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Um estudo de fase 2, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do TAK-935 (OV935) como terapia adjuvante em participantes pediátricos com encefalopatias do desenvolvimento e/ou epilépticas (ELEKTRA)

19 de agosto de 2026 atualizado por: Takeda

Um estudo de fase 2, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do TAK-935 (OV935) como terapia adjuvante em pacientes pediátricos com encefalopatias do desenvolvimento e/ou epilépticas

O objetivo deste estudo é investigar o efeito na frequência de todas as convulsões (convulsiva e queda) em participantes tratados com TAK-935 em comparação com placebo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A droga que está sendo testada neste estudo é chamada TAK-935 (OV935). Este estudo duplo-cego randomizado avaliará os efeitos do TAK-935 (OV935), em comparação com o placebo, na eficácia, segurança e tolerabilidade em participantes pediátricos com síndrome de Dravet (SD) ou síndrome de Lennox Gastaut (LGS). Este estudo multicêntrico será realizado em todo o mundo e envolverá aproximadamente 126 participantes.

Os participantes serão randomizados com base em seu diagnóstico em 2 categorias; DS ou LGS. O estudo consistirá em 2 períodos: Período de Triagem e Período de Tratamento. A duração total do período de tratamento é de até 20 semanas, incluindo período de otimização de dose de 8 semanas e período de manutenção de 12 semanas. O tempo total para os participantes neste estudo é de aproximadamente 30 semanas.

Os participantes que concluírem este estudo terão a opção de se inscrever no estudo de extensão aberto, sob um protocolo separado.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

141

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Heidelberg West, Victoria, Austrália, 3081
        • Austin Hospital
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, China, 100045
        • Capital Medical University (CMU) - Beijing Children's Hospital
      • Beijing, China, 100069
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
      • Changsha, China, 410078
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, China, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Espanha
      • Granada, Espanha, 18008
        • Hospital Vithas La Salud
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Espanha, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32819
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
      • Norcross, Georgia, Estados Unidos, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Children's Hospital at Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Israel
      • Bear Sheva, Israel, 84101
        • Soroka University Medical Centre
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Holon, Israel, 58100
        • Edith Wolfson Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Childrens Medical Center of Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
    • Ramat Gan
      • Tel Litwinsky, Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center-PPDS
  • Polônia
      • Krakow, Polônia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Warsaw, Polônia, 02-091
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny w Warszawie
      • Warsaw, Polônia, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polônia, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polônia, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne - PPDS
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Kielce, Świętokrzyskie Voivodeship, Polônia, 25-316
        • NZOZ Centrum Neurologii Dzieciecej i Leczenia Padaczki
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1169-045
        • Centro Hospitalar Lisboa Central- Hospital Dona Estefania
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, E.P.E. Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4050-651
        • Largo da Maternidade de Julio DinisCentro Materno Infantil do Norte

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Participantes do sexo masculino e feminino com idade maior ou igual a (>=) 2 e menor ou igual a (<=) 17 anos
  2. Diagnóstico clínico de SD ou LGS
  3. Peso de >=10 quilogramas (kg) na visita de triagem
  4. Atualmente tomando 1 a 4 drogas antiepilépticas (DAEs) em uma dose estável
  5. Falhou em se tornar e permanecer livre de convulsões com tentativas de pelo menos 2 DEAs

Critério de exclusão:

  1. Foi internado em um centro médico e intubado para tratamento de estado de mal epiléptico 2 ou mais vezes nos 3 meses imediatamente anteriores à consulta de triagem
  2. Eventos não epilépticos que não podem ser distinguidos de forma confiável de crises epilépticas
  3. Participação em um estudo clínico envolvendo outro medicamento do estudo no mês anterior

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
TAK-935 comprimidos correspondentes ao placebo, por via oral ou via tubo de gastrostomia (tubo G)/gastrostomia endoscópica percutânea (PEG), duas vezes ao dia (BID) até a semana 20.
Medicamento: Placebo
TAK-935 comprimidos ou mini-comprimidos correspondentes ao placebo.
Experimental: TAK-935
TAK-935 comprimidos por via oral ou via tubo G/PEG, BID. Os participantes com peso <60 kg receberam a dose diária total da droga do estudo calculada com base no peso corporal. Os participantes com peso ≥60 kg na linha de base receberam 200 mg/dia, seguidos de 400 mg/dia, depois 600 mg/dia, até a Semana 20.
Medicamento: TAK-935
TAK-935 comprimidos ou mini-comprimidos.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da linha de base na frequência de convulsões por 28 dias durante o período de manutenção
Prazo: Linha de base; Período de manutenção: semanas 9 a 20
A frequência de convulsões por 28 dias é definida como o número total de convulsões (convulsões para SD, convulsões de queda para LGS) relatadas durante o período dividido pelo número de dias durante o período em que as convulsões foram avaliadas multiplicado por 28. A variação percentual da linha de base é definida como (frequência de convulsões por 28 dias durante o período de manutenção - frequência de convulsões por 28 dias na linha de base) dividida pela frequência de convulsões por 28 dias na linha de base multiplicada por 100. A variação percentual negativa da linha de base indica melhora.
Linha de base; Período de manutenção: semanas 9 a 20

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual desde a linha de base na frequência de convulsões por 28 dias durante o período de tratamento
Prazo: Linha de base; Período de Tratamento: Semanas 0 a 20
A frequência de convulsões por 28 dias é definida como o número total de convulsões relatadas (convulsões convulsivas para SD, convulsões de queda para LGS) durante o período dividido pelo número de dias durante o período em que as convulsões foram avaliadas multiplicado por 28. A variação percentual da linha de base é definida como (frequência de convulsões por 28 dias durante o período de tratamento - frequência de convulsões por 28 dias na linha de base) dividida pela frequência de convulsões por 28 dias na linha de base multiplicada por 100. A variação percentual negativa da linha de base indica melhora.
Linha de base; Período de Tratamento: Semanas 0 a 20
Alteração percentual da linha de base na frequência de crises convulsivas por 28 dias em participantes com estrato de síndrome de Dravet durante o período de manutenção
Prazo: Linha de base; Período de manutenção: semanas 9 a 20
A frequência de crises convulsivas por 28 dias é definida como o número total de crises convulsivas relatadas durante o período dividido pelo número de dias durante o período em que as crises foram avaliadas multiplicado por 28. A variação percentual da linha de base (%) é definida como [(Frequência de convulsões convulsivas do período de manutenção - Frequência de convulsões convulsivas do período de linha de base) dividido pela Frequência de convulsões convulsivas da linha de base] multiplicado por 100. A variação percentual negativa da linha de base indica melhora.
Linha de base; Período de manutenção: semanas 9 a 20
Alteração percentual desde a linha de base na frequência de convulsão por queda por 28 dias em participantes com estrato de síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) durante o período de manutenção
Prazo: Linha de base; Período de manutenção: semanas 9 a 20
A frequência de convulsões por queda por 28 dias é definida como o número total de convulsões relatadas durante o período dividido pelo número de dias durante o período em que as convulsões foram avaliadas multiplicado por 28. A variação percentual da linha de base (%) é definida como [(Frequência de convulsão de queda do período de manutenção - Frequência de convulsão de queda do período de linha de base) dividido pela Frequência de convulsão de queda da linha de base] multiplicado por 100. A variação percentual negativa da linha de base indica melhora.
Linha de base; Período de manutenção: semanas 9 a 20
Porcentagem de participantes com estrato LGS considerados respondedores ao tratamento durante o período de manutenção
Prazo: Período de manutenção: semanas 9 a 20
Os respondedores são definidos como tendo mais de 50% de redução de crises de queda em comparação com a linha de base. A redução percentual da linha de base (%) é definida como [(Frequência de convulsão de queda do período de manutenção - Frequência de convulsão de queda do período de linha de base) dividido pela Frequência de convulsão de queda da linha de base] multiplicado por 100. Os dados são relatados como redução de 25%, 50%, 75% e 100% ou mais nas crises de queda da linha de base.
Período de manutenção: semanas 9 a 20
Porcentagem de participantes com estrato de síndrome de Dravet considerados respondedores ao tratamento durante o período de manutenção
Prazo: Período de manutenção: semanas 9 a 20
Os respondedores são definidos como tendo mais de 50% de redução de crises convulsivas em comparação com a linha de base. A redução percentual da linha de base (%) é definida como [(Frequência de convulsões convulsivas do período de manutenção - Frequência de convulsões convulsivas do período de linha de base) dividido pela Frequência de convulsões convulsivas da linha de base] multiplicado por 100. Os dados são relatados como redução de 25%, 50%, 75% e 100% ou mais nas crises de queda da linha de base.
Período de manutenção: semanas 9 a 20
Mudança da linha de base nas respostas de impressão clínica global de gravidade (CGI-S) do investigador sobre a impressão relatada de eficácia e tolerabilidade do medicamento do estudo
Prazo: Linha de base e Semana 20
O CGI-Severity (CGI-S) concentra-se nas observações dos médicos sobre o desempenho cognitivo, funcional e comportamental do participante desde o início do estudo. O CGI-S é classificado em uma escala de 7 pontos, com a escala de gravidade da doença usando uma gama de respostas de 1 (normal) a 7 (entre os participantes mais gravemente doentes). Uma mudança negativa da linha de base indica melhora.
Linha de base e Semana 20
Porcentagem de participantes com respostas de impressão clínica global de mudança (CGI-C) de acordo com a impressão relatada pelo investigador de eficácia e tolerabilidade TAK-935
Prazo: Semana 20
As classificações de resposta ao tratamento CGI-Change (CGI-C) devem levar em conta a eficácia terapêutica e os EAs relacionados ao tratamento. Cada componente do CGI é avaliado separadamente; o instrumento não fornece uma pontuação global. O CGI-C é classificado em uma escala de 7 pontos, onde, 0 = Melhora acentuada e sem efeitos colaterais, 1 = Melhora acentuada e efeitos colaterais mínimos, 2 = Sem alteração, 3 = Melhora mínima e efeitos colaterais marcantes e 4 = Inalterado ou pior e os efeitos colaterais superam o efeito terapêutico. Pontuações mais baixas indicaram melhora.
Semana 20
Porcentagem de participantes com respostas de impressão global de mudança do cuidador (Cuidado GI-C) de acordo com a impressão relatada pelos pais/família de eficácia e tolerabilidade do TAK-935
Prazo: Semana 20
O Care GI-C é avaliado em uma escala de 7 pontos, com a escala de gravidade da doença onde, 1 = Muito melhor, 2 = Muito melhor, 3 = Ligeiramente melhorado, 4 = Sem mudança, 5 = Ligeiramente pior, 6 = Muito pior e 7 = Muito pior. Pontuações mais baixas indicaram melhora.
Semana 20
Mudança da linha de base nos níveis plasmáticos de 24S-hidroxicolesterol (24HC) em participantes tratados com TAK-935 como terapia adjuvante
Prazo: Linha de base e Semana 24
Uma mudança negativa da linha de base indica melhora.
Linha de base e Semana 24
Alteração da linha de base na frequência de convulsões em participantes tratados com TAK-935 como terapia adjuvante
Prazo: Linha de base e Semana 20
A frequência das crises foi baseada em crises convulsivas para os participantes na Indicação de Síndrome de Dravet e Convulsões em Queda para os participantes na Indicação de LGS. Frequência de convulsões por 28 dias = (número total de convulsões relatadas durante o período) / (número de dias durante o período em que as convulsões foram avaliadas) * 28. Uma mudança negativa da linha de base indica melhora.
Linha de base e Semana 20

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Colaboradores

Healx AI

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director Clinical Science, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de agosto de 2018

Conclusão Primária (Real)

9 de junho de 2020

Conclusão do estudo (Real)

20 de julho de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de agosto de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de agosto de 2018

Primeira postagem (Real)

28 de agosto de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-935-2002
  • 2018 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • U1111-1206-5522 (Outro identificador: World Health Organization)
  • 2018-002484-25 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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