Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Adherence k léčbě MigALastatem mezi pacienty FABRY: Prospektivní multicentrální observační studie (MALTA-FABRY)

6. července 2022 aktualizováno: PD Dr. Peter Nordbeck, Wuerzburg University Hospital

Strukturovaný průzkum mezi pacienty s Fabryho chorobou se zaměřením na dodržování terapie, kvalitu života a kontrolu bolesti

Tato studie hodnotí adherenci k perorální chaperonové terapii migalastatem u pacientů s Fabryho chorobou.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Fabryho choroba je vzácné onemocnění a patří do skupiny poruch lysozomálního střádání. Od roku 2016 je k dispozici chaperonová terapie jako nový terapeutický přístup.

Tato studie je prospektivní kohortovou studií a sleduje pacienty léčené migalastatem. Tato studie má pomoci odhadnout adherenci perorální terapie.

Všichni pacienti léčení migalastatem ve Fabryho centru Würzburg (FAZiT) a vybraní pacienti z dalších spolupracujících Fabryho center jsou zahrnuti do této studie, pokud je poskytnut informovaný souhlas.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

30

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Peter Nordbeck, MD, PhD
  • Telefonní číslo: 004993120139181
  • E-mail: nordbeck_p@ukw.de

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Jonas Muentze, MD
  • Telefonní číslo: 004993120139958
  • E-mail: muentze_j@ukw.de

Studijní místa

  • Německo
    • Bayern
      • Würzburg, Bayern, Německo, 97080
        • Nábor
        • Wuerzburg University Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studijní populace zahrnuje každého pacienta s Fabryho chorobou a terapií, který je viděn ve FAZiT Würzburg. Limitací je terapie migalastatem.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Fabryho choroba (geneticky potvrzená)
  • Podepsaný informovaný souhlas
  • 18 let a starší

Kritéria vyloučení:

  • Žádný informovaný souhlas
  • Odvolání informovaného souhlasu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Adherence k perorální léčbě migalastatem podle Medication Assessment Questionnaire
Časové okno: Ode dne zařazení do 104 týdnů (2 roky)
Farmakologická adherence podle upraveného a přeloženého „Dotazníku pro hodnocení léků“.
Ode dne zařazení do 104 týdnů (2 roky)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvalita života podle SF-36 a dotazníku bolesti Würzburg
Časové okno: Ode dne zařazení do 104 týdnů (2 roky)

Změna kvality života při léčbě migalastatem podle SF-36 a dotazníku bolesti Würzburg. Short Form (36), zkráceně SF-36, je nástroj pro měření specifické pro onemocnění pro zvýšení kvality života související se zdravím. SF-36 se skládá z osmi škálově hodnocených domén, které odpovídají váženému součtu odpovědí v každé sekci. Rozsah hodnot každé škály je 0-100 za předpokladu, že každá otázka má stejnou váhu. Skóre 0 je nejhorší výsledek (maximální postižení) a skóre 100 je nejlepší výsledek (žádné postižení).

Osm domén SF-36 jsou vitalita, fyzické fungování, tělesná bolest, celkové vnímání zdraví, fungování fyzických rolí, fungování emočních rolí, fungování sociálních rolí a duševní zdraví.
Ode dne zařazení do 104 týdnů (2 roky)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bolest podle SF-36 a dotazníku bolesti Würzburg
Časové okno: Ode dne zařazení do 104 týdnů (2 roky)

Změna bolesti při léčbě migalastatem podle SF-36 a dotazníku bolesti Würzburg.

Würzburgský dotazník bolesti vytvořili Üçeyler et al. V tomto dotazníku je fenotyp bolesti pacienta charakterizován otázkami o přítomnosti 1) trvalé bolesti, 2) záchvatů bolesti, 3) bolestivé krize a 4) vyvolané bolesti (dotykem na studený nebo teplý předmět nebo tlakem) v dětství. a/nebo dospělost s možnostmi odpovědi Ano, Ne nebo Nevím. Další kritéria lze nalézt v publikaci (Üçeyler N, Ganendiran S, Kramer D, Sommer C. Characterization of pain in Fabry disease. Clin J Pain. říjen 2014;30(10):915-20.).
Ode dne zařazení do 104 týdnů (2 roky)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Wuerzburg University Hospital

Spolupracovníci

Charite University, Berlin, Germany
University Hospital Muenster
Health Care Center Dr. Markus Cybulla, Muellheim

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Peter Nordbeck, MD, PhD, Wuerzburg University Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. října 2017

Primární dokončení (Očekávaný)

31. prosince 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

31. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. září 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. září 2018

První zveřejněno (Aktuální)

25. září 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. července 2022

Naposledy ověřeno

1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AT-IIP-2018

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit