Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 2, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av TAK-935 (OV935) som en tilläggsterapi hos pediatriska deltagare med utvecklings- och/eller epileptisk encefalopati (ELEKTRA)

9 februari 2021 uppdaterad av: Takeda

En fas 2, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och toleransen av TAK-935 (OV935) som en tilläggsterapi hos pediatriska patienter med utvecklings- och/eller epileptiska encefalopatier

Syftet med denna studie är att undersöka effekten på frekvensen av alla anfall (konvulsiva och fall) hos deltagare som behandlats med TAK-935 jämfört med placebo.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Läkemedlet som testas i denna studie heter TAK-935 (OV935). Denna randomiserade, dubbelblinda studie kommer att bedöma effekterna av TAK-935 (OV935), jämfört med placebo, på effekt, säkerhet och tolerabilitet hos pediatriska deltagare med Dravets syndrom (DS) eller Lennox Gastauts syndrom (LGS). Denna multicenterprövning kommer att genomföras över hela världen och kommer att registrera cirka 126 deltagare.

Deltagarna kommer att randomiseras baserat på sin diagnos i 2 kategorier; DS eller LGS. Studien kommer att bestå av 2 perioder: screeningperiod och behandlingsperiod. Behandlingsperiodens totala varaktighet är upp till 20 veckor inklusive 8 veckors dosoptimeringsperiod och 12 veckors underhållsperiod. Den totala tiden för deltagare i denna studie är cirka 30 veckor.

Deltagare som slutför denna studie kommer att ha möjlighet att registrera sig i den öppna förlängningsstudien, enligt ett separat protokoll.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

141

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg West, Victoria, Australien, 3081
        • Austin Hospital
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32819
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross, Georgia, Förenta staterna, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Israel
      • Bear Sheva, Israel, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon, Israel, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer,, Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center-PPDS
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Kina, 100045
        • Capital Medical University (CMU) - Beijing Children's Hospital
      • Beijing, Kina, 100069
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
      • Changsha, Kina, 410078
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, Kina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Kina, 518026
        • Shenzhen children's hospital
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
    • Pomorskie
      • Gdansk, Pomorskie, Polen, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne - PPDS
    • Swietokrzyskie
      • Kielce, Swietokrzyskie, Polen, 25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
    • Wielkopolskie
      • Poznan, Wielkopolskie, Polen, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4050-651
        • Largo da Maternidade de Julio DinisCentro Materno Infantil do Norte
  • Spanien
      • Granada, Spanien, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanien, 31008
        • Clinica Universidad Navarra

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga och kvinnliga deltagare som är äldre än eller lika med (>=) 2 och mindre än eller lika med (<=) 17 år
  2. Klinisk diagnos av DS eller LGS
  3. Vikt >=10 kg (kg) vid screeningbesöket
  4. Tar för närvarande 1 till 4 antiepileptika (AED) i en stabil dos
  5. Misslyckades med att bli och förbli anfallsfri med försök på minst 2 AED

Exklusions kriterier:

  1. Har varit inlagd på en sjukvårdsinrättning och intuberad för behandling av status epilepticus 2 eller fler gånger under de 3 månaderna omedelbart före screeningbesöket
  2. Icke-epileptiska händelser som inte på ett tillförlitligt sätt kan särskiljas från epileptiska anfall
  3. Deltagande i en klinisk studie som involverade ett annat studieläkemedel under föregående månad

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
TAK-935 placebo-matchande tabletter, oralt eller via gastrostomisond (G-rör)/perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG), två gånger om dagen (BID) upp till vecka 20.
Läkemedel: Placebo
TAK-935 placebo-matchande tabletter eller minitabletter.
Experimentell: TAK-935
TAK-935 tabletter oralt eller via G-rör/PEG-rör, BID. Deltagare som vägde <60 kg fick total daglig dos av studieläkemedlet beräknat på kroppsvikt. Deltagare som vägde ≥60 kg vid baslinjen, administrerades med 200 mg/dag följt av 400 mg/dag, sedan 600 mg/dag, upp till vecka 20.
Läkemedel: TAK-935
TAK-935 tabletter eller minitabletter.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i anfallsfrekvens per 28 dagar under underhållsperioden
Tidsram: Baslinje; Underhållsperiod: vecka 9 till 20
Anfallsfrekvens per 28 dagar definieras som totalt antal anfall (konvulsiva anfall för DS, droppanfall för LGS) rapporterade under perioden dividerat med antal dagar under perioden anfallen bedömdes multiplicerat med 28. Procentuell förändring från baslinjen definieras som (frekvens av anfall per 28 dagar under underhållsperioden - frekvens av anfall per 28 dagar vid baslinjen) dividerat med frekvens av anfall per 28 dagar vid baslinjen multiplicerat med 100. Negativ procentuell förändring från Baseline indikerar förbättring.
Baslinje; Underhållsperiod: vecka 9 till 20

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i anfallsfrekvens per 28 dagar under behandlingsperioden
Tidsram: Baslinje; Behandlingsperiod: Vecka 0 till 20
Anfallsfrekvens per 28 dagar definieras som totalt antal rapporterade anfall (konvulsiva anfall för DS, droppanfall för LGS) under perioden dividerat med antalet dagar under perioden anfallen bedömdes multiplicerat med 28. Procent förändring från baslinjen definieras som (frekvens av anfall per 28 dagar under behandlingsperioden - frekvens av anfall per 28 dagar vid baslinjen) dividerat med frekvens av anfall per 28 dagar vid baslinjen multiplicerat med 100. Negativ procentuell förändring från Baseline indikerar förbättring.
Baslinje; Behandlingsperiod: Vecka 0 till 20
Procentuell förändring från baslinjen i frekvensen av konvulsiva anfall per 28 dagar hos deltagare med Dravet Syndrome Stratum under underhållsperioden
Tidsram: Baslinje; Underhållsperiod: vecka 9 till 20
Konvulsiva anfallsfrekvens per 28 dagar definieras som det totala antalet konvulsiva anfall som rapporterats under perioden dividerat med antalet dagar under perioden som anfallen bedömdes multiplicerat med 28. Procentuell förändring från baslinjen (%) definieras som [(Underhållsperiodens konvulsiva anfallsfrekvens - Baseline Period Convulsive Seizure Frequency) dividerat med Baseline Convulsive Seizure Frequency] multiplicerat med 100. Negativ procentuell förändring från Baseline indikerar förbättring.
Baslinje; Underhållsperiod: vecka 9 till 20
Procentuell förändring från baslinjen i frekvensen av droppanfall per 28 dagar hos deltagare med Lennox-Gastaut Syndrome (LGS) Stratum under underhållsperioden
Tidsram: Baslinje; Underhållsperiod: vecka 9 till 20
Anfallsfrekvens per 28 dagar definieras som det totala antalet droppanfall som rapporterats under perioden dividerat med antalet dagar under perioden som anfallen bedömdes multiplicerat med 28. Procentuell förändring från Baseline (%) definieras som [(Underhållsperiod Drop Anfall Frequency - Baseline Period Drop Anfall Frequency) dividerat med Baseline Drop Anfall Frequency] multiplicerat med 100. Negativ procentuell förändring från Baseline indikerar förbättring.
Baslinje; Underhållsperiod: vecka 9 till 20
Andel deltagare med LGS-stratum som anses som behandlingsrespondenter under underhållsperioden
Tidsram: Underhållsperiod: vecka 9 till 20
Svarspersoner definieras som att de har över 50 % minskning av fallanfall jämfört med Baseline. Procent minskning från baslinjen (%) definieras som [(Underhållsperiodens fallanfallsfrekvens - Baselineperiodens fallanfallsfrekvens) dividerat med Baseline Drop-anfallsfrekvensen] multiplicerat med 100. Data rapporteras som en minskning med 25 %, 50 %, 75 % och 100 % eller mer i droppanfall från Baseline.
Underhållsperiod: vecka 9 till 20
Andel deltagare med Dravet Syndrome Stratum Behandlingsrespondenter under hela underhållsperioden
Tidsram: Underhållsperiod: vecka 9 till 20
Responders definieras som att de har över 50 % reduktion av konvulsiva anfall jämfört med Baseline. Procent minskning från baslinjen (%) definieras som [(Underhållsperiodens konvulsiva anfallsfrekvens - Baseline Period Convulsive Seizure Frequency) dividerat med Baseline Convulsive Seizure Frequency] multiplicerat med 100. Data rapporteras som en minskning med 25 %, 50 %, 75 % och 100 % eller mer i droppanfall från Baseline.
Underhållsperiod: vecka 9 till 20
Ändring från baslinjen i läkarens kliniska globala intryck av allvarlighetsgrad (CGI-S) svar från utredarens rapporterade intryck av effektivitet och tolerabilitet av studieläkemedlet
Tidsram: Baslinje och vecka 20
CGI-Severity (CGI-S) fokuserar på läkares observationer av deltagarens kognitiva, funktionella och beteendemässiga prestanda sedan studiens början. CGI-S betygsätts på en 7-gradig skala, där sjukdomens svårighetsgrad använder en rad svar från 1 (normalt) till 7 (bland de svårast sjuka deltagarna). En negativ förändring från Baseline indikerar förbättring.
Baslinje och vecka 20
Andel deltagare med kliniska globala intryck av förändring (CGI-C) svar enligt utredarens rapporterade intryck av effektivitet och tolerabilitet TAK-935
Tidsram: Vecka 20
CGI-Change (CGI-C) behandlingssvarsvärderingar bör ta hänsyn till både terapeutisk effekt och behandlingsrelaterade biverkningar. Varje komponent i CGI:n klassificeras separat; instrumentet ger ingen global poäng. CGI-C betygsätts på en 7-gradig skala, där 0 = markant förbättring och inga biverkningar, 1 = markant förbättring och minimala biverkningar, 2 = ingen förändring, 3 = minimal förbättring och markanta biverkningar och 4 = oförändrad eller värre och biverkningar uppväger den terapeutiska effekten. Lägre poäng tydde på förbättring.
Vecka 20
Andel deltagare med vårdgivares globala intryck av förändring (Care GI-C) svar enligt förälder/familj rapporterat intryck av effektivitet och tolerabilitet av TAK-935
Tidsram: Vecka 20
Care GI-C betygsätts på en 7-gradig skala, med en skala för sjukdomens svårighetsgrad där 1 = Mycket förbättrad, 2 = Mycket förbättrad, 3 = Något förbättrad, 4 = Ingen förändring, 5 = Något sämre, 6 = Mycket sämre och 7 = Väldigt mycket sämre. Lägre poäng tydde på förbättring.
Vecka 20
Förändring från baslinjen i plasma 24S-hydroxikolesterol (24HC) nivåer hos deltagare som behandlats med TAK-935 som en tilläggsterapi
Tidsram: Baslinje och vecka 24
En negativ förändring från Baseline indikerar förbättring.
Baslinje och vecka 24
Förändring från baslinjen i anfallsfrekvens hos deltagare som behandlas med TAK-935 som en tilläggsterapi
Tidsram: Baslinje och vecka 20
Anfallsfrekvensen baserades på konvulsiva anfall för deltagarna i Dravets syndromindikation och droppanfall för deltagarna i LGS-indikationen. Anfallsfrekvens per 28 dagar = (totalt antal anfall rapporterade under perioden) / (antal dagar under perioden anfall bedömdes) * 28. En negativ förändring från Baseline indikerar förbättring.
Baslinje och vecka 20

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Samarbetspartners

Ovid Therapeutics Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 augusti 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

9 juni 2020

Avslutad studie (Faktisk)

20 juli 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 augusti 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 augusti 2018

Första postat (Faktisk)

28 augusti 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 februari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 februari 2021

Senast verifierad

1 januari 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-935-2002
  • U1111-1206-5522 (Annan identifierare: World Health Organization)
  • 2018-002484-25 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analysplan (SAP)
  • Informerat samtycke (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera