Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

MigALastat-terapioverholdelse blant FABRY-pasienter: En prospektiv multisentral observasjonsstudie (MALTA-FABRY)

6. juli 2022 oppdatert av: PD Dr. Peter Nordbeck, Wuerzburg University Hospital

En strukturert undersøkelse blant Fabry-pasienter med fokus på etterlevelse av terapi, livskvalitet og smertekontroll

Denne studien evaluerer overholdelse av oral chaperone-terapi migalastat hos pasienter med Fabrys sykdom.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Fabrys sykdom er en sjelden sykdom og en del av gruppen lysosomale lagringsforstyrrelser. Siden 2016 har chaperone terapi som en ny terapeutisk tilnærming er tilgjengelig.

Denne studien er en prospektiv kohortstudie og observerer pasienter under behandling med migalastat. Denne studien er foreslått for å hjelpe til med å estimere overholdelse av oral terapi.

Alle pasienter i behandling med migalastat i Fabry Centre Wuerzburg (FAZiT) og utvalgte pasienter fra andre samarbeidende Fabry-sentre er inkludert i denne studien dersom informert samtykke er gitt.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

30

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Peter Nordbeck, MD, PhD
  • Telefonnummer: 004993120139181
  • E-post: nordbeck_p@ukw.de

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Jonas Muentze, MD
  • Telefonnummer: 004993120139958
  • E-post: muentze_j@ukw.de

Studiesteder

  • Tyskland
    • Bayern
      • Würzburg, Bayern, Tyskland, 97080
        • Rekruttering
        • Wuerzburg University Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen inkluderer alle pasienter med Fabrys sykdom og terapi som er sett i FAZiT Wuerzburg. Begrensning er en terapi med migalastat.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fabrys sykdom (genetisk bekreftet)
  • Signert informert samtykke
  • 18 år og eldre

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen informert samtykke
  • Tilbaketrekking av informert samtykke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Overholdelse av oral terapi med migalastat i henhold til medisinvurderingsspørreskjema
Tidsramme: Fra inkluderingsdato opp til 104 uker (2 år)
Farmakologisk etterlevelse i henhold til tilpasset og oversatt 'Medikamentvurderingsspørreskjema'.
Fra inkluderingsdato opp til 104 uker (2 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Livskvalitet i henhold til SF-36 og Wuerzburg smerteskjema
Tidsramme: Fra inkluderingsdato opp til 104 uker (2 år)

Endring av livskvalitet under migalastatbehandling i henhold til SF-36 og Wuerzburg smerteskjema. Short Form (36), forkortet SF-36, er et sykdomsspesifikt måleverktøy for å øke den helserelaterte livskvaliteten. SF-36 er sammensatt av åtte skalaverdier som tilsvarer de vektede summene av svar i hver seksjon. Verdiområdet for hver skala er 0-100 under forutsetningen at hvert spørsmål har samme vekt. En score på 0 er det verste resultatet (maksimal funksjonshemming) og en score på 100 er det beste utfallet (ingen funksjonshemming).

De åtte domenene til SF-36 er vitalitet, fysisk funksjon, kroppslig smerte, generelle helseoppfatninger, fysisk rollefunksjon, emosjonell rollefunksjon, sosial rollefunksjon og mental helse.
Fra inkluderingsdato opp til 104 uker (2 år)

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Smerter i henhold til SF-36 og Wuerzburg smerteskjema
Tidsramme: Fra inkluderingsdato opp til 104 uker (2 år)

Endring av smerte under migalastatbehandling i henhold til SF-36 og Wuerzburg smerteskjema.

Wuerzburg smerteskjema ble laget av Üçeyler et al. I dette spørreskjemaet karakteriseres pasientens smertefenotype med spørsmål om tilstedeværelsen av 1) permanent smerte, 2) smerteanfall, 3) smertekrise og 4) fremkalt smerte (ved å berøre en kald eller varm gjenstand eller ved trykk) i barndommen. og/eller voksen alder med svaralternativene Ja, Nei eller Vet ikke. Andre kriterier finnes i publikasjonen (Üçeyler N, Ganendiran S, Kramer D, Sommer C. Characterization of pain in fabry disease. Clin J Smerte. oktober 2014;30(10):915-20.).
Fra inkluderingsdato opp til 104 uker (2 år)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Wuerzburg University Hospital

Samarbeidspartnere

Charite University, Berlin, Germany
University Hospital Muenster
Health Care Center Dr. Markus Cybulla, Muellheim

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Peter Nordbeck, MD, PhD, Wuerzburg University Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. oktober 2017

Primær fullføring (Forventet)

31. desember 2023

Studiet fullført (Forventet)

31. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. september 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. september 2018

Først lagt ut (Faktiske)

25. september 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. juli 2022

Sist bekreftet

1. juli 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AT-IIP-2018

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere