale negativa rispetto al valore di base indica un miglioramento.
Linea di base; Periodo di trattamento: settimane da 0 a 20
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi convulsive per 28 giorni nei partecipanti con sindrome di Dravet Stratum durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Linea di base; Periodo di mantenimento: settimane da 9 a 20
La frequenza delle crisi convulsive per 28 giorni è definita come il numero totale di crisi convulsive riportate durante il periodo diviso per il numero di giorni durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28. La variazione percentuale rispetto al basale (%) è definita come [(Frequenza di crisi convulsive del periodo di mantenimento - Frequenza di crisi convulsive del periodo di riferimento) divisa per Frequenza di crisi convulsive al basale] moltiplicata per 100. Una variazione percentuale negativa rispetto al valore di base indica un miglioramento.
Linea di base; Periodo di mantenimento: settimane da 9 a 20
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi di caduta per 28 giorni nei partecipanti con lo strato della sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Linea di base; Periodo di mantenimento: settimane da 9 a 20
La frequenza delle crisi di caduta per 28 giorni è definita come il numero totale di crisi di caduta segnalate durante il periodo diviso per il numero di giorni durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28. La variazione percentuale rispetto al basale (%) è definita come [(Frequenza delle crisi di caduta del periodo di mantenimento - Frequenza di caduta delle crisi del periodo di riferimento) divisa per la frequenza delle crisi di caduta del periodo di base] moltiplicata per 100. Una variazione percentuale negativa rispetto al valore di base indica un miglioramento.
Linea di base; Periodo di mantenimento: settimane da 9 a 20
Percentuale di partecipanti con LGS Stratum considerati rispondenti al trattamento per tutto il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Periodo di mantenimento: settimane da 9 a 20
I responder sono definiti come coloro che hanno una riduzione delle crisi di caduta superiore al 50% rispetto al basale. La riduzione percentuale rispetto al basale (%) è definita come [(Frequenza delle crisi di caduta del periodo di mantenimento - Frequenza di caduta delle crisi del periodo di riferimento) divisa per la frequenza delle crisi di caduta del periodo di base] moltiplicata per 100. I dati sono riportati come riduzione del 25%, 50%, 75% e 100% o più nelle crisi da caduta rispetto al basale.
Periodo di mantenimento: settimane da 9 a 20
Percentuale di partecipanti con sindrome di Dravet Stratum considerati rispondenti al trattamento per tutto il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Periodo di mantenimento: settimane da 9 a 20
I responder sono definiti come coloro che hanno una riduzione delle crisi convulsive superiore al 50% rispetto al basale. La riduzione percentuale rispetto al basale (%) è definita come [(Frequenza di crisi convulsive del periodo di mantenimento - Frequenza di crisi convulsive del periodo di riferimento) divisa per la frequenza di crisi convulsive al basale] moltiplicata per 100. I dati sono riportati come riduzione del 25%, 50%, 75% e 100% o più nelle crisi da caduta rispetto al basale.
Periodo di mantenimento: settimane da 9 a 20
Variazione rispetto al basale nelle risposte dell'impressione di gravità clinica globale del medico (CGI-S) dell'impressione riferita dallo sperimentatore di efficacia e tollerabilità del farmaco in studio
Lasso di tempo: Basale e settimana 20
Il CGI-Severity (CGI-S) si concentra sulle osservazioni dei medici delle prestazioni cognitive, funzionali e comportamentali del partecipante dall'inizio dello studio. Il CGI-S è valutato su una scala a 7 punti, con la scala della gravità della malattia che utilizza una gamma di risposte da 1 (normale) a 7 (tra i partecipanti più gravemente malati). Una variazione negativa rispetto al valore di base indica un miglioramento.
Basale e settimana 20
Percentuale di partecipanti con risposte di impressione clinica globale di cambiamento (CGI-C) secondo l'impressione di efficacia e tollerabilità riportata dallo sperimentatore TAK-935
Lasso di tempo: Settimana 20
Le valutazioni della risposta al trattamento CGI-Change (CGI-C) dovrebbero tenere conto sia dell'efficacia terapeutica che degli eventi avversi correlati al trattamento. Ogni componente del CGI è valutato separatamente; lo strumento non fornisce un punteggio globale. Il CGI-C è valutato su una scala a 7 punti, dove 0 = Miglioramento marcato e nessun effetto collaterale, 1 = Miglioramento marcato ed effetti collaterali minimi, 2 = Nessun cambiamento, 3 = Miglioramento minimo e effetti collaterali marcati e 4 = Invariato o peggiorato e gli effetti collaterali superano l'effetto terapeutico. I punteggi più bassi indicavano un miglioramento.
Settimana 20
Percentuale di partecipanti con risposte di impressione globale di cambiamento (Care GI-C) del caregiver in base all'impressione di efficacia e tollerabilità di TAK-935 riportata dal genitore/famiglia
Lasso di tempo: Settimana 20
Il Care GI-C è valutato su una scala a 7 punti, con la gravità della scala della malattia dove, 1 = Molto migliorato, 2 = Molto migliorato, 3 = Leggermente migliorato, 4 = Nessun cambiamento, 5 = Leggermente peggiorato, 6 = Molto peggio e 7 = Molto molto peggio. I punteggi più bassi indicavano un miglioramento.
Settimana 20
Variazione rispetto al basale dei livelli plasmatici di 24S-idrossicolesterolo (24HC) nei partecipanti trattati con TAK-935 come terapia aggiuntiva
Lasso di tempo: Basale e settimana 24
Una variazione negativa rispetto al valore di base indica un miglioramento.
Basale e settimana 24
Variazione rispetto al basale nella frequenza delle crisi nei partecipanti trattati con TAK-935 come terapia aggiuntiva
Lasso di tempo: Basale e settimana 20
La frequenza delle crisi si basava su crisi convulsive per i partecipanti all'indicazione della sindrome di Dravet e crisi epilettiche per i partecipanti all'indicazione LGS. Frequenza delle crisi per 28 giorni = (numero totale di crisi segnalate durante il periodo) / (numero di giorni durante il periodo in cui sono state valutate le crisi) * 28. Una variazione negativa rispetto al valore di base indica un miglioramento.
Basale e settimana 20

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Collaboratori

Ovid Therapeutics Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 agosto 2018

Completamento primario (Effettivo)

9 giugno 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

20 luglio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

28 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 febbraio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 febbraio 2021

Ultimo verificato

1 gennaio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-935-2002
  • U1111-1206-5522 (Altro identificatore: World Health Organization)
  • 2018-002484-25 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)
  • Modulo di consenso informato (ICF)
  • Relazione sullo studio clinico (CSR)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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