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Une étude de phase 2, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du TAK-935 (OV935) en tant que traitement d'appoint chez les participants pédiatriques atteints d'encéphalopathies développementales et/ou épileptiques (ELEKTRA)

19 août 2026 mis à jour par: Takeda

Une étude de phase 2, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du TAK-935 (OV935) en tant que traitement d'appoint chez les patients pédiatriques atteints d'encéphalopathies développementales et/ou épileptiques

Le but de cette étude est d'étudier l'effet sur la fréquence de toutes les crises (convulsives et chutes) chez les participants traités avec le TAK-935 par rapport au placebo.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le médicament testé dans cette étude s'appelle TAK-935 (OV935). Cette étude randomisée en double aveugle évaluera les effets du TAK-935 (OV935), par rapport au placebo, sur l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité chez les participants pédiatriques atteints du syndrome de Dravet (DS) ou du syndrome de Lennox Gastaut (LGS). Cet essai multicentrique sera mené dans le monde entier et recrutera environ 126 participants.

Les participants seront randomisés en fonction de leur diagnostic dans 2 catégories ; DS ou LGS. L'étude comprendra 2 périodes : la période de dépistage et la période de traitement. La durée globale de la période de traitement peut aller jusqu'à 20 semaines, y compris la période d'optimisation de la dose de 8 semaines et la période de maintenance de 12 semaines. Le délai global pour les participants à cette étude est d'environ 30 semaines.

Les participants qui terminent cette étude auront la possibilité de s'inscrire à l'étude d'extension en ouvert, dans le cadre d'un protocole distinct.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

141

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg West, Victoria, Australie, 3081
        • Austin Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Chine, 100045
        • Capital Medical University (CMU) - Beijing Children's Hospital
      • Beijing, Chine, 100069
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Changsha, Chine, 410078
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, Chine, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Chine, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Espagne
      • Granada, Espagne, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Espagne, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Israël
      • Bear Sheva, Israël, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, Israël, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon, Israël, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, Israël, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva, Israël, 49202
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
    • Ramat Gan
      • Tel Litwinsky, Ramat Gan, Israël, 52621
        • Sheba Medical Center-PPDS
  • Le Portugal
      • Lisbon, Le Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisbon, Le Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Porto, Le Portugal, 4050-651
        • Largo da Maternidade de Julio DinisCentro Materno Infantil do Norte
  • Pologne
      • Krakow, Pologne, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Pologne, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
      • Warsaw, Pologne, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Pologne, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Pologne, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne - PPDS
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Kielce, Świętokrzyskie Voivodeship, Pologne, 25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32819
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross, Georgia, États-Unis, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Participants masculins et féminins âgés d'au moins (>=) 2 ans et d'au moins (<=) 17 ans
  2. Diagnostic clinique de DS ou LGS
  3. Poids >= 10 kilogrammes (kg) lors de la visite de dépistage
  4. Prend actuellement 1 à 4 médicaments antiépileptiques (MAE) à dose stable
  5. Échec de devenir et de rester sans crise avec des essais d'au moins 2 DEA

Critère d'exclusion:

  1. A été admis dans un établissement médical et intubé pour le traitement de l'état de mal épileptique 2 fois ou plus au cours des 3 mois précédant immédiatement la visite de dépistage
  2. Événements non épileptiques qui ne peuvent pas être distingués de manière fiable des crises d'épilepsie
  3. Participation à une étude clinique impliquant un autre médicament à l'étude au cours du mois précédent

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
TAK-935 comprimés correspondant au placebo, par voie orale ou via un tube de gastrostomie (tube G)/gastrostomie endoscopique percutanée (PEG), deux fois par jour (BID) jusqu'à la semaine 20.
Médicament: Placebo
TAK-935 comprimés ou mini-comprimés correspondant au placebo.
Expérimental: TAK-935
Comprimés de TAK-935 par voie orale ou via un tube G-tube/PEG, BID. Les participants pesant <60 kg ont reçu la dose quotidienne totale du médicament à l'étude calculée en fonction du poids corporel. Les participants pesant ≥ 60 kg au départ ont reçu 200 mg/jour suivis de 400 mg/jour, puis de 600 mg/jour, jusqu'à la semaine 20.
Médicament: TAK-935
Comprimés ou mini-comprimés TAK-935.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement par rapport au départ dans la fréquence des crises par 28 jours pendant la période de maintenance
Délai: Base de référence ; Période de maintenance : Semaines 9 à 20
La fréquence des crises par 28 jours est définie comme le nombre total de crises (crises convulsives pour DS, crises de chute pour LGS) signalées au cours de la période divisée par le nombre de jours pendant la période où les crises ont été évaluées multiplié par 28. Le pourcentage de changement par rapport au départ est défini comme (la fréquence des crises par 28 jours pendant la période d'entretien - la fréquence des crises par 28 jours au départ) divisée par la fréquence des crises par 28 jours au départ multipliée par 100. Un pourcentage de changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
Base de référence ; Période de maintenance : Semaines 9 à 20

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement par rapport au départ dans la fréquence des crises par 28 jours pendant la période de traitement
Délai: Base de référence ; Période de traitement : Semaines 0 à 20
La fréquence des crises par 28 jours est définie comme le nombre total de crises signalées (crises convulsives pour DS, crises de chute pour LGS) au cours de la période divisé par le nombre de jours pendant la période où les crises ont été évaluées multiplié par 28. Le pourcentage de changement par rapport au départ est défini comme (la fréquence des crises par 28 jours pendant la période de traitement - la fréquence des crises par 28 jours au départ) divisée par la fréquence des crises par 28 jours au départ multipliée par 100. Un pourcentage de changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
Base de référence ; Période de traitement : Semaines 0 à 20
Changement en pourcentage par rapport au départ de la fréquence des crises convulsives par 28 jours chez les participants atteints de la strate du syndrome de Dravet pendant la période de maintenance
Délai: Base de référence ; Période de maintenance : Semaines 9 à 20
La fréquence des crises convulsives par 28 jours est définie comme le nombre total de crises convulsives signalées au cours de la période divisé par le nombre de jours pendant la période où les crises ont été évaluées multiplié par 28. Le pourcentage de variation par rapport à la valeur de référence (%) est défini comme [(fréquence des crises convulsives pendant la période de maintenance - fréquence des crises convulsives pendant la période de référence) divisé par la fréquence des crises convulsives de base] multiplié par 100. Un pourcentage de changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
Base de référence ; Période de maintenance : Semaines 9 à 20
Pourcentage de changement par rapport au départ dans la fréquence des crises de chute par 28 jours chez les participants atteints de la strate du syndrome de Lennox-Gastaut (LGS) pendant la période de maintenance
Délai: Base de référence ; Période de maintenance : Semaines 9 à 20
La fréquence des crises de gouttes par 28 jours est définie comme le nombre total de crises de gouttes signalées au cours de la période divisé par le nombre de jours pendant la période où les crises ont été évaluées multiplié par 28. Le pourcentage de changement par rapport à la valeur de référence (%) est défini comme [(Fréquence des crises de chute de la période de maintenance - Fréquence des crises de chute de la période de référence) divisé par la Fréquence de crise des chutes de base] multiplié par 100. Un pourcentage de changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
Base de référence ; Période de maintenance : Semaines 9 à 20
Pourcentage de participants avec strate LGS considérés comme répondeurs au traitement tout au long de la période de maintenance
Délai: Période de maintenance : Semaines 9 à 20
Les répondeurs sont définis comme ayant plus de 50 % de réduction des crises d'épilepsie par rapport à la ligne de base. Le pourcentage de réduction par rapport à la ligne de base (%) est défini comme [(Fréquence des crises de chute de la période de maintenance - Fréquence des crises de chute de la période de référence) divisé par la Fréquence de crise des chutes de base] multiplié par 100. Les données sont rapportées comme une réduction de 25 %, 50 %, 75 % et 100 % ou plus des crises de chute par rapport à la ligne de base.
Période de maintenance : Semaines 9 à 20
Pourcentage de participants atteints de la strate du syndrome de Dravet considérés comme des répondeurs au traitement tout au long de la période de maintenance
Délai: Période de maintenance : Semaines 9 à 20
Les répondeurs sont définis comme ayant plus de 50 % de réduction des crises convulsives par rapport à la ligne de base. Le pourcentage de réduction par rapport à la valeur initiale (%) est défini comme [(Fréquence des crises convulsives pendant la période d'entretien - Fréquence des crises convulsives pendant la période initiale) divisé par la Fréquence des crises convulsives initiale] multiplié par 100. Les données sont rapportées comme une réduction de 25 %, 50 %, 75 % et 100 % ou plus des crises de chute par rapport à la ligne de base.
Période de maintenance : Semaines 9 à 20
Changement par rapport au départ dans les réponses de l'impression clinique globale de gravité (CGI-S) du clinicien de l'impression rapportée par l'investigateur sur l'efficacité et la tolérabilité du médicament à l'étude
Délai: Base de référence et semaine 20
Le CGI-Severity (CGI-S) se concentre sur les observations des cliniciens sur les performances cognitives, fonctionnelles et comportementales du participant depuis le début de l'étude. Le CGI-S est évalué sur une échelle de 7 points, l'échelle de gravité de la maladie utilisant une gamme de réponses allant de 1 (normal) à 7 (parmi les participants les plus gravement malades). Un changement négatif par rapport au niveau de référence indique une amélioration.
Base de référence et semaine 20
Pourcentage de participants avec des réponses d'impression clinique globale de changement (CGI-C) selon l'impression d'efficacité et de tolérance rapportée par l'investigateur TAK-935
Délai: Semaine 20
Les cotes de réponse au traitement CGI-Change (CGI-C) doivent tenir compte à la fois de l'efficacité thérapeutique et des EI liés au traitement. Chaque composante du CGI est notée séparément; l'instrument ne donne pas de score global. Le CGI-C est évalué sur une échelle de 7 points, où, 0 = amélioration marquée et aucun effet secondaire, 1 = amélioration marquée et effets secondaires minimes, 2 = aucun changement, 3 = amélioration minime et effets secondaires marqués et 4 = Inchangé ou pire et les effets secondaires l'emportent sur l'effet thérapeutique. Les scores inférieurs indiquaient une amélioration.
Semaine 20
Pourcentage de participants avec des réponses d'impression globale de changement (Care GI-C) de l'aidant selon l'impression rapportée par le parent/la famille sur l'efficacité et la tolérabilité du TAK-935
Délai: Semaine 20
Le Care GI-C est évalué sur une échelle de 7 points, avec la gravité de l'échelle de la maladie où, 1 = Très bien amélioré, 2 = Beaucoup amélioré, 3 = Légèrement amélioré, 4 = Aucun changement, 5 = Légèrement pire, 6 = Bien pire et 7 = Très bien pire. Les scores inférieurs indiquaient une amélioration.
Semaine 20
Changement par rapport à la ligne de base des taux plasmatiques de 24S-hydroxycholestérol (24HC) chez les participants traités avec le TAK-935 en tant que traitement d'appoint
Délai: Ligne de base et Semaine 24
Un changement négatif par rapport au niveau de référence indique une amélioration.
Ligne de base et Semaine 24
Changement par rapport au départ dans la fréquence des crises chez les participants traités avec le TAK-935 en tant que traitement d'appoint
Délai: Base de référence et semaine 20
La fréquence des crises était basée sur les crises convulsives pour les participants à l'indication du syndrome de Dravet et les crises de chute pour les participants à l'indication LGS. Fréquence des crises par 28 jours = (nombre total de crises signalées au cours de la période) / (nombre de jours pendant la période où les crises ont été évaluées) * 28. Un changement négatif par rapport au niveau de référence indique une amélioration.
Base de référence et semaine 20

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Collaborateurs

Healx AI

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director Clinical Science, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 août 2018

Achèvement primaire (Réel)

9 juin 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

20 juillet 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 août 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 août 2018

Première publication (Réel)

28 août 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-935-2002
  • 2018 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U1111-1206-5522 (Autre identifiant: World Health Organization)
  • 2018-002484-25 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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