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Einhaltung der MigALastat-Therapie bei FABRY-Patienten: Eine prospektive multizentrale Beobachtungsstudie (MALTA-FABRY)

6. Juli 2022 aktualisiert von: PD Dr. Peter Nordbeck, Wuerzburg University Hospital

Eine strukturierte Umfrage unter Fabry-Patienten mit Fokus auf Therapietreue, Lebensqualität und Schmerzkontrolle

Diese Studie bewertet die Einhaltung der oralen Begleittherapie Migalastat bei Patienten mit Morbus Fabry.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Morbus Fabry ist eine seltene Erkrankung und gehört zur Gruppe der lysosomalen Speicherkrankheiten. Seit 2016 steht die Chaperontherapie als neuer Therapieansatz zur Verfügung.

Diese Studie ist eine prospektive Kohortenstudie und beobachtet Patienten unter Therapie mit Migalastat. Diese Studie soll helfen, die Einhaltung der oralen Therapie einzuschätzen.

Alle Patienten in Behandlung mit Migalastat im Fabry Zentrum Würzburg (FAZiT) und ausgewählte Patienten anderer kooperierender Fabry Zentren werden in diese Studie eingeschlossen, wenn eine Einverständniserklärung vorliegt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

30

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Peter Nordbeck, MD, PhD
  • Telefonnummer: 004993120139181
  • E-Mail: nordbeck_p@ukw.de

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Jonas Muentze, MD
  • Telefonnummer: 004993120139958
  • E-Mail: muentze_j@ukw.de

Studienorte

  • Deutschland
    • Bayern
      • Würzburg, Bayern, Deutschland, 97080
        • Rekrutierung
        • Wuerzburg University Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation umfasst jeden Patienten mit Morbus Fabry und Therapie, der im FAZiT Würzburg vorstellig wird. Einschränkung ist eine Therapie mit Migalastat.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Morbus Fabry (genetisch bestätigt)
  • Unterschriebene Einverständniserklärung
  • 18 Jahre und älter

Ausschlusskriterien:

  • Keine Einverständniserklärung
  • Widerruf der Einwilligungserklärung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einhaltung der oralen Therapie mit Migalastat gemäß Medication Assessment Questionnaire
Zeitfenster: Ab Aufnahmedatum bis zu 104 Wochen (2 Jahre)
Pharmakologische Adhärenz gemäß angepasstem und übersetztem ‚Medication Assessment Questionnaire‘.
Ab Aufnahmedatum bis zu 104 Wochen (2 Jahre)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Lebensqualität nach SF-36 und Würzburger Schmerzfragebogen
Zeitfenster: Ab Aufnahmedatum bis zu 104 Wochen (2 Jahre)

Veränderung der Lebensqualität unter Migalastat-Therapie nach SF-36 und Würzburger Schmerzfragebogen. Short Form (36), abgekürzt SF-36, ist ein krankheitsspezifisches Messinstrument zur Steigerung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität. Der SF-36 besteht aus acht skalenbewerteten Domänen, die den gewichteten Summen der Antworten in jedem Abschnitt entsprechen. Der Wertebereich jeder Skala beträgt 0-100 unter der Annahme, dass jede Frage das gleiche Gewicht hat. Ein Wert von 0 ist das schlechteste Ergebnis (maximale Behinderung) und ein Wert von 100 ist das beste Ergebnis (keine Behinderung).

Die acht Domänen des SF-36 sind Vitalität, körperliche Funktionsfähigkeit, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheitswahrnehmung, körperliche Rollenfunktion, emotionale Rollenfunktion, soziale Rollenfunktion und psychische Gesundheit.
Ab Aufnahmedatum bis zu 104 Wochen (2 Jahre)

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schmerzen nach SF-36 und Würzburger Schmerzfragebogen
Zeitfenster: Ab Aufnahmedatum bis zu 104 Wochen (2 Jahre)

Schmerzveränderung unter Migalastat-Therapie nach SF-36 und Würzburger Schmerzfragebogen.

Der Würzburger Schmerzfragebogen wurde von Üçeyler et al. In diesem Fragebogen wird der Schmerzphänotyp des Patienten mit Fragen zum Vorhandensein von 1) Dauerschmerz, 2) Schmerzattacken, 3) Schmerzkrise und 4) evoziertem Schmerz (durch Berührung eines kalten oder warmen Gegenstandes oder durch Druck) in der Kindheit charakterisiert und/oder Erwachsenenalter mit den Antwortmöglichkeiten Ja, Nein oder Weiß nicht. Weitere Kriterien finden sich in der Publikation (Üçeyler N, Ganendiran S, Kramer D, Sommer C. Characterization of pain in fabry disease. Clin J Schmerz. 2014 Oct;30(10):915-20.).
Ab Aufnahmedatum bis zu 104 Wochen (2 Jahre)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Wuerzburg University Hospital

Mitarbeiter

Charite University, Berlin, Germany
University Hospital Muenster
Health Care Center Dr. Markus Cybulla, Muellheim

Ermittler

  • Hauptermittler: Peter Nordbeck, MD, PhD, Wuerzburg University Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Oktober 2017

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

31. Dezember 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

31. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. September 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. September 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. September 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AT-IIP-2018

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