FABRY 환자의 MigALastat 치료 순응도: 전향적 다기관 관찰 연구 (MALTA-FABRY)
2022년 7월 6일 업데이트: PD Dr. Peter Nordbeck, Wuerzburg University Hospital
치료 순응도, 삶의 질 및 통증 조절에 초점을 맞춘 Fabry 환자의 구조화된 설문 조사
이 연구는 파브리병 환자의 경구 샤페론 요법 migalastat에 대한 순응도를 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
파브리병은 희귀 질환이며 리소좀 축적 장애 그룹의 일부입니다. 2016년부터 새로운 치료적 접근으로 샤페론 치료가 가능합니다.
이 연구는 전향적 코호트 연구이며 migalastat로 치료 중인 환자를 관찰합니다. 본 연구는 구강 치료의 순응도를 추정하는 데 도움을 주기 위해 제안된다.
Fabry Centre Wuerzburg(FAZiT)에서 migalastat로 치료 중인 모든 환자와 다른 협력 Fabry Center의 선별된 환자는 정보에 입각한 동의가 제공된 경우 이 연구에 포함됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (예상)
30
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Peter Nordbeck, MD, PhD
- 전화번호: 004993120139181
- 이메일: nordbeck_p@ukw.de
연구 연락처 백업
- 이름: Jonas Muentze, MD
- 전화번호: 004993120139958
- 이메일: muentze_j@ukw.de
연구 장소
-
-
Bayern
-
Würzburg, Bayern, 독일, 97080
- 모병
- Wuerzburg University Hospital
-
연락하다:
- Irina Schumacher
- 전화번호: 004993120139714
- 이메일: schumacher_i@ukw.de
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
연구 모집단에는 FAZiT Wuerzburg에서 관찰되는 모든 파브리병 및 치료 환자가 포함됩니다.
제한은 migalastat를 사용한 치료법입니다.
설명
포함 기준:
- 파브리병(유전적으로 확인됨)
- 서명된 동의서
- 18세 이상
제외 기준:
- 정보에 입각한 동의 없음
- 정보에 입각한 동의 철회
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
약물 평가 설문지에 따른 미갈라스타트 경구 요법 순응도
기간: 포함일로부터 최대 104주(2년)
|
개작 및 번역된 '약물 평가 설문지'에 따른 약리학적 순응도.
|
포함일로부터 최대 104주(2년)
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
SF-36 및 Wuerzburg 통증 설문지에 따른 삶의 질
기간: 포함일로부터 최대 104주(2년)
|
SF-36과 Wuerzburg 통증 설문지에 따른 migalastat 치료 시 삶의 질 변화. 약칭 SF-36인 Short Form(36)은 건강 관련 삶의 질을 높이기 위한 질병별 측정 도구입니다. SF-36은 각 섹션의 가중치 합에 해당하는 8개의 척도 값 영역으로 구성됩니다. 각 척도의 값 범위는 각 질문의 가중치가 동일하다는 가정하에 0-100입니다. 0점은 최악의 결과(최대 장애)이고 100점은 최상의 결과(장애 없음)입니다. SF-36의 8개 영역은 활력, 신체 기능, 신체 통증, 일반적인 건강 인식, 신체적 역할 기능, 정서적 역할 기능, 사회적 역할 기능 및 정신 건강입니다. |
포함일로부터 최대 104주(2년)
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
SF-36 및 Wuerzburg 통증 설문지에 따른 통증
기간: 포함일로부터 최대 104주(2년)
|
SF-36과 Wuerzburg 통증 설문지에 따른 migalastat 치료 시 통증의 변화. Wuerzburg 통증 설문지는 Üçeyler et al.에 의해 만들어졌습니다. 이 설문지에서 환자의 통증 표현형은 어린 시절 1) 영구적인 통증, 2) 통증 발작, 3) 통증 위기, 4) 유발 통증(차갑거나 따뜻한 물체를 만지거나 압력에 의해)의 존재에 대한 질문으로 특징지어집니다. 및/또는 응답 옵션이 있는 성인기 예, 아니오 또는 모름. 다른 기준은 출판물(Üçeyler N, Ganendiran S, Kramer D, Sommer C. Characterization of pain in fabry disease. 클린 제이 페인. 2014년 10월 30(10):915-20.). |
포함일로부터 최대 104주(2년)
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Peter Nordbeck, MD, PhD, Wuerzburg University Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Hughes DA, Nicholls K, Shankar SP, Sunder-Plassmann G, Koeller D, Nedd K, Vockley G, Hamazaki T, Lachmann R, Ohashi T, Olivotto I, Sakai N, Deegan P, Dimmock D, Eyskens F, Germain DP, Goker-Alpan O, Hachulla E, Jovanovic A, Lourenco CM, Narita I, Thomas M, Wilcox WR, Bichet DG, Schiffmann R, Ludington E, Viereck C, Kirk J, Yu J, Johnson F, Boudes P, Benjamin ER, Lockhart DJ, Barlow C, Skuban N, Castelli JP, Barth J, Feldt-Rasmussen U. Oral pharmacological chaperone migalastat compared with enzyme replacement therapy in Fabry disease: 18-month results from the randomised phase III ATTRACT study. J Med Genet. 2017 Apr;54(4):288-296. doi: 10.1136/jmedgenet-2016-104178. Epub 2016 Nov 10. Erratum In: J Med Genet. 2018 Apr 16;:
- Germain DP, Hughes DA, Nicholls K, Bichet DG, Giugliani R, Wilcox WR, Feliciani C, Shankar SP, Ezgu F, Amartino H, Bratkovic D, Feldt-Rasmussen U, Nedd K, Sharaf El Din U, Lourenco CM, Banikazemi M, Charrow J, Dasouki M, Finegold D, Giraldo P, Goker-Alpan O, Longo N, Scott CR, Torra R, Tuffaha A, Jovanovic A, Waldek S, Packman S, Ludington E, Viereck C, Kirk J, Yu J, Benjamin ER, Johnson F, Lockhart DJ, Skuban N, Castelli J, Barth J, Barlow C, Schiffmann R. Treatment of Fabry's Disease with the Pharmacologic Chaperone Migalastat. N Engl J Med. 2016 Aug 11;375(6):545-55. doi: 10.1056/NEJMoa1510198.
- Muntze J, Salinger T, Gensler D, Wanner C, Nordbeck P. Treatment of hypertrophic cardiomyopathy caused by cardiospecific variants of Fabry disease with chaperone therapy. Eur Heart J. 2018 May 21;39(20):1861-1862. doi: 10.1093/eurheartj/ehy072. No abstract available.
- Oder D, Liu D, Hu K, Uceyler N, Salinger T, Muntze J, Lorenz K, Kandolf R, Grone HJ, Sommer C, Ertl G, Wanner C, Nordbeck P. alpha-Galactosidase A Genotype N215S Induces a Specific Cardiac Variant of Fabry Disease. Circ Cardiovasc Genet. 2017 Oct;10(5):e001691. doi: 10.1161/CIRCGENETICS.116.001691.
- Benjamin ER, Della Valle MC, Wu X, Katz E, Pruthi F, Bond S, Bronfin B, Williams H, Yu J, Bichet DG, Germain DP, Giugliani R, Hughes D, Schiffmann R, Wilcox WR, Desnick RJ, Kirk J, Barth J, Barlow C, Valenzano KJ, Castelli J, Lockhart DJ. The validation of pharmacogenetics for the identification of Fabry patients to be treated with migalastat. Genet Med. 2017 Apr;19(4):430-438. doi: 10.1038/gim.2016.122. Epub 2016 Sep 22.
- Lenders M, Nordbeck P, Kurschat C, Karabul N, Kaufeld J, Hennermann JB, Patten M, Cybulla M, Muntze J, Uceyler N, Liu D, Das AM, Sommer C, Pogoda C, Reiermann S, Duning T, Gaedeke J, Stumpfe K, Blaschke D, Brand SM, Mann WA, Kampmann C, Muschol N, Canaan-Kuhl S, Brand E. Treatment of Fabry's Disease With Migalastat: Outcome From a Prospective Observational Multicenter Study (FAMOUS). Clin Pharmacol Ther. 2020 Aug;108(2):326-337. doi: 10.1002/cpt.1832. Epub 2020 Apr 27.
- Muntze J, Gensler D, Maniuc O, Liu D, Cairns T, Oder D, Hu K, Lorenz K, Frantz S, Wanner C, Nordbeck P. Oral Chaperone Therapy Migalastat for Treating Fabry Disease: Enzymatic Response and Serum Biomarker Changes After 1 Year. Clin Pharmacol Ther. 2019 May;105(5):1224-1233. doi: 10.1002/cpt.1321. Epub 2019 Jan 13.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 10월 27일
기본 완료 (예상)
2023년 12월 31일
연구 완료 (예상)
2023년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 9월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 9월 24일
처음 게시됨 (실제)
2018년 9월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 7월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 7월 6일
마지막으로 확인됨
2022년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .