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FABRY 患者における MigALastat 療法のアドヒアランス：前向き多施設共同観察研究 (MALTA-FABRY)

2022年7月6日 更新者：PD Dr. Peter Nordbeck、Wuerzburg University Hospital

治療へのアドヒアランス、生活の質、疼痛管理に焦点を当てたファブリー病患者の構造化調査

この研究では、ファブリー病患者における経口シャペロン療法 migalastat の順守を評価します。

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

ファブリー病はまれな疾患であり、ライソソーム蓄積症のグループの一部です。 2016年からは、新しい治療法としてシャペロン療法が登場。

この研究は前向きコホート研究であり、ミガラスタットによる治療を受けている患者を観察します。 この研究は、経口療法のアドヒアランスを推定するのに役立つことが示唆されています。

インフォームドコンセントが提供される場合、ファブリーセンターヴュルツブルク（FAZiT）でミガラスタットによる治療を受けているすべての患者と、他の協力ファブリーセンターの選択された患者がこの研究に含まれます。

研究の種類

観察的

入学 (予想される)

30

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Peter Nordbeck, MD, PhD
  • 電話番号：004993120139181
  • メール：nordbeck_p@ukw.de

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Jonas Muentze, MD
  • 電話番号：004993120139958
  • メール：muentze_j@ukw.de

研究場所

  • ドイツ
    • Bayern
      • Würzburg、Bayern、ドイツ、97080
        • 募集
        • Wuerzburg University Hospital
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

なし

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

研究集団には、FAZiT ヴュルツブルクで見られるファブリー病と治療を受けているすべての患者が含まれます。 制限はミガラスタットによる治療です。

説明

包含基準:

  • ファブリー病（遺伝的に確認済み）
  • 署名済みのインフォームド コンセント
  • 18歳以上

除外基準:

  • インフォームドコンセントなし
  • インフォームドコンセントの撤回

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
投薬評価アンケートによるミガラスタットによる経口療法の遵守
時間枠：収録日から104週（2年）まで
適応および翻訳された「投薬評価アンケート」による薬理学的遵守。
収録日から104週（2年）まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
SF-36およびWuerzburg疼痛アンケートによる生活の質
時間枠：収録日から104週（2年）まで

SF-36およびヴュルツブルグの疼痛アンケートによる、ミガラスタット療法下の生活の質の変化。 SF-36 と略される Short Form (36) は、健康関連の生活の質を高めるための疾患固有の測定ツールです。 SF-36 は、各セクションの回答の加重合計に対応する 8 つのスケール値ドメインで構成されています。 各スケールの値の範囲は、各質問の重みが同じであるという仮定の下で 0 ～ 100 です。 スコア 0 は最悪の結果 (障害が最大) であり、スコア 100 は最良の結果 (障害なし) です。

SF-36 の 8 つのドメインは、活力、身体機能、身体の痛み、一般的な健康認識、身体的役割機能、感情的役割機能、社会的役割機能、および精神的健康です。
収録日から104週（2年）まで

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
SF-36およびWuerzburg疼痛アンケートによる疼痛
時間枠：収録日から104週（2年）まで

SF-36およびWuerzburg疼痛アンケートによるミガラスタット療法下の疼痛の変化。

Wuerzburg の痛みのアンケートは、Üçeyler らによって作成されました。 このアンケートでは、患者の痛みの表現型は、小児期に 1) 永久的な痛み、2) 痛みの発作、3) 痛みの発作、および 4) 誘発された痛み (冷たいまたは暖かい物に触れることまたは圧力による) の存在についての質問で特徴付けられます。はい、いいえ、またはわからないという回答オプションを備えた、および/または成人期。 その他の基準は、出版物に記載されています (Üçeyler N、Ganendiran S、Kramer D、Sommer C. ファブリー病における痛みの特徴付け。 クリン J ペイン。 2014 年 10 月;30(10):915-20.)。
収録日から104週（2年）まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Wuerzburg University Hospital

協力者

Charite University, Berlin, Germany
University Hospital Muenster
Health Care Center Dr. Markus Cybulla, Muellheim

捜査官

  • 主任研究者：Peter Nordbeck, MD, PhD、Wuerzburg University Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年10月27日

一次修了 (予想される)

2023年12月31日

研究の完了 (予想される)

2023年12月31日

試験登録日

最初に提出

2018年9月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年9月24日

最初の投稿 (実際)

2018年9月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年7月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年7月6日

最終確認日

2022年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AT-IIP-2018

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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