- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT03650452
Vaihe 2, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus TAK-935:n (OV935) tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lisähoitona lasten osallistujille, joilla on kehityshäiriöitä ja/tai epileptisiä enkefalopatioita (ELEKTRA)
Vaihe 2, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus TAK-935:n (OV935) tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lisähoitona lapsipotilailla, joilla on kehitys- ja/tai epileptisiä enkefalopatioita
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa testattava lääke on nimeltään TAK-935 (OV935). Tässä satunnaistetussa kaksoissokkotutkimuksessa arvioidaan TAK-935:n (OV935) vaikutuksia lumelääkkeeseen verrattuna tehoon, turvallisuuteen ja siedettävyyteen Dravetin oireyhtymää (DS) tai Lennox Gastaut -oireyhtymää (LGS) sairastavilla lapsipotilailla. Tämä monikeskuskoe suoritetaan maailmanlaajuisesti ja siihen osallistuu noin 126 osallistujaa.
Osallistujat satunnaistetaan diagnoosinsa perusteella kahteen kategoriaan; DS tai LGS. Tutkimus koostuu kahdesta jaksosta: seulontajaksosta ja hoitojaksosta. Hoitojakson kokonaiskesto on enintään 20 viikkoa, mukaan lukien 8 viikon annoksen optimointijakso ja 12 viikon ylläpitojakso. Tämän tutkimuksen osallistujien kokonaisaika on noin 30 viikkoa.
Tämän tutkimuksen suorittavilla osallistujilla on mahdollisuus ilmoittautua avoimeen jatkotutkimukseen erillisen protokollan mukaisesti.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Children's Hospital
-
Heidelberg West, Victoria, Australia, 3081
- Austin Hospital
-
-
-
-
-
Granada, Espanja, 18008
- Hospital Vithas La Salud
-
Madrid, Espanja, 28034
- Hospital Ruber Internacional
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Espanja, 31008
- Clinica Universidad Navarra
-
-
-
-
-
Bear Sheva, Israel, 84101
- Soroka University Medical Centre
-
Haifa, Israel, 31048
- Bnai Zion Medical Center
-
Holon, Israel, 58100
- Edith Wolfson Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center
-
Petach Tikva, Israel, 49202
- Schneider Childrens Medical Center of Israel
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
Ramat Gan
-
Tel Hashomer,, Ramat Gan, Israel, 52621
- Sheba Medical Center-PPDS
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100034
- Peking University first hospital
-
Beijing, Kiina, 100045
- Capital Medical University (CMU) - Beijing Children's Hospital
-
Beijing, Kiina, 100069
- Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
-
Changsha, Kiina, 410078
- Xiangya Hospital Central South University
-
Shanghai, Kiina, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shenzhen, Kiina, 518026
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugali, 1169-045
- Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
-
Lisboa, Portugali, 1649-035
- Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugali, 4050-651
- Largo da Maternidade de Julio DinisCentro Materno Infantil do Norte
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
-
Warsaw, Puola, 02-091
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
-
Warsaw, Puola, 04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
Pomorskie
-
Gdansk, Pomorskie, Puola, 80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne - PPDS
-
-
Swietokrzyskie
-
Kielce, Swietokrzyskie, Puola, 25-316
- NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
-
-
Wielkopolskie
-
Poznan, Wielkopolskie, Puola, 60-355
- Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Colorado Children's Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32819
- Pediatric Neurology PA
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
Norcross, Georgia, Yhdysvallat, 30093
- Center for Rare Neurological Diseases
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic - PPDS
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispuoliset osallistujat, joiden ikä on vähintään (>=) 2 ja alle tai yhtä suuri kuin (<=) 17 vuotta
- DS:n tai LGS:n kliininen diagnoosi
- Paino >=10 kg (kg) seulontakäynnillä
- Tällä hetkellä otetaan 1–4 epilepsialääkettä (AED) vakaana annoksena
- Epäonnistui tulemaan ja pysymään kohtausvapaana vähintään 2 AED:n kokeilla
Poissulkemiskriteerit:
- On ollut sairaalahoidossa ja intuboitu status epilepticuksen hoitoon vähintään 2 kertaa seulontakäyntiä edeltäneiden 3 kuukauden aikana
- Ei-epileptiset tapahtumat, joita ei voida luotettavasti erottaa epileptisista kohtauksista
- Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana toinen tutkimuslääke edellisen kuukauden aikana
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Placebo Comparator: Plasebo
TAK-935 lumelääkettä vastaavat tabletit, suun kautta tai gastrostomialetkun (G-putki)/perkutaanisen endoskooppisen gastrostoman (PEG) kautta, kahdesti päivässä (BID) viikkoon 20 asti.
|
TAK-935 lumelääkettä vastaavat tabletit tai minitabletit.
|
Kokeellinen: TAK-935
TAK-935 tabletit suun kautta tai G-putken/PEG-putken kautta, BID.
Alle 60 kg painavat osallistujat saivat tutkimuslääkkeen kokonaispäiväannoksen, joka laskettiin ruumiinpainon perusteella.
Osallistujille, jotka painoivat ≥ 60 kg lähtötilanteessa, annettiin 200 mg/vrk, jota seurasi 400 mg/vrk ja sitten 600 mg/vrk viikkoon 20 asti.
|
TAK-935 tabletit tai minitabletit.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Kohtausten tiheyden prosentuaalinen muutos perustasosta 28 päivän aikana huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso; Huoltojakso: Viikot 9-20
|
Kohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohti määritellään ajanjakson aikana raportoitujen kohtausten kokonaismääränä (kouristuskohtaukset DS:ssä, pudotuskohtaukset LGS:ssä) jaettuna päivien lukumäärällä ajanjaksolla, jolloin kohtaukset arvioitiin kerrottuna 28:lla.
Prosenttimuutos lähtötilanteesta määritellään seuraavasti: (kohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohden huoltojakson aikana - kohtausten tiheys 28 päivää kohden lähtötilanteessa) jaettuna kohtausten esiintymistiheydellä 28 päivää kohden lähtötilanteessa kerrottuna 100:lla.
Negatiivinen prosentuaalinen muutos perustasosta osoittaa parannusta.
|
Perustaso; Huoltojakso: Viikot 9-20
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Kohtausten tiheyden prosentuaalinen muutos lähtötasosta 28 päivän aikana hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso; Hoitojakso: Viikot 0-20
|
Kohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohden määritellään raportoitujen kohtausten kokonaismääränä (kouristuskohtaukset DS:ssä, pudotuskohtaukset LGS:ssä) jaettuna päivien lukumäärällä ajanjaksolla, jolloin kohtaukset arvioitiin kerrottuna 28:lla.
Prosenttimuutos lähtötilanteesta määritellään seuraavasti: (kohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohden hoitojakson aikana - kohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohden lähtötilanteessa) jaettuna kohtausten esiintymistiheydellä 28 päivää kohden lähtötilanteessa kerrottuna 100:lla.
Negatiivinen prosentuaalinen muutos perustasosta osoittaa parannusta.
|
Perustaso; Hoitojakso: Viikot 0-20
|
Prosenttimuutos perustasosta kouristuskohtausten esiintymistiheydessä 28 päivää kohden osallistujilla, joilla on Dravetin oireyhtymän kerros huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso; Huoltojakso: Viikot 9-20
|
Kouristuskohtausten esiintymistiheys 28 vuorokaudessa määritellään ajanjakson aikana raportoitujen kouristusten kokonaismääränä jaettuna päivien lukumäärällä ajanjakson aikana, jolloin kohtaukset arvioitiin kerrottuna 28:lla.
Prosenttimuutos perustasosta (%) määritellään seuraavasti: [(Ylläpitojakson kouriskohtausten esiintymistiheys - lähtötilanteen jakson kouristuskohtausten esiintymistiheys) jaettuna perustilan kouristuskohtausten esiintymistiheydellä] kerrottuna 100:lla.
Negatiivinen prosentuaalinen muutos perustasosta osoittaa parannusta.
|
Perustaso; Huoltojakso: Viikot 9-20
|
Pudotuskohtausten tiheyden prosentuaalinen muutos perustasosta 28 päivää kohden Lennox-Gastaut-oireyhtymää (LGS) sairastavien osallistujien kerroksessa huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso; Huoltojakso: Viikot 9-20
|
Pudotuskohtausten esiintymistiheys 28 vuorokaudessa määritellään ajanjakson aikana raportoitujen pisarakohtausten kokonaismääränä jaettuna päivien lukumäärällä ajanjaksolla, jolloin kohtaukset arvioitiin kerrottuna 28:lla.
Prosenttimuutos perustasosta (%) määritellään [(Huoltojakson pudotuksen kohtausten taajuus - Perustilan jakson pudotuksen kohtausten taajuus) jaettuna perustilan pudotuksen kohtausten taajuudella] kerrottuna 100:lla.
Negatiivinen prosentuaalinen muutos perustasosta osoittaa parannusta.
|
Perustaso; Huoltojakso: Viikot 9-20
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli LGS Stratum, katsottiin hoitoon reagoineiksi koko huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Huoltojakso: Viikot 9-20
|
Vastaajilla määritellään yli 50 % pudotuskohtausten vähentyminen lähtötasoon verrattuna.
Prosenttivähennys lähtötasosta (%) määritellään seuraavasti: [(Huoltojakson pudotuksen kohtausten taajuus - Perustilan jakson pudotuksen kohtausten taajuus) jaettuna perustilan pudotuksen kohtausten taajuudella] kerrottuna 100:lla.
Tiedot raportoidaan pudotuskohtausten vähentymisenä 25 %, 50 %, 75 % ja 100 % tai enemmän lähtötasosta.
|
Huoltojakso: Viikot 9-20
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on Dravetin oireyhtymä, katsottiin hoitoon vastanneiksi koko huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Huoltojakso: Viikot 9-20
|
Vastaajilla määritellään yli 50 % kouristusten väheneminen lähtötasoon verrattuna.
Prosenttivähennys lähtötasosta (%) määritellään seuraavasti: [(Ylläpitojakson kouristuskohtausten esiintymistiheys - lähtötilanteen jakson kouristuskohtausten esiintymistiheys) jaettuna perustilan kouristuskohtausten taajuudella] kerrottuna 100:lla.
Tiedot raportoidaan pudotuskohtausten vähentymisenä 25 %, 50 %, 75 % ja 100 % tai enemmän lähtötasosta.
|
Huoltojakso: Viikot 9-20
|
Muutos lähtötasosta kliinikon vakavuuden kliinisen yleisvaikutelman (CGI-S) vastauksissa, jotka tutkijan raportoivat vaikutelman tutkimuslääkkeen tehokkuudesta ja siedettävyydestä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 20
|
CGI-Severity (CGI-S) keskittyy kliinikkojen havaintoihin osallistujan kognitiivisesta, toiminnallisesta ja käyttäytymiskyvystä tutkimuksen alusta lähtien.
CGI-S luokitellaan 7-pisteen asteikolla, jossa sairauden vakavuusasteikolla käytetään erilaisia vasteita 1:stä (normaali) 7:ään (vaikeimmin sairaiden osallistujien joukossa).
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
|
Lähtötilanne ja viikko 20
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliininen globaali muutosvaikutelma (CGI-C) -vasteet tutkijan raportoiman vaikutelman tehokkuudesta ja siedettävyydestä TAK-935 mukaan
Aikaikkuna: Viikko 20
|
CGI-Change (CGI-C) -hoitovasteen arvioinnissa tulee ottaa huomioon sekä terapeuttinen teho että hoitoon liittyvät haittavaikutukset.
Jokainen CGI:n komponentti on luokiteltu erikseen; instrumentti ei anna yleistä pistemäärää.
CGI-C on arvioitu 7 pisteen asteikolla, jossa 0 = huomattava parannus ja ei sivuvaikutuksia, 1 = huomattava parannus ja minimaaliset sivuvaikutukset, 2 = ei muutosta, 3 = pieni parannus ja huomattavat sivuvaikutukset ja 4 = Muuttumaton tai huonompi ja sivuvaikutukset painavat terapeuttisen vaikutuksen.
Pienemmät pisteet osoittivat parannusta.
|
Viikko 20
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on omaishoitajan globaali muutosvaikutelma (Care GI-C) vastaukset vanhemman/perheen raportoiman vaikutelman mukaan TAK-935:n tehokkuudesta ja siedettävyydestä
Aikaikkuna: Viikko 20
|
Care GI-C on arvioitu 7 pisteen asteikolla sairauden vakavuusasteikolla, jossa 1 = erittäin paljon parantunut, 2 = parantunut paljon, 3 = hieman parantunut, 4 = ei muutosta, 5 = hieman huonompi, 6 = Paljon huonompi ja 7 = Erittäin paljon huonompi.
Pienemmät pisteet osoittivat parannusta.
|
Viikko 20
|
Muutos lähtötasosta plasman 24S-hydroksikolesteroli (24HC) -tasoissa osallistujilla, joita hoidettiin TAK-935:llä lisähoitona
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
Kohtausten esiintymistiheyden muutos lähtötilanteesta potilailla, joita hoidettiin TAK-935:llä lisähoitona
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 20
|
Kohtaustaajuus perustui Dravetin oireyhtymän indikaatioon osallistuneiden kouristuskohtauksiin ja LGS-indikaatioon osallistuneiden pudotuskohtauksiin.
Kohtaustiheys 28 päivän aikana = (jakson aikana raportoitujen kohtausten kokonaismäärä) / (päivien lukumäärä ajanjakson aikana, jolloin kohtauksia arvioitiin) * 28.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
|
Lähtötilanne ja viikko 20
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- Huumeterapia
- Hermoston sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Mukula-skleroosi
- Kohtaus
- CDKL5-puutoshäiriö
- Antikonvulsantit
- Dup15Q-oireyhtymä
- Anoksinen aivovaurio
- Infantiilia roskapostia
- Westin syndrooma
- Kortikaalinen dysplasia
- SCN1A
- OV-935
- Kolesteroli-24S-hydroksylaasin estäjä
- Antiepileptinen lääke
- Pudotuskohtaus
- Atoninen kohtaus
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TAK-935-2002
- U1111-1206-5522 (Muu tunniste: World Health Organization)
- 2018-002484-25 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
- Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
- Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
- Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Plasebo
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyValmisMiespotilaat, joilla on tyypin II diabetes (T2DM)Saksa
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)ValmisKannabiksen käyttöYhdysvallat
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.ValmisAstmaYhdistynyt kuningaskunta
-
MedImmune LLCValmis
-
Eli Lilly and CompanyLopetettuNivelreumaYhdysvallat, Saksa, Taiwan, Ranska, Japani, Meksiko, Puola, Venäjän federaatio, Espanja, Kolumbia, Argentiina, Kreikka, Uusi Seelanti, Etelä-Afrikka, Australia, Korean tasavalta, Brasilia, Italia, Malesia
-
Alzheon Inc.National Institute on Aging (NIA)Aktiivinen, ei rekrytointiVarhainen Alzheimerin tautiYhdysvallat, Espanja, Kanada, Alankomaat, Tšekki, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Saksa, Islanti
-
GlaxoSmithKlineValmisLihavuus | Diabetes mellitus, tyyppi 2Yhdistynyt kuningaskunta
-
Chonbuk National University HospitalValmisToiminnallinen ummetusKorean tasavalta
-
Vitae Pharmaceuticals Inc., an Allergan affiliateValmis
-
Starpharma Pty LtdNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Eunice Kennedy... ja muut yhteistyökumppanitValmisTerveYhdysvallat, Puerto Rico