Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van TAK-935 (OV935) als aanvullende therapie bij pediatrische deelnemers met ontwikkelingsstoornissen en/of epileptische encefalopathieën (ELEKTRA)

9 februari 2021 bijgewerkt door: Takeda

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van TAK-935 (OV935) als aanvullende therapie bij pediatrische patiënten met ontwikkelingsstoornissen en/of epileptische encefalopathieën

Het doel van deze studie is om het effect te onderzoeken op de frequentie van alle aanvallen (convulsie en vallen) bij deelnemers die werden behandeld met TAK-935 in vergelijking met placebo.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het medicijn dat in deze studie wordt getest, heet TAK-935 (OV935). Deze gerandomiseerde, dubbelblinde studie zal de effecten beoordelen van TAK-935 (OV935), vergeleken met placebo, op werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid bij pediatrische deelnemers met het syndroom van Dravet (DS) of het syndroom van Lennox Gastaut (LGS). Dit onderzoek in meerdere centra zal wereldwijd worden uitgevoerd en zal ongeveer 126 deelnemers inschrijven.

Deelnemers worden gerandomiseerd op basis van hun diagnose in 2 categorieën; DS of LGS. Het onderzoek zal bestaan ​​uit 2 periodes: Screeningperiode en Behandelperiode. De totale duur van de behandelingsperiode is maximaal 20 weken, inclusief een dosisoptimalisatieperiode van 8 weken en een onderhoudsperiode van 12 weken. De totale tijd tot deelnemers aan deze studie is ongeveer 30 weken.

Deelnemers die deze studie voltooien, hebben de mogelijkheid om zich in te schrijven voor de open-label extensiestudie, onder een apart protocol.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

141

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg West, Victoria, Australië, 3081
        • Austin Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, China, 100045
        • Capital Medical University (CMU) - Beijing Children's Hospital
      • Beijing, China, 100069
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
      • Changsha, China, 410078
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, China, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Israël
      • Bear Sheva, Israël, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, Israël, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon, Israël, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, Israël, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikva, Israël, 49202
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer,, Ramat Gan, Israël, 52621
        • Sheba Medical Center-PPDS
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
    • Pomorskie
      • Gdansk, Pomorskie, Polen, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne - PPDS
    • Swietokrzyskie
      • Kielce, Swietokrzyskie, Polen, 25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
    • Wielkopolskie
      • Poznan, Wielkopolskie, Polen, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4050-651
        • Largo da Maternidade de Julio DinisCentro Materno Infantil do Norte
  • Spanje
      • Granada, Spanje, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanje, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32819
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross, Georgia, Verenigde Staten, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke en vrouwelijke deelnemers ouder dan of gelijk aan (>=) 2 en jonger dan of gelijk aan (<=) 17 jaar
  2. Klinische diagnose van DS of LGS
  3. Gewicht van >=10 kilogram (kg) bij het Onderzoeksbezoek
  4. Gebruikt momenteel 1 tot 4 anti-epileptica (AED's) in een stabiele dosis
  5. Slaagde er niet in aanvalsvrij te worden en te blijven met proeven van ten minste 2 AED's

Uitsluitingscriteria:

  1. Is opgenomen in een medische instelling en geïntubeerd voor behandeling van status epilepticus 2 of meer keer in de 3 maanden direct voorafgaand aan het screeningsbezoek
  2. Niet-epileptische gebeurtenissen die niet betrouwbaar kunnen worden onderscheiden van epileptische aanvallen
  3. Deelname aan een klinische studie met een ander onderzoeksgeneesmiddel in de voorgaande maand

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
TAK-935 placebo-matching tabletten, oraal of via gastrostomiesonde (G-tube)/percutane endoscopische gastrostomie (PEG), tweemaal daags (BID) tot week 20.
Geneesmiddel: Placebo
TAK-935 placebo-matching tabletten of mini-tabletten.
Experimenteel: TAK-935
TAK-935 tabletten oraal of via G-tube/PEG tube, BID. Deelnemers die <60 kg wogen, kregen de totale dagelijkse dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, berekend op basis van hun lichaamsgewicht. Deelnemers die bij baseline ≥60 kg wogen, kregen 200 mg/dag toegediend, gevolgd door 400 mg/dag en daarna 600 mg/dag, tot week 20.
Geneesmiddel: TAK-935
TAK-935 tabletten of mini-tabletten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van baseline in aanvalsfrequentie per 28 dagen tijdens de onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn; Onderhoudsperiode: week 9 tot 20
De aanvalsfrequentie per 28 dagen wordt gedefinieerd als het totale aantal aanvallen (convulsieve aanvallen voor DS, druppelaanvallen voor LGS) gerapporteerd tijdens de periode gedeeld door het aantal dagen gedurende de periode dat de aanvallen werden beoordeeld vermenigvuldigd met 28. Percentage verandering ten opzichte van baseline wordt gedefinieerd als (frequentie van aanvallen per 28 dagen tijdens onderhoudsperiode - frequentie van aanvallen per 28 dagen bij baseline) gedeeld door frequentie van aanvallen per 28 dagen bij baseline vermenigvuldigd met 100. Negatieve procentuele verandering ten opzichte van baseline geeft verbetering aan.
Basislijn; Onderhoudsperiode: week 9 tot 20

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in aanvalsfrequentie per 28 dagen tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn; Behandelingsperiode: weken 0 tot 20
Frequentie van aanvallen per 28 dagen wordt gedefinieerd als het totale aantal gerapporteerde aanvallen (convulsieve aanvallen voor DS, valaanvallen voor LGS) gedurende de periode gedeeld door het aantal dagen gedurende de periode dat de aanvallen werden beoordeeld vermenigvuldigd met 28. Percentage verandering ten opzichte van baseline wordt gedefinieerd als (frequentie van aanvallen per 28 dagen tijdens de behandelingsperiode - frequentie van aanvallen per 28 dagen bij baseline) gedeeld door de frequentie van aanvallen per 28 dagen bij baseline vermenigvuldigd met 100. Negatieve procentuele verandering ten opzichte van baseline geeft verbetering aan.
Basislijn; Behandelingsperiode: weken 0 tot 20
Percentage verandering ten opzichte van baseline in frequentie van convulsieve aanvallen per 28 dagen bij deelnemers met Dravet Syndrome Stratum tijdens de onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn; Onderhoudsperiode: week 9 tot 20
De frequentie van convulsieve aanvallen per 28 dagen wordt gedefinieerd als het totale aantal gerapporteerde convulsieve aanvallen gedurende de periode gedeeld door het aantal dagen gedurende de periode dat de aanvallen werden beoordeeld vermenigvuldigd met 28. Percentage verandering ten opzichte van baseline (%) wordt gedefinieerd als [(Onderhoudsperiode Convulsieve aanvalsfrequentie - Baselineperiode Convulsieve aanvalsfrequentie) gedeeld door Baseline Convulsieve aanvalsfrequentie] vermenigvuldigd met 100. Negatieve procentuele verandering ten opzichte van baseline geeft verbetering aan.
Basislijn; Onderhoudsperiode: week 9 tot 20
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in frequentie van vallende aanvallen per 28 dagen bij deelnemers met het Lennox-Gastaut-syndroom (LGS) Stratum tijdens de onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Basislijn; Onderhoudsperiode: week 9 tot 20
De frequentie van druppelaanvallen per 28 dagen wordt gedefinieerd als het totale aantal gerapporteerde druppelaanvallen tijdens de periode gedeeld door het aantal dagen gedurende de periode dat de aanvallen werden beoordeeld vermenigvuldigd met 28. Percentage verandering ten opzichte van de basislijn (%) wordt gedefinieerd als [(onderhoudsperiode frequentie valaanvallen - basislijnperiode valaanvalfrequentie) gedeeld door basislijn valaanvalfrequentie] vermenigvuldigd met 100. Negatieve procentuele verandering ten opzichte van baseline geeft verbetering aan.
Basislijn; Onderhoudsperiode: week 9 tot 20
Percentage deelnemers met LGS-stratum beschouwd als hulpverleners tijdens de onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Onderhoudsperiode: week 9 tot 20
Responders worden gedefinieerd als personen met meer dan 50% vermindering van vallende aanvallen in vergelijking met de basislijn. Percentage reductie ten opzichte van baseline (%) wordt gedefinieerd als [(onderhoudsperiode drop-seizure frequency - baseline periode drop-seizure frequency) gedeeld door baseline drop-seizure frequency] vermenigvuldigd met 100. Gegevens worden gerapporteerd als vermindering van 25%, 50%, 75% en 100% of meer in druppelaanvallen vanaf baseline.
Onderhoudsperiode: week 9 tot 20
Percentage deelnemers met Dravet Syndroom Stratum beschouwd als hulpverleners tijdens de onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Onderhoudsperiode: week 9 tot 20
Responders worden gedefinieerd als personen met meer dan 50% vermindering van convulsieve aanvallen in vergelijking met de uitgangswaarde. Percentage vermindering ten opzichte van baseline (%) wordt gedefinieerd als [(Onderhoudsperiode Convulsieve aanvalsfrequentie - Baselineperiode Convulsieve aanvalsfrequentie) gedeeld door Baseline Convulsieve aanvalsfrequentie] vermenigvuldigd met 100. Gegevens worden gerapporteerd als vermindering van 25%, 50%, 75% en 100% of meer in druppelaanvallen vanaf baseline.
Onderhoudsperiode: week 9 tot 20
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de klinische globale impressie van de ernst (CGI-S)-reacties van de arts van de door de onderzoeker gerapporteerde indruk van de werkzaamheid en verdraagbaarheid van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Basislijn en week 20
De CGI-Severity (CGI-S) richt zich op observaties door clinici van de cognitieve, functionele en gedragsmatige prestaties van de deelnemer sinds het begin van het onderzoek. De CGI-S wordt beoordeeld op een 7-puntsschaal, waarbij de schaal van de ernst van de ziekte een reeks antwoorden gebruikt van 1 (normaal) tot en met 7 (onder de meest ernstig zieke deelnemers). Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering.
Basislijn en week 20
Percentage deelnemers met klinische globale indruk van verandering (CGI-C)-reacties volgens de door de onderzoeker gerapporteerde indruk van werkzaamheid en verdraagbaarheid TAK-935
Tijdsspanne: Week 20
CGI-Change (CGI-C) behandelingsresponsbeoordelingen moeten rekening houden met zowel therapeutische werkzaamheid als behandelingsgerelateerde bijwerkingen. Elk onderdeel van de CGI wordt afzonderlijk beoordeeld; het instrument geeft geen globale score. De CGI-C wordt beoordeeld op een 7-puntsschaal, waarbij 0 = duidelijke verbetering en geen bijwerkingen, 1 = duidelijke verbetering en minimale bijwerkingen, 2 = geen verandering, 3 = minimale verbetering en duidelijke bijwerkingen en 4 = Onveranderd of erger en bijwerkingen wegen zwaarder dan het therapeutische effect. Lagere scores duidden op verbetering.
Week 20
Percentage deelnemers met verzorger Algemene indruk van verandering (Care GI-C) Reacties volgens de ouder/familie Gerapporteerde indruk van werkzaamheid en verdraagbaarheid van TAK-935
Tijdsspanne: Week 20
De Zorg GI-C wordt beoordeeld op een 7-puntsschaal, met de schaal van de ernst van de ziekte waarbij 1 = zeer veel verbeterd, 2 = veel verbeterd, 3 = enigszins verbeterd, 4 = geen verandering, 5 = iets slechter, 6 = Veel erger en 7 = Heel veel erger. Lagere scores duidden op verbetering.
Week 20
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in plasmaspiegels van 24S-hydroxycholesterol (24HC) bij deelnemers behandeld met TAK-935 als aanvullende therapie
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering.
Basislijn en week 24
Verandering ten opzichte van baseline in aanvalsfrequentie bij deelnemers behandeld met TAK-935 als aanvullende therapie
Tijdsspanne: Basislijn en week 20
De aanvalsfrequentie was gebaseerd op convulsieve aanvallen voor de deelnemers aan de Dravet Syndrome Indication en Drop Seizures voor de deelnemers aan de LGS Indication. Frequentie van aanvallen per 28 dagen = (totaal aantal aanvallen gemeld tijdens de periode) / (aantal dagen tijdens de periode dat aanvallen werden beoordeeld) * 28. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering.
Basislijn en week 20

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Medewerkers

Ovid Therapeutics Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 augustus 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 juni 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 juli 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 augustus 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 augustus 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 augustus 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 februari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 februari 2021

Laatst geverifieerd

1 januari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-935-2002
  • U1111-1206-5522 (Andere identificatie: World Health Organization)
  • 2018-002484-25 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Statistisch Analyse Plan (SAP)
  • Formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)
  • Klinisch onderzoeksrapport (CSR)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren