124I-p5+14 全身性アミロイドーシス患者における注射の安全性

この試験に含まれる被験者は、全身性アミロイドーシス、TTR 遺伝子の遺伝的に明確に定義された突然変異の診断が確定されているが、活動性疾患の臨床的証拠がなく、50 歳以上の症状の発症に典型的な年齢のボランティア、または健康な対照被験者 ( 30年以上）。

-試験のパート1または2に参加する前に（n = 73）、次の選択基準を満たす必要があります

この試験に含まれる被験者は、全身性アミロイドーシス、TTR 遺伝子の遺伝的に明確に定義された突然変異の診断が確定されているが、活動性疾患の臨床的証拠がなく、50 歳以上の症状の発症に典型的な年齢のボランティア、または健康な対照被験者 ( 30年以上）。

試験のパート 1 またはパート 2 (n = 73) に参加する前に、次の選択基準を満たす必要があります。

1. 患者は、生検にリンゴ緑色の複屈折、コンゴ親和性物質または遺伝子スクリーニングの沈着が含まれているという組織学的確認、およびアミロイド関連病理の存在、またはアミロイド特異的画像検査のいずれかに基づいて、全身性アミロイドーシスの診断が確認されている必要があります。 さらに、アミロイドーシスのタイプ (AL、ATTR、ALect2、またはその他) を特徴付ける必要があります。
2. パート1に登録された患者（n = 3）は、少なくとも2つの臓器（末梢神経系を除く）の広範囲にわたるALアミロイドーシス（生検で証明された、または臨床的に検出可能な関与として定義される）を持っている必要があります。
3. パート 1 および 2 のすべての患者は 18 歳以上です。 性別や人種の制限はありません。
4. 出産の可能性のある女性（外科的に不妊手術を受けておらず、閉経後ではなく[通常、医薬品の介入なしで2年以上前の最終月経を意味すると理解されている]、および妊娠可能な女性）は、投与された臨床検査で妊娠の検査が陰性でなければなりませんサイト医師による。
5. 治療を受けている、または現在受けている患者、または他の薬物ベースの抗アミロイドレジメンを研究に含めることができます (パート 1 および 2)。
6. 患者は、署名された書面によるインフォームド コンセントを提供し、資格要件、予定された訪問、およびフォローアップ研究を喜んで遵守する必要があります。
7. 年間線量測定の制限により、別の核医学アミロイドイメージング臨床試験プロトコルに参加した患者は、前回の放射性トレーサー注射から12か月以内にこの研究に含めることができます。
8. パート 2 では、アミロイド サブセット AL、ATTR、および ALect2 を持つ患者の参加は、治験が各サブセットの募集目標を達成するまで続けられます。 20 属性; 5 ALect2;および 10 15 「その他」。

試験のパート 3 (n = 10 被験者) に参加する前に、次の選択基準を満たす必要があります。

1. 患者は、トランスサイレチン (TTR) 遺伝子の明確に定義された生殖細胞変異を有し、アミロイドーシスのリスクがあり、SA の臨床的証拠がない必要があります。
2. パート3のすべての患者は50歳以上になります。 性別や人種の制限はありません。
3. 出産の可能性のある女性（外科的に不妊手術を受けておらず、閉経後ではなく[通常、医薬品の介入なしで2年以上前の最終月経を意味すると理解されている]、および妊娠可能な女性）は、投与された臨床検査で妊娠の検査が陰性でなければなりませんサイト医師による。
4. 被験者は、署名された書面によるインフォームドコンセントを提供し、適格要件、予定された訪問、およびフォローアップ研究を喜んで遵守する必要があります。
5. 年間線量測定の制限により、別の核医学アミロイドイメージング臨床試験プロトコルに参加した被験者は、前回の放射性トレーサー注射後12か月以内にこの研究に含めることができます。

試験のパート 4 (n = 5) に参加する前に、次の選択基準を満たす必要があります。

1. 健康な対照被験者（HC）は、一般的に男性または女性の健康な成人であり、アミロイドーシスの診断を受けておらず、第1度または第2度の近親者（親、兄弟、子供、叔母、叔父、姪、甥）家族性アミロイドーシスが確認されているか疑われており、真性糖尿病（2型）を持っていません。
2. パート4の被験者は全員、30歳以上です。
3. 出産の可能性のある女性（外科的に不妊手術を受けておらず、閉経後ではなく[通常、医薬品の介入なしで2年以上前の最終月経を意味すると理解されている]、および妊娠可能な女性）は、投与された臨床検査で妊娠の検査が陰性でなければなりませんサイト医師による。
4. 患者は、署名された書面によるインフォームド コンセントを提供し、資格要件、予定された訪問、およびフォローアップ研究を喜んで遵守する必要があります。
5. 年間線量測定の制限により、別の核医学イメージング臨床試験プロトコルに参加した患者は、前回の放射性トレーサー注射から12か月以内にこの研究に含めることができます。

試験のパート 5 に参加する前に、次の選択基準を満たす必要があります。

1. 患者は、この試験のパート 2 またはパート 3 への参加を正常に完了し、胸腹部器官に異常なアミロイド沈着が存在することを CT/PET 画像で確認している必要があります。
2. 患者は、この治験のパート 2 または 3 で 2 mCi の 124I-p5+14 注射を受けており、アミロイドに関連する腹部胸部器官への放射性トレーサーの取り込みが視覚的に確認されている必要があります。
3. 治験薬への繰り返しの暴露は、最初の暴露から少なくとも6か月後に発生する必要があります。
4. 患者は、抗 p5+14 ペプチド抗体の存在の探索的評価のために血清検体を提出する必要があります。結果は、治験薬への 2 回目の曝露の前に主治医によってレビューされます。
5. 患者は、パート5のインフォームドコンセントへの署名を含め、セクション5.2またはセクション5.3（該当する場合）に概説されているパート2またはパート3への参加のためのすべての包含基準を満たす必要があります。

さらに、以下の基準により、候補者は試験のパート 1 および 2 への参加から除外されます。

1. 重大な併存疾患（Eastern Cooperative Oncology Group [ECOG] スコア 3 以上など）、制御不能な感染症、またはその他の重篤な疾患を有する患者。
2. -医療記録に記載されているように、持続SpO2が92％以下の患者。
3. 腎透析が必要な患者。
4. 出産の可能性のある女性（外科的に不妊手術を受けておらず、閉経後でなく[通常、医薬品による介入なしで2年以上前の最終月経を意味すると理解されている]、および妊娠可能な女性）で、検査室で妊娠の検査が陽性である女性現場の医師によって実施された検査、妊娠中、または授乳中
5. -過去12か月以内に研究臨床試験（標準治療ではない）の一部としてアミロイド親和性放射性トレーサーを受けた患者。
6. -ヘパリンまたはヘパリンベースの薬物にさらされた患者、画像検査前の7日以内。
7. -アセトアミノフェンまたはiOSATヨウ素治療に対して既知のアレルギーがある患者。

以下の基準により、候補者は試験のパート 3 への参加から除外されます。

1. 重大な併存疾患（Eastern Cooperative Oncology Group [ECOG] スコア 3 以上など）、制御不能な感染症、またはその他の重篤な疾患を有する患者。
2. -医療記録に記載されているように、持続的なSpO2が92％以下の被験者。
3. 出産の可能性のある女性（外科的に不妊手術を受けておらず、閉経後でなく[通常、医薬品による介入なしで2年以上前の最後の月経を意味すると理解されている]、および妊娠可能な女性）で、検査室で妊娠の検査が陽性である女性施設の医師が検査を実施している、妊娠している、または授乳中である。
4. -標準的な臨床基準に基づくアミロイドーシスの臨床的証拠がある被験者。
5. -原因不明の多発性神経障害のある被験者。
6. -過去12か月以内に研究臨床試験（標準治療ではない）の一部としてアミロイド親和性放射性トレーサーを受けた被験者。
7. -ヘパリンまたはヘパリンベースの薬物にさらされた被験者、画像検査前の7日以内。
8. -アセトアミノフェンまたはiOSATヨウ素治療に対して既知のアレルギーがある被験者。
9. -血清および尿バイオマーカーの定期的な調査、X線または核画像検査、または末梢神経評価に基づくSAの臨床徴候を有する被験者。

次の基準により、被験者はパート 4 への参加から除外されます。

1. 重大な併存症を有する患者 (例: 東部共同腫瘍学グループ [ECOG] スコア 2 (身体的に激しい活動は制限されているが、歩行可能で、軽度または座りがちな性質の作業を実行できる。 軽い家事、オフィスワーク) またはそれ以上)、管理されていない感染症、またはその他の深刻な病気。
2. 医療記録に記載されている 92% 以下の持続的な SpO2 を持つ個人。
3. 出産の可能性のある女性（外科的に不妊手術を受けておらず、閉経後でなく[通常、医薬品による介入なしで2年以上前の最後の月経を意味すると理解されている]、および妊娠可能な女性）で、検査室で妊娠の検査が陽性である女性施設の医師が検査を実施している、妊娠している、または授乳中である。
4. -過去12か月以内に研究臨床試験（標準治療ではない）の一部としてアミロイド親和性放射性トレーサーを受けた被験者。
5. 30日以内にヘパリンまたはヘパリンベースの薬物に曝露した被験者 イメージング研究の前。
6. -アセトアミノフェンまたはiOSATヨウ素治療に対して既知のアレルギーがある被験者。
7. -2型糖尿病と診断された被験者、または2型糖尿病の管理のために投薬を受けている被験者。
8. -全身の抗ウイルスまたは抗菌療法を必要とする活動性感染症は、研究1日目までに完了しません。
9. -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、C型肝炎または慢性肝炎の既知の病歴または陽性検査。
10. コントロールされていない高血圧 (BP > 160/100 mm Hg)。
11. タバコを 1 日 20 本以上吸う。
12. 駆出率が保持されている心不全の診断。
13. -治験責任医師の意見では、被験者を含めるのに不適切にする、または被験者の研究への参加または完了を妨げる可能性のあるその他の条件があります

以下の基準により、被験者はパート 5 への参加から除外されます。

1. -治験薬への以前の曝露に関連する臨床的に重大な有害事象を経験した患者。
2. -セクション5.3.1およびセクション5.3.2に記載されている、パート2またはパート3（該当する場合）の除外基準のいずれかを満たす被験者。