Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 2, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности, безопасности и переносимости TAK-935 (OV935) в качестве дополнительной терапии у детей с развивающимися и/или эпилептическими энцефалопатиями (ELEKTRA)

19 августа 2026 г. обновлено: Takeda

Фаза 2, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности, безопасности и переносимости TAK-935 (OV935) в качестве дополнительной терапии у педиатрических пациентов с развивающимися и/или эпилептическими энцефалопатиями

Целью данного исследования является изучение влияния на частоту всех припадков (судорожных и судорожных) у участников, получавших ТАК-935, по сравнению с плацебо.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Препарат, который тестируется в этом исследовании, называется TAK-935 (OV935). В этом рандомизированном двойном слепом исследовании будет оцениваться влияние ТАК-935 (OV935) по сравнению с плацебо на эффективность, безопасность и переносимость у детей с синдромом Драве (СД) или синдромом Леннокса-Гасто (СЛГ). Это многоцентровое исследование будет проводиться по всему миру, в нем примут участие около 126 человек.

Участники будут рандомизированы на основе их диагноза в 2 категории; ДС или ЛГС. Исследование будет состоять из 2 периодов: период скрининга и период лечения. Общая продолжительность периода лечения составляет до 20 недель, включая 8-недельный период оптимизации дозы и 12-недельный поддерживающий период. Общее время участников этого исследования составляет примерно 30 недель.

Участники, завершившие это исследование, будут иметь возможность зарегистрироваться в открытом расширенном исследовании по отдельному протоколу.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

141

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Австралия, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg West, Victoria, Австралия, 3081
        • Austin Hospital
  • Израиль
      • Bear Sheva, Израиль, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, Израиль, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon, Израиль, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, Израиль, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva, Израиль, 49202
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel
      • Tel Aviv, Израиль, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
    • Ramat Gan
      • Tel Litwinsky, Ramat Gan, Израиль, 52621
        • Sheba Medical Center-PPDS
  • Испания
      • Granada, Испания, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid, Испания, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Испания, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Китай
      • Beijing, Китай, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Китай, 100045
        • Capital Medical University (CMU) - Beijing Children's Hospital
      • Beijing, Китай, 100069
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Changsha, Китай, 410078
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, Китай, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Китай, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Польша
      • Krakow, Польша, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Польша, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
      • Warsaw, Польша, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Польша, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Польша, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne - PPDS
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Kielce, Świętokrzyskie Voivodeship, Польша, 25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
  • Португалия
      • Lisbon, Португалия, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisbon, Португалия, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Porto, Португалия, 4050-651
        • Largo da Maternidade de Julio DinisCentro Materno Infantil do Norte
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32819
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross, Georgia, Соединенные Штаты, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участники мужского и женского пола в возрасте старше или равно (>=) 2 и меньше или равно (<=) 17 лет
  2. Клинический диагноз СД или ЛГС
  3. Вес >=10 кг на скрининговом визите
  4. В настоящее время принимает от 1 до 4 противоэпилептических препаратов (АЭП) в стабильной дозе.
  5. Не удалось избавиться от припадков и сохранить их при испытаниях как минимум 2 противоэпилептических препаратов.

Критерий исключения:

  1. Был госпитализирован в медицинское учреждение и интубирован для лечения эпилептического статуса 2 или более раз в течение 3 месяцев, непосредственно предшествующих визиту для скрининга.
  2. Неэпилептические явления, которые невозможно надежно отличить от эпилептических припадков.
  3. Участие в клиническом исследовании с участием другого исследуемого препарата в предыдущем месяце

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Таблетки TAK-935, соответствующие плацебо, перорально или через гастростомическую трубку (G-трубку)/чрескожную эндоскопическую гастростому (ЧЭГ) два раза в день (дважды в сутки) до 20-й недели.
Лекарство: Плацебо
Таблетки или мини-таблетки, соответствующие плацебо, TAK-935.
Экспериментальный: ТАК-935
Таблетки TAK-935 перорально или через трубку G-tube/PEG, BID. Участники с массой тела <60 кг получали общую суточную дозу исследуемого препарата, рассчитанную на основе массы тела. Участникам, весившим ≥60 кг на исходном уровне, вводили 200 мг/день, затем 400 мг/день, затем 600 мг/день до 20-й недели.
Лекарство: ТАК-935
Таблетки или мини-таблетки ТАК-935.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение частоты приступов по сравнению с исходным уровнем за 28 дней в течение поддерживающего периода
Временное ограничение: Базовый уровень; Период обслуживания: недели с 9 по 20
Частота приступов за 28 дней определяется как общее количество приступов (судорожные припадки при ДС, дроп-припадки при ЛГС), зарегистрированных в течение периода, деленное на количество дней, в течение которых оценивались приступы, умноженное на 28. Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем определяется как (частота припадков за 28 дней в течение поддерживающего периода - частота припадков за 28 дней на исходном уровне), деленная на частоту приступов за 28 дней на исходном уровне, умноженная на 100. Отрицательное процентное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
Базовый уровень; Период обслуживания: недели с 9 по 20

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение частоты приступов по сравнению с исходным уровнем за 28 дней в течение периода лечения
Временное ограничение: Базовый уровень; Период лечения: с 0 по 20 недели
Частота припадков за 28 дней определяется как общее количество зарегистрированных припадков (судорожные припадки для DS, дроп-припадки для LGS) в течение периода, деленное на количество дней в течение периода, в течение которого оценивались припадки, умноженное на 28. Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем определяется как (частота приступов за 28 дней в течение периода лечения - частота приступов за 28 дней в начале исследования), деленная на частоту приступов за 28 дней в начале исследования, умноженная на 100. Отрицательное процентное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
Базовый уровень; Период лечения: с 0 по 20 недели
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем частоты судорожных припадков за 28 дней у участников с синдромом Драве в течение периода поддерживающей терапии
Временное ограничение: Базовый уровень; Период обслуживания: недели с 9 по 20
Частота судорожных припадков за 28 дней определяется как общее количество судорожных припадков, зарегистрированных в течение периода, деленное на количество дней, в течение которых оценивались судорожные припадки, умноженное на 28. Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем (%) определяется как [(Частота судорожных припадков в поддерживающем периоде - Частота судорожных припадков в исходном периоде), деленная на исходную частоту судорожных припадков], умноженная на 100. Отрицательное процентное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
Базовый уровень; Период обслуживания: недели с 9 по 20
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем частоты приступов капель за 28 дней у участников с синдромом Леннокса-Гасто (СЛГ) в течение периода поддерживающей терапии
Временное ограничение: Базовый уровень; Период обслуживания: недели с 9 по 20
Частота дроп-припадков за 28 дней определяется как общее количество дроп-припадков, зарегистрированных в течение периода, деленное на количество дней, в течение которых оценивались припадки, умноженное на 28. Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем (%) определяется как [(Частота приступов падения в периоде обслуживания - Частота приступов падения в исходном периоде), деленная на частоту приступов падения в исходном состоянии], умноженная на 100. Отрицательное процентное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
Базовый уровень; Период обслуживания: недели с 9 по 20
Процент участников с LGS Stratum, считавшихся ответившими на лечение в течение периода поддерживающей терапии
Временное ограничение: Период обслуживания: недели с 9 по 20
Респонденты определяются как имеющие более чем на 50% снижение частоты дроп-припадков по сравнению с исходным уровнем. Процентное снижение по сравнению с исходным уровнем (%) определяется как [(Частота приступов снижения в периоде обслуживания - Частота приступов падения в исходном периоде), деленная на частоту приступов падения в исходном состоянии], умноженная на 100. Данные представлены как снижение на 25%, 50%, 75% и 100% или более капельных припадков по сравнению с исходным уровнем.
Период обслуживания: недели с 9 по 20
Процент участников с синдромом Драве, считавшихся ответившими на лечение в течение периода поддерживающей терапии
Временное ограничение: Период обслуживания: недели с 9 по 20
Респонденты определяются как имеющие уменьшение судорожных припадков более чем на 50% по сравнению с исходным уровнем. Процент снижения по сравнению с исходным уровнем (%) определяется как [(Частота судорожных припадков в поддерживающем периоде - Частота судорожных припадков в исходном периоде), деленная на исходную частоту судорожных припадков], умноженная на 100. Данные представлены как снижение на 25%, 50%, 75% и 100% или более капельных припадков по сравнению с исходным уровнем.
Период обслуживания: недели с 9 по 20
Изменение по сравнению с исходным уровнем клинического общего впечатления о тяжести (CGI-S) ответов исследователя на впечатление об эффективности и переносимости исследуемого препарата
Временное ограничение: Исходный уровень и 20-я неделя
CGI-Severity (CGI-S) фокусируется на наблюдениях клиницистов за когнитивными, функциональными и поведенческими показателями участников с начала исследования. CGI-S оценивается по 7-балльной шкале, при этом шкала тяжести заболевания использует диапазон ответов от 1 (нормальный) до 7 (среди наиболее тяжелобольных участников). Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
Исходный уровень и 20-я неделя
Процент участников с ответами на общее клиническое впечатление об изменении (CGI-C) в соответствии с отчетом исследователя об эффективности и переносимости TAK-935
Временное ограничение: Неделя 20
Оценка ответа на лечение по шкале CGI-Change (CGI-C) должна учитывать как терапевтическую эффективность, так и НЯ, связанные с лечением. Каждый компонент CGI оценивается отдельно; инструмент не дает глобальной оценки. CGI-C оценивается по 7-балльной шкале, где 0 = заметное улучшение и отсутствие побочных эффектов, 1 = заметное улучшение и минимальные побочные эффекты, 2 = отсутствие изменений, 3 = минимальное улучшение и выраженные побочные эффекты и 4 = Без изменений или хуже, и побочные эффекты перевешивают терапевтический эффект. Более низкие баллы свидетельствовали об улучшении.
Неделя 20
Процент участников с общим впечатлением об изменении (Care GI-C) со стороны опекуна в соответствии с мнением родителей/семьи об эффективности и переносимости TAK-935
Временное ограничение: Неделя 20
Care GI-C оценивается по 7-балльной шкале со шкалой тяжести заболевания, где 1 = очень значительное улучшение, 2 = значительное улучшение, 3 = незначительное улучшение, 4 = отсутствие изменений, 5 = незначительное ухудшение, 6 = Гораздо хуже и 7 = Намного хуже. Более низкие баллы свидетельствовали об улучшении.
Неделя 20
Изменение по сравнению с исходным уровнем уровней 24S-гидроксихолестерола (24HC) в плазме у участников, получавших TAK-935 в качестве дополнительной терапии
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
Исходный уровень и 24 неделя
Изменение частоты приступов по сравнению с исходным уровнем у участников, получавших TAK-935 в качестве дополнительной терапии
Временное ограничение: Исходный уровень и 20-я неделя
Частота припадков была основана на судорожных припадках для участников по показаниям синдрома Драве и дроп-припадках для участников по показаниям LGS. Частота приступов за 28 дней = (общее количество приступов, зарегистрированных за период) / (количество дней, в течение которых оценивались приступы) * 28. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
Исходный уровень и 20-я неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Соавторы

Healx AI

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director Clinical Science, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 августа 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

9 июня 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

20 июля 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 августа 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 августа 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 августа 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TAK-935-2002
  • 2018 (Грант/контракт NIH США)
  • U1111-1206-5522 (Другой идентификатор: World Health Organization)
  • 2018-002484-25 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться