Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MigALastat Therapy Adherence Bland FABRY Patients: A Prospective Multicentral Observational Study (MALTA-FABRY)

6. juli 2022 opdateret af: PD Dr. Peter Nordbeck, Wuerzburg University Hospital

En struktureret undersøgelse blandt Fabry-patienter med fokus på overholdelse af terapi, livskvalitet og smertekontrol

Denne undersøgelse evaluerer overholdelse af den orale chaperoneterapi migalastat hos patienter med Fabrys sygdom.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Fabrys sygdom er en sjælden sygdom og en del af gruppen af ​​lysosomale lagringsforstyrrelser. Siden 2016 er chaperoneterapi tilgængelig som en ny terapeutisk tilgang.

Denne undersøgelse er en prospektiv kohorteundersøgelse og observerer patienter under behandling med migalastat. Denne undersøgelse foreslås for at hjælpe med at estimere overholdelse af den orale terapi.

Alle patienter i behandling med migalastat i Fabry Center Wuerzburg (FAZiT) og udvalgte patienter fra andre samarbejdende Fabry-centre er inkluderet i denne undersøgelse, hvis der gives informeret samtykke.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

30

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Peter Nordbeck, MD, PhD
  • Telefonnummer: 004993120139181
  • E-mail: nordbeck_p@ukw.de

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Jonas Muentze, MD
  • Telefonnummer: 004993120139958
  • E-mail: muentze_j@ukw.de

Studiesteder

  • Tyskland
    • Bayern
      • Würzburg, Bayern, Tyskland, 97080
        • Rekruttering
        • Wuerzburg University Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsespopulationen omfatter alle patienter med Fabrys sygdom og terapi, som ses i FAZiT Wuerzburg. Limitation er en terapi med migalastat.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Fabrys sygdom (genetisk bekræftet)
  • Underskrevet informeret samtykke
  • 18 år og ældre

Ekskluderingskriterier:

  • Intet informeret samtykke
  • Tilbagetrækning af informeret samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overholdelse af oral terapi med migalastat i henhold til Medicinvurderingsspørgeskema
Tidsramme: Fra optagelsesdatoen op til 104 uger (2 år)
Farmakologisk adhærens i henhold til tilpasset og oversat 'Medication Assessment Questionnaire'.
Fra optagelsesdatoen op til 104 uger (2 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Livskvalitet ifølge SF-36 og Wuerzburg smerteskema
Tidsramme: Fra optagelsesdatoen op til 104 uger (2 år)

Ændring af livskvalitet under migalastat-terapi i henhold til SF-36 og Wuerzburg smerteskema. Short Form (36), forkortet SF-36, er et sygdomsspecifikt måleværktøj til at øge den sundhedsrelaterede livskvalitet. SF-36 er sammensat af otte skala-vurderede domæner, der svarer til de vægtede summer af svar i hvert afsnit. Værdiintervallet for hver skala er 0-100 under den antagelse, at hvert spørgsmål har samme vægt. En score på 0 er det værste resultat (maksimal handicap), og en score på 100 er det bedste resultat (ingen handicap).

De otte domæner i SF-36 er vitalitet, fysisk funktion, kropslig smerte, generelle sundhedsopfattelser, fysisk rollefunktion, følelsesmæssig rollefunktion, social rollefunktion og mental sundhed.
Fra optagelsesdatoen op til 104 uger (2 år)

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Smerter ifølge SF-36 og Wuerzburg smerteskema
Tidsramme: Fra optagelsesdatoen op til 104 uger (2 år)

Ændring af smerte under migalastat-behandling i henhold til SF-36 og Wuerzburg smerteskema.

Wuerzburg smertespørgeskemaet blev lavet af Üçeyler et al. I dette spørgeskema er patientens smertefænotype karakteriseret med spørgsmål om tilstedeværelsen af ​​1) permanent smerte, 2) smerteanfald, 3) smertekrise og 4) fremkaldt smerte (ved berøring af en kold eller varm genstand eller ved tryk) i barndommen og/eller voksenlivet med svarmulighederne Ja, Nej eller Ved ikke. Andre kriterier kan findes i publikationen (Üçeyler N, Ganendiran S, Kramer D, Sommer C. Characterization of pain in fabry disease. Clin J Smerte. 2014 okt;30(10):915-20.).
Fra optagelsesdatoen op til 104 uger (2 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Wuerzburg University Hospital

Samarbejdspartnere

Charite University, Berlin, Germany
University Hospital Muenster
Health Care Center Dr. Markus Cybulla, Muellheim

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Peter Nordbeck, MD, PhD, Wuerzburg University Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. oktober 2017

Primær færdiggørelse (Forventet)

31. december 2023

Studieafslutning (Forventet)

31. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. september 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. september 2018

Først opslået (Faktiske)

25. september 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. juli 2022

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AT-IIP-2018

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner