Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe 2, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus TAK-935:n (OV935) tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lisähoitona lasten osallistujille, joilla on kehityshäiriöitä ja/tai epileptisiä enkefalopatioita (ELEKTRA)

tiistai 9. helmikuuta 2021 päivittänyt: Takeda

Vaihe 2, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus TAK-935:n (OV935) tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lisähoitona lapsipotilailla, joilla on kehitys- ja/tai epileptisiä enkefalopatioita

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia vaikutusta kaikkien kohtausten (kouristukset ja pudotus) esiintymistiheyteen TAK-935:llä hoidetuilla potilailla verrattuna lumelääkkeeseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa testattava lääke on nimeltään TAK-935 (OV935). Tässä satunnaistetussa kaksoissokkotutkimuksessa arvioidaan TAK-935:n (OV935) vaikutuksia lumelääkkeeseen verrattuna tehoon, turvallisuuteen ja siedettävyyteen Dravetin oireyhtymää (DS) tai Lennox Gastaut -oireyhtymää (LGS) sairastavilla lapsipotilailla. Tämä monikeskuskoe suoritetaan maailmanlaajuisesti ja siihen osallistuu noin 126 osallistujaa.

Osallistujat satunnaistetaan diagnoosinsa perusteella kahteen kategoriaan; DS tai LGS. Tutkimus koostuu kahdesta jaksosta: seulontajaksosta ja hoitojaksosta. Hoitojakson kokonaiskesto on enintään 20 viikkoa, mukaan lukien 8 viikon annoksen optimointijakso ja 12 viikon ylläpitojakso. Tämän tutkimuksen osallistujien kokonaisaika on noin 30 viikkoa.

Tämän tutkimuksen suorittavilla osallistujilla on mahdollisuus ilmoittautua avoimeen jatkotutkimukseen erillisen protokollan mukaisesti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

141

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg West, Victoria, Australia, 3081
        • Austin Hospital
      • Granada, Espanja, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Espanja, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
      • Bear Sheva, Israel, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon, Israel, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer,, Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center-PPDS
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
      • Beijing, Kiina, 100034
        • Peking University first hospital
      • Beijing, Kiina, 100045
        • Capital Medical University (CMU) - Beijing Children's Hospital
      • Beijing, Kiina, 100069
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Changsha, Kiina, 410078
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, Kiina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Kiina, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
      • Lisboa, Portugali, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisboa, Portugali, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugali, 4050-651
        • Largo da Maternidade de Julio DinisCentro Materno Infantil do Norte
      • Krakow, Puola, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Puola, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
      • Warsaw, Puola, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
    • Pomorskie
      • Gdansk, Pomorskie, Puola, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne - PPDS
    • Swietokrzyskie
      • Kielce, Swietokrzyskie, Puola, 25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
    • Wielkopolskie
      • Poznan, Wielkopolskie, Puola, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32819
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross, Georgia, Yhdysvallat, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- ja naispuoliset osallistujat, joiden ikä on vähintään (>=) 2 ja alle tai yhtä suuri kuin (<=) 17 vuotta
  2. DS:n tai LGS:n kliininen diagnoosi
  3. Paino >=10 kg (kg) seulontakäynnillä
  4. Tällä hetkellä otetaan 1–4 epilepsialääkettä (AED) vakaana annoksena
  5. Epäonnistui tulemaan ja pysymään kohtausvapaana vähintään 2 AED:n kokeilla

Poissulkemiskriteerit:

  1. On ollut sairaalahoidossa ja intuboitu status epilepticuksen hoitoon vähintään 2 kertaa seulontakäyntiä edeltäneiden 3 kuukauden aikana
  2. Ei-epileptiset tapahtumat, joita ei voida luotettavasti erottaa epileptisista kohtauksista
  3. Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana toinen tutkimuslääke edellisen kuukauden aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
TAK-935 lumelääkettä vastaavat tabletit, suun kautta tai gastrostomialetkun (G-putki)/perkutaanisen endoskooppisen gastrostoman (PEG) kautta, kahdesti päivässä (BID) viikkoon 20 asti.
TAK-935 lumelääkettä vastaavat tabletit tai minitabletit.
Kokeellinen: TAK-935
TAK-935 tabletit suun kautta tai G-putken/PEG-putken kautta, BID. Alle 60 kg painavat osallistujat saivat tutkimuslääkkeen kokonaispäiväannoksen, joka laskettiin ruumiinpainon perusteella. Osallistujille, jotka painoivat ≥ 60 kg lähtötilanteessa, annettiin 200 mg/vrk, jota seurasi 400 mg/vrk ja sitten 600 mg/vrk viikkoon 20 asti.
TAK-935 tabletit tai minitabletit.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohtausten tiheyden prosentuaalinen muutos perustasosta 28 päivän aikana huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso; Huoltojakso: Viikot 9-20
Kohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohti määritellään ajanjakson aikana raportoitujen kohtausten kokonaismääränä (kouristuskohtaukset DS:ssä, pudotuskohtaukset LGS:ssä) jaettuna päivien lukumäärällä ajanjaksolla, jolloin kohtaukset arvioitiin kerrottuna 28:lla. Prosenttimuutos lähtötilanteesta määritellään seuraavasti: (kohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohden huoltojakson aikana - kohtausten tiheys 28 päivää kohden lähtötilanteessa) jaettuna kohtausten esiintymistiheydellä 28 päivää kohden lähtötilanteessa kerrottuna 100:lla. Negatiivinen prosentuaalinen muutos perustasosta osoittaa parannusta.
Perustaso; Huoltojakso: Viikot 9-20

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohtausten tiheyden prosentuaalinen muutos lähtötasosta 28 päivän aikana hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso; Hoitojakso: Viikot 0-20
Kohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohden määritellään raportoitujen kohtausten kokonaismääränä (kouristuskohtaukset DS:ssä, pudotuskohtaukset LGS:ssä) jaettuna päivien lukumäärällä ajanjaksolla, jolloin kohtaukset arvioitiin kerrottuna 28:lla. Prosenttimuutos lähtötilanteesta määritellään seuraavasti: (kohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohden hoitojakson aikana - kohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohden lähtötilanteessa) jaettuna kohtausten esiintymistiheydellä 28 päivää kohden lähtötilanteessa kerrottuna 100:lla. Negatiivinen prosentuaalinen muutos perustasosta osoittaa parannusta.
Perustaso; Hoitojakso: Viikot 0-20
Prosenttimuutos perustasosta kouristuskohtausten esiintymistiheydessä 28 päivää kohden osallistujilla, joilla on Dravetin oireyhtymän kerros huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso; Huoltojakso: Viikot 9-20
Kouristuskohtausten esiintymistiheys 28 vuorokaudessa määritellään ajanjakson aikana raportoitujen kouristusten kokonaismääränä jaettuna päivien lukumäärällä ajanjakson aikana, jolloin kohtaukset arvioitiin kerrottuna 28:lla. Prosenttimuutos perustasosta (%) määritellään seuraavasti: [(Ylläpitojakson kouriskohtausten esiintymistiheys - lähtötilanteen jakson kouristuskohtausten esiintymistiheys) jaettuna perustilan kouristuskohtausten esiintymistiheydellä] kerrottuna 100:lla. Negatiivinen prosentuaalinen muutos perustasosta osoittaa parannusta.
Perustaso; Huoltojakso: Viikot 9-20
Pudotuskohtausten tiheyden prosentuaalinen muutos perustasosta 28 päivää kohden Lennox-Gastaut-oireyhtymää (LGS) sairastavien osallistujien kerroksessa huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso; Huoltojakso: Viikot 9-20
Pudotuskohtausten esiintymistiheys 28 vuorokaudessa määritellään ajanjakson aikana raportoitujen pisarakohtausten kokonaismääränä jaettuna päivien lukumäärällä ajanjaksolla, jolloin kohtaukset arvioitiin kerrottuna 28:lla. Prosenttimuutos perustasosta (%) määritellään [(Huoltojakson pudotuksen kohtausten taajuus - Perustilan jakson pudotuksen kohtausten taajuus) jaettuna perustilan pudotuksen kohtausten taajuudella] kerrottuna 100:lla. Negatiivinen prosentuaalinen muutos perustasosta osoittaa parannusta.
Perustaso; Huoltojakso: Viikot 9-20
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli LGS Stratum, katsottiin hoitoon reagoineiksi koko huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Huoltojakso: Viikot 9-20
Vastaajilla määritellään yli 50 % pudotuskohtausten vähentyminen lähtötasoon verrattuna. Prosenttivähennys lähtötasosta (%) määritellään seuraavasti: [(Huoltojakson pudotuksen kohtausten taajuus - Perustilan jakson pudotuksen kohtausten taajuus) jaettuna perustilan pudotuksen kohtausten taajuudella] kerrottuna 100:lla. Tiedot raportoidaan pudotuskohtausten vähentymisenä 25 %, 50 %, 75 % ja 100 % tai enemmän lähtötasosta.
Huoltojakso: Viikot 9-20
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on Dravetin oireyhtymä, katsottiin hoitoon vastanneiksi koko huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Huoltojakso: Viikot 9-20
Vastaajilla määritellään yli 50 % kouristusten väheneminen lähtötasoon verrattuna. Prosenttivähennys lähtötasosta (%) määritellään seuraavasti: [(Ylläpitojakson kouristuskohtausten esiintymistiheys - lähtötilanteen jakson kouristuskohtausten esiintymistiheys) jaettuna perustilan kouristuskohtausten taajuudella] kerrottuna 100:lla. Tiedot raportoidaan pudotuskohtausten vähentymisenä 25 %, 50 %, 75 % ja 100 % tai enemmän lähtötasosta.
Huoltojakso: Viikot 9-20
Muutos lähtötasosta kliinikon vakavuuden kliinisen yleisvaikutelman (CGI-S) vastauksissa, jotka tutkijan raportoivat vaikutelman tutkimuslääkkeen tehokkuudesta ja siedettävyydestä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 20
CGI-Severity (CGI-S) keskittyy kliinikkojen havaintoihin osallistujan kognitiivisesta, toiminnallisesta ja käyttäytymiskyvystä tutkimuksen alusta lähtien. CGI-S luokitellaan 7-pisteen asteikolla, jossa sairauden vakavuusasteikolla käytetään erilaisia ​​vasteita 1:stä (normaali) 7:ään (vaikeimmin sairaiden osallistujien joukossa). Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
Lähtötilanne ja viikko 20
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliininen globaali muutosvaikutelma (CGI-C) -vasteet tutkijan raportoiman vaikutelman tehokkuudesta ja siedettävyydestä TAK-935 mukaan
Aikaikkuna: Viikko 20
CGI-Change (CGI-C) -hoitovasteen arvioinnissa tulee ottaa huomioon sekä terapeuttinen teho että hoitoon liittyvät haittavaikutukset. Jokainen CGI:n komponentti on luokiteltu erikseen; instrumentti ei anna yleistä pistemäärää. CGI-C on arvioitu 7 pisteen asteikolla, jossa 0 = huomattava parannus ja ei sivuvaikutuksia, 1 = huomattava parannus ja minimaaliset sivuvaikutukset, 2 = ei muutosta, 3 = pieni parannus ja huomattavat sivuvaikutukset ja 4 = Muuttumaton tai huonompi ja sivuvaikutukset painavat terapeuttisen vaikutuksen. Pienemmät pisteet osoittivat parannusta.
Viikko 20
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on omaishoitajan globaali muutosvaikutelma (Care GI-C) vastaukset vanhemman/perheen raportoiman vaikutelman mukaan TAK-935:n tehokkuudesta ja siedettävyydestä
Aikaikkuna: Viikko 20
Care GI-C on arvioitu 7 pisteen asteikolla sairauden vakavuusasteikolla, jossa 1 = erittäin paljon parantunut, 2 = parantunut paljon, 3 = hieman parantunut, 4 = ei muutosta, 5 = hieman huonompi, 6 = Paljon huonompi ja 7 = Erittäin paljon huonompi. Pienemmät pisteet osoittivat parannusta.
Viikko 20
Muutos lähtötasosta plasman 24S-hydroksikolesteroli (24HC) -tasoissa osallistujilla, joita hoidettiin TAK-935:llä lisähoitona
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
Lähtötilanne ja viikko 24
Kohtausten esiintymistiheyden muutos lähtötilanteesta potilailla, joita hoidettiin TAK-935:llä lisähoitona
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 20
Kohtaustaajuus perustui Dravetin oireyhtymän indikaatioon osallistuneiden kouristuskohtauksiin ja LGS-indikaatioon osallistuneiden pudotuskohtauksiin. Kohtaustiheys 28 päivän aikana = (jakson aikana raportoitujen kohtausten kokonaismäärä) / (päivien lukumäärä ajanjakson aikana, jolloin kohtauksia arvioitiin) * 28. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
Lähtötilanne ja viikko 20

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Yhteistyökumppanit

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 8. elokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 9. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 20. heinäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 27. elokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 27. elokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 28. elokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 18. helmikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. helmikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. tammikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • Tutkimuspöytäkirja
  • Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
  • Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
  • Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

3
Tilaa