Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Приверженность терапии MigALastat среди пациентов FABRY: проспективное многоцентровое обсервационное исследование (MALTA-FABRY)

6 июля 2022 г. обновлено: PD Dr. Peter Nordbeck, Wuerzburg University Hospital

Структурированный опрос среди пациентов Фабри с акцентом на приверженность терапии, качество жизни и контроль над болью

В этом исследовании оценивается приверженность к пероральной шаперонной терапии мигаластатом у пациентов с болезнью Фабри.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Болезнь Фабри — редкое заболевание, относящееся к группе лизосомных болезней накопления. С 2016 года доступна шаперонная терапия как новый терапевтический подход.

Это исследование является проспективным когортным исследованием, в нем участвуют пациенты, получающие терапию мигаластатом. Это исследование предлагается для оценки приверженности пероральной терапии.

Все пациенты, получающие лечение мигаластатом в Центре Фабри в Вюрцбурге (FAZiT), и отдельные пациенты из других сотрудничающих центров Фабри включаются в это исследование при наличии информированного согласия.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

30

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Peter Nordbeck, MD, PhD
  • Номер телефона: 004993120139181
  • Электронная почта: nordbeck_p@ukw.de

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Jonas Muentze, MD
  • Номер телефона: 004993120139958
  • Электронная почта: muentze_j@ukw.de

Места учебы

  • Германия
    • Bayern
      • Würzburg, Bayern, Германия, 97080
        • Рекрутинг
        • Wuerzburg University Hospital
        • Контакт:
          • Irina Schumacher
          • Номер телефона: 004993120139714
          • Электронная почта: schumacher_i@ukw.de

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Исследуемая популяция включает каждого пациента с болезнью Фабри и лечением, наблюдаемого в FAZiT Wuerzburg. Ограничением является терапия мигаластатом.

Описание

Критерии включения:

  • Болезнь Фабри (генетически подтвержденная)
  • Подписанное информированное согласие
  • 18 лет и старше

Критерий исключения:

  • Нет информированного согласия
  • Отзыв информированного согласия

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Приверженность к пероральной терапии мигаластатом в соответствии с опросником для оценки медикаментозного лечения
Временное ограничение: С даты включения до 104 недель (2 года)
Фармакологическая приверженность в соответствии с адаптированным и переведенным «Опросником оценки лекарств».
С даты включения до 104 недель (2 года)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Качество жизни по данным SF-36 и Вюрцбургского опросника боли
Временное ограничение: С даты включения до 104 недель (2 года)

Изменение качества жизни на фоне терапии мигаластатом по данным SF-36 и Вюрцбургского опросника боли. Краткая форма (36), сокращенно SF-36, представляет собой инструмент измерения для конкретного заболевания для повышения качества жизни, связанного со здоровьем. SF-36 состоит из восьми доменов со шкалой, соответствующих взвешенным суммам ответов в каждом разделе. Диапазон значений каждой шкалы составляет от 0 до 100 при условии, что каждый вопрос имеет одинаковый вес. 0 баллов — наихудший результат (максимальная инвалидность), 100 баллов — лучший результат (отсутствие инвалидности).

Восемь доменов SF-36 — это жизнеспособность, физическое функционирование, телесная боль, общее восприятие здоровья, функционирование физической роли, функционирование эмоциональной роли, функционирование социальной роли и психическое здоровье.
С даты включения до 104 недель (2 года)

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Боль по SF-36 и Вюрцбургскому опроснику боли
Временное ограничение: С даты включения до 104 недель (2 года)

Изменение боли на фоне терапии мигаластатом по данным SF-36 и Вюрцбургского опросника боли.

Опросник боли Вюрцбурга был создан Ючейлером и соавт. В данной анкете болевой фенотип пациента характеризуется вопросами о наличии 1) постоянной боли, 2) приступов боли, 3) криза боли, 4) вызванной боли (при прикосновении к холодному или теплому предмету или при надавливании) в детском возрасте. и/или взрослую жизнь с вариантами ответов Да, Нет или Не знаю. Другие критерии можно найти в публикации (Üçeyler N, Ganendiran S, Kramer D, Sommer C. Характеристика боли при болезни Фабри. Клин Джей Пейн. 2014 окт; 30 (10): 915-20.).
С даты включения до 104 недель (2 года)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Wuerzburg University Hospital

Соавторы

Charite University, Berlin, Germany
University Hospital Muenster
Health Care Center Dr. Markus Cybulla, Muellheim

Следователи

  • Главный следователь: Peter Nordbeck, MD, PhD, Wuerzburg University Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 октября 2017 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

31 декабря 2023 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

31 декабря 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 сентября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 сентября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 сентября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 июля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 июля 2022 г.

Последняя проверка

1 июля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AT-IIP-2018

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться