Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Therapietrouw met MigALastat bij FABRY-patiënten: een prospectieve multicentrale observatiestudie (MALTA-FABRY)

6 juli 2022 bijgewerkt door: PD Dr. Peter Nordbeck, Wuerzburg University Hospital

Een gestructureerd onderzoek onder Fabry-patiënten met een focus op therapietrouw, kwaliteit van leven en pijnbeheersing

Deze studie evalueert de therapietrouw van de orale chaperonnetherapie migalastat bij patiënten met de ziekte van Fabry.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

De ziekte van Fabry is een zeldzame ziekte en behoort tot de groep van lysosomale stapelingsziekten. Sinds 2016 is chaperonnetherapie als nieuwe therapeutische benadering beschikbaar.

Deze studie is een prospectieve cohortstudie en observeert patiënten die behandeld worden met migalastat. Deze studie wordt voorgesteld om de therapietrouw van de orale therapie te helpen schatten.

Alle patiënten die in behandeling zijn met migalastat in het Fabry Center Wuerzburg (FAZiT) en geselecteerde patiënten van andere samenwerkende Fabry Centers worden in deze studie opgenomen als geïnformeerde toestemming wordt gegeven.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

30

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Peter Nordbeck, MD, PhD
  • Telefoonnummer: 004993120139181
  • E-mail: nordbeck_p@ukw.de

Studie Contact Back-up

  • Naam: Jonas Muentze, MD
  • Telefoonnummer: 004993120139958
  • E-mail: muentze_j@ukw.de

Studie Locaties

  • Duitsland
    • Bayern
      • Würzburg, Bayern, Duitsland, 97080
        • Werving
        • Wuerzburg University Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De studiepopulatie omvat elke patiënt met de ziekte van Fabry en therapie die wordt gezien in de FAZiT Wuerzburg. Beperking is een therapie met migalastat.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ziekte van Fabry (genetisch bevestigd)
  • Ondertekende geïnformeerde toestemming
  • 18 jaar en ouder

Uitsluitingscriteria:

  • Geen geïnformeerde toestemming
  • Intrekking van geïnformeerde toestemming

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Therapietrouw aan orale therapie met migalastat volgens de Medication Assessment Questionnaire
Tijdsspanne: Vanaf datum van opname tot 104 weken (2 jaar)
Farmacologische therapietrouw volgens aangepaste en vertaalde 'Medication Assessment Questionnaire'.
Vanaf datum van opname tot 104 weken (2 jaar)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kwaliteit van leven volgens SF-36 en pijnvragenlijst van Würzburg
Tijdsspanne: Vanaf datum van opname tot 104 weken (2 jaar)

Verandering van kwaliteit van leven onder behandeling met migalastat volgens SF-36 en Würzburg-pijnvragenlijst. Short Form (36), afgekort SF-36, is een ziektespecifiek meetinstrument voor het verhogen van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. De SF-36 is samengesteld uit acht domeinen met schaalwaarden die overeenkomen met de gewogen som van de antwoorden in elke sectie. Het bereik van waarden van elke schaal is 0-100 in de veronderstelling dat elke vraag hetzelfde gewicht heeft. Een score van 0 is de slechtste uitkomst (maximale handicap) en een score van 100 is de beste uitkomst (geen handicap).

De acht domeinen van de SF-36 zijn vitaliteit, fysiek functioneren, lichamelijke pijn, algemene gezondheidspercepties, fysiek rolfunctioneren, emotioneel rolfunctioneren, sociaal rolfunctioneren en mentale gezondheid.
Vanaf datum van opname tot 104 weken (2 jaar)

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Pijn volgens SF-36 en Würzburg pijnvragenlijst
Tijdsspanne: Vanaf datum van opname tot 104 weken (2 jaar)

Verandering van pijn onder behandeling met migalastat volgens SF-36 en Würzburg-pijnvragenlijst.

De Würzburgse pijnvragenlijst is gemaakt door Üçeyler et al. In deze vragenlijst wordt het pijnfenotype van de patiënt gekarakteriseerd met vragen over de aanwezigheid van 1) permanente pijn, 2) pijnaanvallen, 3) pijncrisis en 4) opgewekte pijn (door het aanraken van een koud of warm voorwerp of door druk) in de kindertijd en/of volwassenheid met de antwoordmogelijkheden Ja, Nee of Weet niet. Andere criteria zijn te vinden in de publicatie (Üçeyler N, Ganendiran S, Kramer D, Sommer C. Karakterisering van pijn bij de ziekte van Fabry. Clin J Pijn. 2014 okt;30(10):915-20.).
Vanaf datum van opname tot 104 weken (2 jaar)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Wuerzburg University Hospital

Medewerkers

Charite University, Berlin, Germany
University Hospital Muenster
Health Care Center Dr. Markus Cybulla, Muellheim

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Peter Nordbeck, MD, PhD, Wuerzburg University Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 oktober 2017

Primaire voltooiing (Verwacht)

31 december 2023

Studie voltooiing (Verwacht)

31 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 september 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 september 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 september 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 juli 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 juli 2022

Laatst geverifieerd

1 juli 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AT-IIP-2018

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren