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Adhésion au traitement MigALastat chez les patients FABRY : une étude observationnelle multicentrale prospective (MALTA-FABRY)

6 juillet 2022 mis à jour par: PD Dr. Peter Nordbeck, Wuerzburg University Hospital

Une enquête structurée auprès des patients de Fabry axée sur l'adhésion au traitement, la qualité de vie et le contrôle de la douleur

Cette étude évalue l'adhésion au traitement chaperon oral migalastat chez les patients atteints de la maladie de Fabry.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

La maladie de Fabry est une maladie rare et fait partie du groupe des troubles du stockage lysosomal. Depuis 2016, la thérapie chaperon comme nouvelle approche thérapeutique est disponible.

Cette étude est une étude de cohorte prospective et observe des patients sous traitement par migalastat. Cette étude est suggérée pour aider à estimer l'observance de la thérapie orale.

Tous les patients traités par migalastat au Fabry Center Wuerzburg (FAZiT) et des patients sélectionnés d'autres centres Fabry coopérants sont inclus dans cette étude si un consentement éclairé est fourni.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

30

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Peter Nordbeck, MD, PhD
  • Numéro de téléphone: 004993120139181
  • E-mail: nordbeck_p@ukw.de

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Jonas Muentze, MD
  • Numéro de téléphone: 004993120139958
  • E-mail: muentze_j@ukw.de

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Bayern
      • Würzburg, Bayern, Allemagne, 97080
        • Recrutement
        • Wuerzburg University Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

La population à l'étude comprend tous les patients atteints de la maladie de Fabry et sous traitement qui sont vus dans le FAZiT Wuerzburg. La limitation est une thérapie avec le migalastat.

La description

Critère d'intégration:

  • Maladie de Fabry (génétiquement confirmée)
  • Consentement éclairé signé
  • 18 ans et plus

Critère d'exclusion:

  • Pas de consentement éclairé
  • Retrait du consentement éclairé

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Adhésion au traitement oral par le migalastat selon le questionnaire d'évaluation des médicaments
Délai: De la date d'inclusion jusqu'à 104 semaines (2 ans)
Adhésion pharmacologique selon le 'Medication Assessment Questionnaire' adapté et traduit.
De la date d'inclusion jusqu'à 104 semaines (2 ans)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Qualité de vie selon SF-36 et questionnaire sur la douleur de Wuerzburg
Délai: De la date d'inclusion jusqu'à 104 semaines (2 ans)

Modification de la qualité de vie sous traitement par migalastat selon SF-36 et questionnaire sur la douleur de Wuerzburg. Short Form (36), abrégé SF-36, est un outil de mesure spécifique à une maladie pour améliorer la qualité de vie liée à la santé. Le SF-36 est composé de huit domaines à valeur d'échelle qui correspondent aux sommes pondérées des réponses dans chaque section. La plage de valeurs de chaque échelle est de 0 à 100 sous l'hypothèse que chaque question a le même poids. Un score de 0 est le pire résultat (incapacité maximale) et un score de 100 est le meilleur résultat (pas d'incapacité).

Les huit domaines du SF-36 sont la vitalité, le fonctionnement physique, la douleur corporelle, les perceptions générales de la santé, le fonctionnement du rôle physique, le fonctionnement du rôle émotionnel, le fonctionnement du rôle social et la santé mentale.
De la date d'inclusion jusqu'à 104 semaines (2 ans)

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Douleur selon SF-36 et questionnaire de douleur de Wuerzburg
Délai: De la date d'inclusion jusqu'à 104 semaines (2 ans)

Modification de la douleur sous traitement par migalastat selon SF-36 et questionnaire sur la douleur de Wuerzburg.

Le questionnaire sur la douleur de Wuerzburg a été créé par Üçeyler et al. Dans ce questionnaire, le phénotype de la douleur du patient est caractérisé par des questions sur la présence de 1) douleur permanente, 2) crises de douleur, 3) crise de douleur et 4) douleur évoquée (par contact avec un objet froid ou chaud ou par pression) dans l'enfance et/ou l'âge adulte avec les options de réponse Oui, Non ou Ne sais pas. D'autres critères peuvent être trouvés dans la publication (Üçeyler N, Ganendiran S, Kramer D, Sommer C. Characterization of pain in fabry disease. Clin J Pain. 2014 oct;30(10):915-20.).
De la date d'inclusion jusqu'à 104 semaines (2 ans)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Wuerzburg University Hospital

Collaborateurs

Charite University, Berlin, Germany
University Hospital Muenster
Health Care Center Dr. Markus Cybulla, Muellheim

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Peter Nordbeck, MD, PhD, Wuerzburg University Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 octobre 2017

Achèvement primaire (Anticipé)

31 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Anticipé)

31 décembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 septembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 septembre 2018

Première publication (Réel)

25 septembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 juillet 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 juillet 2022

Dernière vérification

1 juillet 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AT-IIP-2018

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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